心軟骨症（HCH）の小児におけるインフィグラチニブの国際研究 (HCH)
2026年7月14日 更新者：QED Therapeutics, a BridgeBio company
相2/3、多施設、オープンラベル相、それに続く二重盲検無作為化プラセボ対照研究が続き、心軟骨症の小児におけるインフィグラチニブの有効性と安全性を評価する：アクセル2/3
Accel2/3は第2/3相の研究です。
研究の第2相部分（Accel2/3）の目的は、2回の投与量のいずれかでインフグラチニブを投与された子宮内膜（HCH）の子供のインフグラチニブの有効性と安全性を評価することです。
調査の概要
詳細な説明
Accel 2/3は、2つの部分で構成される相2/3の研究です。
フェーズ2の部分は、5〜11歳のHCHの子供のオープンラベルであり、その後、3歳以上のHCH 〜18歳のHCHの子供にプラセボ対照されている二重盲検であるフェーズ3の部分が続きます。
研究の種類
介入
入学 (推定)
24
段階
- フェーズ2
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Oakland、California、アメリカ、94609
- UCSF Benioff Children's Hospital
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Childrens Hospital Colorado
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District of Columbia
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Washington D.C.、District of Columbia、アメリカ、20010
- Children's National Hospital
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
- Johns Hopkins School of Medicine
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Missouri
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Columbia、Missouri、アメリカ、65201
- University of Missouri
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Wisconsin
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Madison、Wisconsin、アメリカ、53705
- University of Wisconsin Madison - Waisman Center Bone Dysplasia Clinic
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England
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Manchester、England、イギリス、M13 9WL
- Manchester University
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Sheffield、England、イギリス、S10 2TH
- Sheffield Children's Hospital
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Scotland
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Glasgow、Scotland、イギリス、G51 4TF
- Glasgow Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
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Victoria
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Parkville、Victoria、オーストラリア、3052
- Murdoch Children's Research Institute - The Royal Children's Hospital Melbourne
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Ontario
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London、Ontario、カナダ、N6C 2R5
- London Health Services Centre - Children's Hospital of Western Ontario
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Ottawa、Ontario、カナダ、K1H 8L1
- Children's Hospital of Eastern Ontario Research Institute
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Quebec
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Montreal、Quebec、カナダ、H3T 1C5
- Université de Montréal - Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
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Singapore
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Singapore、Singapore、シンガポール、229899
- KK Women's and Children's Hospital
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Sweden
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Solna、Sweden、スウェーデン、17164
- Astrid Lindgren Children's Hospital
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Spain
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Vitoria-Gasteiz、Spain、スペイン、01010
- Unidad de Cirugía Artroscopica, Hopsital MIKS
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Norway
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Bergen、Norway、ノルウェー、5021
- Haukeland University Hospital
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Oslo、Norway、ノルウェー、0372
- Paediatric Clinical Research Unit at Oslo University Hospital
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France
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Bron、France、フランス、69677
- Hopital Femme Mere Enfant
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Paris、France、フランス、75015
- Hopital universitaire Necker-Enfants Malades
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Toulouse、France、フランス、31059
- Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Toulouse - Hôpital des Enfants
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Portugal
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Coimbra、Portugal、ポルトガル、3000-602
- Hospital Pediátrico de Coimbra
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
重要な包含基準：
- 参加者は少なくとも26週間を完了している必要がありますが、それでも観察研究に参加している必要があります（QBGJ398-004）。
- フェーズ2の部分：5〜11歳の参加者（包括的）。
- フェーズ3の部分：成長の可能性を伴うスクリーニング時の参加者3〜18歳未満
- HCHの診断は、不均衡な短い身長の存在によって臨床的に記録され、分子検査で確認されました。
- 参加者は経口薬を飲み込むことができます。
- 参加者と親、法的保護者、または介護者は、研究訪問と研究手順に喜んで従うことができます。
- 参加者は歩行性があり、援助なしで立つことができます。 性と避妊/バリアの要件
- 10歳以上の少女または初代を経験したあらゆる年齢の少女の陰性妊娠検査。
- 性的に活発な場合、男性であろうと女性であろうと、参加者は、研究薬を服用している間、および研究薬の最後の投与後1ヶ月間、非常に効果的な避妊方法を使用することをいとわない必要があります。
- インフォームドコンセントに署名。
主要な除外基準：
- HCH以外のAChまたは短い身長条件を持つ参加者。
- 調査員および/またはスポンサーの見解で、インフグタニブの有効性または安全性の評価を混乱させる重要な同時疾患または状態。
- 眼科検査によって確認された臨床的に重要な角膜または網膜障害/角膜症の現在の証拠。
- 調査員および/またはスポンサーの見解では、研究参加または安全評価を妨害するという同時の状況、病気、または状態。
- 広範な異所性組織石灰化の歴史および/または現在の証拠。
- 悪性の歴史。
- ACH、HCH、または短い身長の治療のために、他の治療または承認された製品で治療を受けた、または計画しています。
- 超生理学的投与量のグルココルチコイドによる定期的な長期治療（3週間以上）。
- 以前の四肢伸長手術、または研究に参加している間、四肢伸長またはガイド付き成長手術を受けることが予想される/計画/予想される。
- 血清リンおよび/またはカルシウム濃度を増加させる可能性のある薬を投与される参加者
- スクリーニング時の臨床検査結果における臨床的に有意な異常。
- 妊娠または母乳育児の訪問時または研究中のいつでも妊娠（自己またはパートナー）を計画しています。
- 研究薬のあらゆる成分に対するアレルギー。
- 研究参加を妨げる同時の状況、病気、または状態。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：Phase 2 Cohort 1
Oral infigratinib 0.128 mg/kg/day
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経口インフィグラチニブ0.128 mg/kg/日
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実験的：Phase 2 Cohort 2
Oral infigratinib 0.25 mg/kg/day
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経口インフィグラチニブ0.25 mg/kg/日
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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ベースライン（BL）からの年間身長速度（AHV；cm/年）の変化
時間枠：26週間
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26週間
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投与量の減量または中止を必要とする有害事象（AE）の発生率、重症度、および深刻度
時間枠：少なくとも26週間
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少なくとも26週間
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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認知機能の変化（年齢に適切なコンピューター化されたテストによって評価される）
時間枠：52週間
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52週間
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最大濃度（CMAX）の評価によるインフィグラチニブの薬物動態プロファイル
時間枠：52週間
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52週間
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時間までの濃度（TMAX）の評価によるインフィグラチニブの薬物動態プロファイル
時間枠：52週間
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52週間
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コラーゲンXマーカー（CXM）レベルのBLからの変更
時間枠：52週間
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52週間
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BLからの身長Zスコアの変化（HCHおよび平均身長表の両方との関連において）
時間枠：52週間
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52週間
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BLからの変化（上半身と下半身の比率（cm））
時間枠：52週間
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52週間
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その他の成果指標
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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HCHに関連する併存疾患のBLからの変更
時間枠：52週間
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52週間
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健康関連の生活の質（HRQOL）におけるBLからの変化（小児生活の質の在庫[PEDSQLツール]によって評価される）
時間枠：52週間
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52週間
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定性的インタビューで評価される治療の利点を評価します
時間枠：52週間
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52週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2025年4月22日
一次修了 (推定)
2027年1月1日
研究の完了 (推定)
2027年1月1日
試験登録日
最初に提出
2025年2月18日
QC基準を満たした最初の提出物
2025年3月6日
最初の投稿 (実際)
2025年3月12日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年7月16日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年7月14日
最終確認日
2026年5月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- QBGJ398-304
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
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