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Um estudo observando a eficácia e a segurança de longo prazo do ODEVIXIBAT (BYLVAY) em pacientes com síndrome de Alagille (ALGs) que estão recebendo tratamento contínuo

28 de agosto de 2026 atualizado por: Ipsen

Estudo prospectivo baseado em registro, avaliando a eficácia e a segurança do Odevixibat em participantes com a síndrome de Alagille (ALGs)

Este estudo coletará informações de pacientes com síndrome de Alagille (ALGs) à medida que usam Odevixibat (BYLVAY) em suas vidas diárias.

O Odevixibat é um medicamento que ajuda pacientes com ALGs, uma doença rara que prejudica o fígado e causa coceira.

O principal objetivo deste estudo é observar a eficácia e a segurança diárias e a longo prazo do odevixibat do medicamento em pacientes com ALGs que estão recebendo tratamento contínuo.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

30

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Recrutamento
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • Recrutamento
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • Recrutamento
        • The Children's Mercy Hospital
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63104
        • Recrutamento
        • SSM Health Cardinal Glennon Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • Recrutamento
        • NYU Langone - NYU Grossman School of Medicine
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Recrutamento
        • Columbia University Medical Center - Morgan Stanley Children's Hospital of NewYork - Presbyterian (MS-CHONY)
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
        • Recrutamento
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75246
        • Recrutamento
        • Children's Medical Center of Dallas
      • El Paso, Texas, Estados Unidos, 79902
        • Recrutamento
        • Proactive El Paso,LLC
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • Ainda não está recrutando
        • Primary Children's Hospital (PCH) - Intermountain Healthcare/University of Utah

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Os pacientes diagnosticados com ALGs que iniciam o tratamento com ODEVIXIBAT (BYLVAY) serão inscritos no registro. Os pacientes que iniciaram o tratamento de Odevixibat antes da implementação do estudo do registro também podem estar inscritos.

Descrição

Critérios de inclusão:

  • Diagnosticado com ALGs.
  • No tratamento (ou inicial ou inicial) ODEVIXIBAT ativo.
  • Consentimento e consentimento informados assinados, conforme apropriado. O consentimento/consentimento do participante ou representante legal deve ser obtido, conforme apropriado, antes que qualquer coleta de dados do estudo seja realizada. Os participantes que completam 18 anos (ou idade legal por país) enquanto participam do estudo deverão fornecer consentimento para si mesmos.

Critérios de exclusão:

  • Atualmente participando de um ensaio clínico com o ODEVIXIBAT.
  • Atualmente participando de qualquer ensaio clínico intervencionista para ALGs.
  • Tem qualquer contra -indicação ao ODEVIXIBAT conforme o rótulo aprovado localmente.
  • Teve transplante de fígado antes da inscrição

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de participantes com síndrome de Alagille (ALGs) que são tratados com Odevixibat e passam por cirurgia de desvio biliar ou transplante de fígado.
Prazo: Da primeira dose ao final do estudo (aproximadamente 5 anos de coleta de dados)
Da primeira dose ao final do estudo (aproximadamente 5 anos de coleta de dados)
Sobrevivência cirúrgica livre de desvio biliar
Prazo: Da primeira dose ao final do estudo (aproximadamente 5 anos de coleta de dados)
Definido como o tempo desde o início do tratamento de Odevixibat até a primeira ocorrência de desvio biliar cirúrgico ou morte.
Da primeira dose ao final do estudo (aproximadamente 5 anos de coleta de dados)
Sobrevivência livre de transplante de fígado
Prazo: Da primeira dose ao final do estudo (aproximadamente 5 anos de coleta de dados)
Definido como o tempo desde o início do tratamento de Odevixibat até a primeira ocorrência de transplante de fígado ou morte.
Da primeira dose ao final do estudo (aproximadamente 5 anos de coleta de dados)
Sobrevivência geral
Prazo: Da primeira dose ao final do estudo (aproximadamente 5 anos de coleta de dados)
Definido como o tempo desde o início do tratamento de Odevixibat até a morte.
Da primeira dose ao final do estudo (aproximadamente 5 anos de coleta de dados)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base em peso
Prazo: Da primeira dose ao final do estudo (aproximadamente 5 anos de coleta de dados)
Esse endpoint medirá a mudança no peso dos participantes em relação à linha de base, relatada como escores de devista padrão (escores z) para explicar a idade e as variações de crescimento específicas do sexo.
Da primeira dose ao final do estudo (aproximadamente 5 anos de coleta de dados)
Mudança da linha de base em altura
Prazo: Da primeira dose ao final do estudo (aproximadamente 5 anos de coleta de dados)
Esse endpoint medirá a mudança na altura dos participantes a partir da linha de base, relatada como escores de devista padrão (escores z) para explicar a idade e as variações de crescimento específicas do sexo.
Da primeira dose ao final do estudo (aproximadamente 5 anos de coleta de dados)
Porcentagem de participantes com eventos adversos (EAs) associados a deficiências de vitamina solúvel em gordura (FSV) e suas possíveis sequelas.
Prazo: Desde a assinatura do Formulário de Consentimento Informado (ICF) até 180 dias após a última ingestão de dose de Odevixibat
Um evento adverso (EA) é qualquer ocorrência médica desagradável em um participante do estudo clínico, temporalmente associado ao uso da intervenção do estudo, considerada ou não relacionada à intervenção do estudo.
Desde a assinatura do Formulário de Consentimento Informado (ICF) até 180 dias após a última ingestão de dose de Odevixibat
Porcentagem de participantes com suspeita de eventos adversos hepatotóxicos (EAs) que exigem interrupção de Odevixibat
Prazo: Desde a assinatura da ICF até 180 dias após a última ingestão de dose de Odevixibat
Um evento adverso (EA) é qualquer ocorrência médica desagradável em um participante do estudo clínico, temporalmente associado ao uso da intervenção do estudo, considerada ou não relacionada à intervenção do estudo.
Desde a assinatura da ICF até 180 dias após a última ingestão de dose de Odevixibat
Porcentagem de participantes com Aes sangrando
Prazo: Desde a assinatura da ICF até 180 dias após a última ingestão de dose de Odevixibat
Um evento adverso (EA) é qualquer ocorrência médica desagradável em um participante do estudo clínico, temporalmente associado ao uso da intervenção do estudo, considerada ou não relacionada à intervenção do estudo.
Desde a assinatura da ICF até 180 dias após a última ingestão de dose de Odevixibat
Porcentagem de participantes com AES
Prazo: Desde a assinatura da ICF até 180 dias após a última ingestão de dose de Odevixibat
Um evento adverso (EA) é qualquer ocorrência médica desagradável em um participante do estudo clínico, temporalmente associado ao uso da intervenção do estudo, considerada ou não relacionada à intervenção do estudo.
Desde a assinatura da ICF até 180 dias após a última ingestão de dose de Odevixibat

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Ipsen

Investigadores

  • Diretor de estudo: Ipsen Medical, Director, Ipsen

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

22 de abril de 2025

Conclusão Primária (Estimado)

30 de novembro de 2030

Conclusão do estudo (Estimado)

30 de novembro de 2030

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

13 de fevereiro de 2025

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

26 de fevereiro de 2025

Primeira postagem (Real)

27 de fevereiro de 2025

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

31 de agosto de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

28 de agosto de 2026

Última verificação

1 de agosto de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CLIN-60240-033

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Pesquisadores qualificados podem solicitar acesso aos dados do nível do paciente e documentos de estudo relacionados, incluindo o relatório de estudo clínico, o protocolo de estudo com quaisquer emendas, formulário de relatório de caso anotado, plano de análise estatística e especificações do conjunto de dados.

Os dados do nível do paciente serão anonimizados e os documentos de estudo serão redigidos para proteger a privacidade dos participantes do estudo.

Quaisquer solicitações devem ser enviadas para www.vivli.org para avaliação por um conselho de revisão científica independente.

Prazo de Compartilhamento de IPD

Onde aplicável, os dados de estudos elegíveis estão disponíveis 6 meses após a aprovação da medicina e indicação estudada nos EUA e na UE ou após o manuscrito primário que descreve os resultados foi aceito para publicação, o que for posteriormente.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

Mais detalhes sobre os critérios de compartilhamento da Ipsen, estudos elegíveis e processo para compartilhar estão disponíveis aqui (https://vivli.org/members/ourmembers/).

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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