Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie zbadania bezpieczeństwa i biodystrybucji pojedynczego (IT) wstrzyknięcia INS1201 u mężczyzn ambulatoryjnych z dystrofią mięśniową Duchenne (DMD) (ASCEND)

15 września 2026 zaktualizowane przez: Insmed Gene Therapy LLC

Faza 1, wieloośrodkowe, otwarte badanie w celu zbadania bezpieczeństwa i biodystrybucji pojedynczego wstrzyknięcia dooponowego INS1201 u mężczyzn ambulatoryjnych z dystrofią mięśni Duchenne (badanie Ascend)

Głównym celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji pojedynczej dawki INS1201 poprzez podawanie IT u ambulatoryjnych uczestników z DMD.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

12

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202
        • USA012
    • California
      • Davis, California, Stany Zjednoczone, 95616
        • USA010
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • USA009
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94070
        • USA002
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 93123
        • USA005
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
        • Rare Disease Research (USA004)
    • New York
      • Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14642
        • USA008
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • USA006
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38105
        • USA001
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone, 23507
        • USA015

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia

  • Uczestnik musi być mężczyzną w chwili urodzenia, od 3 do 5 lat, włącznie (część 1) i 2 do <3 lat (część 2), w momencie prawnie upoważnionego przedstawiciela (LAR) podpisania i umawiania się z formularzem świadomej zgody.
  • Ambulatoryjne -określone jako zdolność do chodzenia co najmniej 10 metrów bez asystowania (tj. Bez pomocy osobistej lub korzystania z jakichkolwiek urządzeń wspomagających) Uwaga: Dzieci, które nie rozwinęły jeszcze możliwości chodzenia przez czas badań (z jakiegokolwiek powodu), nie będą uprawnione do badania.
  • Ma ostateczną diagnozę DMD przed badaniem badań przesiewowych w oparciu o testy genetyczne. Raport genetyczny musi opisać usunięcie przesunięcia ramki, duplikacja w ramce, przedwczesny stop („nonsens”), mutacja kanonicznego miejsca splicingu lub inny wariant patogenny w genie DMD w pełni zawarty między eksonami od 18 do 58 (włączający), który ma doprowadzić do braku funkcjonalnego białka dystophin.
  • Zdolne do współpracy z testowaniem oceny silnika.
  • Otrzymał szczepienia zalecane dla wieku uczestnika i choroby DMD zgodnie z zaleceniami Centers for Disease Control and Prevention (CDC) w sprawie harmonogramu szczepień dzieci i młodzieży według wieku, włączając komitet doradczy ds. Szczepionek praktyk szczepień (ACIP) i wytyczne dla pacjentów z zmienioną odpornością.

Kryteria wykluczenia

  • Wcześniejsze leczenie genami lub terapią komórkową w dowolnym momencie.
  • Oligonukleotydowe pomijanie eksonów lub terapie odczytujące kodon z małą cząsteczką przez co najmniej 6 miesięcy przed zapisaniem się.
  • Mutacje w genie DMD między eksonami 1-17 i w tym obejmującym 59-71.
  • Całkowite miana przeciwciała wirusowego wirusa (AAV)> 1:50, jak określono w teście immunosorbentu związanym z enzymem (ELISA) w ciągu 7 dni przed 1 dniem 1.
  • Ma frakcję wyrzutową lewej komory <50% na echokardiogramie badań przesiewowych (ECHO) lub objawy kliniczne i/lub objawy kardiomiopatii.
  • Ma zaburzenia rytmu serca lub znaczące nieprawidłowości przedziału elektrokardiogramu (EKG).
  • Główna operacja w ciągu 3 miesięcy przed dniem 1 lub planowaną operacją lub procedurami, które zakłócałyby prowadzenie badania w dowolnym momencie tego badania.

  • Obecność jakiejkolwiek innej klinicznie istotnej choroby, w tym sercowej, płuc, wątroby, nerek, hematologicznej, immunologicznej/alergicznej, choroby behawioralnej, zakażenia, nierzechowanego uszkodzenia, nowotworów złośliwych, choroby jednoczesnej, okoliczności łagodzących lub zapotrzebowania na przewlekłe leczenie lekami, które, które, opinię badacza:

    1. Stwarza niepotrzebne ryzyko w celu poddania się transferu genów;
    2. Może zagrozić zdolności uczestnika do przestrzegania testów lub procedur skierowanych do protokołu; Lub
    3. Może zagrozić dobrobytowi, bezpieczeństwu lub interpretacji klinicznej uczestnika.
  • Ma serologiczne dowody obecnego, przewlekłego lub aktywnego ludzkiego wirusa niedoboru odporności, zapalenia wątroby typu C lub zakażenia zapaleniem wątroby typu B.
  • Ma oznaki klinicznie istotnej infekcji objawowej (np. Zakażenie górnych dróg oddechowych, zapalenie płuc, zapalenie nerek, zapalenie opon mózgowych) w ciągu 4 tygodni przed 1 dzień.
  • Ma przeciwwskazanie do podawania IT produktu lub nakłucia lędźwiowego, takie jak nieprawidłowości anatomiczne, zaburzenia krwawienia lub inne schorzenia (np. Rozszczep kręgosłupa, zapalenie opon mózgowych lub znaczące nieprawidłowości krzepnięcia).
  • Pokazuje opóźnienie poznawcze lub rozwojowe lub upośledzenie, które mogą zakłócić ocenę rozwoju motorycznego w opinii badacza.

Uwaga: mogą obowiązywać inne kryteria włączenia/wykluczenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Część 1: kohorta 1
Uczestnicy w wieku od 3 do <5 lat otrzymają pojedynczą dawkę poziom 1 INS1201 według wstrzyknięcia IT w dniu 1.
Genetyczny: INS1201
Zawieszenie na wstrzyknięcie IT.
Eksperymentalny: Część 1: kohorta 2
Uczestnicy w wieku od 3 do <5 lat otrzymają pojedynczą dawkę poziomu 2 INS1201 według wstrzyknięcia IT w dniu 1.
Genetyczny: INS1201
Zawieszenie na wstrzyknięcie IT.
Eksperymentalny: Część 2: kohorta 3
Uczestnicy w wieku od 2 do <3 lat otrzymają pojedynczą dawkę poziomu 1 INS1201 według wstrzyknięcia IT w dniu 1.
Genetyczny: INS1201
Zawieszenie na wstrzyknięcie IT.
Eksperymentalny: Część 2: kohorta 4
Uczestnicy w wieku od 2 do <3 lat otrzymają pojedynczą dawkę poziomu 2 INS1201 według wstrzyknięcia IT w dniu 1.
Genetyczny: INS1201
Zawieszenie na wstrzyknięcie IT.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Części 1 i 2: Występowanie i ciężkość leczenia pojawiające się zdarzenia niepożądane (Teaes)
Ramy czasowe: Do 96 tygodnia
Do 96 tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Części 1 i 2: Zalecana dawka fazy 2 (RP2D) INS1201
Ramy czasowe: Tydzień 16
Tydzień 16
Części 1 i 2: Zmiana od wartości wyjściowej pod względem ilości mikrodystrofiny kwasu deoksyrybonukleinowego (DNA) mierzonego za pomocą cyfrowej reakcji łańcuchowej polimerazy kropelki (DDPCR) w tygodniach 16 i 48
Ramy czasowe: Linia bazowa, tygodnie 16 i 48
Linia bazowa, tygodnie 16 i 48
Części 1 i 2: Zmiana od wartości wyjściowej w ekspresji białka mikro-dystrofiny, mierzona przez ilościową analizę białka w tygodniach 16 i 48
Ramy czasowe: Linia bazowa, tygodnie 16 i 48
Linia bazowa, tygodnie 16 i 48

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Insmed Gene Therapy LLC

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

22 lipca 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 stycznia 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 marca 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

4 lutego 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 lutego 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

10 lutego 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

16 września 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 września 2026

Ostatnia weryfikacja

1 września 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • INS1201-101

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj