Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie obserwujące długoterminowe, skuteczność i bezpieczeństwo odevixibat (BYLVAY) u pacjentów z zespołem Alagille (ALG), którzy otrzymują ciągłe leczenie

28 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Ipsen

Prospektywne badanie oparte na rejestrze oceniając skuteczność i bezpieczeństwo Odevixibat u uczestników z zespołem Alagille (ALG)

To badanie zbiera informacje od pacjentów z zespołem Alagille (ALGS), ponieważ używają Odevixibat (Bylvay) w ich codziennym życiu.

Odevixibat jest lekiem, który pomaga pacjentom z ALG, rzadką chorobą, która szkodzi ich wątrobie i powoduje swędzenie.

Głównym celem tego badania jest obserwowanie długoterminowej, codziennej skuteczności i bezpieczeństwa leku odevixibat u pacjentów z ALG, którzy otrzymują ciągłe leczenie.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

30

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94158
        • Rekrutacyjny
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
        • Rekrutacyjny
        • The Children's Mercy Hospital
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63104
        • Rekrutacyjny
        • SSM Health Cardinal Glennon Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
        • Rekrutacyjny
        • NYU Langone - NYU Grossman School of Medicine
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Rekrutacyjny
        • Columbia University Medical Center - Morgan Stanley Children's Hospital of NewYork - Presbyterian (MS-CHONY)
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38105
        • Rekrutacyjny
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75246
        • Rekrutacyjny
        • Children's Medical Center of Dallas
      • El Paso, Texas, Stany Zjednoczone, 79902
        • Rekrutacyjny
        • Proactive El Paso,LLC
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84113
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Primary Children's Hospital (PCH) - Intermountain Healthcare/University of Utah

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci zdiagnozowane ALG, którzy rozpoczynają leczenie odevixibat (BYLVAY), zostaną włączeni do rejestru. Pacjenci, którzy rozpoczęli leczenie odevixibat przed wdrożeniem badania rejestru, mogą również zostać włączeni.

Opis

Kryteria włączenia:

  • Zdiagnozowane ALGS.
  • Na (lub początkowym) aktywnym leczeniu odevixibat.
  • Podpisano świadomą zgodę i zgodę, odpowiednio. Zgodnie z tym, jak należy przeprowadzić jakiekolwiek zbieranie danych badań. Uczestnicy, którzy kończą 18 lat (lub wiek prawny na kraj) podczas uczestnictwa w badaniu, będą musieli wyrazić zgodę.

Kryteria wykluczenia:

  • Obecnie uczestnicząc w badaniu klinicznym z Odevixibat.
  • Obecnie uczestnicząc w jakimkolwiek interwencyjnym badaniu klinicznym dla ALGS.
  • Mają jakiekolwiek przeciwwskazanie do Odevixibat zgodnie z lokalnie zatwierdzoną etykietą.
  • Miał przeszczep wątroby przed rejestracją

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procent uczestników z zespołem Alagille (ALG), którzy są leczeni odevixibat i poddawane operacji dywersji żółciowej lub przeszczepu wątroby.
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki do końca badania (około 5 lat gromadzenia danych)
Od pierwszej dawki do końca badania (około 5 lat gromadzenia danych)
Chirurgiczne przeżycie dróg żółciowych
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki do końca badania (około 5 lat gromadzenia danych)
Zdefiniowane jako czas od początku leczenia Odevixibat do pierwszego występowania chirurgicznej dywersji żółciowej lub śmierci.
Od pierwszej dawki do końca badania (około 5 lat gromadzenia danych)
Przeżycie bez przeszczepu wątroby
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki do końca badania (około 5 lat gromadzenia danych)
Zdefiniowane jako czas od początku leczenia Odevixibat do pierwszego występowania przeszczepu wątroby lub śmierci.
Od pierwszej dawki do końca badania (około 5 lat gromadzenia danych)
Ogólne przeżycie
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki do końca badania (około 5 lat gromadzenia danych)
Zdefiniowane jako czas od początku leczenia Odevixibat do śmierci.
Od pierwszej dawki do końca badania (około 5 lat gromadzenia danych)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmień się od wartości bazowej
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki do końca badania (około 5 lat gromadzenia danych)
Ten punkt końcowy zmierzy zmianę wagi uczestników od wartości wyjściowej, zgłoszony jako wyniki standardowe (wyniki Z) w celu uwzględnienia zmienności wzrostu w wieku i płci.
Od pierwszej dawki do końca badania (około 5 lat gromadzenia danych)
Zmień się od wartości wyjściowej wysokości
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki do końca badania (około 5 lat gromadzenia danych)
Ten punkt końcowy zmierzy zmianę wysokości uczestników od wartości wyjściowej, zgłoszony jako wyniki standardowe (wyniki Z) w celu uwzględnienia zmienności wzrostu wieku i specyficznych dla płci.
Od pierwszej dawki do końca badania (około 5 lat gromadzenia danych)
Odsetek uczestników z zdarzeniami niepożądanymi (AES) związanymi z niedoborami witaminy rozpuszczalnej w tłuszczu (FSV) i ich możliwymi następstwami.
Ramy czasowe: Od podpisania formularza świadomej zgody (ICF) do 180 dni po ostatnim spożyciu dawki odevixibat
Zdarzenie niepożądane (AE) to każde niezdolne wystąpienie medyczne u uczestnika badania klinicznego, czasowo związane z zastosowaniem interwencji badań, niezależnie od tego, czy jest powiązany z interwencją badawczą.
Od podpisania formularza świadomej zgody (ICF) do 180 dni po ostatnim spożyciu dawki odevixibat
Procent uczestników z podejrzanymi hepatotoksycznymi zdarzeniami niepożądanymi (AES) wymagającymi przerwania odevixibat
Ramy czasowe: Od podpisania ICF do 180 dni po ostatnim spożyciu dawki odevixibat
Zdarzenie niepożądane (AE) to każde niezdolne wystąpienie medyczne u uczestnika badania klinicznego, czasowo związane z zastosowaniem interwencji badań, niezależnie od tego, czy jest powiązany z interwencją badawczą.
Od podpisania ICF do 180 dni po ostatnim spożyciu dawki odevixibat
Procent uczestników z krwawiącymi AES
Ramy czasowe: Od podpisania ICF do 180 dni po ostatnim spożyciu dawki odevixibat
Zdarzenie niepożądane (AE) to każde niezdolne wystąpienie medyczne u uczestnika badania klinicznego, czasowo związane z zastosowaniem interwencji badań, niezależnie od tego, czy jest powiązany z interwencją badawczą.
Od podpisania ICF do 180 dni po ostatnim spożyciu dawki odevixibat
Procent uczestników z AES
Ramy czasowe: Od podpisania ICF do 180 dni po ostatnim spożyciu dawki odevixibat
Zdarzenie niepożądane (AE) to każde niezdolne wystąpienie medyczne u uczestnika badania klinicznego, czasowo związane z zastosowaniem interwencji badań, niezależnie od tego, czy jest powiązany z interwencją badawczą.
Od podpisania ICF do 180 dni po ostatnim spożyciu dawki odevixibat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Ipsen

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Ipsen Medical, Director, Ipsen

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

22 kwietnia 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 listopada 2030

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 listopada 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 lutego 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

26 lutego 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

27 lutego 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

31 sierpnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

28 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CLIN-60240-033

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do danych na poziomie pacjenta i powiązanych dokumentów badań, w tym raportu z badania klinicznego, protokołu badania z wszelkimi poprawkami, formularzem raportu z adnotacjami, planem analizy statystycznej i specyfikacji zestawu danych.

Dane na poziomie pacjenta zostaną anonimizowane, a dokumenty badawcze zostaną zredagowane w celu ochrony prywatności uczestników badania.

Wszelkie wnioski należy składać na www.vivli.org Do oceny przez niezależną komisję ds. Przeglądu naukowego.

Ramy czasowe udostępniania IPD

W stosownych przypadkach dane z kwalifikujących się badań są dostępne 6 miesięcy po zatwierdzeniu badanego medycyny i wskazanie w USA i UE lub po podstawowym manuskrypcie opisującym wyniki zostały zaakceptowane do publikacji, w zależności od tego, co nastąpi później.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Dalsze szczegóły dotyczące kryteriów udostępniania IPSEN, kwalifikujących się badań i procesu udostępniania są dostępne tutaj (https://vivli.org/members/ourmembers/).

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj