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진행중인 치료를받는 Alagille 증후군 (ALG) 환자에서 Odevixibat (Bylvay)의 장기, 효과 및 안전성을 관찰하는 연구

2026년 8월 28일 업데이트: Ipsen

Alagille Syndrome (ALGS)의 참가자에서 Odevixibat의 효과와 안전성을 평가하는 예비 레지스트리 기반 연구

이 연구는 일상 생활에서 Odevixibat (Bylvay)를 사용하면서 Alagille 증후군 (ALG) 환자의 정보를 수집합니다.

Odevixibat는 간을 해치고 가려움증을 유발하는 희귀 한 질병 인 Algs 환자를 돕는 약입니다.

이 연구의 주요 목표는 지속적인 치료를받는 ALG 환자에서 약물 Odevixibat의 장기적이고 일상적인 효과 및 안전성을 관찰하는 것입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

연구 유형

관찰

등록 (추정된)

30

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90027
        • 모병
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Francisco, California, 미국, 94158
        • 모병
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, 미국, 64108
        • 모병
        • The Children's Mercy Hospital
      • St Louis, Missouri, 미국, 63104
        • 모병
        • SSM Health Cardinal Glennon Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10016
        • 모병
        • NYU Langone - NYU Grossman School of Medicine
      • New York, New York, 미국, 10032
        • 모병
        • Columbia University Medical Center - Morgan Stanley Children's Hospital of NewYork - Presbyterian (MS-CHONY)
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, 미국, 38105
        • 모병
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, 미국, 75246
        • 모병
        • Children's Medical Center of Dallas
      • El Paso, Texas, 미국, 79902
        • 모병
        • Proactive El Paso,LLC
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84113
        • 아직 모집하지 않음
        • Primary Children's Hospital (PCH) - Intermountain Healthcare/University of Utah

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

Odevixibat (Bylvay)로 치료를 시작하는 ALG로 진단 된 환자는 레지스트리에 등록됩니다. 레지스트리 연구를 구현하기 전에 Odevixibat 치료를 시작한 환자들도 등록 될 수 있습니다.

설명

포함 기준 :

  • Algs로 진단.
  • (또는 시작) 활성 Odevixibat 치료.
  • 적절한 동의와 동의에 서명했습니다. 연구 데이터 수집이 수행되기 전에 참가자 또는 법적 대리인의 동의/동의는 적절하게 얻어야합니다. 연구에 참여하는 동안 18 세 (또는 국가 당 법적 연령)가되는 참가자는 스스로 동의를 제공해야합니다.

제외 기준 :

  • 현재 Odevixibat와의 임상 시험에 참여하고 있습니다.
  • 현재 ALG에 대한 중재 임상 시험에 참여하고 있습니다.
  • 현지에서 승인 된 레이블에 따라 Odevixibat에 금기 사항이 있습니다.
  • 등록하기 전에 간 이식이있었습니다

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Odevixibat로 치료하고 담도 전환 수술 또는 간 이식을받는 Alagille Syndrome (ALGS)의 참가자의 비율.
기간: 첫 번째 복용량에서 연구 종료 (약 5 년 데이터 수집)
첫 번째 복용량에서 연구 종료 (약 5 년 데이터 수집)
외과 적 담도 전환이없는 생존
기간: 첫 번째 복용량에서 연구 종료 (약 5 년 데이터 수집)
Odevixibat 치료 시작부터 외과 적 담도 전환 또는 사망의 첫 번째 발생으로 정의됩니다.
첫 번째 복용량에서 연구 종료 (약 5 년 데이터 수집)
간 이식이없는 생존
기간: 첫 번째 복용량에서 연구 종료 (약 5 년 데이터 수집)
Odevixibat 치료 시작부터 간 이식 또는 사망의 첫 번째 발생으로 정의됩니다.
첫 번째 복용량에서 연구 종료 (약 5 년 데이터 수집)
전반적인 생존
기간: 첫 번째 복용량에서 연구 종료 (약 5 년 데이터 수집)
Odevixibat 치료가 시작될 때부터 죽음까지 시간으로 정의됩니다.
첫 번째 복용량에서 연구 종료 (약 5 년 데이터 수집)

