タイプ1インターフェロノパシーのある人によってBI 3000202がどれだけうまく容認されているかをテストするための研究
2026年9月14日 更新者：Boehringer Ingelheim
選択された1型干渉症の成人患者におけるBI 3000202の安全性、忍容性、薬物動態、および薬力学を評価するためのシングルアームオープンラベル試験
この研究は、選択された1型インターフェロノパシーを持つ成人に開かれています。 アイカルド・ガチエール症候群（AGS）、コートマーサブユニットアルファ（COPA）症候群、家族性チルブレインループス（FCL）、または特定の遺伝子変異を伴う別のタイプ1インターフェロン障害がある場合、人々は研究に参加できます。
この研究の目的は、選択されたタイプ1インターフェロノパシーを持つ人々でBI 3000202がどのように許容されるかを調べることです。 参加者は、4週間、BI 3000202を錠剤として低用量にします。 その後、彼らは8週間錠剤としてBI 3000202の高用量を服用します。 参加者は、研究中に自分の状態に対する定期的な治療を継続する場合があります。
参加者は約6か月間研究に参加しています。 この間、彼らは研究サイトを9回訪問します。 医師は参加者の健康をチェックし、BI 3000202によって引き起こされた可能性のある健康上の問題に注意してください。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
16
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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San Francisco、California、アメリカ、94143
- University of California San Francisco
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Texas Children's Hospital
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Edinburgh、イギリス、EH16 4SA
- Royal Infirmary of Edinburgh
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London、イギリス、NW3 2QG
- Royal Free Hospital
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Ashkelon、イスラエル、7830604
- Barzilai Medical Center
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Brescia、イタリア、25123
- ASST degli Spedali Civili di Brescia
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Trieste、イタリア、34124
- Azienda sanitaria universitaria Giuliano Isontina
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Barcelona、スペイン、08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
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Madrid、スペイン、28046
- Hospital Universitario La Paz
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Seville、スペイン、41013
- Hospital Virgen Del Rocio
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Dresden、ドイツ、01307
- Universitätsklinikum Carl Gustav Carus Dresden
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Hanover、ドイツ、30625
- Medizinische Hochschule Hannover
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Tübingen、ドイツ、72076
- Universitatsklinikum Tubingen
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Montpellier、フランス、34295
- Hôpital Gui de Chauliac
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Paris、フランス、75015
- Hopital Necker
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Paris、フランス、75020
- HOP Tenon
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Ghent、ベルギー、9000
- Universitair Ziekenhuis Gent
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Lisbon、ポルトガル、1649-035
- ULS de Santa Maria, E.P.E
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Porto、ポルトガル、4099-001
- ULS de Santo Antônio, E.P.E - Centro Hospitalar Universitário de Santo António
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準：
- 18歳以上（または地元の規制に基づく成人の代替年齢）から75歳未満の男性および女性の成人患者。
- 次の影響を受ける遺伝子の変異を伴う遺伝的診断：3つのプライム修復エキソヌクレアーゼ1（TREX1）、リボヌクレアーゼH2サブユニットA、BまたはC（RNASEH2B、RNASEH2C、RNASEH2A）、SAMおよびHDドメインは、デオキシノクレオシドトリスホン酸トリスホスリン酸トリスホスリン系RNA（SamHd11）を含むSAMおよびHDドメイン1（Samhd11） （LSM11）、AGSのU7 SNRNP（RNU7-1）のRNA成分。 COPA症候群のコートマーサブユニットアルファ（COPA）;家族性チルブレインループス（FCL）のためのデオキシヌクレオシドトリン酸トリホスホヒドロラーゼ1（SAMHD1）を含むTREX1、SAMおよびHDドメイン。 DNAヌクレアーゼ2（DNase2）、アデノシン三リン酸シンターゼファミリーAAAドメインは、他の1型インターフェロン症のために3A（ATAD3A）を含むドメインです。 病歴で文書化された遺伝子型は、適格性の決定に十分であり、確認を必要としません。 「病原性」または「可能性のある病原性」としてのバリアントの識別は、アメリカ医療遺伝学およびゲノミクス大学および分子病理学会の共同コンセンサス勧告に従って好まれます。 このような同定がない場合、病原性の臨床評価は医療記録に記録する必要があります。
患者は次のとおりです。
- 安定した用量であれば、標準的なケアについて
- 標準的なケアではありません
- 出産可能性のある女性（WOCBP）：準備ができており、非常に効果的な避妊方法を使用できる必要があります。
除外基準：
- 調査員が評価したように、選択された1型干渉性または結合組織疾患は、選択された1型干渉性または結合組織疾患を選択します。
- 調査員の判断に基づく感染性合併症のリスクの増加。
- 腎機能の中程度から重度の喪失の可能性の証拠。
- 肝障害の証拠。
- Aicardi-Goutières症候群（AGS）または神経学的関与を伴うその他の干渉症と診断された場合、AGSの重症度スケール> 3。
- さらなる除外基準が適用されます。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：BI 3000202
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BI 3000202_LOW用量
Bi 3000202_high用量
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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治療薬に関連すると評価された治療に発生する有害事象の発生
時間枠：約72週間
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約72週間
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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定常状態の血漿中のBI 3000202の最大測定濃度（CMAX、SS）
時間枠：29日目と85日目
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29日目と85日目
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次の用量の投与直前の定常状態での血漿中のBI 3000202の濃度を事前に事前にする（CPRE、SS）
時間枠：29日目と85日目
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29日目と85日目
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インターフェロン遺伝子スコア（IGS）のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインで、12週目
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ベースラインで、12週目
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最初の用量の投与から0〜4時間後の血漿中のBI 3000202の濃度時間曲線下の面積（AUC0-4）
時間枠：1日目
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1日目
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最初の用量（CMAX）の投与後の血漿中のBI 3000202の最大測定濃度
時間枠：1日目
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1日目
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定常状態で0から4時間までの血漿中のBI 3000202の濃度時間曲線下の面積（AUC0-4、SS）
時間枠：29日目と85日目
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29日目と85日目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
便利なリンク
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2025年7月29日
一次修了 (推定)
2026年12月6日
研究の完了 (推定)
2026年12月7日
試験登録日
最初に提出
2025年3月13日
QC基準を満たした最初の提出物
2025年3月13日
最初の投稿 (実際)
2025年3月17日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年9月15日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年9月14日
最終確認日
2026年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- 1509-0003
- 2024-514942-35-00 (レジストリ識別子：CTIS)
- U1111-1309-4909 (その他の識別子：WHO International Clinical Trials Registry Platform (ICTRP))
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
セクション「時間枠」の基準が満たされると、研究者は次のリンクhttps://www.mystudywindow.com/msw/datasharingを使用できます。 この研究に関する臨床研究文書へのアクセスを要求し、署名された「ドキュメント共有契約」について。
さらに、研究者は、研究提案の提出後、ウェブサイトで概説されている用語に従って、このリストされた研究のために、臨床研究データへのアクセスを要求できます。
IPD 共有時間枠
構造化された結果が掲載された後、すべての規制活動は製品と適応のために米国とEUで完了し、主要な原稿が公開のために受け入れられた後に完了しました。
IPD 共有アクセス基準
調査文書の場合 - 「ドキュメント共有契約」の署名時。
研究データの場合-1。研究提案の提出と承認の後（計画はスポンサーおよび/または独立した審査パネルによって実行されます。 2。そして、法的契約の署名時。
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- CSR
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。