Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Odevixibatin (BYLVAY) pitkäaikaista, tehokkuutta ja turvallisuutta tarkkailemassa Alagille-oireyhtymää (ALG), jotka saavat jatkuvaa hoitoa, potilailla

perjantai 28. elokuuta 2026 päivittänyt: Ipsen

Mahdollinen rekisteripohjainen tutkimus, jossa arvioidaan Odevixibatin tehokkuutta ja turvallisuutta Alagille-oireyhtymän (ALGS) osallistujilla (ALG)

Tämä tutkimus kerää tietoja Alagille -oireyhtymää sairastavilta potilailta, kun he käyttävät Odevixibatia (Bylvay) päivittäisessä elämässään.

Odevixibat on lääke, joka auttaa potilaita, joilla on ALGS, harvinainen sairaus, joka vahingoittaa heidän maksa ja aiheuttaa kutinaa.

Tämän tutkimuksen päätavoitteena on tarkkailla lääkkeen Odevixibatin pitkäaikaista, jokapäiväistä tehokkuutta ja turvallisuutta potilailla, joilla on jatkuvaa hoitoa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

30

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94158
        • Rekrytointi
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
        • Rekrytointi
        • The Children's Mercy Hospital
      • St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63104
        • Rekrytointi
        • SSM Health Cardinal Glennon Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10016
        • Rekrytointi
        • NYU Langone - NYU Grossman School of Medicine
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Rekrytointi
        • Columbia University Medical Center - Morgan Stanley Children's Hospital of NewYork - Presbyterian (MS-CHONY)
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38105
        • Rekrytointi
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75246
        • Rekrytointi
        • Children's Medical Center of Dallas
      • El Paso, Texas, Yhdysvallat, 79902
        • Rekrytointi
        • Proactive El Paso,LLC
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84113
        • Ei vielä rekrytointia
        • Primary Children's Hospital (PCH) - Intermountain Healthcare/University of Utah

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Potilaat, joilla on diagnosoitu algit, jotka aloittavat hoidon Odevixibatilla (Bylvay), ilmoittautuvat rekisteriin. Potilaat, jotka aloittivat Odevixibat -hoidon ennen rekisterin tutkimuksen toteuttamista, voidaan myös ottaa mukaan.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Diagnosoitu ALGS.
  • Aktiivisessa Odevixibat -hoidossa (tai käynnistyksessä).
  • Allekirjoitettu tietoinen suostumus ja suostumus tarvitaan. Osallistujan tai laillisen edustajan suostumus/suostumus olisi saatu tarvittaessa ennen kuin minkään tutkimuksen tiedonkeruun suorittaminen. Osallistujien, jotka täyttävät 18 -vuotiaat (tai laillinen ikä maata kohti), osallistuessaan tutkimukseen on annettava suostumus itselleen.

Poissulkemiskriteerit:

  • Tällä hetkellä osallistuu kliiniseen tutkimukseen Odevixibatin kanssa.
  • Tällä hetkellä osallistuu kaikkiin ALG: ien interventiokliiniseen tutkimukseen.
  • Sinulla ei ole vasta -aiheita Odevixibatille paikallisesti hyväksyttyjen etiketin mukaisesti.
  • Oli maksansiirto ennen ilmoittautumista

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Alagille -oireyhtymän (ALG) osallistujien prosentuaalinen osuus, joita hoidetaan Odevixibatilla ja läpikäyvät sappirakenteet tai maksansiirrot.
Aikaikkuna: Ensimmäisestä annoksesta tutkimuksen loppuun (noin 5 vuoden tiedonkeruu)
Ensimmäisestä annoksesta tutkimuksen loppuun (noin 5 vuoden tiedonkeruu)
Kirurginen sappiryhmävapaa selviytyminen
Aikaikkuna: Ensimmäisestä annoksesta tutkimuksen loppuun (noin 5 vuoden tiedonkeruu)
Määritelty ajankohtana Odevixibat -hoidon alusta alkaen kirurgisen sappien siirtymisen tai kuoleman ensimmäiseen esiintymiseen.
Ensimmäisestä annoksesta tutkimuksen loppuun (noin 5 vuoden tiedonkeruu)
Maksansiirtovapaa selviytyminen
Aikaikkuna: Ensimmäisestä annoksesta tutkimuksen loppuun (noin 5 vuoden tiedonkeruu)
Määritelty ajankohtana Odevixibat -hoidon alusta maksansiirron tai kuoleman ensimmäiseen esiintymiseen.
Ensimmäisestä annoksesta tutkimuksen loppuun (noin 5 vuoden tiedonkeruu)
Yleinen eloonjääminen
Aikaikkuna: Ensimmäisestä annoksesta tutkimuksen loppuun (noin 5 vuoden tiedonkeruu)
Määritelty ajankohtana Odevixibat -hoidon alusta kuolemaan.
Ensimmäisestä annoksesta tutkimuksen loppuun (noin 5 vuoden tiedonkeruu)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vaihda lähtötasosta painossa
Aikaikkuna: Ensimmäisestä annoksesta tutkimuksen loppuun (noin 5 vuoden tiedonkeruu)
Tämä päätepiste mittaa osallistujien painon muutoksen lähtötasosta, ilmoitettuna standardirakennuspisteinä (z-pisteet) iän ja sukupuolispesifisten kasvuvaihtelujen huomioon ottamiseksi.
Ensimmäisestä annoksesta tutkimuksen loppuun (noin 5 vuoden tiedonkeruu)
Vaihda lähtötasosta korkeudesta
Aikaikkuna: Ensimmäisestä annoksesta tutkimuksen loppuun (noin 5 vuoden tiedonkeruu)
Tämä päätepiste mittaa osallistujien korkeuden muutoksen lähtötasosta, ilmoitettuna standardirakennuspisteinä (Z-pisteet) iän ja sukupuolenkohtaisten kasvuvaihtelujen huomioon ottamiseksi.
Ensimmäisestä annoksesta tutkimuksen loppuun (noin 5 vuoden tiedonkeruu)
Prosenttiosuus osallistujista, joilla on haittavaikutuksia (AES), jotka liittyvät rasvaliukoisiin vitamiinin (FSV) puutteisiin ja niiden mahdollisiin jälkitauteihin.
Aikaikkuna: Tietoisen suostumuslomakkeen (ICF) allekirjoittamisesta 180 päivään Odevixibatin viimeisen annoksen saannin jälkeen
Haittavaikutus (AE) on epätoivoton lääketieteellinen esiintyminen kliinisessä tutkimuksessa osallistujassa, joka liittyy ajallisesti tutkimustoimenpiteen käyttöön riippumatta siitä, pidetäänkö tutkimuksen interventioon liittyvää vai ei.
Tietoisen suostumuslomakkeen (ICF) allekirjoittamisesta 180 päivään Odevixibatin viimeisen annoksen saannin jälkeen
Osallistujien prosenttiosuus, joilla epäillään maksatoksisia haittavaikutuksia (AES), jotka vaativat Odevixibatin keskeyttämistä
Aikaikkuna: ICF: n allekirjoittamisesta 180 päivään Odevixibatin viimeisen annoksen saannin jälkeen
Haittavaikutus (AE) on epätoivoton lääketieteellinen esiintyminen kliinisessä tutkimuksessa osallistujassa, joka liittyy ajallisesti tutkimustoimenpiteen käyttöön riippumatta siitä, pidetäänkö tutkimuksen interventioon liittyvää vai ei.
ICF: n allekirjoittamisesta 180 päivään Odevixibatin viimeisen annoksen saannin jälkeen
Osallistujien prosenttiosuus verenvuotoilla
Aikaikkuna: ICF: n allekirjoittamisesta 180 päivään Odevixibatin viimeisen annoksen saannin jälkeen
Haittavaikutus (AE) on epätoivoton lääketieteellinen esiintyminen kliinisessä tutkimuksessa osallistujassa, joka liittyy ajallisesti tutkimustoimenpiteen käyttöön riippumatta siitä, pidetäänkö tutkimuksen interventioon liittyvää vai ei.
ICF: n allekirjoittamisesta 180 päivään Odevixibatin viimeisen annoksen saannin jälkeen
AES: n osallistujien prosenttiosuus
Aikaikkuna: ICF: n allekirjoittamisesta 180 päivään Odevixibatin viimeisen annoksen saannin jälkeen
Haittavaikutus (AE) on epätoivoton lääketieteellinen esiintyminen kliinisessä tutkimuksessa osallistujassa, joka liittyy ajallisesti tutkimustoimenpiteen käyttöön riippumatta siitä, pidetäänkö tutkimuksen interventioon liittyvää vai ei.
ICF: n allekirjoittamisesta 180 päivään Odevixibatin viimeisen annoksen saannin jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Ipsen

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Ipsen Medical, Director, Ipsen

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 22. huhtikuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 30. marraskuuta 2030

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 30. marraskuuta 2030

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 13. helmikuuta 2025

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 26. helmikuuta 2025

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 27. helmikuuta 2025

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 31. elokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 28. elokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. elokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CLIN-60240-033

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä potilaan tason tietoihin ja siihen liittyviin tutkimusasiakirjoihin, mukaan lukien kliininen tutkimusraportti, tutkimusprotokolla mahdollisilla muutoksilla, merkittyjen tapausraporttilomake, tilastollinen analyysisuunnitelma ja tietojoukkojen eritelmät.

Potilaantasotiedot nimettyy ja tutkimusasiakirjat muokataan tutkimuksen osallistujien yksityisyyden suojaamiseksi.

Mahdolliset pyynnöt on toimitettava osoitteeseen www.vivli.org Riippumattoman tieteellisen tarkistuslautakunnan arviointia varten.

IPD-jaon aikakehys

Tarvittaessa tukikelpoisten tutkimusten tiedot ovat saatavilla 6 kuukauden kuluttua tutkitun lääketieteen ja osoituksen jälkeen Yhdysvalloissa ja EU: ssa tai sen jälkeen, kun tuloksia kuvaava ensisijainen käsikirjoitus on hyväksytty julkaisemiseen sen mukaan, kumpi on myöhemmin.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Lisätietoja Ipsenin jakamiskriteereistä, tukikelpoisista tutkimuksista ja jakamisprosesseista on saatavana täältä (https://vivli.org/members/ourmembers/).

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa