Kansainvälinen tutkimushypokondroplasiaa sairastavien lasten (HCH) infigatinibin tutkimus (HCH)
tiistai 14. heinäkuuta 2026 päivittänyt: QED Therapeutics, a BridgeBio company
Vaiheen 2/3, monikeskus, avoin leimausfaasi, jota seuraa kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, lumelääkekontrolloima tutkimus, joka arvioi infigratinibin tehokkuutta ja turvallisuutta hypokondroplasialla olevilla lapsilla: Accel 2/3
Accel2/3 on vaiheen 2/3 tutkimus.
Tutkimuksen 2 vaiheen 2 osan tarkoituksena (Accel2/3) on arvioida infigratinibin tehokkuutta ja turvallisuutta hypochondroplasia (HCH) -tapahtumien saaneilla infigratinibilla yhdellä kahdesta annoksesta, jotka ovat suorittaneet vähintään 26 viikkoa QED-sponsoroidussa ACCEL: ssä (QBGJ398-004).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ilmoittautuminen kutsusta
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Accel 2/3 on vaiheen 2/3 tutkimus, joka koostuu kahdesta osasta.
Vaiheen 2 osa on avoin, osa 5–11-vuotiailla HCH: lla olevilla lapsilla, jota seuraa vaiheen 3 osa, joka on kaksoissokkoutettu, plasebokontrolloitu lapsilla, joiden HCH on yli 3-vuotiaita-<18-vuotiaita.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
24
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australia, 3052
- Murdoch Children's Research Institute - The Royal Children's Hospital Melbourne
-
-
-
-
Spain
-
Vitoria-Gasteiz, Spain, Espanja, 01010
- Unidad de Cirugía Artroscopica, Hopsital MIKS
-
-
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6C 2R5
- London Health Services Centre - Children's Hospital of Western Ontario
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
- Children's Hospital of Eastern Ontario Research Institute
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
- Université de Montréal - Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
-
-
-
-
Norway
-
Bergen, Norway, Norja, 5021
- Haukeland University Hospital
-
Oslo, Norway, Norja, 0372
- Paediatric Clinical Research Unit at Oslo University Hospital
-
-
-
-
Portugal
-
Coimbra, Portugal, Portugali, 3000-602
- Hospital Pediátrico de Coimbra
-
-
-
-
France
-
Bron, France, Ranska, 69677
- Hopital Femme Mere Enfant
-
Paris, France, Ranska, 75015
- Hopital universitaire Necker-Enfants Malades
-
Toulouse, France, Ranska, 31059
- Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Toulouse - Hôpital des Enfants
-
-
-
-
Sweden
-
Solna, Sweden, Ruotsi, 17164
- Astrid Lindgren Children's Hospital
-
-
-
-
Singapore
-
Singapore, Singapore, Singapore, 229899
- KK Women's and Children's Hospital
-
-
-
-
England
-
Manchester, England, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
- Manchester University
-
Sheffield, England, Yhdistynyt kuningaskunta, S10 2TH
- Sheffield Children's Hospital
-
-
Scotland
-
Glasgow, Scotland, Yhdistynyt kuningaskunta, G51 4TF
- Glasgow Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Childrens Hospital Colorado
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
- Children's National Hospital
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
- Johns Hopkins School of Medicine
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Yhdysvallat, 65201
- University of Missouri
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53705
- University of Wisconsin Madison - Waisman Center Bone Dysplasia Clinic
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät sisällyttämiskriteerit:
- Osallistujien on täytynyt suorittaa vähintään 26 viikkoa ja olla edelleen havaintotutkimuksessa (QBGJ398-004).
- Vaiheen 2 annos: osallistujat 5-11-vuotiaita (mukaan lukien).
- Vaiheen 3 osa: osallistujat 3–18 -vuotiaita seulonnassa kasvupotentiaalilla
- HCH: n diagnoosi, joka on dokumentoitu kliinisesti suhteettoman lyhyen aseman esiintymisen avulla ja vahvistetaan molekyylikokeella.
- Osallistujat kykenevät nielemään suun kautta otettavia lääkkeitä.
- Osallistujat ja vanhemmat (t), lailliset huoltajat tai hoitajat ovat halukkaita ja kykeneviä noudattamaan opintovierailuja ja opintomenetelmiä.
- Osallistujat ovat ambulatorisia ja kykenevät seisomaan ilman apua. Sukupuoli- ja ehkäisy-/estevaatimukset
- Negatiivinen raskaustesti ≥10 -vuotiaissa tytöissä tai minkä tahansa ikäisten tyttöjen, jotka ovat kokeneet menarchea.
- Jos seksuaalisesti aktiiviset osallistujien on riippumatta siitä, olivatpa miehet tai naiset, on oltava valmiita käyttämään erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää, joka on asiaankuuluva, kun otetaan opiskelulääke ja yhden kuukauden ajan viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen.
- Allekirjoitettu tietoinen suostumus.
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Osallistujat, joilla on ACh tai lyhyt tila kuin HCH.
- Merkittävä samanaikainen sairaus tai tila, joka tutkijan ja/tai sponsorin mielessä sekoittaisivat infigratinibin tehokkuuden tai turvallisuuden arvioinnin.
- Nykyiset todisteet kliinisesti merkitsevästä sarveiskalvon tai verkkokalvon häiriöstä/keratopatiasta, joka vahvistetaan silmätutkimuksella.
- Samanaikainen olosuhde, sairaus tai tila, joka tutkijan ja/tai sponsorin kannalta häiritsisi tutkimuksen osallistumista tai turvallisuusarviointeja.
- Historia ja/tai nykyiset todisteet laajasta ektooppisesta kudoksen kalkkiutumisesta.
- Pahanlaatuisuuden historia.
- Saatuaan tai suunnitellessaan hoitoa muilla tutkittavalla tai hyväksytyllä tuotteella ACH: n, HCH: n tai lyhyen aseman hoidossa.
- Säännöllinen pitkäaikainen hoito (≥3 viikkoa), joissa on suprafysiologisia glukokortikoidiannoksia.
- Aikaisempi raajojen pidennysleikkaus milloin tahansa tai suunniteltu/odotetaan olevan raajojen pidennys tai opastettu kasvuleikkaus osallistuessaan tutkimukseen.
- Osallistujat, jotka saavat lääkkeitä, jotka voisivat lisätä seerumin fosforia ja/tai kalsiumpitoisuuksia
- Kliinisesti merkitsevä poikkeavuus kaikissa laboratoriotestituloksissa seulonnassa.
- Raskaana tai imetys seulontavierailussa tai raskaana olevan (itsensä tai kumppanin) suunnittelu milloin tahansa tutkimuksen aikana.
- Allergia tutkimuslääkkeen kaikille komponenteille.
- Samanaikainen olosuhde, sairaus tai tila, joka häiritsisi tutkimuksen osallistumista.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Phase 2 Cohort 1
Oral infigratinib 0.128 mg/kg/day
|
Oraalinen infigatinibi 0,128 mg/kg/päivä
|
|
Kokeellinen: Phase 2 Cohort 2
Oral infigratinib 0.25 mg/kg/day
|
Oraalinen infigatinibi 0,25 mg/kg/päivä
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Muutos lähtötasosta (BL) vuotuiseen pituuskasvunopeuteen (AHV; cm/vuosi)
Aikaikkuna: 26 viikkoa
|
26 viikkoa
|
|
Haittatapahtumien (AE) esiintyvyys, vakavuus ja vakavuus, jotka vaativat annoksen vähentämistä tai lääkehoidon keskeyttämistä
Aikaikkuna: vähintään 26 viikkoa
|
vähintään 26 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Muutokset kognitiivisessa toiminnassa (sellaisena kuin se arvioidaan ikään sopivien tietokoneistettujen testien perusteella)
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
52 viikkoa
|
|
Infigratinibin farmakokineettinen profiili arvioimalla maksimaalisen pitoisuuden (CMAX)
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
52 viikkoa
|
|
Infigratinibin farmakokineettinen profiili arvioimalla aika-maksimikonsentraatiota (TMAX)
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
52 viikkoa
|
|
Muutos BL: stä kollageeni X -merkinnässä (CXM)
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
52 viikkoa
|
|
Muutos perusarvosta pituus-Z-pisteessä (sekä HCH:n että keskipituustaulukoiden suhteen)
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
52 viikkoa
|
|
Muutos perustasosta ylä- ja alaruumiin mittasuhteessa (cm)
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
52 viikkoa
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Muutos BL: stä HCH: hon liittyvissä lisävaikutuksissa
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
52 viikkoa
|
|
Muutos BL: stä terveyteen liittyvässä elämänlaadussa (HRQOL) (sellaisena kuin se arvioidaan lasten elämänlaadun varaston avulla [PEDSQL-työkalu])
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
52 viikkoa
|
|
Arvioi hoito -hyöty laadullisten haastattelujen perusteella
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
52 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 22. huhtikuuta 2025
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 1. tammikuuta 2027
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 1. tammikuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 18. helmikuuta 2025
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 6. maaliskuuta 2025
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 12. maaliskuuta 2025
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 16. heinäkuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 14. heinäkuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. toukokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
- elämänlaatu
- luuston sairaudet
- kasvu
- kääpiö
- geneettisiä sairauksia
- toiminnallisia kykyjä
- FGFR3
- luuston dysplasia
- hypokondroplasia
- AGV
- synnynnäinen
- tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Patogeeniset variantit
- endokondraalinen luutuminen
- HCH
- lyhennetyt proksimaaliset raajat
- fibroblastikasvutekijäreseptori 3
- endokondraalisen luun muodostuminen
- osteokondrodysplasia
- suhteettoman lyhytkasvuinen
- vuosittaista kasvunopeutta
- vuositasoinen korkeusnopeus
- AHV
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Endokriinisen järjestelmän sairaudet
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Metaboliset sairaudet
- Sidekudostaudit
- Hiilihydraattiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Lysosomaaliset varastointitaudit
- Mukinoosit
- Luusairaudet, kehitys
- Mukopolysakkaridoosit
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Ravitsemukselliset ja aineenvaihduntataudit
- Iho- ja sidekudostaudit
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Luun sairaudet
- Dwarfismi
- Osteokondrodysplasiat
- Mukopolysakkaridoosi IV
- Hypokondroplasia
- Antineoplastiset aineet
- infigratinibi
Muut tutkimustunnusnumerot
- QBGJ398-304
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .