Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie pozorující dlouhodobou, účinnost a bezpečnost OdevixiBatu (Bylvay) u pacientů se syndromem Alagille (ALGS), kteří dostávají probíhající léčbu

28. srpna 2026 aktualizováno: Ipsen

Prospektivní studie založená na registru hodnotí účinnost a bezpečnost OdevixiBatu u účastníků se syndromem Alagille (ALGS)

Tato studie bude shromažďovat informace od pacientů se syndromem Alagille (ALGS), protože ve svém každodenním životě používají Odevixibat (Bylvay).

OdevixiBat je lék, který pomáhá pacientům s ALGS, vzácné onemocnění, které poškozuje jejich játra a způsobuje svědění.

Hlavním cílem této studie je pozorovat dlouhodobou, každodenní účinnost a bezpečnost léčiva OdevixiBat u pacientů s ALG, kteří dostávají probíhající léčbu.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Alagille syndrom

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Jméno: Ipsen Recruitment Enquiries
Telefonní číslo: see email
E-mail: clinical.trials@ipsen.com

Studijní místa

Spojené státy
- California
  - Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
    - Nábor
    - Children's Hospital Los Angeles
  - San Francisco, California, Spojené státy, 94158
    - Nábor
    - UCSF Benioff Children's Hospital
- Missouri
  - Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
    - Nábor
    - The Children's Mercy Hospital
  - St Louis, Missouri, Spojené státy, 63104
    - Nábor
    - SSM Health Cardinal Glennon Children's Hospital
- New York
  - New York, New York, Spojené státy, 10016
    - Nábor
    - NYU Langone - NYU Grossman School of Medicine
  - New York, New York, Spojené státy, 10032
    - Nábor
    - Columbia University Medical Center - Morgan Stanley Children's Hospital of NewYork - Presbyterian (MS-CHONY)
- Tennessee
  - Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38105
    - Nábor
    - Le Bonheur Children's Hospital
- Texas
  - Dallas, Texas, Spojené státy, 75246
    - Nábor
    - Children's Medical Center of Dallas
  - El Paso, Texas, Spojené státy, 79902
    - Nábor
    - Proactive El Paso,LLC
- Utah
  - Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113
    - Zatím nenabíráme
    - Primary Children's Hospital (PCH) - Intermountain Healthcare/University of Utah

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Dítě
Dospělý
Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Pacienti s diagnózou s ALG, kteří zahájí léčbu odevixibatem (Bylvay), budou zapsáni do registru. Rovněž mohou být zařazeni pacienti, kteří zahájili léčbu OdevixiBatu před implementací studie registru.

Popis

Kritéria pro zařazení:

Diagnostikována s ALGS.
On (nebo začínající) aktivní ošetření OdevixiBat.
Podepsáno informovaný souhlas a souhlas, podle potřeby. Souhlas/souhlas od účastníka nebo zákonného zástupce by měl být získán podle potřeby před provedením jakéhokoli sběru údajů o studii. Účastníci, kteří budou při účasti na studii, budou muset poskytnout souhlas s 18 lety (nebo legálním věkem na zemi).

Kritéria pro vyloučení:

V současné době se účastní klinického hodnocení s Odevixibatem.
V současné době se účastní jakékoli intervenční klinické studie pro ALG.
Mají jakoukoli kontraindikaci na OdevixiBat podle lokálně schváleného štítku.
Měl před zápisem transplantaci jater

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku	Popis opatření	Časové okno
Procento účastníků se syndromem Alagille (ALGS), kteří jsou léčeni odevixibatem a podstupují chirurgii biliárního odklonu nebo transplantaci jater. Časové okno: Od první dávky do konce studie (přibližně 5 let sběru dat)		Od první dávky do konce studie (přibližně 5 let sběru dat)
Přežití bez chirurgického biliárního odklonu Časové okno: Od první dávky do konce studie (přibližně 5 let sběru dat)	Definován jako čas od začátku léčby OdevixiBatem po první výskyt chirurgického biliárního odklonu nebo smrti.	Od první dávky do konce studie (přibližně 5 let sběru dat)
Přežití bez transplantace jater Časové okno: Od první dávky do konce studie (přibližně 5 let sběru dat)	Definováno jako čas od začátku léčby OdevixiBatem po první výskyt transplantace jater nebo smrti.	Od první dávky do konce studie (přibližně 5 let sběru dat)
Celkové přežití Časové okno: Od první dávky do konce studie (přibližně 5 let sběru dat)	Definován jako čas od začátku léčby OdevixiBatem do smrti.	Od první dávky do konce studie (přibližně 5 let sběru dat)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku	Popis opatření	Časové okno
Změnit z výchozí hodnoty Časové okno: Od první dávky do konce studie (přibližně 5 let sběru dat)	Tento koncový bod změří změnu hmotnosti účastníků z výchozí hodnoty, která je hlášena jako skóre standardní odstraňování (Z-skóre), aby se zohlednily změny růstu specifických pro věk a pohlaví.	Od první dávky do konce studie (přibližně 5 let sběru dat)
Změna z výšky výšky Časové okno: Od první dávky do konce studie (přibližně 5 let sběru dat)	Tento koncový bod změří změnu výšky účastníků od základní linie, která je hlášena jako skóre standardní odstraňování (Z-skóre), aby se zohlednily změny růstu specifických pro věk a pohlaví.	Od první dávky do konce studie (přibližně 5 let sběru dat)
Procento účastníků s nežádoucími účinky (AES) spojenými s nedostatkem vitamínu (FSV) rozpustných v tucích a jejich možnými následky. Časové okno: Od podpisu formuláře informovaného souhlasu (ICF) do 180 dnů po posledním příjmu dávky OdevixiBatu	Nepříznivá událost (AE) je jakýkoli nežádoucí lékařský výskyt u účastníka klinické studie, dočasně spojený s používáním studijní intervence, ať už je to související s intervencí studie.	Od podpisu formuláře informovaného souhlasu (ICF) do 180 dnů po posledním příjmu dávky OdevixiBatu
Procento účastníků s podezřením na hepatotoxické nežádoucí účinky (AES) vyžadující přerušení OdevixiBatu Časové okno: Od podpisu ICF do 180 dnů po posledním příjmu dávky OdevixiBatu	Nepříznivá událost (AE) je jakýkoli nežádoucí lékařský výskyt u účastníka klinické studie, dočasně spojený s používáním studijní intervence, ať už je to související s intervencí studie.	Od podpisu ICF do 180 dnů po posledním příjmu dávky OdevixiBatu
Procento účastníků s krvácením AE Časové okno: Od podpisu ICF do 180 dnů po posledním příjmu dávky OdevixiBatu	Nepříznivá událost (AE) je jakýkoli nežádoucí lékařský výskyt u účastníka klinické studie, dočasně spojený s používáním studijní intervence, ať už je to související s intervencí studie.	Od podpisu ICF do 180 dnů po posledním příjmu dávky OdevixiBatu
Procento účastníků s AES Časové okno: Od podpisu ICF do 180 dnů po posledním příjmu dávky OdevixiBatu	Nepříznivá událost (AE) je jakýkoli nežádoucí lékařský výskyt u účastníka klinické studie, dočasně spojený s používáním studijní intervence, ať už je to související s intervencí studie.	Od podpisu ICF do 180 dnů po posledním příjmu dávky OdevixiBatu

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Ipsen

Vyšetřovatelé

Ředitel studie: Ipsen Medical, Director, Ipsen

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

22. dubna 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. listopadu 2030

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. listopadu 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

13. února 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

26. února 2025

První zveřejněno (Aktuální)

27. února 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

31. srpna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

28. srpna 2026

Naposledy ověřeno

1. srpna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

CLIN-60240-033

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Kvalifikovaní vědci mohou požádat o přístup k údajům o úrovni pacienta a souvisejících studijních dokumentů včetně zprávy o klinické studii, studijního protokolu s jakýmikoli změnami, formulářem anotované případové zprávy, plánu statistické analýzy a specifikací datových sad.

Údaje o úrovni pacienta budou anonymizovány a studijní dokumenty budou redigovány na ochranu soukromí účastníků studie.

Jakékoli žádosti by měly být předloženy na www.vivli.org Pro posouzení nezávislé rady pro vědecké kontroly.

Časový rámec sdílení IPD

V případě potřeby jsou údaje z způsobilých studií k dispozici 6 měsíců poté, co byly studované medicíny a indikaci schváleny v USA a EU nebo po primárním rukopisu popisujícím výsledky byly přijaty k zveřejnění, ať už je později.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Další podrobnosti o kritériích sdílení Ipsen, způsobilých studií a procesu sdílení jsou k dispozici zde (https://vivli.org/members/ourmembers/).

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .