En undersøgelse til at undersøge sikkerheden og biodistributionen af en enkelt intratekal (IT) injektion af INS1201 hos ambulerende mænd med Duchenne muskeldystrofi (DMD) (ASCEND)
15. september 2026 opdateret af: Insmed Gene Therapy LLC
En fase 1, multicenter, open-label-undersøgelse for at undersøge sikkerheden og biodistributionen af en enkelt intratekal injektion af INS1201 hos ambulerende mænd med Duchenne muskeldystrofi (ASCEND-undersøgelsen)
Det primære mål med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af en enkelt dosis INS1201 via IT -administration hos ambulante mandlige deltagere med DMD.
Studieoversigt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
12
Fase
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
- USA012
-
-
California
-
Davis, California, Forenede Stater, 95616
- USA010
-
Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
- USA009
-
Palo Alto, California, Forenede Stater, 94070
- USA002
-
San Diego, California, Forenede Stater, 93123
- USA005
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
- Rare Disease Research (USA004)
-
-
New York
-
Rochester, New York, Forenede Stater, 14642
- USA008
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
- USA006
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38105
- USA001
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Forenede Stater, 23507
- USA015
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inkluderingskriterier
- Deltager skal være mand ved fødslen, 3 til <5 år gammel, inklusive (del 1) og 2 til <3 år (del 2), på tidspunktet for lovligt autoriseret repræsentant (LAR) underskrivelse og datering af den informerede samtykkeformular.
- Ambulatorisk -som defineret som evnen til at gå mindst 10 meter uden hjælp (dvs. uden personlig hjælp eller brug af hjælpemidler) Bemærk: Børn, der endnu ikke har udviklet evnen til at gå på tidspunktet for screening (uanset grund), er ikke berettiget til undersøgelsen.
- Har en endelig diagnose af DMD inden screening baseret på genetisk test. Genetisk rapport skal beskrive en rameskift -deletion, rameskiftduplikation, for tidligt stop ("nonsens"), kanonisk splejsningsstedmutation eller anden patogen variant i DMD -genet fuldt indeholdt mellem eksoner 18 til 58 (inklusive), som forventes at føre til fravær af et funktionelt dystrophin -protein.
- I stand til at samarbejde med motorvurderingstest.
- Har modtaget vaccinationer, der er anbefalet til deltagerens alder og DMD -sygdom ifølge Centers for Disease Control and Prevention (CDC) -anbefaling om børn og ungdomsimmuniseringsplan efter alder, der indeholder det rådgivende udvalg for immuniseringspraksis (ACIP) vaccineanbefalinger og retningslinjer for patienter med ændret immunokompetens.
Ekskluderingskriterier
- Tidligere behandling med gen- eller cellebaseret terapi til enhver tid.
- Oligonukleotidbaseret exon spring over eller små molekyle stop-kodon-gennemgangsfremmende terapier i mindst 6 måneder før tilmeldingen.
- Mutationer i DMD-genet mellem eller inklusive eksoner 1-17 og/eller 59-71.
- Total Adeno-associeret virus (AAV) bindende antistoftitere> 1:50 som bestemt af enzymbundet immunosorbentassay (ELISA) inden for 7 dage før dag 1.
- Har venstre ventrikulær ejektionsfraktion <50% på screeningsekokardiogrammet (ECHO) eller kliniske tegn og/eller symptomer på kardiomyopati.
- Har hjertearytmi eller signifikant elektrokardiogram (EKG) interval abnormaliteter.
- Større kirurgi inden for 3 måneder før dag 1 eller planlagt kirurgi eller procedurer, der til enhver tid ville forstyrre undersøgelsen af undersøgelsen.
Tilstedeværelsen af enhver anden klinisk signifikant sygdom, herunder hjerte, lunge, lever, nyre, hæmatologisk, immunologisk/allergisk, adfærdsmæssig sygdom, infektion, uhøjet skade, malignitet, samtidig sygdom, formildende omstændighed eller krav til kronisk lægemiddelbehandling, der efter undersøgelsen af efterforskningen:
- Skaber unødvendige risici for at gennemgå genoverførsel;
- Kan kompromittere deltagerens evne til at overholde den protokol-krævede test eller procedurer; eller
- Kan kompromittere deltagerens velbefindende, sikkerhed eller klinisk fortolkbarhed.
- Har serologisk bevis for nuværende, kronisk eller aktiv human immundefektvirus, hepatitis C eller hepatitis B -infektion.
- Har tegn på klinisk signifikant symptomatisk infektion (f.eks. Infektion i øvre luftvej, lungebetændelse, pyelonephritis, meningitis) inden for 4 uger før dag 1.
- Har kontraindikationer for IT -administration af produktet eller for lumbale punktering, såsom anatomiske abnormiteter, blødningsforstyrrelser eller andre medicinske tilstande (f.eks. Spina bifida, meningitis eller betydelige koagulationsabnormaliteter).
- Demonstrerer kognitiv eller udviklingsmæssig forsinkelse eller værdiforringelse, der kan forvirre vurdering af motorisk udvikling i efterforskerens mening.
Bemærk: Andre kriterier for inkludering/ekskludering kan gælde.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomiseret
- Interventionel model: Sekventiel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Del 1: Kohort 1
Deltagere i alderen 3 til <5 år modtager et enkelt dosisniveau 1 af INS1201 ved IT -injektion på dag 1.
|
Suspension til IT -injektion.
|
|
Eksperimentel: Del 1: Kohort 2
Deltagere i alderen 3 til <5 år modtager et enkelt dosisniveau 2 af INS1201 ved IT -injektion på dag 1.
|
Suspension til IT -injektion.
|
|
Eksperimentel: Del 2: Kohort 3
Deltagere i alderen 2 til <3 år modtager et enkelt dosisniveau 1 af INS1201 ved IT -injektion på dag 1.
|
Suspension til IT -injektion.
|
|
Eksperimentel: Del 2: Kohort 4
Deltagere i alderen 2 til <3 år modtager et enkelt dosisniveau 2 af INS1201 ved IT -injektion på dag 1.
|
Suspension til IT -injektion.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Del 1 og 2: Forekomst og sværhedsgrad af behandling Emergent bivirkning (TEAE'er)
Tidsramme: Op til uge 96
|
Op til uge 96
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Del 1 og 2: Anbefalet fase 2 -dosis (RP2D) af INS1201
Tidsramme: Uge 16
|
Uge 16
|
|
Del 1 og 2: Skift fra baseline i mængde mikro-dystrophin deoxyribonucleinsyre (DNA) målt ved dråbe digital polymerasekædereaktion (DDPCR) i uge 16 og 48
Tidsramme: Baseline, uger 16 og 48
|
Baseline, uger 16 og 48
|
|
Del 1 og 2: Skift fra baseline i mikro-dystrophinproteinekspression målt ved kvantitativ proteinanalyse i uge 16 og 48
Tidsramme: Baseline, uger 16 og 48
|
Baseline, uger 16 og 48
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
22. juli 2025
Primær færdiggørelse (Anslået)
31. januar 2028
Studieafslutning (Anslået)
31. marts 2028
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
4. februar 2025
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
4. februar 2025
Først opslået (Faktiske)
10. februar 2025
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
16. september 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
15. september 2026
Sidst verificeret
1. september 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- INS1201-101
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .