Duchenne 근이영양증 (DMD)을 가진 외래 수컷에서 INS1201의 단일 척수강 내 주사의 안전성 및 생체 분포를 조사하는 연구. (ASCEND)
2026년 9월 15일 업데이트: Insmed Gene Therapy LLC
Duchenne 근이영양증이있는 외래 수컷에서 INS1201의 단일 척수강 내 주사의 안전성 및 생체 분포를 조사하기위한 1 단계, 다기관, 공개 라벨 연구 (Ascend Study)
이 연구의 주요 목표는 DMD를 가진 외래 남성 참가자에서 IT 투여를 통해 INS1201의 단일 용량의 안전성 및 내약성을 평가하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
12
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, 미국, 72202
- USA012
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California
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Davis, California, 미국, 95616
- USA010
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Los Angeles, California, 미국, 90095
- USA009
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Palo Alto, California, 미국, 94070
- USA002
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San Diego, California, 미국, 93123
- USA005
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30329
- Rare Disease Research (USA004)
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New York
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Rochester, New York, 미국, 14642
- USA008
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Ohio
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Columbus, Ohio, 미국, 43205
- USA006
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, 미국, 38105
- USA001
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Virginia
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Norfolk, Virginia, 미국, 23507
- USA015
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준
- 참가자는 태어날 때 남성, 3 ~ <5 세, 포괄적 (1 부) 및 2 ~ 3 세 (2 부), 법적으로 승인 된 대표 (LAR)의 사전 동의 양식에 서명하고 데이트해야합니다.
- 외래 -외래 -적어도 10 미터를 걸어 보시는 능력으로 정의 된 바와 같이 (즉, 보조 장치의 개인적인 지원이나 사용없이) 참고 : 심사 시간 (어떤 이유로 든)까지 걸을 수있는 능력을 아직 개발하지 않은 어린이는 연구를받을 수 없습니다.
- 유전자 검사를 기반으로 스크리닝하기 전에 DMD의 결정적인 진단이 있습니다. 유전자 보고서는 기능적 유두질 단백질의 부재로 이어질 것으로 예상되는 엑손 18 내지 58 (포함) 사이에 완전히 포함 된 DMD 유전자의 프레임 시프트 결실, 프레임 시프트 복제, 조기 정지 ( "넌센스"), 표준 스플 라이스 부위 돌연변이 또는 다른 병원성 변이를 설명해야한다.
- 모터 평가 테스트와 협력 할 수 있습니다.
- ACIP (Advisory Committee) 백신 권장 사항 (ACIP) 백신 권장 사항 및 면역 적용량이 증가한 환자를위한 자문위원회와 연령별 청소년 예방 접종 일정에 대한 CDC (Centers for Disease Control and Prevention) 권고에 따라 참가자의 연령 및 DMD 질환에 권장되는 예방 접종을 받았습니다.
제외 기준
- 언제든지 유전자 또는 세포 기반 요법으로의 사전 치료.
- 올리고 뉴클레오티드 기반 엑손 건너 뛰기 또는 소분자는 등록 전 최소 6 개월 동안 코돈 판독 촉진 요법을 중지합니다.
- 엑손 1-17 및/또는 59-71 사이의 DMD 유전자의 돌연변이.
- 1 일 전 7 일 이내에 효소-연결 면역 흡착 분석 (ELISA)에 의해 결정된 총 아데노 관련 바이러스 (AAV) 결합 항체 역가> 1:50.
- 스크리닝 심 초음파 (ECHO) 또는 심근 병증의 임상 징후 및/또는 증상에서 심실 배출 분율 <50%를 남겼습니다.
- 심장 부정맥 또는 상당한 심전도 (ECG) 간격 이상이 있습니다.
- 주요 수술 1 일 전 3 개월 이내에 또는이 연구 중 언제라도 연구 수행을 방해하는 계획된 수술 또는 절차.
심장, 폐, 간, 신장, 혈액 학적, 면역 학적/알레르기 성, 행동 질환, 감염, 무모한 부상, 악성 질환, 동시성 질환, 심각한 환경 또는 만성 약물 치료에 대한 요구 사항을 포함한 다른 임상 적으로 유의 한 질병의 존재 :
- 유전자 전달을 겪을 때 불필요한 위험을 초래합니다.
- 참가자가 프로토콜에 의한 테스트 또는 절차를 준수 할 수있는 능력을 손상시킬 수 있습니다. 또는
- 참가자의 복지, 안전 또는 임상 해석 가능성을 손상시킬 수 있습니다.
- 현재, 만성 또는 활성 인간 면역 결핍 바이러스, C 형 간염 또는 B 형 간염 감염의 혈청 학적 증거가 있습니다.
- 임상 적으로 유의미한 증상 감염 (예 : 상부 호흡기 감염, 폐렴, 신경증, 수막염)의 징후가 있습니다.
- 제품의 IT 투여 또는 해부학 적 이상, 출혈 장애 또는 기타 의학적 상태 (예 : 척추 비피다, 수막염 또는 상당한 응고 이상)와 같은 요추 천자에 대한 금기 사항이 있습니다.
- 조사관의 의견에 따라 운동 발달 평가를 혼란스럽게 할 수있는인지 또는 발달 지연 또는 손상을 보여줍니다.
참고 : 기타 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 1 부 : 코호트 1
3 ~ 5 세의 참가자는 1 일에 IT 주사에 의해 INS1201의 단일 용량 수준 1을 받게됩니다.
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IT 주입에 대한 서스펜션.
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실험적: 1 부 : 코호트 2
3 ~ 5 세의 참가자는 1 일에 IT 주사에 의해 INS1201의 단일 용량 수준 2를 받게됩니다.
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IT 주입에 대한 서스펜션.
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실험적: 2 부 : 코호트 3
2 세에서 3 세 사이의 참가자는 1 일에 IT 주사에 의해 INS1201의 단일 용량 수준 1을 받게됩니다.
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IT 주입에 대한 서스펜션.
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실험적: 2 부 : 코호트 4
2 세에서 3 세 사이의 참가자는 1 일에 IT 주사에 의해 INS1201의 단일 용량 수준 2를 받게됩니다.
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IT 주입에 대한 서스펜션.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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1 부 및 2 부 : 치료의 발생률 및 심각성 출현 부작용 (TEAES)
기간: 최대 96 일
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최대 96 일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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파트 1 및 2 : INS1201의 권장 2 상 용량 (RP2D)
기간: 16 주차
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16 주차
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파트 1 및 2 : 16 주 및 48 주 및 48 주에 액적 디지털 폴리머 라제 연쇄 반응 (DDPCR)에 의해 측정 된 마이크로 디스트로핀 데 옥시 리보 핵산 (DNA)의 양의 기준선에서 변화
기간: 기준선, 16 주 및 48 주
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기준선, 16 주 및 48 주
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1 부 및 2 부
기간: 기준선, 16 주 및 48 주
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기준선, 16 주 및 48 주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2025년 7월 22일
기본 완료 (추정된)
2028년 1월 31일
연구 완료 (추정된)
2028년 3월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2025년 2월 4일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2025년 2월 4일
처음 게시됨 (실제)
2025년 2월 10일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 9월 16일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 9월 15일
마지막으로 확인됨
2026년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- INS1201-101
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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