Um estudo para investigar a segurança e a biodistribuição de uma única injeção intratecal (TI) do INS1201 em machos ambulatoriais com distrofia muscular de Duchenne (DMD) (ASCEND)
15 de setembro de 2026 atualizado por: Insmed Gene Therapy LLC
Um estudo de fase 1, multicêntrico e aberto para investigar a segurança e a biodistribuição de uma única injeção intratecal de INS1201 em machos ambulatoriais com distrofia muscular de Duchenne (o estudo de Ascend)
O objetivo principal deste estudo é avaliar a segurança e a tolerabilidade de uma dose única de INS1201 via administração de TI em participantes ambulatoriais do sexo masculino com DMD.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
12
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
- USA012
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California
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Davis, California, Estados Unidos, 95616
- USA010
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- USA009
-
Palo Alto, California, Estados Unidos, 94070
- USA002
-
San Diego, California, Estados Unidos, 93123
- USA005
-
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
- Rare Disease Research (USA004)
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New York
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Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
- USA008
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Ohio
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- USA006
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
- USA001
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Virginia
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Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
- USA015
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios de inclusão
- O participante deve ser masculino no nascimento, de 3 a 5 anos de idade, inclusivo (parte 1) e 2 a <3 anos de idade (parte 2), no momento do representante legalmente autorizado (LAR) assinar e namorar o formulário de consentimento informado.
- Ambulatorial -como definido como a capacidade de caminhar pelo menos 10 metros sem assistência (ou seja, sem assistência pessoal ou uso de qualquer dispositivos de assistência) Nota: As crianças que ainda não desenvolveram a capacidade de passar no momento da triagem (por qualquer motivo) não serão elegíveis para o estudo.
- Possui um diagnóstico definitivo de DMD antes da triagem com base em testes genéticos. O relatório genético deve descrever uma exclusão de deslocamento de quadros, duplicação da mudança de quadro, parada prematura ("absurdo"), mutação canônica no local de emenda ou outra variante patogênica no gene DMD contido totalmente entre os exons 18 a 58 (inclusive) que deve levar à ausência de uma proteína de distrofina funcional.
- Capaz de cooperar com os testes de avaliação motora.
- Recebeu vacinas recomendadas para a idade e a doença da DMD do participante, de acordo com a recomendação dos Centros de Controle e Prevenção de Doenças (CDC) sobre cronograma de imunização infantil e adolescente por idade, incorporando as recomendações e diretrizes do Comitê Consultivo sobre Práticas de Imunização (ACIP).
Critérios de exclusão
- Tratamento prévio com terapia gene ou baseada em células a qualquer momento.
- Pular exon à base de oligonucleotídeo ou terapias de promoção de códons de codão de moléculas pequenas por pelo menos 6 meses antes da inscrição.
- Mutações no gene DMD entre ou incluindo os exons 1-17 e/ou 59-71.
- Títulos totais de anticorpos de vírus adeno-associado (AAV)> 1:50, conforme determinado pelo ensaio imunossorvente ligado a enzimas (ELISA) dentro de 7 dias antes do dia 1.
- Tem fração de ejeção do ventrículo esquerdo <50% no ecocardiograma de triagem (eco) ou sinais clínicos e/ou sintomas de cardiomiopatia.
- Tem arritmia cardíaca ou anormalidades significativas do intervalo de eletrocardiograma (ECG).
- Cirurgia importante dentro de 3 meses antes do dia 1 ou cirurgia planejada ou procedimentos que interfiriam na conduta do estudo a qualquer momento durante este estudo.
A presença de qualquer outra doença clinicamente significativa, incluindo doenças cardíacas, pulmonares, hepáticas, renais, hematológicas, imunológicas/alérgicas, de doença comportamental, infecção, injurnta, malignidade, doença concomitante, circunstância atenuante ou requisito para tratamento medicamentoso crônico que, na opinião do investigador:
- Cria riscos desnecessários para submeter a transferência de genes;
- Pode comprometer a capacidade do participante de cumprir os testes ou procedimentos exigidos por protocolo; ou
- Pode comprometer o bem -estar, a segurança ou a interpretabilidade clínica do participante.
- Possui evidências sorológicas de vírus da imunodeficiência humana atual, crônica ou ativa, infecção por hepatite C ou hepatite B.
- Possui sinais de infecção sintomática clinicamente significativa (por exemplo, infecção do trato respiratório superior, pneumonia, pielonefrite, meningite) dentro de 4 semanas antes do dia 1.
- Possui contra -indicações para a administração de TI do produto ou para punção lombar, como anormalidades anatômicas, distúrbios sangrados ou outras condições médicas (por exemplo, espinha bífida, meningite ou anormalidades significativas da coagulação).
- Demonstra um atraso ou comprometimento cognitivo ou de desenvolvimento que podem confundir a avaliação do desenvolvimento motor na opinião do investigador.
Nota: Outros critérios de inclusão/exclusão podem ser aplicados.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Parte 1: Coorte 1
Os participantes de 3 a <5 anos receberão um único nível de dose 1 do INS1201 por injeção no dia 1.
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Suspensão por sua injeção.
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Experimental: Parte 1: Coorte 2
Os participantes de 3 a <5 anos receberão um único nível de dose 2 do INS1201 por injeção no dia 1.
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Suspensão por sua injeção.
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Experimental: Parte 2: Coorte 3
Os participantes de 2 a <3 anos receberão um único nível de dose 1 do INS1201 por injeção no dia 1.
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Suspensão por sua injeção.
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Experimental: Parte 2: Coorte 4
Os participantes de 2 a <3 anos receberão um único nível de dose 2 do INS1201 por injeção no dia 1.
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Suspensão por sua injeção.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Partes 1 e 2: Incidência e gravidade do tratamento Eventos adversos emergentes (TEAES)
Prazo: Até a semana 96
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Até a semana 96
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Partes 1 e 2: Dose recomendada de fase 2 (RP2d) do INS1201
Prazo: Semana 16
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Semana 16
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Partes 1 e 2: Mudança da linha de base na quantidade de ácido de micro-distrofina desoxirribonucleic (DNA), medido pela reação em cadeia da polimerase digital de gotículas (DDPCR) nas semanas 16 e 48
Prazo: Linha de base, semanas 16 e 48
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Linha de base, semanas 16 e 48
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Partes 1 e 2: Mudança da linha de base na expressão da proteína de micro-distrofina, medida por análise quantitativa de proteínas nas semanas 16 e 48
Prazo: Linha de base, semanas 16 e 48
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Linha de base, semanas 16 e 48
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
22 de julho de 2025
Conclusão Primária (Estimado)
31 de janeiro de 2028
Conclusão do estudo (Estimado)
31 de março de 2028
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
4 de fevereiro de 2025
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
4 de fevereiro de 2025
Primeira postagem (Real)
10 de fevereiro de 2025
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
16 de setembro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
15 de setembro de 2026
Última verificação
1 de setembro de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças musculoesqueléticas
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Musculares
- Doenças Neuromusculares
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Genéticas, Ligadas ao X
- Distúrbios Musculares Atróficos
- Distrofias Musculares
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Distrofia Muscular, Duchenne
Outros números de identificação do estudo
- INS1201-101
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .