Um estudo internacional de infigratinibe em crianças com hipocondroplasia (HCH) (HCH)
14 de julho de 2026 atualizado por: QED Therapeutics, a BridgeBio company
Uma fase de fase 2/3, multicêntrica e aberta, seguida de um estudo duplo-cego, randomizado e controlado por placebo para avaliar a eficácia e a segurança do infigratinib
Acel2/3 é um estudo de fase 2/3.
O objetivo da parte da fase 2 do estudo (ACCEL2/3) é avaliar a eficácia e a segurança, do infigratinibe em crianças com hipocondroplasia (HCH) que recebem infigratinibe, em uma das duas doses, de que concluíram pelo menos 26 semanas de participação no QED ACCEL (QBGJ398-00).
Visão geral do estudo
Status
Inscrevendo-se por convite
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A Accel 2/3 é um estudo de fase 2/3 que compreende 2 porções.
A porção da fase 2 é uma parcela aberta em crianças com HCH de 5 a 11 anos, seguida por uma porção de fase 3, que é dupla-cega, controlada por placebo em crianças com HCH com idades entre 3 anos e 18 anos.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
24
Estágio
- Fase 2
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Victoria
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Parkville, Victoria, Austrália, 3052
- Murdoch Children's Research Institute - The Royal Children's Hospital Melbourne
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Ontario
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London, Ontario, Canadá, N6C 2R5
- London Health Services Centre - Children's Hospital of Western Ontario
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Ottawa, Ontario, Canadá, K1H 8L1
- Children's Hospital of Eastern Ontario Research Institute
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canadá, H3T 1C5
- Université de Montréal - Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
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Singapore
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Singapore, Singapore, Cingapura, 229899
- KK Women's and Children's Hospital
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Spain
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Vitoria-Gasteiz, Spain, Espanha, 01010
- Unidad de Cirugía Artroscopica, Hopsital MIKS
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California
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Oakland, California, Estados Unidos, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Childrens Hospital Colorado
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Children's National Hospital
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- Johns Hopkins School of Medicine
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Missouri
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Columbia, Missouri, Estados Unidos, 65201
- University of Missouri
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53705
- University of Wisconsin Madison - Waisman Center Bone Dysplasia Clinic
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France
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Bron, France, França, 69677
- Hopital Femme Mere Enfant
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Paris, France, França, 75015
- Hopital universitaire Necker-Enfants Malades
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Toulouse, France, França, 31059
- Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Toulouse - Hôpital des Enfants
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Norway
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Bergen, Norway, Noruega, 5021
- Haukeland University Hospital
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Oslo, Norway, Noruega, 0372
- Paediatric Clinical Research Unit at Oslo University Hospital
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Portugal
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Coimbra, Portugal, Portugal, 3000-602
- Hospital Pediátrico de Coimbra
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England
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Manchester, England, Reino Unido, M13 9WL
- Manchester University
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Sheffield, England, Reino Unido, S10 2TH
- Sheffield Children's Hospital
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Scotland
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Glasgow, Scotland, Reino Unido, G51 4TF
- Glasgow Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
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Sweden
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Solna, Sweden, Suécia, 17164
- Astrid Lindgren Children's Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios de inclusão -chave:
- Os participantes devem ter concluído pelo menos 26 semanas e ainda estar no estudo de observação (QBGJ398-004).
- Fase 2 Partion: Participantes de 5 a 11 anos (inclusive).
- Fase 3 Partion: Participantes 3 a <18 anos de idade na triagem com potencial de crescimento
- Diagnóstico de HCH documentado clinicamente pela presença de baixa estatura desproporcional e confirmado com um teste molecular.
- Os participantes são capazes de engolir medicamentos orais.
- Participantes e pais, responsáveis (s) legais (s) ou cuidador (s) estão dispostos e capazes de cumprir as visitas de estudo e os procedimentos de estudo.
- Os participantes são ambulatoriais e são capazes de permanecer sem assistência. Requisitos de sexo e contraceptivo/barreira
- Teste negativo de gravidez em meninas ≥10 anos de idade ou meninas de qualquer idade que experimentem menarca.
- Se sexualmente ativo, os participantes se masculino ou feminino devem estar dispostos a usar um método de contracepção altamente eficaz, como relevante, enquanto toma medicamento de estudo e por 1 mês após a última dose de medicamento de estudo.
- Consentimento informado assinado.
Critérios de exclusão -chave:
- Participantes que têm ACH ou uma condição de baixa estatura além da HCH.
- Doença ou condição simultânea significativa que, na visão do investigador e/ou patrocinador, confundia a avaliação da eficácia ou segurança do infigratinibe.
- Evidência atual de distúrbio/ceratopatia clinicamente significativo da córnea ou da retina confirmada por exame oftalmológico.