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
기준선에서 체중이 변경됩니다
기간: 첫 번째 복용량에서 연구 종료 (약 5 년 데이터 수집)
이 엔드 포인트는 연령 및 성별 성장 변화를 설명하기 위해 표준 퇴직 점수 (Z- 스코어)로보고 된 기준선에서 참가자의 체중의 변화를 측정합니다.
첫 번째 복용량에서 연구 종료 (약 5 년 데이터 수집)
기준선에서 키가 변경됩니다
기간: 첫 번째 복용량에서 연구 종료 (약 5 년 데이터 수집)
이 엔드 포인트는 연령 및 성별 성장 변화를 설명하기 위해 표준 퇴직 점수 (Z- 스코어)로보고 된 기준선에서 참가자 높이의 변화를 측정합니다.
첫 번째 복용량에서 연구 종료 (약 5 년 데이터 수집)
지방 가용성 비타민 (FSV) 결함과 관련된 부작용 (AES)을 가진 참가자의 비율 및 가능한 후유증.
기간: 사전 동의 양식 (ICF)의 서명에서 Odevixibat의 마지막 복용량 섭취 후 180 일까지
부작용 (AE)은 연구 중재와 관련된 고려 여부에 관계없이 연구 중재 사용과 일시적으로 관련된 임상 연구 참가자에서 의학적 의학적 발생에 대한 부정적인 의학적 발생입니다.
사전 동의 양식 (ICF)의 서명에서 Odevixibat의 마지막 복용량 섭취 후 180 일까지
Odevixibat의 중단이 필요한 의심되는 간독성 부작용 (AES)을 가진 참가자의 백분율
기간: Odevixibat의 마지막 복용량 섭취 후 ICF의 서명에서 180 일까지
부작용 (AE)은 연구 중재와 관련된 고려 여부에 관계없이 연구 중재 사용과 일시적으로 관련된 임상 연구 참가자에서 의학적 의학적 발생에 대한 부정적인 의학적 발생입니다.
Odevixibat의 마지막 복용량 섭취 후 ICF의 서명에서 180 일까지
출혈이있는 참가자의 비율
기간: Odevixibat의 마지막 복용량 섭취 후 ICF의 서명에서 180 일까지
부작용 (AE)은 연구 중재와 관련된 고려 여부에 관계없이 연구 중재 사용과 일시적으로 관련된 임상 연구 참가자에서 의학적 의학적 발생에 대한 부정적인 의학적 발생입니다.
Odevixibat의 마지막 복용량 섭취 후 ICF의 서명에서 180 일까지
AES를 가진 참가자의 비율
기간: Odevixibat의 마지막 복용량 섭취 후 ICF의 서명에서 180 일까지
부작용 (AE)은 연구 중재와 관련된 고려 여부에 관계없이 연구 중재 사용과 일시적으로 관련된 임상 연구 참가자에서 의학적 의학적 발생에 대한 부정적인 의학적 발생입니다.
Odevixibat의 마지막 복용량 섭취 후 ICF의 서명에서 180 일까지

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Ipsen

수사관

  • 연구 책임자: Ipsen Medical, Director, Ipsen

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2025년 4월 22일

기본 완료 (추정된)

2030년 11월 30일

연구 완료 (추정된)

2030년 11월 30일

연구 등록 날짜

최초 제출

2025년 2월 13일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2025년 2월 26일

처음 게시됨 (실제)

2025년 2월 27일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 8월 31일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 8월 28일

마지막으로 확인됨

2026년 8월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • CLIN-60240-033

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

자격을 갖춘 연구원은 임상 연구 보고서, 수정 사항이 포함 된 연구 프로토콜, 주석이 달린 사례 보고서 양식, 통계 분석 계획 및 데이터 세트 사양을 포함한 환자 수준 데이터 및 관련 연구 문서에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다.

환자 수준 데이터는 익명화되며 학습 참가자의 프라이버시를 보호하기 위해 연구 문서가 수정됩니다.

모든 요청은 www.vivli.org에 제출해야합니다 독립적 인 과학 검토위원회의 평가.

IPD 공유 기간

해당되는 경우, 적격 연구의 데이터는 연구 된 의약품 6 개월 후에 이용할 수 있으며 미국과 EU에서 또는 그 결과를 설명하는 1 차 원고 후에 표시가 승인 된 후, 나중에 출판 된 결과를 얻었습니다.

IPD 공유 액세스 기준

Ipsen의 공유 기준, 적격 연구 및 공유 프로세스에 대한 자세한 내용은 여기를 참조하십시오 (https://vivli.org/members/ourmembers/).

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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