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Un estudio internacional de infigratinib en niños con hipocondroplasia (HCH) (HCH)

14 de julio de 2026 actualizado por: QED Therapeutics, a BridgeBio company

Una fase de fase 2/3, multicéntrica, abierta, seguida de un estudio doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo para evaluar la eficacia y la seguridad de la infigratinib en niños con hipocondroplasia: Aceler 2/3

Accel2/3 es un estudio de fase 2/3. El propósito de la porción de fase 2 del estudio (Accel2/3) es evaluar la eficacia y la seguridad, de infigratinib en niños con hipocondroplasia (HCH) que recibió infigratinib, a una de dos dosis, de que han completado al menos 26 semanas de participación en Accel Sponsed Sponsed Sponsed (QBGJ398-004).

Descripción general del estudio

Estado

Inscripción por invitación

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Accel 2/3 es un estudio de fase 2/3 que comprende 2 porciones. La porción de fase 2 es una porción abierta, en niños con HCH de 5 a 11 años, seguida de una porción de fase 3 que es doble ciego, controlada con placebo en niños con HCH de 3 años a <18 años.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

24

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute - The Royal Children's Hospital Melbourne
  • Canadá
    • Ontario
      • London, Ontario, Canadá, N6C 2R5
        • London Health Services Centre - Children's Hospital of Western Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canadá, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario Research Institute
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H3T 1C5
        • Université de Montréal - Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • España
    • Spain
      • Vitoria-Gasteiz, Spain, España, 01010
        • Unidad de Cirugía Artroscopica, Hopsital MIKS
  • Estados Unidos
    • California
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Childrens Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Children's National Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Estados Unidos, 65201
        • University of Missouri
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53705
        • University of Wisconsin Madison - Waisman Center Bone Dysplasia Clinic
  • Francia
    • France
      • Bron, France, Francia, 69677
        • Hopital Femme Mere Enfant
      • Paris, France, Francia, 75015
        • Hopital universitaire Necker-Enfants Malades
      • Toulouse, France, Francia, 31059
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Toulouse - Hôpital des Enfants
  • Noruega
    • Norway
      • Bergen, Norway, Noruega, 5021
        • Haukeland University Hospital
      • Oslo, Norway, Noruega, 0372
        • Paediatric Clinical Research Unit at Oslo University Hospital
  • Portugal
    • Portugal
      • Coimbra, Portugal, Portugal, 3000-602
        • Hospital Pediátrico de Coimbra
  • Reino Unido
    • England
      • Manchester, England, Reino Unido, M13 9WL
        • Manchester University
      • Sheffield, England, Reino Unido, S10 2TH
        • Sheffield Children's Hospital
    • Scotland
      • Glasgow, Scotland, Reino Unido, G51 4TF
        • Glasgow Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
  • Singapur
    • Singapore
      • Singapore, Singapore, Singapur, 229899
        • KK Women's and Children's Hospital
  • Suecia
    • Sweden
      • Solna, Sweden, Suecia, 17164
        • Astrid Lindgren Children's Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión clave:

  • Los participantes deben haber completado al menos 26 semanas y aún estar en el estudio de observación (QBGJ398-004).
  • Fase 2 porción: participantes de 5 a 11 años de edad (inclusive).
  • Fase 3 porción: participantes de 3 a <18 años de edad en la detección con potencial de crecimiento
  • Diagnóstico de HCH documentado clínicamente por la presencia de estatura corta desproporcionada y confirmado con una prueba molecular.
  • Los participantes pueden tragar medicamentos orales.
  • Los participantes y los padres, los tutores legales o los cuidados están dispuestos y pueden cumplir con las visitas al estudio y los procedimientos de estudio.
  • Los participantes son ambulatorios y pueden pararse sin ayuda. Requisitos de sexo y anticonceptivos/barrera
  • Prueba negativa de embarazo en niñas ≥10 años de edad o niñas de cualquier edad que haya experimentado menarqueo.
  • Si se activa sexualmente, los participantes, ya sean hombres o mujeres, deben estar dispuestos a utilizar un método de anticoncepción altamente efectivo, como relevante, mientras toman el medicamento del estudio y durante 1 mes después de la última dosis de drogas del estudio.
  • Consentimiento informado firmado.

Criterios de exclusión clave:

  • Participantes que tienen ACH o una condición de estatura corta que no sea HCH.
  • Enfermedad o condición concurrente significativa que, en opinión del investigador y/o patrocinador, confundiría la evaluación de la eficacia o la seguridad de la infigratinib.
  • Evidencia actual de trastorno corneal o retiniano clínicamente significativo/queratopatía confirmada por el examen oftálmico.
  • Circunstancia concurrente, enfermedad o condición que, en opinión del investigador y/o patrocinador, interferiría con la participación del estudio o las evaluaciones de seguridad.
  • Historia y/o evidencia actual de calcificación de tejido ectópico extenso.
  • Historia de malignidad.
  • Haber recibido o planeado recibir tratamiento con cualquier otro producto de investigación o aprobado para el tratamiento de ACH, HCH o estatura corta.
  • Tratamiento regular a largo plazo (≥3 semanas) con dosis supraphisiológicas de glucocorticoides.
  • Cirugía previa de longitud de las extremidades en cualquier momento o planificada/se espera que se sienta una cirugía de crecimiento de longitud de extremidades o guiada mientras participa en el estudio.
  • Los participantes que reciben medicamentos que podrían aumentar el fósforo sérico y/o las concentraciones de calcio
  • Anormalidad clínicamente significativa en cualquier resultado de la prueba de laboratorio en la detección.
  • Embarazada o amamantada en la visita de detección o planea quedar embarazada (propia o pareja) en cualquier momento durante el estudio.
  • Alergia a cualquier componente del fármaco de estudio.
  • Circunstancia concurrente, enfermedad o condición que interferiría con la participación del estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Phase 2 Cohort 1
Oral infigratinib 0.128 mg/kg/day
Droga: infigratinib 0.128 mg/kg/día
Infigratinib oral 0.128 mg/kg/día
Experimental: Phase 2 Cohort 2
Oral infigratinib 0.25 mg/kg/day
Droga: infigratinib 0.25 mg/kg/día
Infigratinib oral 0.25 mg/kg/día

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio desde la línea de base (BL) en la Velocidad de Crecimiento Anualizada (AHV; cm/año)
Periodo de tiempo: 26 semanas
26 semanas
Incidencia, gravedad y seriedad de eventos adversos (EA) que requieren reducción de dosis o interrupción
Periodo de tiempo: al menos 26 semanas
al menos 26 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambios en la función cognitiva (según lo evaluado por las pruebas computarizadas apropiadas para la edad)
Periodo de tiempo: 52 semanas
52 semanas
Perfil farmacocinético de infigratinib por evaluación de la concentración máxima (CMAX)
Periodo de tiempo: 52 semanas
52 semanas
Perfil farmacocinético de infigratinib por evaluación de la concentración del tiempo hasta el máximo (Tmax)
Periodo de tiempo: 52 semanas
52 semanas
Cambiar de BL en niveles de marcador de colágeno X (CXM)
Periodo de tiempo: 52 semanas
52 semanas
Cambio desde BL en la puntuación Z de altura (en relación con las tablas de HCH y de altura promedio)
Periodo de tiempo: 52 semanas
52 semanas
Cambio desde BL en la relación segmento corporal superior a inferior (cm)
Periodo de tiempo: 52 semanas
52 semanas

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio de BL en comorbilidades asociadas con HCH
Periodo de tiempo: 52 semanas
52 semanas
Cambio de BL en la calidad de vida relacionada con la salud (HRQOL) (según lo evaluado por el inventario de calidad de vida pediátrica [herramienta PEDSQL])
Periodo de tiempo: 52 semanas
52 semanas
Evaluar el beneficio del tratamiento según lo evaluado por entrevistas cualitativas
Periodo de tiempo: 52 semanas
52 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

QED Therapeutics, a BridgeBio company

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

22 de abril de 2025

Finalización primaria (Estimado)

1 de enero de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

1 de enero de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

18 de febrero de 2025

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de marzo de 2025

Publicado por primera vez (Actual)

12 de marzo de 2025

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

16 de julio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de julio de 2026

Última verificación

1 de mayo de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • QBGJ398-304

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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