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Eine Studie, die die Langzeit, Effektivität und Sicherheit von Odevixibat (BYLVAY) bei Patienten mit Alagille-Syndrom (ALGS) beobachtet, die eine laufende Behandlung erhalten

28. August 2026 aktualisiert von: Ipsen

Prospektive Registrierungsbasis-basierte Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Odenvixibat bei Teilnehmern mit Alagille-Syndrom (ALGS)

Diese Studie sammelt Informationen von Patienten mit Alagille -Syndrom (ALGS), da sie in ihrem täglichen Leben Odevixibat (Bylvay) verwenden.

Odevixibat ist ein Medikament, das Patienten mit Algs hilft, einer seltenen Krankheit, die ihrer Leber schadet und Juckreiz verursacht.

Das Hauptziel dieser Studie ist es, die langfristige, alltägliche Wirksamkeit und Sicherheit des Arzneimittels bei Patienten mit ALGs zu beobachten, die eine kontinuierliche Behandlung erhalten.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

30

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94158
        • Rekrutierung
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64108
        • Rekrutierung
        • The Children's Mercy Hospital
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63104
        • Rekrutierung
        • SSM Health Cardinal Glennon Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
        • Rekrutierung
        • NYU Langone - NYU Grossman School of Medicine
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Rekrutierung
        • Columbia University Medical Center - Morgan Stanley Children's Hospital of NewYork - Presbyterian (MS-CHONY)
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38105
        • Rekrutierung
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75246
        • Rekrutierung
        • Children's Medical Center of Dallas
      • El Paso, Texas, Vereinigte Staaten, 79902
        • Rekrutierung
        • Proactive El Paso,LLC
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84113
        • Noch keine Rekrutierung
        • Primary Children's Hospital (PCH) - Intermountain Healthcare/University of Utah

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Patienten, bei denen ALGs diagnostiziert wurden, die mit der Behandlung mit Odevixibat (Bylvay) beginnen, werden in das Register eingeschrieben. Patienten, die vor der Umsetzung der Registrierungsstudie mit einer Odevixibat -Behandlung begonnen haben, können ebenfalls aufgenommen werden.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Mit Algs diagnostiziert.
  • Bei (oder Start) aktive Behandlung.
  • Unterschriebene Einverständniserklärung und Zustimmung gegebenenfalls. Die Zustimmung/Zustimmung des Teilnehmers oder des gesetzlichen Vertreters sollte gegebenenfalls eingeholt werden, bevor eine Studiendatenerfassung durchgeführt wird. Teilnehmer, die während der Teilnahme an der Studie 18 Jahre alt (oder das rechtliche Alter pro Land) werden, müssen sich selbst einverstanden machen.

Ausschlusskriterien:

  • Derzeit nehmen Sie an einer klinischen Studie mit Odevixibat teil.
  • Derzeit beteiligt sich an einer interventionellen klinischen Studie für ALGs.
  • Haben Sie eine Kontraindikation zu Odevixibat gemäß dem lokal zugelassenen Etikett.
  • Hatte eine Lebertransplantation vor der Einschreibung

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer mit Alagille -Syndrom (ALGs), die mit Odevixibat behandelt werden und einer Gallenleitungsoperation oder einer Lebertransplantation unterzogen werden.
Zeitfenster: Von der ersten Dosis bis zum Ende der Studie (ca. 5 Jahre Datenerfassung)
Von der ersten Dosis bis zum Ende der Studie (ca. 5 Jahre Datenerfassung)
Chirurgische gallenablenkende Überleben
Zeitfenster: Von der ersten Dosis bis zum Ende der Studie (ca. 5 Jahre Datenerfassung)
Definiert als Zeit von Beginn der Behandlung mit Odenevixibat bis zum ersten Auftreten einer chirurgischen Gallendiversion oder des Todes.
Von der ersten Dosis bis zum Ende der Studie (ca. 5 Jahre Datenerfassung)
Leber transplantationfreies Überleben
Zeitfenster: Von der ersten Dosis bis zum Ende der Studie (ca. 5 Jahre Datenerfassung)
Definiert als Zeit vom Beginn der Behandlung von Odenvixibat bis zum ersten Auftreten von Lebertransplantationen oder Tod.
Von der ersten Dosis bis zum Ende der Studie (ca. 5 Jahre Datenerfassung)
Gesamtüberleben
Zeitfenster: Von der ersten Dosis bis zum Ende der Studie (ca. 5 Jahre Datenerfassung)
Definiert als Zeit von Beginn der Behandlung von Odevixibat bis zu Tode.
Von der ersten Dosis bis zum Ende der Studie (ca. 5 Jahre Datenerfassung)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung von der Ausgangsgrenze im Gewicht
Zeitfenster: Von der ersten Dosis bis zum Ende der Studie (ca. 5 Jahre Datenerfassung)
Dieser Endpunkt misst die Änderung des Gewichts der Teilnehmer gegenüber dem Ausgangswert, der als Standard-Deviation-Scores (Z-Scores) angegeben wird, um Alter und geschlechtsspezifische Wachstumsschwankungen zu berücksichtigen.
Von der ersten Dosis bis zum Ende der Studie (ca. 5 Jahre Datenerfassung)
Wechseln Sie von der Höhe der Grundlinie
Zeitfenster: Von der ersten Dosis bis zum Ende der Studie (ca. 5 Jahre Datenerfassung)
Dieser Endpunkt misst die Änderung der Höhe der Teilnehmer von der Ausgangswert, die als Standard-Deviation-Scores (Z-Scores) angegeben wird, um Alter und geschlechtsspezifische Wachstumsschwankungen zu berücksichtigen.
Von der ersten Dosis bis zum Ende der Studie (ca. 5 Jahre Datenerfassung)
Prozentsatz der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (AEs) im Zusammenhang mit fettlöslichen Vitamin (FSV) -Feffizienzen und ihren möglichen Folgen.
Zeitfenster: Von der Unterzeichnung des Einverständnisformulars (ICF) auf 180 Tage nach der letzten Dosisaufnahme von Odevixibat
Ein unerwünschtes Ereignis (AE) ist ein unerschütterliches medizinisches Ereignis in einem klinischen Studienteilnehmer, der zeitlich mit der Verwendung von Studieninterventionen verbunden ist, unabhängig davon, ob sie sich auf die Studienintervention beziehen oder nicht.
Von der Unterzeichnung des Einverständnisformulars (ICF) auf 180 Tage nach der letzten Dosisaufnahme von Odevixibat
Prozentsatz der Teilnehmer mit mutmaßlichen hepatotoxischen unerwünschten Ereignissen (AEs), die eine Unterbrechung von Ochevixibat erfordern
Zeitfenster: Von der Unterzeichnung des ICF bis 180 Tage nach der letzten Dosisaufnahme von Odevixibat
Ein unerwünschtes Ereignis (AE) ist ein unerschütterliches medizinisches Ereignis in einem klinischen Studienteilnehmer, der zeitlich mit der Verwendung von Studieninterventionen verbunden ist, unabhängig davon, ob sie sich auf die Studienintervention beziehen oder nicht.
Von der Unterzeichnung des ICF bis 180 Tage nach der letzten Dosisaufnahme von Odevixibat
Prozentsatz der Teilnehmer mit Blutungen AES
Zeitfenster: Von der Unterzeichnung des ICF bis 180 Tage nach der letzten Dosisaufnahme von Odevixibat
Ein unerwünschtes Ereignis (AE) ist ein unerschütterliches medizinisches Ereignis in einem klinischen Studienteilnehmer, der zeitlich mit der Verwendung von Studieninterventionen verbunden ist, unabhängig davon, ob sie sich auf die Studienintervention beziehen oder nicht.
Von der Unterzeichnung des ICF bis 180 Tage nach der letzten Dosisaufnahme von Odevixibat
Prozentsatz der Teilnehmer mit AES
Zeitfenster: Von der Unterzeichnung des ICF bis 180 Tage nach der letzten Dosisaufnahme von Odevixibat
Ein unerwünschtes Ereignis (AE) ist ein unerschütterliches medizinisches Ereignis in einem klinischen Studienteilnehmer, der zeitlich mit der Verwendung von Studieninterventionen verbunden ist, unabhängig davon, ob sie sich auf die Studienintervention beziehen oder nicht.
Von der Unterzeichnung des ICF bis 180 Tage nach der letzten Dosisaufnahme von Odevixibat

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Ipsen

Ermittler

  • Studienleiter: Ipsen Medical, Director, Ipsen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

22. April 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

30. November 2030

Studienabschluss (Geschätzt)

30. November 2030

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

13. Februar 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

26. Februar 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

27. Februar 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

31. August 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

28. August 2026

Zuletzt verifiziert

1. August 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CLIN-60240-033

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Qualifizierte Forscher können den Zugriff auf Daten auf Patientenebene und verwandte Studiendokumente beantragen, einschließlich des klinischen Studienberichts, des Studienprotokolls mit Änderungsanträgen, dem Annotier -Fallbericht, dem statistischen Analyseplan und den Datensatzspezifikationen.

Datenebene werden anonymisiert und die Untersuchungsdokumente werden reduziert, um die Privatsphäre der Studienteilnehmer zu schützen.

Alle Anfragen sollten an www.vivli.org eingereicht werden zur Bewertung durch einen unabhängigen wissenschaftlichen Überprüfungsausschuss.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Gegebenenfalls sind Daten aus förderfähigen Studien 6 Monate nach der Untersuchung der untersuchten Medizin verfügbar und die Indikation in den USA und der EU oder nach dem primären Manuskript, das die Ergebnisse beschrieben hat, zur Veröffentlichung akzeptiert, je nachdem, was später ist.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Weitere Einzelheiten zu den Teilenkriterien von Ipsen, zu berechtigten Studien und zum Teilen von Teilen finden Sie hier (https://vivli.org/members/ourmembers/).

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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