Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse, der observerer langsigtet, effektivitet og sikkerhed for Odevixibat (Bylvay) hos patienter med Alagille Syndrome (ALGS), der modtager løbende behandling

28. august 2026 opdateret af: Ipsen

Prospektiv registerbaseret undersøgelse, der evaluerer effektiviteten og sikkerheden af ​​Odevixibat hos deltagere med Alagille Syndrome (ALGS)

Denne undersøgelse indsamler information fra patienter med Alagille Syndrome (ALGS), når de bruger Odevixibat (Bylvay) i deres daglige liv.

Odevixibat er en medicin, der hjælper patienter med algs, en sjælden sygdom, der skader deres lever og forårsager kløe.

Hovedformålet med denne undersøgelse er at observere den langsigtede, hverdagens effektivitet og sikkerhed for lægemidlet Odevixibat hos patienter med algs, der modtager løbende behandling.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

30

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Rekruttering
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94158
        • Rekruttering
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • Rekruttering
        • The Children's Mercy Hospital
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63104
        • Rekruttering
        • SSM Health Cardinal Glennon Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • Rekruttering
        • NYU Langone - NYU Grossman School of Medicine
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Rekruttering
        • Columbia University Medical Center - Morgan Stanley Children's Hospital of NewYork - Presbyterian (MS-CHONY)
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38105
        • Rekruttering
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75246
        • Rekruttering
        • Children's Medical Center of Dallas
      • El Paso, Texas, Forenede Stater, 79902
        • Rekruttering
        • Proactive El Paso,LLC
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84113
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Primary Children's Hospital (PCH) - Intermountain Healthcare/University of Utah

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patienter, der er diagnosticeret med algs, der starter behandling med Odevixibat (Bylvay), vil blive tilmeldt registreringsdatabasen. Patienter, der startede Odevixibat -behandling inden implementeringen af ​​registreringsundersøgelsen, kan også tilmeldes.

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • Diagnosticeret med algs.
  • På (eller starter) aktiv Odevixibat -behandling.
  • Underskrevet informeret samtykke og samtykke, efter behov. Samtykke/samtykke fra deltageren eller den juridiske repræsentant skal opnås, efter behov, inden indsamling af undersøgelsesdata gennemføres. Deltagere, der bliver 18 år (eller lovlig alder pr. Land), mens de deltager i undersøgelsen, vil være påkrævet for at give samtykke til sig selv.

Ekskluderingskriterier:

  • Deltager i øjeblikket i et klinisk forsøg med Odevixibat.
  • Deltager i øjeblikket i ethvert interventionelt klinisk forsøg for algs.
  • Har nogen kontraindikation til Odevixibat i henhold til den lokalt godkendte etiket.
  • Havde levertransplantation før tilmelding

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere med Alagille Syndrome (ALGS), der behandles med Odevixibat og gennemgår galdedigningsoperation eller levertransplantation.
Tidsramme: Fra første dosis til slutningen af ​​studiet (ca. 5 års dataindsamling)
Fra første dosis til slutningen af ​​studiet (ca. 5 års dataindsamling)
Kirurgisk galdedigionsfri overlevelse
Tidsramme: Fra første dosis til slutningen af ​​studiet (ca. 5 års dataindsamling)
Defineret som tid fra starten af ​​Odevixibat -behandling til den første forekomst af kirurgisk galdeafledning eller død.
Fra første dosis til slutningen af ​​studiet (ca. 5 års dataindsamling)
Levertransplantationsfri overlevelse
Tidsramme: Fra første dosis til slutningen af ​​studiet (ca. 5 års dataindsamling)
Defineret som tid fra starten af ​​Odevixibat -behandling til den første forekomst af levertransplantation eller død.
Fra første dosis til slutningen af ​​studiet (ca. 5 års dataindsamling)
Samlet overlevelse
Tidsramme: Fra første dosis til slutningen af ​​studiet (ca. 5 års dataindsamling)
Defineret som tiden fra starten af ​​Odevixibat -behandling til døden.
Fra første dosis til slutningen af ​​studiet (ca. 5 års dataindsamling)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Skift fra baseline i vægt
Tidsramme: Fra første dosis til slutningen af ​​studiet (ca. 5 års dataindsamling)
Dette slutpunkt vil måle ændringen i deltagernes vægt fra baseline, rapporteret som standardafvigelsesresultater (Z-score) for at redegøre for alder og kønsspecifikke vækstvariationer.
Fra første dosis til slutningen af ​​studiet (ca. 5 års dataindsamling)
Skift fra baseline i højden
Tidsramme: Fra første dosis til slutningen af ​​studiet (ca. 5 års dataindsamling)
Dette slutpunkt vil måle ændringen i deltagernes højde fra baseline, rapporteret som standardafvigelsesresultater (Z-score) for at redegøre for alder og kønsspecifikke vækstvariationer.
Fra første dosis til slutningen af ​​studiet (ca. 5 års dataindsamling)
Procentdel af deltagere med bivirkninger (AES) forbundet med fedtopløseligt vitamin (FSV) mangler og deres mulige følger.
Tidsramme: Fra underskrift af den informerede samtykkeformular (ICF) til 180 dage efter det sidste dosisindtag af Odevixibat
En bivirkning (AE) er enhver uhensigtsmæssig medicinsk forekomst i en klinisk undersøgelsesdeltager, der midlertidigt er forbundet med brugen af ​​undersøgelsesintervention, uanset om det betragtes som relateret til undersøgelsesinterventionen eller ej.
Fra underskrift af den informerede samtykkeformular (ICF) til 180 dage efter det sidste dosisindtag af Odevixibat
Procentdel af deltagere med mistanke om hepatotoksiske bivirkninger (AES), der kræver afbrydelse af Odevixibat
Tidsramme: Fra underskrift af ICF til 180 dage efter det sidste dosisindtag af Odevixibat
En bivirkning (AE) er enhver uhensigtsmæssig medicinsk forekomst i en klinisk undersøgelsesdeltager, der midlertidigt er forbundet med brugen af ​​undersøgelsesintervention, uanset om det betragtes som relateret til undersøgelsesinterventionen eller ej.
Fra underskrift af ICF til 180 dage efter det sidste dosisindtag af Odevixibat
Procentdel af deltagere med blødning AES
Tidsramme: Fra underskrift af ICF til 180 dage efter det sidste dosisindtag af Odevixibat
En bivirkning (AE) er enhver uhensigtsmæssig medicinsk forekomst i en klinisk undersøgelsesdeltager, der midlertidigt er forbundet med brugen af ​​undersøgelsesintervention, uanset om det betragtes som relateret til undersøgelsesinterventionen eller ej.
Fra underskrift af ICF til 180 dage efter det sidste dosisindtag af Odevixibat
Procentdel af deltagere med AE'er
Tidsramme: Fra underskrift af ICF til 180 dage efter det sidste dosisindtag af Odevixibat
En bivirkning (AE) er enhver uhensigtsmæssig medicinsk forekomst i en klinisk undersøgelsesdeltager, der midlertidigt er forbundet med brugen af ​​undersøgelsesintervention, uanset om det betragtes som relateret til undersøgelsesinterventionen eller ej.
Fra underskrift af ICF til 180 dage efter det sidste dosisindtag af Odevixibat

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Ipsen

Efterforskere

  • Studieleder: Ipsen Medical, Director, Ipsen

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

22. april 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. november 2030

Studieafslutning (Anslået)

30. november 2030

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. februar 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. februar 2025

Først opslået (Faktiske)

27. februar 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

31. august 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

28. august 2026

Sidst verificeret

1. august 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CLIN-60240-033

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til data om patientniveau og relaterede undersøgelsesdokumenter, herunder den kliniske undersøgelsesrapport, undersøgelsesprotokol med eventuelle ændringer, annoteret sagsrapportformular, statistisk analyseplan og datasætspecifikationer.

Data om patientniveau vil blive anonyme, og undersøgelsesdokumenter vil blive redakteret for at beskytte privatlivets fred for undersøgelsesdeltagere.

Eventuelle anmodninger skal indsendes til www.vivli.org Til vurdering af et uafhængigt videnskabeligt gennemgangsudvalg.

IPD-delingstidsramme

Hvor det er relevant, er data fra støtteberettigede undersøgelser tilgængelige 6 måneder efter, at den studerede medicin og indikation er godkendt i USA og EU eller efter det primære manuskript, der beskriver resultaterne, er blevet accepteret til offentliggørelse, alt efter hvad der er senere.

IPD-delingsadgangskriterier

Yderligere detaljer om Ipsens delingskriterier, støtteberettigede studier og proces til deling er tilgængelige her (https://vivli.org/members/ourmembers/).

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner