Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En international undersøgelse af infigratinib hos børn med hypokondroplasi (HCH) (HCH)

14. juli 2026 opdateret af: QED Therapeutics, a BridgeBio company

En fase 2/3, multicenter, open-label fase efterfulgt af en dobbeltblind, randomiseret, placebo-kontrolleret undersøgelse for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​infligratinib hos børn med hypokondroplasi: Accel 2/3

Accel2/3 er en fase 2/3 undersøgelse. Formålet med fase 2-delen af ​​undersøgelsen (ACCEL2/3) er at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​infigratinib hos børn med hypokondroplasi (HCH), der modtager infigratinib, i en af ​​to doser, af hvem der har afsluttet mindst 26 ugers deltagelse i QED-sponsoreret Accel (QBGJ398-004).

Studieoversigt

Status

Tilmelding efter invitation

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Accel 2/3 er en fase 2/3 -undersøgelse, der består af 2 portioner. Fase 2-delen er en åben mærket, del hos børn med HCH i alderen 5 til 11 år gammel efterfulgt af en fase 3-del, der er dobbeltblind, placebokontrolleret hos børn med HCH i alderen> 3 år gammel til <18 år gammel.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

24

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute - The Royal Children's Hospital Melbourne
  • Canada
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6C 2R5
        • London Health Services Centre - Children's Hospital of Western Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario Research Institute
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Université de Montréal - Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • Det Forenede Kongerige
    • England
      • Manchester, England, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • Manchester University
      • Sheffield, England, Det Forenede Kongerige, S10 2TH
        • Sheffield Children's Hospital
    • Scotland
      • Glasgow, Scotland, Det Forenede Kongerige, G51 4TF
        • Glasgow Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
  • Forenede Stater
    • California
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Childrens Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Children's National Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Forenede Stater, 65201
        • University of Missouri
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53705
        • University of Wisconsin Madison - Waisman Center Bone Dysplasia Clinic
  • Frankrig
    • France
      • Bron, France, Frankrig, 69677
        • Hopital Femme Mere Enfant
      • Paris, France, Frankrig, 75015
        • Hopital universitaire Necker-Enfants Malades
      • Toulouse, France, Frankrig, 31059
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Toulouse - Hôpital des Enfants
  • Norge
    • Norway
      • Bergen, Norway, Norge, 5021
        • Haukeland University Hospital
      • Oslo, Norway, Norge, 0372
        • Paediatric Clinical Research Unit at Oslo University Hospital
  • Portugal
    • Portugal
      • Coimbra, Portugal, Portugal, 3000-602
        • Hospital Pediátrico de Coimbra
  • Singapore
    • Singapore
      • Singapore, Singapore, Singapore, 229899
        • KK Women's and Children's Hospital
  • Spanien
    • Spain
      • Vitoria-Gasteiz, Spain, Spanien, 01010
        • Unidad de Cirugía Artroscopica, Hopsital MIKS
  • Sverige
    • Sweden
      • Solna, Sweden, Sverige, 17164
        • Astrid Lindgren Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleindeslutningskriterier:

  • Deltagerne skal have afsluttet mindst 26 uger og stadig være i den observationsundersøgelse (QBGJ398-004).
  • Fase 2-del: Deltagere 5-11 år (inklusive).
  • Fase 3 -del: Deltagere 3 til <18 år ved screening med vækstpotentiale
  • Diagnose af HCH dokumenteret klinisk ved tilstedeværelsen af ​​uforholdsmæssig kort statur og bekræftet med en molekylær test.
  • Deltagerne er i stand til at sluge oral medicin.
  • Deltagere og forælder (er), juridiske værge (er) eller plejeperson (er) er villige og i stand til at overholde undersøgelsesbesøg og undersøgelsesprocedurer.
  • Deltagerne er ambulante og i stand til at stå uden hjælp. Sex- og prævention/barrierebehov
  • Negativ graviditetstest hos piger ≥10 år eller piger i enhver alder, der har oplevet menarche.
  • Hvis de seksuelt aktive, deltagere, om mand eller kvinde, skal være villige til at bruge en meget effektiv metode til prævention, som relevant, mens de tager studiemedicin og i 1 måned efter den sidste dosis af studiemedicin.
  • Underskrevet informeret samtykke.

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Deltagere, der har ACH eller en kort status -tilstand bortset fra HCH.
  • Betydelig samtidig sygdom eller tilstand, der i betragtning af efterforskeren og/eller sponsor ville forvirre vurdering af effektiviteten eller sikkerheden af ​​infigratinib.
  • Nuværende bevis for klinisk signifikant hornhinde eller nethindeforstyrrelse/keratopati bekræftet ved oftalmisk undersøgelse.
  • Samtidig omstændighed, sygdom eller tilstand, der efter efterforskeren og/eller sponsor vil forstyrre undersøgelsesdeltagelse eller sikkerhedsevalueringer.
  • Historie og/eller nuværende bevis for omfattende ektopisk væv forkalkning.
  • Historie om malignitet.
  • Efter at have modtaget eller planlagt at modtage behandling med ethvert andet undersøgelses- eller godkendt produkt til behandling af ACH, HCH eller kort statur.
  • Regelmæssig langtidsbehandling (≥3 uger) med suprafysiologiske doser af glukokortikoid.
  • Tidligere kirurgi med lem-længende til enhver tid eller planlagt/forventet at have lem-længende eller guidet vækstkirurgi, mens den deltog i undersøgelsen.
  • Deltagere, der modtager medicin, der kan øge serumfosfor og/eller calciumkoncentrationer
  • Klinisk signifikant abnormitet i ethvert laboratorietestresultat ved screening.
  • Gravid eller amning ved screeningsbesøget eller planlægger at blive gravid (selv eller partner) til enhver tid under undersøgelsen.
  • Allergi til eventuelle komponenter i undersøgelsesmedicinen.
  • Samtidig omstændighed, sygdom eller tilstand, der ville forstyrre undersøgelsesdeltagelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Phase 2 Cohort 1
Oral infigratinib 0.128 mg/kg/day
Medicin: opigratinib 0,128 mg/kg/dag
Oral infigratinib 0,128 mg/kg/dag
Eksperimentel: Phase 2 Cohort 2
Oral infigratinib 0.25 mg/kg/day
Medicin: opigratinib 0,25 mg/kg/dag
Oral infigratinib 0,25 mg/kg/dag

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline (BL) i årlig højdevæksthastighed (AHV; cm/år)
Tidsramme: 26 uger
26 uger
Forekomst, sværhedsgrad og alvorlighed af bivirkninger (AEs), der kræver dosisreduktion eller afbrydelse
Tidsramme: mindst 26 uger
mindst 26 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændringer i kognitiv funktion (som vurderet efter alder passende edb -tests)
Tidsramme: 52 uger
52 uger
Farmakokinetisk profil af infigratinib ved vurdering af maksimal koncentration (Cmax)
Tidsramme: 52 uger
52 uger
Farmakokinetisk profil af infigratinib ved vurdering af tid til maksimal koncentration (Tmax)
Tidsramme: 52 uger
52 uger
Skift fra BL i Collagen X Marker (CXM) niveauer
Tidsramme: 52 uger
52 uger
Ændring fra BL i højde Z-score (i forhold til både HCH og gennemsnitshøjdetabeller)
Tidsramme: 52 uger
52 uger
Ændring fra BL i forholdet mellem øvre og nedre kropssegment (cm)
Tidsramme: 52 uger
52 uger

Andre resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Skift fra BL i komorbiditeter forbundet med HCH
Tidsramme: 52 uger
52 uger
Ændring fra BL i sundhedsrelateret livskvalitet (HRQOL) (som vurderet af pædiatrisk livskvalitet [PEDSQL-værktøj])
Tidsramme: 52 uger
52 uger
Evaluer behandlingsydelsen som vurderet af kvalitative interviews
Tidsramme: 52 uger
52 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

QED Therapeutics, a BridgeBio company

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

22. april 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. januar 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. januar 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. februar 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. marts 2025

Først opslået (Faktiske)

12. marts 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

16. juli 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

14. juli 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • QBGJ398-304

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner