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Uno studio che osserva il lungo termine, l'efficacia e la sicurezza di Odevixibat (BYLVay) nei pazienti con sindrome di Alagille (ALG) che ricevono un trattamento continuo

28 agosto 2026 aggiornato da: Ipsen

Studio prospettico basato sul registro che valuta l'efficacia e la sicurezza di Odevixibat nei partecipanti con sindrome di Alagille (ALGS)

Questo studio raccoglierà informazioni dai pazienti con sindrome di Alagille (ALG) mentre usano Odevixibat (Bylvay) nella loro vita quotidiana.

Odevixibat è un medicinale che aiuta i pazienti con ALG, una malattia rara che danneggia il loro fegato e provoca prurito.

L'obiettivo principale di questo studio è osservare il lungo termine, l'efficacia e la sicurezza quotidiana del farmaco Odevixibat nei pazienti con ALG che ricevono un trattamento continuo.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

30

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Reclutamento
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94158
        • Reclutamento
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • Reclutamento
        • The Children's Mercy Hospital
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63104
        • Reclutamento
        • SSM Health Cardinal Glennon Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • Reclutamento
        • NYU Langone - NYU Grossman School of Medicine
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Reclutamento
        • Columbia University Medical Center - Morgan Stanley Children's Hospital of NewYork - Presbyterian (MS-CHONY)
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38105
        • Reclutamento
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75246
        • Reclutamento
        • Children's Medical Center of Dallas
      • El Paso, Texas, Stati Uniti, 79902
        • Reclutamento
        • Proactive El Paso,LLC
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84113
        • Non ancora reclutamento
        • Primary Children's Hospital (PCH) - Intermountain Healthcare/University of Utah

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

I pazienti con diagnosi di ALG che iniziano il trattamento con Odevixibat (BYLVAY) saranno arruolati nel registro. Anche i pazienti che hanno iniziato il trattamento Odevixibat prima dell'implementazione dello studio del registro possono essere arruolati.

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Diagnosticato con Algs.
  • A (o iniziano) trattamento attivo Odevixibat.
  • Consenso e consenso informato firmati, a seconda dei casi. Il consenso/assenso da parte del partecipante o del rappresentante legale dovrebbe essere ottenuto, a seconda dei casi, prima che venga condotta qualsiasi raccolta di dati di studio. I partecipanti che compiono 18 anni (o età legale per paese) durante la partecipazione allo studio saranno tenuti a fornire il consenso per se stessi.

Criteri di esclusione:

  • Attualmente partecipa a una sperimentazione clinica con Odevixibat.
  • Attualmente partecipa a qualsiasi studio clinico interventistico per ALGS.
  • Avere qualche controindicazione a Odevixibat secondo l'etichetta approvata localmente.
  • Aveva un trapianto di fegato prima dell'iscrizione

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti con sindrome di Alagille (ALG) che sono trattati con Odevixibat e subiscono un intervento chirurgico di diversione biliare o trapianto di fegato.
Lasso di tempo: Dalla prima dose alla fine dello studio (circa 5 anni di raccolta dati)
Dalla prima dose alla fine dello studio (circa 5 anni di raccolta dati)
Sopravvissuto chirurgica senza diversione biliare
Lasso di tempo: Dalla prima dose alla fine dello studio (circa 5 anni di raccolta dati)
Definito come tempo dall'inizio del trattamento Odevixibat alla prima occorrenza di diversione biliare chirurgica o morte.
Dalla prima dose alla fine dello studio (circa 5 anni di raccolta dati)
Sopravvivenza libera da trapianto di fegato
Lasso di tempo: Dalla prima dose alla fine dello studio (circa 5 anni di raccolta dati)
Definito come il tempo dall'inizio del trattamento Odevixibat alla prima occorrenza di trapianto di fegato o morte.
Dalla prima dose alla fine dello studio (circa 5 anni di raccolta dati)
Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: Dalla prima dose alla fine dello studio (circa 5 anni di raccolta dati)
Definito come il tempo dall'inizio del trattamento di Odevixibat fino alla morte.
Dalla prima dose alla fine dello studio (circa 5 anni di raccolta dati)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiare dal basale in peso
Lasso di tempo: Dalla prima dose alla fine dello studio (circa 5 anni di raccolta dati)
Questo endpoint misurerà la variazione del peso dei partecipanti dal basale, riportato come punteggi di deviazione standard (punteggi Z) per tenere conto delle variazioni di crescita dell'età e del sesso.
Dalla prima dose alla fine dello studio (circa 5 anni di raccolta dati)
Cambiare dal basale in altezza
Lasso di tempo: Dalla prima dose alla fine dello studio (circa 5 anni di raccolta dati)
Questo endpoint misurerà la variazione dell'altezza dei partecipanti dal basale, riportato come punteggi di deviazione standard (punteggi Z) per tenere conto delle variazioni di crescita dell'età e del sesso.
Dalla prima dose alla fine dello studio (circa 5 anni di raccolta dati)
Percentuale di partecipanti con eventi avversi (eventi avversi) associati a carenze di vitamina solubile in grasso (FSV) e le loro possibili sequele.
Lasso di tempo: Dalla firma del modulo di consenso informato (ICF) a 180 giorni dopo l'ultima dose di odevixibat
Un evento avverso (AE) è un evento medico spiacevole in uno studio clinico partecipante, temporalmente associato all'uso dell'intervento di studio, sia considerato o meno considerato correlato all'intervento dello studio.
Dalla firma del modulo di consenso informato (ICF) a 180 giorni dopo l'ultima dose di odevixibat
Percentuale di partecipanti con sospetti eventi avversi epatotossici (AES) che richiedono l'interruzione di Odevixibat
Lasso di tempo: Dalla firma dell'ICF a 180 giorni dopo l'ultima dose di assunzione di Odevixibat
Un evento avverso (AE) è un evento medico spiacevole in uno studio clinico partecipante, temporalmente associato all'uso dell'intervento di studio, sia considerato o meno considerato correlato all'intervento dello studio.
Dalla firma dell'ICF a 180 giorni dopo l'ultima dose di assunzione di Odevixibat
Percentuale di partecipanti con eventi eventi sanguinanti
Lasso di tempo: Dalla firma dell'ICF a 180 giorni dopo l'ultima dose di assunzione di Odevixibat
Un evento avverso (AE) è un evento medico spiacevole in uno studio clinico partecipante, temporalmente associato all'uso dell'intervento di studio, sia considerato o meno considerato correlato all'intervento dello studio.
Dalla firma dell'ICF a 180 giorni dopo l'ultima dose di assunzione di Odevixibat
Percentuale di partecipanti con eventi avversi
Lasso di tempo: Dalla firma dell'ICF a 180 giorni dopo l'ultima dose di assunzione di Odevixibat
Un evento avverso (AE) è un evento medico spiacevole in uno studio clinico partecipante, temporalmente associato all'uso dell'intervento di studio, sia considerato o meno considerato correlato all'intervento dello studio.
Dalla firma dell'ICF a 180 giorni dopo l'ultima dose di assunzione di Odevixibat

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Ipsen

Investigatori

  • Direttore dello studio: Ipsen Medical, Director, Ipsen

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

22 aprile 2025

Completamento primario (Stimato)

30 novembre 2030

Completamento dello studio (Stimato)

30 novembre 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

13 febbraio 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

26 febbraio 2025

Primo Inserito (Effettivo)

27 febbraio 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

31 agosto 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 agosto 2026

Ultimo verificato

1 agosto 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CLIN-60240-033

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso ai dati a livello di paziente e i relativi documenti di studio, tra cui il rapporto di studio clinico, il protocollo di studio con eventuali modifiche, il modulo casuale annotato, il piano di analisi statistica e le specifiche del set di dati.

I dati a livello di paziente saranno anonimi e i documenti di studio verranno redatti per proteggere la privacy dei partecipanti allo studio.

Eventuali richieste devono essere presentate a www.vivli.org per la valutazione da parte di un comitato di revisione scientifica indipendente.

Periodo di condivisione IPD

Laddove applicabile, i dati di studi idonei sono disponibili 6 mesi dopo che la medicina studiata e l'indicazione sono stati approvati negli Stati Uniti e nell'UE o dopo che il manoscritto primario che descrive i risultati è stato accettato per la pubblicazione, a seconda di quale sia successivamente.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione di Ipsen, gli studi idonei e il processo di condivisione sono disponibili qui (https://vivli.org/members/ourmembers/).

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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