Tutkimus Ins1201: n yhden intratekaalisen (IT) injektion turvallisuuden ja biologisen jakautumisen tutkimiseksi Duchennen lihasdystrofian (DMD) ambulatorisilla miehillä (DMD), (ASCEND)
tiistai 15. syyskuuta 2026 päivittänyt: Insmed Gene Therapy LLC
Vaiheen 1, monikeskus, avoin tutkimustutkimus INS1201: n yhden intratekaalisen injektion turvallisuuden ja jakautumisen tutkimiseksi Duchennen lihasdystrofialla olevilla ambulatorisilla miehillä (nouseva tutkimus)
Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida yhden annoksen turvallisuutta ja siedettävyyttä INS1201: n IT -antamisen kautta Ambulatoristen miesten osallistujien kanssa DMD: llä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
12
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202
- USA012
-
-
California
-
Davis, California, Yhdysvallat, 95616
- USA010
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
- USA009
-
Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94070
- USA002
-
San Diego, California, Yhdysvallat, 93123
- USA005
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
- Rare Disease Research (USA004)
-
-
New York
-
Rochester, New York, Yhdysvallat, 14642
- USA008
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
- USA006
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38105
- USA001
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Yhdysvallat, 23507
- USA015
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Osallisuuskriteerit
- Osallistujan on oltava miehiä syntymän yhteydessä, 3–5 -vuotiaita, mukaan lukien osallistava (osa 1) ja 2 - <3 -vuotiaita (osa 2), laillisesti valtuutetun edustajan (LAR) allekirjoittamisen ja tietoisen suostumuksen lomakkeen allekirjoittamisen ja treffin yhteydessä.
- Ambulatorinen -määritelty kyvynä kävellä vähintään 10 metriä avustamatonta (ts. Ilman henkilökohtaista apua tai minkään avun laitteiden käyttöä) Huomaa: Lapset, jotka eivät ole vielä kehittäneet kykyä kävellä seulonnan aikaan (mistä tahansa syystä), eivät ole tutkimuksen oikeutta.
- On lopullinen DMD -diagnoosi ennen seulontaa geenitestauksen perusteella. Geneettisen raportin on kuvattava kehyksensiirto deleetio, kehystehonsiirtokopiointi, ennenaikainen pysäytys ("hölynpöly"), kanoninen silmukointikohdan mutaatio tai muu patogeeninen variantti DMD -geenissä, joka sisältyy kokonaan eksonien 18 - 58 (mukaan lukien), jonka odotetaan johtavan funktionaalisen dystrofiiniproteiinin puuttumiseen.
- Pystyy tekemään yhteistyötä motorisen arvioinnin testauksen kanssa.
- On saanut osallistujan ikä- ja DMD -taudille suositeltavia rokotuksia sairauksien torjunta- ja ehkäisykeskusten (CDC) suositusten mukaan iän mukaan suosituksista, jotka sisältävät immunisaatiokäytäntöjen (ACIP) rokotteen suosituksia ja ohjeita, joilla on muuttunut immunokompetenssi.
Syrjäytymiskriteerit
- Aikaisempi hoito geeni- tai solupohjaisella terapialla milloin tahansa.
- Oligonukleotidipohjainen eksonin ohitus- tai pienimolekyylin lopetuskodonin lukeminen edistävät terapiat vähintään 6 kuukautta ennen ilmoittautumista.
- Mutaatiot DMD-geenissä tai sisältäen eksonit 1-17 ja/tai 59-71.
- Adeno-assosioituneiden viruksen (AAV) sitoutuvien vasta-ainetiittereiden kokonaismäärän (AAV) kokonaismäärän (ELISA) määritettynä 7 päivän kuluessa 1 päivää 1.
- On vasemman kammion ejektiofraktio <50% seulontaetsakardiogrammissa (ECHO) tai kardiomyopatian oireet ja/tai oireet.
- Siinä on sydämen rytmihäiriö tai merkittävät elektrokardiogrammi (EKG) -välin poikkeavuudet.
- Suuri leikkaus 3 kuukauden kuluessa ennen päivää 1 tai suunniteltu leikkaus tai toimenpiteet, jotka häiritsevät tutkimuksen suorittamista milloin tahansa tämän tutkimuksen aikana.