- Circunstância, doença ou condição simultânea que, na visão do investigador e/ou patrocinador, interferiria na participação do estudo ou nas avaliações de segurança.
- História e/ou evidência atual de calcificação extensiva de tecidos ectópicos.
- História de malignidade.
- Tendo recebido ou planejando receber tratamento com qualquer outro produto de investigação ou aprovado para o tratamento de ACH, HCH ou baixa estatura.
- Tratamento regular a longo prazo (≥3 semanas) com doses suprafisiológicas de glicocorticóide.
- A cirurgia anterior de alongamento dos membros a qualquer momento ou planejada/esperava ter uma cirurgia de crescimento ou crescimento guiado ao mesmo tempo enquanto participava do estudo.
- Participantes que recebem medicamentos que poderiam aumentar as concentrações séricas de fósforo e/ou cálcio
- Anormalidade clinicamente significativa em qualquer resultado de teste de laboratório na triagem.
- Grávida ou amamentando na visita de triagem ou planejando engravidar (eu ou parceiro) a qualquer momento durante o estudo.
- Alergia a qualquer componente do medicamento do estudo.
- Circunstância, doença ou condição concomitante que interferiria na participação do estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Phase 2 Cohort 1
Oral infigratinib 0.128 mg/kg/day
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Infigratinibe oral 0,128 mg/kg/dia
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Experimental: Phase 2 Cohort 2
Oral infigratinib 0.25 mg/kg/day
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Infigratinibe oral 0,25 mg/kg/dia
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Alteração em relação à linha de base (BL) na Velocidade de Crescimento Anualizada (AHV; cm/ano)
Prazo: 26 semanas
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26 semanas
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Incidência, gravidade e seriedade de eventos adversos (EA) que requerem redução da dose ou descontinuação
Prazo: pelo menos 26 semanas
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pelo menos 26 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Mudanças na função cognitiva (conforme avaliado pela idade, testes computadorizados apropriados)
Prazo: 52 semanas
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52 semanas
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Perfil farmacocinético do infigratinibe por avaliação da concentração máxima (CMAX)
Prazo: 52 semanas
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52 semanas
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Perfil farmacocinético do infigratinibe por avaliação da concentração de tempo até o máximo (TMAX)
Prazo: 52 semanas
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52 semanas
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Mudança do BL nos níveis de marcador de colágeno x (CXM)
Prazo: 52 semanas
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52 semanas
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Alteração em relação à linha de base no Z-score de altura (em relação às tabelas de HCH e de altura média)
Prazo: 52 semanas
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52 semanas
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Alteração em relação à linha de base na relação segmento superior/inferior do corpo (cm)
Prazo: 52 semanas
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52 semanas
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Mudança do BL em comorbidades associadas ao HCH
Prazo: 52 semanas
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52 semanas
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Mudança do BL em qualidade de vida relacionada à saúde (QVRS) (conforme avaliado pelo inventário de qualidade de vida pediátrica [ferramenta pedsql])
Prazo: 52 semanas
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52 semanas
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Avalie o benefício do tratamento avaliado por entrevistas qualitativas
Prazo: 52 semanas
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52 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
22 de abril de 2025
Conclusão Primária (Estimado)
1 de janeiro de 2027
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de janeiro de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
18 de fevereiro de 2025
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
6 de março de 2025
Primeira postagem (Real)
12 de março de 2025
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
16 de julho de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
14 de julho de 2026
Última verificação
1 de maio de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
- qualidade de vida
- doenças ósseas
- crescimento
- nanismo
- doenças genéticas
- habilidades funcionais
- FGFR3
- displasia esquelética
- hipocondroplasia
- AGV
- congênito
- doenças musculoesqueléticas
- Variantes patogênicas
- Ossificação endocondral
- HCH
- membros proximais encurtados
- receptor 3 do fator de crescimento de fibroblastos
- formação óssea endocondral
- osteocondrodisplasia
- baixa estatura desproporcional
- velocidade de crescimento anualizada
- velocidade de altura anualizada
- AHV
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do Sistema Endócrino
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças Metabólicas
- Doenças do Tecido Conjuntivo
- Metabolismo de Carboidratos, Erros Inatos
- Doenças de Armazenamento Lisossomal
- Mucinoses
- Doenças Ósseas do Desenvolvimento
- Mucopolissacaridoses
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doenças Nutricionais e Metabólicas
- Doenças da Pele e do Tecido Conjuntivo
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças musculoesqueléticas
- Doenças ósseas
- Nanismo
- Osteocondrodisplasias
- Mucopolissacaridose IV
- Hipocondroplasia
- Agentes Antineoplásicos
- infigratinibe
Outros números de identificação do estudo
- QBGJ398-304
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
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