Studie pro zkoumání bezpečnosti a biodistribuce jediného intratekálního (IT) injekce INS1201 u ambulantních mužů duchenne svalovou dystrofií (DMD) (ASCEND)
15. září 2026 aktualizováno: Insmed Gene Therapy LLC
Fáze 1, multicentrická, otevřená studie pro zkoumání bezpečnosti a biodistribuce jediného intratekálního injekce INS1201 u ambulantních mužů duchenne svalovou dystrofií (studie Ascend)
Primárním cílem této studie je zhodnotit bezpečnost a snášenlivost jedné dávky INS1201 prostřednictvím IT podávání u ambulantních mužských účastníků s DMD.
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
12
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
- USA012
-
-
California
-
Davis, California, Spojené státy, 95616
- USA010
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
- USA009
-
Palo Alto, California, Spojené státy, 94070
- USA002
-
San Diego, California, Spojené státy, 93123
- USA005
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
- Rare Disease Research (USA004)
-
-
New York
-
Rochester, New York, Spojené státy, 14642
- USA008
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
- USA006
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38105
- USA001
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Spojené státy, 23507
- USA015
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení
- Účastníkem musí být při narození mužský muž, 3 až 5 let věku, včetně (část 1) a 2 až 3 let (část 2), v době legálně oprávněného zástupce (LAR) podpisu a datování formuláře informovaného souhlasu.
- Ambulantní -je definována jako schopnost chodit nejméně 10 metrů bez asistence (tj. Bez osobní pomoci nebo používání jakýchkoli asistenčních zařízení) Poznámka: Děti, které dosud nevyvinuly schopnost chodit v době promítání (z jakéhokoli důvodu), nebudou pro studii způsobilé.
- Má definitivní diagnózu DMD před screeningem na základě genetického testování. Genetická zpráva musí popisovat deleci s freeshiftem, duplicitu rámce, předčasné zastavení („nesmysly“), kanonickou mutaci místa sestřihu nebo jinou patogenní variantou v genu DMD plně obsaženou mezi exony 18 až 58 (inkluzivní), u kterého se očekává, že povede k nepřítomnosti funkčního dystrofinového proteinu.
- Schopný spolupracovat s testováním hodnocení motoru.
- Obdržel očkování doporučené pro věk účastníka a DMD onemocnění podle doporučení Centers for Control and Prevention (CDC) ohledně plánu imunizace dítěte a dospívajících podle věku, zahrnující doporučení vakcíny proti imunizaci (ACIP) a pokyny pro pacienty se změnou imunokombence.
Kritéria vyloučení
- Předchozí léčba terapií na bázi genu nebo buněk kdykoli.
- Přeskočení exonu na bázi oligonukleotidů nebo terapie retoringového kodonu s malými molekulami po dobu nejméně 6 měsíců před zápisem.
- Mutace v genu DMD mezi nebo včetně exonů 1-17 a/nebo 59-71.
- Celkový adeno-asociovaný virus (AAV) vázací titry protilátky> 1:50, jak bylo stanoveno enzymově spojeným imunosorbentovým testem (ELISA) do 7 dnů před dnem 1.
- Má ejekční frakci levé komory <50% na screeningovém echokardiogramu (Echo) nebo klinických příznacích a/nebo symptomech kardiomyopatie.
- Má srdeční arytmii nebo významné intervalové abnormality elektrokardiogramu (EKG).
- Hlavní chirurgie do 3 měsíců před 1. dnem nebo plánovaná chirurgický zákrok nebo postupy, které by narušovaly provádění studie kdykoli během této studie.
Přítomnost jakéhokoli jiného klinicky významného onemocnění, včetně srdečního, plicního, jaterního, ledvinového, hematologického, imunologického/alergického, behaviorálního onemocnění, infekce, nezraněného zranění, malignity, doprovodných onemocnění, vyloučení okolností nebo požadavku na chronickou léčbu léčiva, která podle názoru vyšetřovatele:
- Vytváří zbytečná rizika pro podstupující přenos genů;
- Může ohrozit schopnost účastníka dodržovat testování nebo postupy vyžadované protokolem; nebo
- Může ohrozit pohodu, bezpečnost nebo klinickou interpretaci účastníka.
- Má sérologický důkaz současného, chronického nebo aktivního viru lidské imunodeficience, hepatitidy C nebo infekce hepatitidy B.
- Má známky klinicky významné symptomatické infekce (např. Infekce horních cest dýchacích, pneumonie, pyelonefritida, meningitida) do 4 týdnů před dnem 1.
- Má kontraindikace pro IT podávání produktu nebo pro bederní punkci, jako jsou anatomické abnormality, poruchy krvácení nebo jiné zdravotní stavy (např. Spina bifida, meningitida nebo významné abnormality srážení).
- Prokazuje kognitivní nebo vývojové zpoždění nebo zhoršení, které by mohlo zmást hodnocení motorického vývoje podle názoru vyšetřovatele.
Poznámka: Mohou se vztahovat další kritéria pro zařazení/vyloučení.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Sekvenční přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Část 1: kohorta 1
Účastníci ve věku 3 až <5 let obdrží úroveň 1 dávky 1 ins1201 injekcí v den 1.
|
Suspenze pro injekci.
|
|
Experimentální: Část 1: kohorta 2
Účastníci ve věku 3 až 5 let obdrží úroveň 2 dávky INS1201 injekcí v den 1.
|
Suspenze pro injekci.
|
|
Experimentální: Část 2: kohorta 3
Účastníci ve věku 2 až 3 let obdrží úroveň 1 dávky 1 ins1201 injekcí v den 1.
|
Suspenze pro injekci.
|
|
Experimentální: Část 2: kohorta 4
Účastníci ve věku 2 až 3 let obdrží úroveň 2 v injekci v den 1 v den 1.
|
Suspenze pro injekci.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Části 1 a 2: Výskyt a závažnost léčby vznikající nežádoucí účinky (čaje)
Časové okno: Až do týdne 96
|
Až do týdne 96
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Části 1 a 2: Doporučená dávka fáze 2 (RP2D) INS1201
Časové okno: 16. týden
|
16. týden
|
|
Části 1 a 2: Změňte se z výchozí hodnoty v množství mikro-dystrofinové deoxyribonukleové kyseliny (DNA), měřeno pomocí digitální polymerázové řetězové reakce s kapičkou (DDPCR) ve 16 a 48 týdnech 16 a 48
Časové okno: Základní linie, 16. a 48 týdnů
|
Základní linie, 16. a 48 týdnů
|
|
Části 1 a 2: Změňte se z výchozí hodnoty v expresi mikro-dystrofinového proteinu měřeno kvantitativní analýzou proteinu v týdnech 16 a 48
Časové okno: Základní linie, 16. a 48 týdnů
|
Základní linie, 16. a 48 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
22. července 2025
Primární dokončení (Odhadovaný)
31. ledna 2028
Dokončení studie (Odhadovaný)
31. března 2028
Termíny zápisu do studia
První předloženo
4. února 2025
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
4. února 2025
První zveřejněno (Aktuální)
10. února 2025
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
16. září 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
15. září 2026
Naposledy ověřeno
1. září 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- INS1201-101
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .