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継続的な治療を受けているアラジル症候群（ALGS）の患者におけるOdevixibat（Bylvay）の長期、有効性、および安全性を観察する研究

2026年8月28日 更新者：Ipsen

Alagille症候群（ALGS）の参加者におけるOdevixibatの有効性と安全性を評価する将来のレジストリベースの研究

この研究では、日常生活でOdevixibat（bylvay）を使用しているため、アラジル症候群（ALGS）の患者から情報を収集します。

odevixibatは、ALGS患者を助ける薬であり、肝臓に害を及ぼし、かゆみを引き起こすまれな疾患です。

この研究の主な目的は、継続的な治療を受けているALGS患者の薬物odevixibatの長期的で日常的な有効性と安全性を観察することです。

調査の概要

状態

募集

条件

研究の種類

観察的

入学 (推定)

30

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90027
        • 募集
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Francisco、California、アメリカ、94158
        • 募集
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City、Missouri、アメリカ、64108
        • 募集
        • The Children's Mercy Hospital
      • St Louis、Missouri、アメリカ、63104
        • 募集
        • SSM Health Cardinal Glennon Children's Hospital
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10016
        • 募集
        • NYU Langone - NYU Grossman School of Medicine
      • New York、New York、アメリカ、10032
        • 募集
        • Columbia University Medical Center - Morgan Stanley Children's Hospital of NewYork - Presbyterian (MS-CHONY)
    • Tennessee
      • Memphis、Tennessee、アメリカ、38105
        • 募集
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75246
        • 募集
        • Children's Medical Center of Dallas
      • El Paso、Texas、アメリカ、79902
        • 募集
        • Proactive El Paso,LLC
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84113
        • まだ募集していません
        • Primary Children's Hospital (PCH) - Intermountain Healthcare/University of Utah

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

Odevixibat（Bylvay）で治療を開始するALGSと診断された患者は、レジストリに登録されます。 レジストリ研究の実施前にodevixibat治療を開始した患者も登録される可能性があります。

説明

包含基準：

  • アルグと診断。
  • アクティブなOdevixibat治療について（または開始）。
  • 必要に応じて、インフォームドコンセントと同意に署名されました。 学習データ収集が実施される前に、参加者または法定代理人からの同意/同意を取得する必要があります。 研究に参加している際に18歳（または国ごとの法定年齢）になる参加者は、自分自身に同意を提供する必要があります。

除外基準：

  • 現在、Odevixibatとの臨床試験に参加しています。
  • 現在、ALGSの介入臨床試験に参加しています。
  • 地元で承認されたラベルに従って、Odevixibatに禁忌を抱えています。
  • 登録前に肝臓移植がありました

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Odevixibatで治療され、胆管転換手術または肝臓移植を受けるアラジル症候群（ALG）の参加者の割合。
時間枠：最初の用量から研究の終わりまで（約5年のデータ収集）
最初の用量から研究の終わりまで（約5年のデータ収集）
外科的胆道転用のない生存
時間枠：最初の用量から研究の終わりまで（約5年のデータ収集）
Odevixibat治療の開始から外科的胆道転用または死の最初の発生までの時間として定義されています。
最初の用量から研究の終わりまで（約5年のデータ収集）
肝臓移植のない生存
時間枠：最初の用量から研究の終わりまで（約5年のデータ収集）
Odevixibat治療の開始から肝臓移植または死の最初の発生までの時間として定義されています。
最初の用量から研究の終わりまで（約5年のデータ収集）
全生存
時間枠：最初の用量から研究の終わりまで（約5年のデータ収集）
Odevixibat治療の開始から死までの時間として定義されています。
最初の用量から研究の終わりまで（約5年のデータ収集）

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
重量のベースラインから変化します
時間枠：最初の用量から研究の終わりまで（約5年のデータ収集）
このエンドポイントは、年齢と性別の成長の変動を説明するために、標準控除スコア（Zスコア）として報告されたベースラインからの参加者の重量の変化を測定します。
最初の用量から研究の終わりまで（約5年のデータ収集）
高さのベースラインから変化します
時間枠：最初の用量から研究の終わりまで（約5年のデータ収集）
このエンドポイントは、年齢と性別の成長の変動を説明するために、標準控除スコア（Zスコア）として報告されたベースラインからの参加者の身長の変化を測定します。
最初の用量から研究の終わりまで（約5年のデータ収集）
脂肪可溶性ビタミン（FSV）欠陥に関連する有害事象（AE）の参加者の割合とその可能性のある後遺症。
時間枠：インフォームドコンセントフォーム（ICF）の署名から、Odevixibatの最後の用量摂取の180日後
有害事象（AE）は、臨床研究参加者における不気味な医学的発生であり、研究介入に関連するかどうかにかかわらず、研究介入の使用に一時的に関連しています。
インフォームドコンセントフォーム（ICF）の署名から、Odevixibatの最後の用量摂取の180日後
Odevixibatの中断を必要とする肝毒性の有害事象の疑いがある参加者の割合
時間枠：Odevixibatの最後の用量摂取の後のICFの署名から180日後
有害事象（AE）は、臨床研究参加者における不気味な医学的発生であり、研究介入に関連するかどうかにかかわらず、研究介入の使用に一時的に関連しています。
Odevixibatの最後の用量摂取の後のICFの署名から180日後
出血AEの参加者の割合
時間枠：Odevixibatの最後の用量摂取の後のICFの署名から180日後
有害事象（AE）は、臨床研究参加者における不気味な医学的発生であり、研究介入に関連するかどうかにかかわらず、研究介入の使用に一時的に関連しています。
Odevixibatの最後の用量摂取の後のICFの署名から180日後
AESの参加者の割合
時間枠：Odevixibatの最後の用量摂取の後のICFの署名から180日後
有害事象（AE）は、臨床研究参加者における不気味な医学的発生であり、研究介入に関連するかどうかにかかわらず、研究介入の使用に一時的に関連しています。
Odevixibatの最後の用量摂取の後のICFの署名から180日後

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Ipsen

捜査官

  • スタディディレクター：Ipsen Medical, Director、Ipsen

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2025年4月22日

一次修了 (推定)

2030年11月30日

研究の完了 (推定)

2030年11月30日

試験登録日

最初に提出

2025年2月13日

QC基準を満たした最初の提出物

2025年2月26日

最初の投稿 (実際)

2025年2月27日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年8月31日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年8月28日

最終確認日

2026年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • CLIN-60240-033

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

資格のある研究者は、患者レベルのデータおよび臨床研究報告書、修正を伴う研究プロトコル、注釈付き症例報告書、統計分析計画、およびデータセット仕様など、関連する研究文書へのアクセスを要求する場合があります。

患者レベルのデータは匿名化され、研究参加者のプライバシーを保護するために、研究文書が編集されます。

リクエストはwww.vivli.orgに提出する必要があります 独立した科学審査委員会による評価のため。

IPD 共有時間枠

該当する場合、適格な研究からのデータは、調査された医学と適応症が米国とEUで承認されてから6か月後、または結果を説明する主要な原稿が出版のために受け入れられた後、いずれか後でも受け入れられています。

IPD 共有アクセス基準

Ipsenの共有基準、適格な研究、共有プロセスの詳細は、こちらから入手できます（https://vivli.org/members/ourmembers/）。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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