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Uno studio internazionale di infigratinib nei bambini con ipocondroplasia (HCH) (HCH)

14 luglio 2026 aggiornato da: QED Therapeutics, a BridgeBio company

Una fase di fase 2/3, multicentrica e aperta emergente seguita da uno studio in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza degli infigratinib nei bambini con ipocondroplasia: Accel 2/3

Accel2/3 è uno studio di fase 2/3. Lo scopo della porzione di fase 2 dello studio (Accel2/3) è valutare l'efficacia e la sicurezza, degli infigratinib nei bambini con ipocondroplasia (HCH) che ricevevano infigratinib, a una delle due dosi, di che hanno completato almeno 26 settimane di partecipazione a ACCEL SPONSATO QED (QBGJ398-004).

Panoramica dello studio

Stato

Iscrizione su invito

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Accel 2/3 è uno studio di fase 2/3 che comprende 2 porzioni. La porzione di fase 2 è una porzione in aperto, nella porzione nei bambini con HCH di età compresa tra 5 e 11 anni, seguita da una porzione di fase 3 che è in doppio cieco, controllata con placebo nei bambini con HCH di età da 3 anni a <18 anni.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

24

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute - The Royal Children's Hospital Melbourne
  • Canada
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6C 2R5
        • London Health Services Centre - Children's Hospital of Western Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario Research Institute
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Université de Montréal - Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • Francia
    • France
      • Bron, France, Francia, 69677
        • Hopital Femme Mere Enfant
      • Paris, France, Francia, 75015
        • Hopital universitaire Necker-Enfants Malades
      • Toulouse, France, Francia, 31059
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Toulouse - Hôpital des Enfants
  • Norvegia
    • Norway
      • Bergen, Norway, Norvegia, 5021
        • Haukeland University Hospital
      • Oslo, Norway, Norvegia, 0372
        • Paediatric Clinical Research Unit at Oslo University Hospital
  • Portogallo
    • Portugal
      • Coimbra, Portugal, Portogallo, 3000-602
        • Hospital Pediátrico de Coimbra
  • Regno Unito
    • England
      • Manchester, England, Regno Unito, M13 9WL
        • Manchester University
      • Sheffield, England, Regno Unito, S10 2TH
        • Sheffield Children's Hospital
    • Scotland
      • Glasgow, Scotland, Regno Unito, G51 4TF
        • Glasgow Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
  • Singapore
    • Singapore
      • Singapore, Singapore, Singapore, 229899
        • KK Women's and Children's Hospital
  • Spagna
    • Spain
      • Vitoria-Gasteiz, Spain, Spagna, 01010
        • Unidad de Cirugía Artroscopica, Hopsital MIKS
  • Stati Uniti
    • California
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Childrens Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Children's National Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Stati Uniti, 65201
        • University of Missouri
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53705
        • University of Wisconsin Madison - Waisman Center Bone Dysplasia Clinic
  • Svezia
    • Sweden
      • Solna, Sweden, Svezia, 17164
        • Astrid Lindgren Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione chiave:

  • I partecipanti devono aver completato almeno 26 settimane ed essere comunque nello studio osservazionale (QBGJ398-004).
  • Porzione di fase 2: partecipanti 5-11 anni (inclusivo).
  • Porzione di fase 3: partecipanti da 3 a <18 anni allo screening con potenziale di crescita
  • Diagnosi di HCH documentata clinicamente dalla presenza di una breve statura sproporzionata e confermata con un test molecolare.
  • I partecipanti sono in grado di ingoiare i farmaci orali.
  • I partecipanti e i genitori, il tutore legale o il caregiver sono disposti e in grado di rispettare le visite di studio e le procedure di studio.
  • I partecipanti sono ambulatoriali e in grado di resistere senza assistenza. Requisiti sessuali e contraccettivi/barriera
  • Test di gravidanza negativa in ragazze di età ≥10 anni o ragazze di qualsiasi età che abbiano sperimentato menarca.
  • Se sessualmente attivi, i partecipanti, se non, devono essere disposti a utilizzare un metodo di contraccezione altamente efficace, come rilevante, durante l'assunzione di farmaci di studio e per 1 mese dopo l'ultima dose di dose di studio.
  • Consenso informato firmato.

Criteri di esclusione chiave:

  • Partecipanti che hanno ACH o una breve condizione di statura diversa da HCH.
  • Malattia o condizione simultanea significativa che, secondo lo investigatore e/o sponsor, confonderebbe la valutazione dell'efficacia o della sicurezza degli infigratinib.
  • Prove attuali di disturbo corneale o retinico clinicamente significativo/cheratopatia confermati dall'esame oftalmico.
  • Circostanze simultanee, malattie o condizioni che, secondo lo investigatore e/o sponsor, interferirebbero con la partecipazione allo studio o le valutazioni della sicurezza.
  • Storia e/o attuale evidenza di ampia calcificazione dei tessuti ectopici.
  • Storia di malignità.
  • Avendo ricevuto o pianificato di ricevere cure con qualsiasi altro prodotto investigativo o approvato per il trattamento di ACH, HCH o breve statura.
  • Trattamento regolare a lungo termine (≥3 settimane) con dosi soprafisiologiche di glucocorticoide.
  • Precedenti interventi chirurgici di lunghezza degli arti in qualsiasi momento o previsto/previsto per un intervento chirurgico di crescita per lunghezza degli arti durante la partecipazione allo studio.
  • I partecipanti che ricevono farmaci che potrebbero aumentare le concentrazioni sieriche di fosforo e/o calcio
  • Anomalia clinicamente significativa in qualsiasi test del test di laboratorio allo screening.
  • Incantesimo o allattamento al seno alla visita di screening o pianificare di rimanere incinta (sé o partner) in qualsiasi momento durante lo studio.
  • Allergia a qualsiasi componente del farmaco di studio.
  • Circostanza concomitante, malattia o condizione che interferirebbero con la partecipazione allo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Phase 2 Cohort 1
Oral infigratinib 0.128 mg/kg/day
Droga: Infigratinib 0,128 mg/kg/giorno
Infigratinib orale 0,128 mg/kg/giorno
Sperimentale: Phase 2 Cohort 2
Oral infigratinib 0.25 mg/kg/day
Droga: Infigratinib 0,25 mg/kg/giorno
Infigratinib orale 0,25 mg/kg/giorno

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale (BL) nella velocità di crescita annualizzata (AHV; cm/anno)
Lasso di tempo: 26 settimane
26 settimane
Incidenza, gravità e serietà degli eventi avversi (EA) che richiedono riduzione della dose o interruzione
Lasso di tempo: almeno 26 settimane
almeno 26 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Cambiamenti nella funzione cognitiva (come valutato da test computerizzati appropriati di età)
Lasso di tempo: 52 settimane
52 settimane
Profilo farmacocinetico dell'infigratinib mediante valutazione della concentrazione massima (CMAX)
Lasso di tempo: 52 settimane
52 settimane
Profilo farmacocinetico dell'infigratinib mediante valutazione della concentrazione di tempo a maximum (TMAX)
Lasso di tempo: 52 settimane
52 settimane
Modifica dai livelli di BL nei livelli di marcatore di collagene X (CXM)
Lasso di tempo: 52 settimane
52 settimane
Variazione rispetto al BL nel punteggio Z dell'altezza (in relazione sia alle tabelle HCH che alle tabelle dell'altezza media)
Lasso di tempo: 52 settimane
52 settimane
Variazione dal basale nel rapporto segmento superiore/inferiore del corpo (cm)
Lasso di tempo: 52 settimane
52 settimane

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Lasso di tempo
Cambia da BL in comorbidità associate a HCH
Lasso di tempo: 52 settimane
52 settimane
Cambiamento da BL nella qualità della vita legata alla salute (HRQOL) (come valutato dall'inventario della qualità della vita pediatrica [strumento Pedsql])
Lasso di tempo: 52 settimane
52 settimane
Valuta il beneficio terapeutico valutato dalle interviste qualitative
Lasso di tempo: 52 settimane
52 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

QED Therapeutics, a BridgeBio company

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

22 aprile 2025

Completamento primario (Stimato)

1 gennaio 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 gennaio 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 febbraio 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 marzo 2025

Primo Inserito (Effettivo)

12 marzo 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

16 luglio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

14 luglio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • QBGJ398-304

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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