Mezinárodní studie infigratinibu u dětí s hypochondroplasií (HCH) (HCH)
14. července 2026 aktualizováno: QED Therapeutics, a BridgeBio company
Fáze 2/3, multicentrická, otevřená fáze následovaná dvojitě zaslepenou, randomizovanou, placebem kontrolovanou studií pro vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti infigratinibu u dětí s hypochondroplasií: Accel 2/3
Accel2/3 je studie fáze 2/3.
Účelem fáze 2 části studie (Accel2/3) je zhodnotit účinnost a bezpečnost, infigratinibu u dětí s hypochondroplasií (HCH) přijímajícím infigratinibu, v jedné ze dvou dávek, z nichž dokončily nejméně 26 týdnů účasti na QED sponzorovaném accel (QBGJ398-004).
Přehled studie
Postavení
Zápis na pozvánku
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Accel 2/3 je studie fáze 2/3, která obsahuje 2 porce.
Část fáze 2 je otevřená část, část u dětí s HCH ve věku 5 až 11 let, po níž následuje část fáze 3, která je dvojitě slepá, placebem kontrolovaná u dětí s HCH ve věku> 3 let až 18 let.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
24
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Austrálie, 3052
- Murdoch Children's Research Institute - The Royal Children's Hospital Melbourne
-
-
-
-
France
-
Bron, France, Francie, 69677
- Hopital Femme Mere Enfant
-
Paris, France, Francie, 75015
- Hopital universitaire Necker-Enfants Malades
-
Toulouse, France, Francie, 31059
- Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Toulouse - Hôpital des Enfants
-
-
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6C 2R5
- London Health Services Centre - Children's Hospital of Western Ontario
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
- Children's Hospital of Eastern Ontario Research Institute
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
- Université de Montréal - Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
-
-
-
-
Norway
-
Bergen, Norway, Norsko, 5021
- Haukeland University Hospital
-
Oslo, Norway, Norsko, 0372
- Paediatric Clinical Research Unit at Oslo University Hospital
-
-
-
-
Portugal
-
Coimbra, Portugal, Portugalsko, 3000-602
- Hospital Pediátrico de Coimbra
-
-
-
-
Singapore
-
Singapore, Singapore, Singapur, 229899
- KK Women's and Children's Hospital
-
-
-
-
England
-
Manchester, England, Spojené království, M13 9WL
- Manchester University
-
Sheffield, England, Spojené království, S10 2TH
- Sheffield Children's Hospital
-
-
Scotland
-
Glasgow, Scotland, Spojené království, G51 4TF
- Glasgow Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Spojené státy, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- Childrens Hospital Colorado
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
- Children's National Hospital
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
- Johns Hopkins School of Medicine
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Spojené státy, 65201
- University of Missouri
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53705
- University of Wisconsin Madison - Waisman Center Bone Dysplasia Clinic
-
-
-
-
Spain
-
Vitoria-Gasteiz, Spain, Španělsko, 01010
- Unidad de Cirugía Artroscopica, Hopsital MIKS
-
-
-
-
Sweden
-
Solna, Sweden, Švédsko, 17164
- Astrid Lindgren Children's Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- Účastníci musí dokončit nejméně 26 týdnů a stále být v observační studii (QBGJ398-004).
- Část fáze 2: Účastníci ve věku 5-11 let (včetně).
- Část fáze 3: Účastníci 3 až <18 let ve věku při screeningu s růstovým potenciálem
- Diagnóza HCH zdokumentovaná klinicky přítomností nepřiměřené krátké postavy a potvrzena molekulárním testem.
- Účastníci jsou schopni spolknout orální léky.
- Účastníci a rodiče, zákonný zástupce nebo pečovatel jsou ochotni a schopni dodržovat studijní návštěvy a studijní postupy.
- Účastníci jsou ambulantní a jsou schopni stát bez pomoci. Požadavky na pohlaví a antikoncepce/bariéra
- Negativní těhotenský test u dívek ≥ 10 let nebo dívek jakéhokoli věku, které zažily menarche.
- Pokud je sexuálně aktivní, účastníci, ať už muž nebo žena, musí být ochotni použít vysoce efektivní metodu antikoncepce, jako relevantní, při užívání studijního léčiva a po dobu 1 měsíce po poslední dávce studijního léčiva.
- Podepsaný informovaný souhlas.
Klíčová kritéria pro vyloučení:
- Účastníci, kteří mají ACh nebo krátkou stav postavy jiné než HCH.
- Významné souběžné onemocnění nebo stav, který by z pohledu vyšetřovatele a/nebo sponzora zmást posouzení účinnosti nebo bezpečnosti infigratinibu.
- Současný důkaz klinicky významné poruchy rohovky nebo sítnice/keratopatie potvrzený oftalmickým vyšetřením.
- Souběžné okolnosti, nemoc nebo stav, který by z pohledu vyšetřovatele a/nebo sponzora narušil hodnocení účasti studie nebo bezpečnosti.
- Historie a/nebo současný důkaz rozsáhlé kalcifikace ektopické tkáně.
- Historie malignity.
- Po obdržení nebo plánování léčby s jakýmkoli jiným vyšetřovacím nebo schváleným produktem pro léčbu ACh, HCH nebo krátké postavy.
- Pravidelná dlouhodobá léčba (≥ 3 týdny) supraphysiologickými dávkami glukokortikoidu.
- Předchozí chirurgie prodlužování končetin kdykoli nebo plánovala/očekává se, že bude mít při účasti na studii prodlužování končetin nebo vedení.
- Účastníci dostávají léky, které by mohly zvýšit koncentrace fosforu séra a/nebo vápníku
- Klinicky významná abnormalita v jakémkoli výsledku laboratorního testu při screeningu.
- Těhotná nebo kojení při screeningové návštěvě nebo plánování otěhotnění (sebe nebo partnera) kdykoli během studie.
- Alergie na jakékoli složky studijního léčiva.
- Současná okolnost, nemoc nebo stav, který by narušil účast studie.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Phase 2 Cohort 1
Oral infigratinib 0.128 mg/kg/day
|
Ústní infigratinib 0,128 mg/kg/den
|
|
Experimentální: Phase 2 Cohort 2
Oral infigratinib 0.25 mg/kg/day
|
Ústní infigratinib 0,25 mg/kg/den
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Změna oproti výchozí hodnotě (BL) v roční rychlosti růstu (AHV; cm/rok)
Časové okno: 26 týdnů
|
26 týdnů
|
|
Výskyt, závažnost a závažnost nežádoucích účinků (AE), které vyžadují snížení dávky nebo přerušení léčby
Časové okno: alespoň 26 týdnů
|
alespoň 26 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Změny v kognitivní funkci (jak je hodnoceno podle věku vhodné počítačové testy)
Časové okno: 52 týdnů
|
52 týdnů
|
|
Farmakokinetický profil infigratinibu hodnocením maximální koncentrace (CMAX)
Časové okno: 52 týdnů
|
52 týdnů
|
|
Farmakokinetický profil infigratinibu posouzením časové koncentrace (TMAX)
Časové okno: 52 týdnů
|
52 týdnů
|
|
Změna z BL v hladinách kolagenu X (CXM)
Časové okno: 52 týdnů
|
52 týdnů
|
|
Změna od výchozí hodnoty ve Z-skóre výšky (ve vztahu k tabulkám HCH i průměrné výšky)
Časové okno: 52 týdnů
|
52 týdnů
|
|
Změna od výchozí hodnoty v poměru horního a dolního tělesného segmentu (cm)
Časové okno: 52 týdnů
|
52 týdnů
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Změna z BL v komorbiditách spojených s HCH
Časové okno: 52 týdnů
|
52 týdnů
|
|
Změna z BL v kvalitě života související se zdravím (HRQOL) (jak je hodnoceno dětským kvalitou života [nástroj PEDSQL]))
Časové okno: 52 týdnů
|
52 týdnů
|
|
Vyhodnoťte výhodu léčby, jak je hodnoceno kvalitativními rozhovory
Časové okno: 52 týdnů
|
52 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
22. dubna 2025
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. ledna 2027
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. ledna 2027
Termíny zápisu do studia
První předloženo
18. února 2025
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
6. března 2025
První zveřejněno (Aktuální)
12. března 2025
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
16. července 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
14. července 2026
Naposledy ověřeno
1. května 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
- kvalita života
- onemocnění kostí
- růst
- nanismus
- genetická onemocnění
- funkční schopnosti
- FGFR3
- kosterní dysplazie
- hypochondroplazie
- AGV
- kongenitální
- onemocnění pohybového aparátu
- Patogenní varianty
- endochondrální osifikace
- HCH
- zkrácené proximální končetiny
- receptor fibroblastového růstového faktoru 3
- tvorba endochondrální kosti
- osteochondrodysplazie
- neúměrně nízkého vzrůstu
- anualizovaná rychlost růstu
- anualizovaná výšková rychlost
- AHV
Další relevantní podmínky MeSH
- Onemocnění endokrinního systému
- Metabolismus, vrozené chyby
- Metabolické choroby
- Nemoci pojivové tkáně
- Metabolismus sacharidů, vrozené chyby
- Lysozomální střádavá onemocnění
- Mucinózy
- Nemoci kostí, vývojové
- Mukopolysacharidózy
- Vrozené, dědičné a neonatální nemoci a abnormality
- Nutriční a metabolické nemoci
- Onemocnění kůže a pojivové tkáně
- Genetické choroby, vrozené
- Nemoci pohybového aparátu
- Nemoci kostí
- Nanismus
- Osteochondrodysplazie
- Mukopolysacharidóza IV
- Hypochondroplazie
- Antineoplastická činidla
- Infigratinib
Další identifikační čísla studie
- QBGJ398-304
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .