Hypochondroplasia (HCH) 아동의 Infigratinib에 대한 국제 연구 (HCH)
2026년 7월 14일 업데이트: QED Therapeutics, a BridgeBio company
Hypochondroplasia가있는 소아에서 INFIGRATINIB의 효능 및 안전성을 평가하기 위해 2/3, 다기관, 오픈 라벨 단계 다음이 이중 맹검, 무작위, 위약 대조 연구가 이어집니다.
Accel2/3은 2/3 단계 연구입니다.
연구의 2 상 부분 (Accel2/3)의 목적은 ved hypochondroplasia (HCH)가 ved-j
연구 개요
상세 설명
Accel 2/3은 2 개의 부분을 포함하는 2/3 단계 연구입니다.
2 상 부분은 개방형 라벨이며, 5 ~ 11 세의 HCH가있는 어린이의 부분은 3 상 부분이 이중 맹검이며 3 세에서 18 세에서 <18 세의 HCH를 가진 어린이에서 위약 대조입니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
24
단계
- 2 단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Norway
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Bergen, Norway, 노르웨이, 5021
- Haukeland University Hospital
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Oslo, Norway, 노르웨이, 0372
- Paediatric Clinical Research Unit at Oslo University Hospital
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California
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Oakland, California, 미국, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- Childrens Hospital Colorado
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, 미국, 20010
- Children's National Hospital
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21287
- Johns Hopkins School of Medicine
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Missouri
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Columbia, Missouri, 미국, 65201
- University of Missouri
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, 미국, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, 미국, 53705
- University of Wisconsin Madison - Waisman Center Bone Dysplasia Clinic
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Sweden
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Solna, Sweden, 스웨덴, 17164
- Astrid Lindgren Children's Hospital
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Spain
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Vitoria-Gasteiz, Spain, 스페인, 01010
- Unidad de Cirugía Artroscopica, Hopsital MIKS
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Singapore
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Singapore, Singapore, 싱가포르, 229899
- KK Women's and Children's Hospital
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England
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Manchester, England, 영국, M13 9WL
- Manchester University
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Sheffield, England, 영국, S10 2TH
- Sheffield Children's Hospital
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Scotland
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Glasgow, Scotland, 영국, G51 4TF
- Glasgow Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
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Ontario
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London, Ontario, 캐나다, N6C 2R5
- London Health Services Centre - Children's Hospital of Western Ontario
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Ottawa, Ontario, 캐나다, K1H 8L1
- Children's Hospital of Eastern Ontario Research Institute
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Quebec
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Montreal, Quebec, 캐나다, H3T 1C5
- Université de Montréal - Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
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Portugal
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Coimbra, Portugal, 포르투갈, 3000-602
- Hospital Pediátrico de Coimbra
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France
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Bron, France, 프랑스, 69677
- Hopital Femme Mere Enfant
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Paris, France, 프랑스, 75015
- Hopital universitaire Necker-Enfants Malades
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Toulouse, France, 프랑스, 31059
- Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Toulouse - Hôpital des Enfants
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Victoria
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Parkville, Victoria, 호주, 3052
- Murdoch Children's Research Institute - The Royal Children's Hospital Melbourne
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준 :
- 참가자는 최소 26 주를 완료했으며 여전히 관찰 연구를 수행해야합니다 (QBGJ398-004).
- 2 단계 부분 : 참가자 5-11 세 (포함).
- 3 단계 부분 : 참가자 3 ~ <18 세, 성장 잠재력으로 스크리닝시
- HCH의 진단은 불균형 한 짧은 키의 존재에 의해 임상 적으로 기록되어 있으며 분자 검사로 확인되었습니다.
- 참가자는 구강 약물을 삼킬 수 있습니다.
- 참가자 및 부모, 법적 보호자 또는 간병인은 학습 방문 및 연구 절차를 기꺼이 준수 할 수 있습니다.
- 참가자는 외래 적이며 도움없이 서있을 수 있습니다. 성별 및 피임/장벽 요구 사항
- 10 세 이상의 소녀의 부정적인 임신 검사 10 세 이상의 나이 또는 연대를 경험 한 모든 나이의 소녀.
- 성적으로 활동하는 경우, 참가자는 남성이든 여성이든, 연구 약물 복용과 마지막 연구 약물 후 1 개월 동안 매우 효과적인 피임법을 사용해야합니다.
- 사전 동의서 서명.
주요 제외 기준 :
- HCH 이외의 ACH 또는 짧은 키가있는 참가자.
- 조사자 및/또는 스폰서의 관점에서, 인프라 티니 닙의 효능 또는 안전성에 대한 평가를 혼란스럽게하는 상당한 동시 질병 또는 상태.
- 안과 검사에 의해 확인 된 임상 적으로 유의 한 각막 또는 망막 장애/각질 병증의 현재 증거.
- 조사자 및/또는 스폰서의 관점에서 연구 참여 또는 안전 평가를 방해하는 동시 상황, 질병 또는 상태.
- 광범위한 이소성 조직 석회화의 역사 및/또는 현재의 증거.
- 악성의 역사.
- ACH, HCH 또는 짧은 키의 치료를 위해 다른 조사 또는 승인 된 제품으로 치료를 받거나받을 계획.
- glucocorticoid의 supraphysiologic 복용량을 가진 규칙적인 장기 치료 (≥3 주).
- 연구에 참여하는 동안 언제든지 사지 길이의 수술 또는 사지 길이 또는 유도 성장 수술을받을 것으로 예상되는/계획/예상/예상/예상됩니다.
- 혈청 인 및/또는 칼슘 농도를 증가시킬 수있는 약물을받는 참가자
- 선별시 실험실 테스트 결과에서 임상 적으로 유의 한 이상.
- 선별 방문시 임신 또는 모유 수유 또는 연구 중 언제든지 임신 (자기 또는 파트너)을 계획합니다.
- 연구 약물의 모든 구성 요소에 대한 알레르기.
- 연구 참여를 방해하는 동시 상황, 질병 또는 상태.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: Phase 2 Cohort 1
Oral infigratinib 0.128 mg/kg/day
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구강 인프 그라 티닙 0.128 mg/kg/일
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실험적: Phase 2 Cohort 2
Oral infigratinib 0.25 mg/kg/day
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구강 인프 그라 티닙 0.25 mg/kg/일
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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기저선(BL) 대비 연간 신장 속도(AHV; cm/년) 변화
기간: 26주
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26주
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용량 감소 또는 중단이 필요한 이상반응(AEs)의 발생률, 중증도 및 심각성
기간: 최소 26주
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최소 26주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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인지 기능의 변화 (연령 적절한 전산화 된 시험으로 평가)
기간: 52 주
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52 주
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최대 농도의 평가에 의한 infigratinib의 약동학 적 프로파일 (CMAX)
기간: 52 주
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52 주
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시간대 농도의 평가에 의한 infigratinib의 약동학 적 프로파일 (TMAX)
기간: 52 주
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52 주
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콜라겐 X 마커 (CXM) 레벨에서 BL에서 변경
기간: 52 주
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52 주
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기준선 대비 키 Z-점수 변화(HCH 및 평균 키 표 모두와 관련하여)
기간: 52주
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52주
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기준선 대비 상체와 하체 비율 변화 (cm)
기간: 52주
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52주
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기타 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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HCH와 관련된 동반 질환에서 BL에서 변화
기간: 52 주
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52 주
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건강 관련 삶의 질 (HRQOL)에서 BL에서 변화 (소아과의 질 인벤토리에 의해 평가 된대로 [PEDSQL 도구])
기간: 52 주
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52 주
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질적 인터뷰에 의해 평가 된 치료 혜택을 평가하십시오
기간: 52 주
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52 주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2025년 4월 22일
기본 완료 (추정된)
2027년 1월 1일
연구 완료 (추정된)
2027년 1월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2025년 2월 18일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2025년 3월 6일
처음 게시됨 (실제)
2025년 3월 12일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 7월 16일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 7월 14일
마지막으로 확인됨
2026년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- QBGJ398-304
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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