Międzynarodowe badanie infratynibu u dzieci z hipochondroplazją (HCH) (HCH)
14 lipca 2026 zaktualizowane przez: QED Therapeutics, a BridgeBio company
Faza 2/3, wieloośrodkowa, otwarta faza, a następnie podwójnie ślepa, randomizowane, kontrolowane placebo badanie w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa infratynibu u dzieci z hipochondroplazją: Accel 2/3
ACCEL2/3 jest badaniem fazy 2/3.
Celem części fazy 2 badania (ACCEL2/3) jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa, afrygatynibu u dzieci z hipochondroplazją (HCH) otrzymującym aligratynibem, w jednej z dwóch dawek, które ukończyły co najmniej 26 tygodni uczestnictwa w Accele sponsorowanej przez QED (QBGJ398-004).
Przegląd badań
Status
Rejestracja na zaproszenie
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
ACCEL 2/3 to badanie fazy 2/3, które obejmuje 2 porcje.
Część fazy 2 to otwarta, porcja u dzieci z HCH w wieku od 5 do 11 lat, a następnie porcję fazy 3, która jest podwójnie ślepa, kontrolowana placebo u dzieci z HCH w wieku> 3 lat do <18 lat.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
24
Faza
- Faza 2
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australia, 3052
- Murdoch Children's Research Institute - The Royal Children's Hospital Melbourne
-
-
-
-
France
-
Bron, France, Francja, 69677
- Hopital Femme Mere Enfant
-
Paris, France, Francja, 75015
- Hopital universitaire Necker-Enfants Malades
-
Toulouse, France, Francja, 31059
- Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Toulouse - Hôpital des Enfants
-
-
-
-
Spain
-
Vitoria-Gasteiz, Spain, Hiszpania, 01010
- Unidad de Cirugía Artroscopica, Hopsital MIKS
-
-
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6C 2R5
- London Health Services Centre - Children's Hospital of Western Ontario
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
- Children's Hospital of Eastern Ontario Research Institute
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
- Université de Montréal - Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
-
-
-
-
Norway
-
Bergen, Norway, Norwegia, 5021
- Haukeland University Hospital
-
Oslo, Norway, Norwegia, 0372
- Paediatric Clinical Research Unit at Oslo University Hospital
-
-
-
-
Portugal
-
Coimbra, Portugal, Portugalia, 3000-602
- Hospital Pediátrico de Coimbra
-
-
-
-
Singapore
-
Singapore, Singapore, Singapur, 229899
- KK Women's and Children's Hospital
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- Childrens Hospital Colorado
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
- Children's National Hospital
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
- Johns Hopkins School of Medicine
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Stany Zjednoczone, 65201
- University of Missouri
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53705
- University of Wisconsin Madison - Waisman Center Bone Dysplasia Clinic
-
-
-
-
Sweden
-
Solna, Sweden, Szwecja, 17164
- Astrid Lindgren Children's Hospital
-
-
-
-
England
-
Manchester, England, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
- Manchester University
-
Sheffield, England, Zjednoczone Królestwo, S10 2TH
- Sheffield Children's Hospital
-
-
Scotland
-
Glasgow, Scotland, Zjednoczone Królestwo, G51 4TF
- Glasgow Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kluczowe kryteria włączenia:
- Uczestnicy musieli ukończyć co najmniej 26 tygodni i nadal być w badaniu obserwacyjnym (QBGJ398-004).
- Faza 2: Uczestnicy w wieku 5-11 lat (włącznie).
- Faza 3: Uczestnicy w wieku od 3 do 18 lat podczas badań przesiewowych z potencjałem wzrostu
- Diagnoza HCH udokumentowana klinicznie przez obecność nieproporcjonalnego krótkiego wzrostu i potwierdzona testem molekularnym.
- Uczestnicy są w stanie przełknąć leki doustne.
- Uczestnicy i rodzice, opiekunowie prawni lub opiekunowie lub opiekun są gotowi i są w stanie przestrzegać wizyt badawczych i procedur badawczych.
- Uczestnicy są ambulatoryjni i mogą stać bez pomocy. Wymagania dotyczące seksu i antykoncepcji/bariery
- Negatywny test ciążowy u dziewcząt ≥10 lat lub dziewcząt w każdym wieku, które doświadczyły menarche.
- Jeśli aktywni seksualnie uczestnicy męskiej czy kobiety, muszą być gotowi zastosować wysoce skuteczną metodę antykoncepcji, jako istotną, podczas przyjmowania leku badawczego i przez 1 miesiąc po ostatniej dawce leku badanego.
- Podpisano świadomą zgodę.
Kluczowe kryteria wykluczenia:
- Uczestnicy, którzy mają ACH lub krótki stan inny niż HCH.
- Znacząca równoczesna choroba lub stan, który, zdaniem badacza i/lub sponsora, zakłócałaby ocenę skuteczności lub bezpieczeństwa infigratynibu.
- Obecne dowody klinicznie istotnego zaburzenia rogówki lub siatkówki/keratopatii potwierdzone przez badanie okulistyczne.
- Współbieżne okoliczności, choroby lub warunek, które według badacza i/lub sponsora zakłóciłyby się z udziałem w badaniu lub ocenami bezpieczeństwa.
- Historia i/lub obecne dowody rozległego zwapnienia ektopowego tkanki.
- Historia złośliwości.
- Po otrzymaniu lub planowaniu leczenia z jakimkolwiek innym produktem badawczym lub zatwierdzonym do leczenia ACh, HCH lub krótkiego wzrostu.
- Regularne długotrwałe leczenie (≥3 tygodnie) z dawkami glukokortykoidu.
- Poprzednia operacja długości kończyn w dowolnym momencie lub planowana/oczekiwana będzie operacja wzrostu lub wzrostu z przewodnikiem podczas uczestnictwa w badaniu.
- Uczestnicy otrzymujący leki, które mogą zwiększyć stężenie fosforu w surowicy i/lub wapnia
- Klinicznie istotne nieprawidłowości w dowolnym wyniku testu laboratoryjnego podczas badań przesiewowych.
- W ciąży lub karmienia piersią podczas wizyty przesiewowej lub planowania zajścia w ciążę (jaźń lub partner) w dowolnym momencie podczas badania.
- Alergia na wszelkie elementy badania leku.
- Współistniejąca okoliczność, choroba lub stan, który zakłóciłby udział w badaniu.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Phase 2 Cohort 1
Oral infigratinib 0.128 mg/kg/day
|
Doustny infigatynib 0,128 mg/kg/dzień
|
|
Eksperymentalny: Phase 2 Cohort 2
Oral infigratinib 0.25 mg/kg/day
|
Doustny infigatynib 0,25 mg/kg/dzień
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Zmiana od wartości wyjściowej (BL) w Rocznej Prędkości Wzrostu (AHV; cm/rok)
Ramy czasowe: 26 tygodni
|
26 tygodni
|
|
Częstość, nasilenie i powaga zdarzeń niepożądanych (AEs) wymagających zmniejszenia dawki lub przerwania leczenia
Ramy czasowe: przynajmniej 26 tygodni
|
przynajmniej 26 tygodni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Zmiany w funkcji poznawczej (oceniane według odpowiednich testów komputerowych)
Ramy czasowe: 52 tygodnie
|
52 tygodnie
|
|
Profil farmakokinetyczny infratynibu przez ocenę maksymalnego stężenia (CMAX)
Ramy czasowe: 52 tygodnie
|
52 tygodnie
|
|
Profil farmakokinetyczny infratynibu przez ocenę stężenia czasowego maksymalnego (TMAX)
Ramy czasowe: 52 tygodnie
|
52 tygodnie
|
|
Zmiana z poziomu BL w poziomach markera kolagenu (CXM)
Ramy czasowe: 52 tygodnie
|
52 tygodnie
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej (BL) w z-score wysokości (w odniesieniu do tabel HCH i średniej wysokości)
Ramy czasowe: 52 tygodnie
|
52 tygodnie
|
|
Zmiana względem wartości wyjściowej (BL) w stosunku segmentu górnego do dolnego ciała (cm)
Ramy czasowe: 52 tygodnie
|
52 tygodnie
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Zmiana z BL w chorobach współistniejących związanych z HCH
Ramy czasowe: 52 tygodnie
|
52 tygodnie
|
|
Zmiana z BL w jakości życia związanej ze zdrowiem (HRQOL) (według oceny przez pediatryczną jakość życia zapasów [narzędzie Pedsql]))
Ramy czasowe: 52 tygodnie
|
52 tygodnie
|
|
Oceń korzyści z leczenia, oceniane w wywiadach jakościowych
Ramy czasowe: 52 tygodnie
|
52 tygodnie
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
22 kwietnia 2025
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 stycznia 2027
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 stycznia 2027
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
18 lutego 2025
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
6 marca 2025
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
12 marca 2025
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
16 lipca 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
14 lipca 2026
Ostatnia weryfikacja
1 maja 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
- jakość życia
- choroby kości
- wzrost
- karłowatość
- choroby genetyczne
- zdolności funkcjonalne
- FGFR3
- dysplazja szkieletowa
- hipochondroplazja
- AGV
- wrodzony
- choroby układu mięśniowo-szkieletowego
- Warianty patogenne
- kostnienie śródchrzęstne
- HCH
- skrócone kończyny bliższe
- Receptor czynnika wzrostu fibroblastów 3
- śródchrzęstne tworzenie kości
- osteochondrodysplazja
- nieproporcjonalnie niski wzrost
- roczna prędkość wzrostu
- roczna prędkość wzrostu
- AHV
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby układu hormonalnego
- Metabolizm, Wrodzone Błędy
- Choroby metaboliczne
- Choroby tkanki łącznej
- Metabolizm węglowodanów, błędy wrodzone
- Lizosomalne choroby spichrzeniowe
- Mucynozy
- Choroby kości, rozwojowe
- Mukopolisacharydozy
- Wrodzone, dziedziczne i noworodkowe choroby i nieprawidłowości
- Choroby żywieniowe i metaboliczne
- Choroby skóry i tkanki łącznej
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby układu mięśniowo-szkieletowego
- Choroby kości
- Karłowatość
- Osteochondrodysplazja
- Mukopolisacharydoza IV
- Hipochondroplazja
- Środki przeciwnowotworowe
- Infigratynib
Inne numery identyfikacyjne badania
- QBGJ398-304
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .