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Un estudio que observa la efectividad y seguridad a largo plazo de ODVIXIBAT (BYLVAY) en pacientes con síndrome de Alagille (ALG) que reciben tratamiento continuo

28 de agosto de 2026 actualizado por: Ipsen

Estudio prospectivo basado en el registro que evalúa la efectividad y la seguridad de Odevixibat en participantes con síndrome de Alagille (ALGS)

Este estudio recopilará información de pacientes con síndrome de Alagille (ALG) a medida que usan Odevixibat (Bylvay) en su vida diaria.

Odevixibat es un medicamento que ayuda a los pacientes con ALG, una enfermedad rara que perjudica el hígado y causa picazón.

El objetivo principal de este estudio es observar la efectividad y seguridad cotidiana a largo plazo del fármaco Odevixibat en pacientes con ALG que reciben tratamiento continuo.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

30

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • Reclutamiento
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • Reclutamiento
        • The Children's Mercy Hospital
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63104
        • Reclutamiento
        • SSM Health Cardinal Glennon Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • Reclutamiento
        • NYU Langone - NYU Grossman School of Medicine
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Reclutamiento
        • Columbia University Medical Center - Morgan Stanley Children's Hospital of NewYork - Presbyterian (MS-CHONY)
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
        • Reclutamiento
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75246
        • Reclutamiento
        • Children's Medical Center of Dallas
      • El Paso, Texas, Estados Unidos, 79902
        • Reclutamiento
        • Proactive El Paso,LLC
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • Aún no reclutando
        • Primary Children's Hospital (PCH) - Intermountain Healthcare/University of Utah

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Los pacientes diagnosticados con ALG que comienzan el tratamiento con ODVIXIBAT (BYLVAY) se inscribirán en el registro. Los pacientes que comenzaron el tratamiento ODVIXIBAT antes de la implementación del estudio de registro también pueden inscribirse.

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnosticado con algs.
  • On (o iniciar) el tratamiento activo de ODVIXIBAT.
  • Firmado consentimiento informado y asentimiento, según corresponda. El consentimiento/asentimiento del participante o representante legal debe obtenerse, según corresponda, antes de que se realice cualquier recopilación de datos del estudio. Los participantes que cumplan 18 años de edad (o edad legal por país) mientras participan en el estudio deberán proporcionar consentimiento para ellos mismos.

Criterios de exclusión:

  • Actualmente participa en un ensayo clínico con ODVIXIBAT.
  • Actualmente participa en cualquier ensayo clínico intervencionista para ALGS.
  • Tener cualquier contraindicación para ODVIXIBAT según la etiqueta aprobada localmente.
  • Tenía trasplante de hígado antes de la inscripción

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de participantes con síndrome de Alagille (ALG) que se tratan con ODVIXIBAT y se someten a cirugía de desvío biliar o trasplante de hígado.
Periodo de tiempo: De la primera dosis hasta el final del estudio (aproximadamente 5 años de recopilación de datos)
De la primera dosis hasta el final del estudio (aproximadamente 5 años de recopilación de datos)
Supervivencia quirúrgica libre de desvío
Periodo de tiempo: De la primera dosis hasta el final del estudio (aproximadamente 5 años de recopilación de datos)
Definido como el tiempo desde el inicio del tratamiento de Odevixibat hasta la primera aparición de la desviación biliar quirúrgica o la muerte.
De la primera dosis hasta el final del estudio (aproximadamente 5 años de recopilación de datos)
Supervivencia sin trasplante de hígado
Periodo de tiempo: De la primera dosis hasta el final del estudio (aproximadamente 5 años de recopilación de datos)
Definido como el tiempo desde el inicio del tratamiento de Odevixibat hasta la primera aparición del trasplante de hígado o la muerte.
De la primera dosis hasta el final del estudio (aproximadamente 5 años de recopilación de datos)
Supervivencia general
Periodo de tiempo: De la primera dosis hasta el final del estudio (aproximadamente 5 años de recopilación de datos)
Definido como el tiempo desde el inicio del tratamiento de Odevixibat hasta la muerte.
De la primera dosis hasta el final del estudio (aproximadamente 5 años de recopilación de datos)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambiar desde el inicio en el peso
Periodo de tiempo: De la primera dosis hasta el final del estudio (aproximadamente 5 años de recopilación de datos)
Este punto final medirá el cambio en el peso de los participantes desde el inicio, informados como puntajes de desviación estándar (puntajes Z) para tener en cuenta las variaciones de crecimiento específicas de edad y sexo.
De la primera dosis hasta el final del estudio (aproximadamente 5 años de recopilación de datos)
Cambiar desde la línea de base en altura
Periodo de tiempo: De la primera dosis hasta el final del estudio (aproximadamente 5 años de recopilación de datos)
Este punto final medirá el cambio en la altura de los participantes desde el inicio, informados como puntajes de desviación estándar (puntajes Z) para tener en cuenta las variaciones de crecimiento específicas de edad y sexo.
De la primera dosis hasta el final del estudio (aproximadamente 5 años de recopilación de datos)
Porcentaje de participantes con eventos adversos (EA) asociados con deficiencias de vitamina soluble en grasa (FSV) y sus posibles secuelas.
Periodo de tiempo: Desde la firma del Formulario de consentimiento informado (ICF) hasta 180 días después de la última ingesta de dosis de ODVIXIBAT
Un evento adverso (AE) es una ocurrencia médica desagradable en un participante de estudio clínico, asociado temporalmente con el uso de la intervención del estudio, ya sea considerado o no relacionado con la intervención del estudio.
Desde la firma del Formulario de consentimiento informado (ICF) hasta 180 días después de la última ingesta de dosis de ODVIXIBAT
Porcentaje de participantes con sospecha de eventos adversos hepatotóxicos (EA) que requieren interrupción de Odevixibat
Periodo de tiempo: Desde la firma del ICF hasta 180 días después de la última ingesta de dosis de Odevixibat
Un evento adverso (AE) es una ocurrencia médica desagradable en un participante de estudio clínico, asociado temporalmente con el uso de la intervención del estudio, ya sea considerado o no relacionado con la intervención del estudio.
Desde la firma del ICF hasta 180 días después de la última ingesta de dosis de Odevixibat
Porcentaje de participantes con EA hemorrágicos
Periodo de tiempo: Desde la firma del ICF hasta 180 días después de la última ingesta de dosis de Odevixibat
Un evento adverso (AE) es una ocurrencia médica desagradable en un participante de estudio clínico, asociado temporalmente con el uso de la intervención del estudio, ya sea considerado o no relacionado con la intervención del estudio.
Desde la firma del ICF hasta 180 días después de la última ingesta de dosis de Odevixibat
Porcentaje de participantes con AES
Periodo de tiempo: Desde la firma del ICF hasta 180 días después de la última ingesta de dosis de Odevixibat
Un evento adverso (AE) es una ocurrencia médica desagradable en un participante de estudio clínico, asociado temporalmente con el uso de la intervención del estudio, ya sea considerado o no relacionado con la intervención del estudio.
Desde la firma del ICF hasta 180 días después de la última ingesta de dosis de Odevixibat

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Ipsen

Investigadores

  • Director de estudio: Ipsen Medical, Director, Ipsen

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

22 de abril de 2025

Finalización primaria (Estimado)

30 de noviembre de 2030

Finalización del estudio (Estimado)

30 de noviembre de 2030

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

13 de febrero de 2025

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de febrero de 2025

Publicado por primera vez (Actual)

27 de febrero de 2025

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

31 de agosto de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

28 de agosto de 2026

Última verificación

1 de agosto de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CLIN-60240-033

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Los investigadores calificados pueden solicitar acceso a los datos a nivel de paciente y documentos de estudio relacionados, incluido el informe del estudio clínico, el protocolo de estudio con cualquier enmienda, formulario de informe de casos anotados, plan de análisis estadístico y especificaciones del conjunto de datos.

Los datos a nivel del paciente serán anonimizados y los documentos de estudio se redactarán para proteger la privacidad de los participantes del estudio.

Cualquier solicitud debe presentarse a www.vivli.org para la evaluación de una Junta de Revisión Científica Independiente.

Marco de tiempo para compartir IPD

Cuando corresponda, los datos de estudios elegibles están disponibles 6 meses después de que el medicamento estudiado y la indicación hayan sido aprobados en los EE. UU. Y la UE o después de que el manuscrito primario que describe los resultados ha sido aceptado para su publicación, lo que sea más adelante.

Criterios de acceso compartido de IPD

Aquí están disponibles más detalles sobre los criterios de intercambio de IPSEN, estudios elegibles y procesos para compartir (https://vivli.org/members/ourmembers/).

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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