Minkä tahansa muun kliinisesti merkittävän sairauden, mukaan lukien sydämen, keuhko-, maksa-, munuaisten, hematologinen, immunologinen/allerginen, käyttäytymistauti, tartunta, parantamaton vamma, pahanlaatuisuus, samanaikainen sairaus, lieventävät olosuhteet tai vaatimus kroonisesta huumehoitosta: tutkijan mielestä: tutkijan mielestä: tutkijan mielestä:
- Luo tarpeettomia riskejä geeninsiirtoon;
- Saattaa vaarantaa osallistujan kyvyn noudattaa protokollan vaatimuksia tai menettelytapoja; tai
- Saattaa vaarantaa osallistujan hyvinvoinnin, turvallisuuden tai kliinisen tulkittavuuden.
- On serologisia todisteita nykyisestä, kroonisesta tai aktiivisesta ihmisen immuunikatoviruksesta, hepatiitti C tai hepatiitti B -infektiosta.
- On merkkejä kliinisesti merkitsevästä oireellisesta infektiosta (esim. Ylä hengitysteiden infektio, keuhkokuume, pyelonefriitti, aivokalvontulehdus) 4 viikon kuluessa 1.
- Sillä on vasta -aiheita tuotteen IT -antamiselle tai lannerangan puhkeamiselle, kuten anatomisille poikkeavuuksille, verenvuotohäiriöille tai muille sairauksille (esim. Spina Bifida, aivokalvontulehdus tai merkittäviä hyytymishäiriöitä).
- Osoittaa kognitiivisen tai kehitysviivettä tai heikentymistä, joka voisi sekoittaa motorisen kehityksen arvioinnin tutkijan mielestä.
Huomaa: Muita sisällyttämis-/poissulkemiskriteerejä voidaan soveltaa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Osa 1: Kohortti 1
3–5 -vuotiaat osallistujat saavat yhden annoksen 1 IS1201: n injektiolla päivänä 1.
|
Suspensio sen injektiolle.
|
|
Kokeellinen: Osa 1: Kohortti 2
3–5 -vuotiaat osallistujat saavat yhden annoksen 2 INS1201: n injektiolla päivänä 1.
|
Suspensio sen injektiolle.
|
|
Kokeellinen: Osa 2: Kohortti 3
2–3 -vuotiaat osallistujat saavat yhden annoksen 1 IS1201: n injektiolla päivänä 1.
|
Suspensio sen injektiolle.
|
|
Kokeellinen: Osa 2: Kohortti 4
2–3 -vuotiaat osallistujat saavat yhden annoksen 2 INS1201: n injektiolla päivänä 1.
|
Suspensio sen injektiolle.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Osat 1 ja 2: Hoidon esiintyvyys ja vakavuus syntyvät haittavaikutukset (TEAES)
Aikaikkuna: Jopa viikko 96
|
Jopa viikko 96
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Osat 1 ja 2: Suositeltu vaihe 2 INS1201: n annos (RP2D)
Aikaikkuna: Viikko 16
|
Viikko 16
|
|
Osat 1 ja 2: Muutos lähtötasosta mikro-dystrofiinin deoksiribonukleiinihapon (DNA) määrän muodossa mitattuna pisaran digitaalisella polymeraasiketjureaktiolla (DDPCR) viikkoina 16 ja 48
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 16 ja 48
|
Perustaso, viikot 16 ja 48
|
|
Osat 1 ja 2: Muutos lähtötasosta mikro-dystrofiiniproteiinin ilmentymisessä mitattuna kvantitatiivisella proteiinianalyysillä viikkoina 16 ja 48
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 16 ja 48
|
Perustaso, viikot 16 ja 48
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 22. heinäkuuta 2025
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 31. tammikuuta 2028
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 31. maaliskuuta 2028
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 4. helmikuuta 2025
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 4. helmikuuta 2025
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 10. helmikuuta 2025
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 16. syyskuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 15. syyskuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. syyskuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Lihassairaudet
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Geneettiset sairaudet, X-Linked
- Lihassairaudet, Atrofiset
- Lihasdystrofiat
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Lihasdystrofia, Duchenne
Muut tutkimustunnusnumerot
- INS1201-101
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .