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Eine internationale Studie von Infrigratinib bei Kindern mit Hypochondroplasie (HCH) (HCH)

14. Juli 2026 aktualisiert von: QED Therapeutics, a BridgeBio company

Eine Phase 2/3, multizentrische, offene Phase, gefolgt von einer doppelblinden, randomisierten, placebokontrollierten Studie, um die Wirksamkeit und Sicherheit von Infrigratinib bei Kindern mit Hypochondroplasie zu bewerten: Accel 2/3

Accel2/3 ist eine Phase -2/3 -Studie. Der Zweck des Phase-2-Teils der Studie (Accel2/3) besteht darin, die Wirksamkeit und Sicherheit von Infrigratinib bei Kindern mit Hypochondroplasie (HCH) zu bewerten, die infigratinib mit einem von zwei Dosen, von denen mindestens 26 Wochen der Teilnahme an QED-Sponsora (QBGJ398-004) abgeschlossen ist, infigratinib (QBGJ398-004) erhalten.

Studienübersicht

Status

Anmeldung auf Einladung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Accel 2/3 ist eine Phase -2/3 -Studie, die 2 Portionen umfasst. Der Teil der Phase 2 ist ein offener Anteil bei Kindern mit 5 bis 11 Jahren im Alter von 5 bis 11 Jahren, gefolgt von einer Phase-3-Portion, die doppelt blind ist und bei Kindern mit HCH im Alter von 3 Jahren bis zu <18 Jahren placebo-kontrolliert wird.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

24

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute - The Royal Children's Hospital Melbourne
  • Frankreich
    • France
      • Bron, France, Frankreich, 69677
        • Hopital Femme Mere Enfant
      • Paris, France, Frankreich, 75015
        • Hopital universitaire Necker-Enfants Malades
      • Toulouse, France, Frankreich, 31059
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Toulouse - Hôpital des Enfants
  • Kanada
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6C 2R5
        • London Health Services Centre - Children's Hospital of Western Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario Research Institute
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Université de Montréal - Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • Norwegen
    • Norway
      • Bergen, Norway, Norwegen, 5021
        • Haukeland University Hospital
      • Oslo, Norway, Norwegen, 0372
        • Paediatric Clinical Research Unit at Oslo University Hospital
  • Portugal
    • Portugal
      • Coimbra, Portugal, Portugal, 3000-602
        • Hospital Pediátrico de Coimbra
  • Schweden
    • Sweden
      • Solna, Sweden, Schweden, 17164
        • Astrid Lindgren Children's Hospital
  • Singapur
    • Singapore
      • Singapore, Singapore, Singapur, 229899
        • KK Women's and Children's Hospital
  • Spanien
    • Spain
      • Vitoria-Gasteiz, Spain, Spanien, 01010
        • Unidad de Cirugía Artroscopica, Hopsital MIKS
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Childrens Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Children's National Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Vereinigte Staaten, 65201
        • University of Missouri
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53705
        • University of Wisconsin Madison - Waisman Center Bone Dysplasia Clinic
  • Vereinigtes Königreich
    • England
      • Manchester, England, Vereinigtes Königreich, M13 9WL
        • Manchester University
      • Sheffield, England, Vereinigtes Königreich, S10 2TH
        • Sheffield Children's Hospital
    • Scotland
      • Glasgow, Scotland, Vereinigtes Königreich, G51 4TF
        • Glasgow Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Schlüsseleinschlusskriterien:

  • Die Teilnehmer müssen mindestens 26 Wochen abgeschlossen haben und immer noch in der Beobachtungsstudie (QBGJ398-004) stehen.
  • Phase 2 Teil: Teilnehmer 5-11 Jahre (inklusive).
  • Phase 3 Teil: Teilnehmer 3 bis <18 Jahre alt im Screening mit Wachstumspotenzial
  • Die Diagnose von HCH wurde klinisch durch das Vorhandensein einer unverhältnismäßigen kurzen Statur dokumentiert und mit einem molekularen Test bestätigt.
  • Die Teilnehmer können orale Medikamente schlucken.
  • Teilnehmer und Elternteil (en), gesetzliche Erziehungsberechtigte oder Pflegekräfte sind bereit und in der Lage, Studienbesuche und Studienverfahren einzuhalten.
  • Die Teilnehmer sind ambulant und können ohne Hilfe stehen. Geschlecht und Verhütungsmittel/Barriereanforderungen
  • Negative Schwangerschaftstest bei Mädchen ≥ 10 Jahre oder Mädchen jeden Alters, die Menarche erlebt haben.
  • Wenn sexuell aktiv, müssen die Teilnehmer, ob männlich oder weiblich, bereit sein, eine hochwirksame Verhütungsmethode als relevant zu verwenden, während ein Studienmedikament und 1 Monat nach der letzten Dosis Studienmedikamente einnimmt.
  • Unterzeichnete Einverständniserklärung.

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Teilnehmer mit ACh oder einem anderen Staturzustand als HCH.
  • Signifikante gleichzeitige Erkrankung oder Erkrankung, die nach Ansicht des Forschers und/oder des Sponsors die Bewertung der Wirksamkeit oder Sicherheit von Infrigratinib verwechseln würde.
  • Aktuelle Hinweise auf eine klinisch signifikante Hornhaut oder eine Netzhautstörung/Keratopathie, bestätigt durch ophthalmische Untersuchung.
  • Gleichzeitige Umstände, Krankheiten oder Erkrankungen, die nach Ansicht des Forschers und/oder des Sponsors die Teilnahme oder Sicherheitsbewertungen der Studie beeinträchtigen würden.
  • Anamnese und/oder aktuelle Nachweise einer umfangreichen Verkalkung des ektopischen Gewebes.
  • Geschichte der Malignität.
  • Erhalt oder Planung, eine Behandlung mit einem anderen Untersuchungs- oder zugelassenen Produkt zur Behandlung von ACH, HCH oder kurzer Statur zu erhalten.
  • Regelmäßige Langzeitbehandlung (≥3 Wochen) mit supraphysiologischen Dosen von Glukokortikoid.
  • Eine frühere Operation der Gliedmaßenverlänge zu irgendeinem Zeitpunkt oder geplant/erwartet, dass sie während der Studie an der Studie teilgenommen haben.
  • Teilnehmer, die Medikamente erhalten, die Serumphosphor- und/oder Calciumkonzentrationen erhöhen könnten
  • Klinisch signifikante Abnormalität bei jedem Labortest -Ergebnis beim Screening.
  • Schwanger oder stillen bei dem Screening -Besuch oder plant, jederzeit während der Studie schwanger (Selbst oder Partner) zu werden.
  • Allergie gegen alle Bestandteile des Studienmedikaments.
  • Gleichzeitige Umstände, Krankheiten oder Erkrankungen, die die Teilnahme der Studie beeinträchtigen würden.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Phase 2 Cohort 1
Oral infigratinib 0.128 mg/kg/day
Arzneimittel: Infrigratinib 0,128 mg/kg/Tag
Orales Infrigratinib 0,128 mg/kg/Tag
Experimental: Phase 2 Cohort 2
Oral infigratinib 0.25 mg/kg/day
Arzneimittel: Infrigratinib 0,25 mg/kg/Tag
Orales Infrigratinib 0,25 mg/kg/Tag

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Änderung gegenüber dem Ausgangswert (BL) bei der jährlichen Höhenwachstumsgeschwindigkeit (AHV; cm/Jahr)
Zeitfenster: 26 Wochen
26 Wochen
Inzidenz, Schweregrad und Ernsthaftigkeit unerwünschter Ereignisse (UEs), die eine Dosisreduktion oder ein Absetzen erfordern
Zeitfenster: mindestens 26 Wochen
mindestens 26 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Änderungen der kognitiven Funktion (gemäß den altersgeeigneten computergestützten Tests)
Zeitfenster: 52 Wochen
52 Wochen
Pharmakokinetisches Profil von Infrigratinib durch Bewertung der maximalen Konzentration (CMAX)
Zeitfenster: 52 Wochen
52 Wochen
Pharmakokinetisches Profil von Infrigratinib durch Bewertung der Zeit-bis-Maximum-Konzentration (TMAX)
Zeitfenster: 52 Wochen
52 Wochen
Änderung von BL in Collagen X Marker (CXM) -Pegel (
Zeitfenster: 52 Wochen
52 Wochen
Veränderung gegenüber BL im Höhen-Z-Score (in Bezug auf sowohl HCH- als auch Durchschnittshöhentabellen)
Zeitfenster: 52 Wochen
52 Wochen
Änderung vom BL im Verhältnis von oberem zu unterem Körpersegment (cm)
Zeitfenster: 52 Wochen
52 Wochen

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Wechseln Sie von BL in Komorbiditäten im Zusammenhang mit HCH
Zeitfenster: 52 Wochen
52 Wochen
Veränderung von BL in der gesundheitsbezogenen Lebensqualität (HRQOL) (wie durch pädiatrische Lebensqualität des Lebensinventars [PEDSQL Tool])
Zeitfenster: 52 Wochen
52 Wochen
Bewerten Sie den Behandlungsnutzen wie durch qualitative Interviews bewertet
Zeitfenster: 52 Wochen
52 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

QED Therapeutics, a BridgeBio company

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

22. April 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Januar 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Januar 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. Februar 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

6. März 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

12. März 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

16. Juli 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

14. Juli 2026

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • QBGJ398-304

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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