Eine Studie, um zu testen, wie gut BI 3000202 von Personen mit Interferonopathien vom Typ 1 toleriert wird
14. September 2026 aktualisiert von: Boehringer Ingelheim
Ein-Arm-Open-Label-Studie zur Beurteilung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von BI 3000202 bei erwachsenen Patienten mit ausgewählten Interferonopathien vom Typ 1 1
Diese Studie ist für Erwachsene mit ausgewählten Interferonopathien vom Typ 1 offen. Die Menschen können sich der Studie anschließen, wenn sie ein Aicardi-Goutières-Syndrom (AGS), das COPA (COPA) -Syndrom (COPA), den familiären Chilblain-Lupus (FCL) oder eine andere Interferonopathie vom Typ 1 mit einer spezifischen Genmutation haben.
Der Zweck dieser Studie ist es, herauszufinden, wie BI 3000202 bei Menschen mit ausgewählten Interferonopathien vom Typ 1 toleriert wird. Die Teilnehmer nehmen 4 Wochen lang eine niedrigere Dosis BI 3000202 als Tabletten. Danach nehmen sie 8 Wochen lang eine höhere Dosis von BI 3000202 als Tabletten. Die Teilnehmer können ihre regelmäßige Behandlung für ihren Zustand während der Studie fortsetzen.
Die Teilnehmer sind ungefähr 6 Monate in der Studie. Während dieser Zeit besuchen sie 9 Mal die Studienstelle. Die Ärzte überprüfen die Gesundheit der Teilnehmer und stellen alle gesundheitlichen Probleme fest, die durch BI 3000202 verursacht werden könnten.
Studienübersicht
Status
Aktiv, nicht rekrutierend
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
16
Phase
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Ghent, Belgien, 9000
- Universitair Ziekenhuis Gent
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Dresden, Deutschland, 01307
- Universitätsklinikum Carl Gustav Carus Dresden
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Hanover, Deutschland, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover
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Tübingen, Deutschland, 72076
- Universitatsklinikum Tubingen
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Montpellier, Frankreich, 34295
- Hôpital Gui de Chauliac
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Paris, Frankreich, 75015
- Hopital Necker
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Paris, Frankreich, 75020
- HOP Tenon
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Ashkelon, Israel, 7830604
- Barzilai Medical Center
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Brescia, Italien, 25123
- ASST degli Spedali Civili di Brescia
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Trieste, Italien, 34124
- Azienda sanitaria universitaria Giuliano Isontina
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Lisbon, Portugal, 1649-035
- ULS de Santa Maria, E.P.E
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Porto, Portugal, 4099-001
- ULS de Santo Antônio, E.P.E - Centro Hospitalar Universitário de Santo António
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Barcelona, Spanien, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
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Madrid, Spanien, 28046
- Hospital Universitario La Paz
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Seville, Spanien, 41013
- Hospital Virgen Del Rocio
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California
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San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
- University of California San Francisco
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Texas
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Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
- Texas Children's Hospital
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Edinburgh, Vereinigtes Königreich, EH16 4SA
- Royal Infirmary of Edinburgh
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London, Vereinigtes Königreich, NW3 2QG
- Royal Free Hospital
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Männliche und weibliche erwachsene Patienten von ≥ 18 Jahren (oder alternatives Alter für Erwachsene basierend auf lokalen Vorschriften) bis zu <75 Jahren.
- Genetic diagnosis with mutations in the following affected genes: three prime repair exonuclease 1 (TREX1), ribonuclease H2 subunit A, B or C (RNASEH2B, RNASEH2C, RNASEH2A), SAM And HD domain containing deoxynucleoside triphosphate triphosphohydrolase 1 (SAMHD1), U7 Small Nuclear RNA Associated sm-like protein (LSM11), RNA-Komponente des U7 SNRNP (RNU7-1) für AGS; Coatomer -Untereinheit Alpha (COPA) für das COPA -Syndrom; Trex1-, SAM- und HD -Domäne, die Deoxynukleosidtriphosphat -Triphosphohydrolase 1 (SAMHD1) für familiäre Chilblain -Lupus (FCL) enthalten; DNA -Nuklease 2 (DNase2), Adenosintriphosphat -Synthase -Familie AAA -Domäne, die 3A (ATAD3A) für andere Interferonopathien vom Typ 1 enthält. Der in der Krankengeschichte dokumentierte Genotyp ist ausreichend für die Bestimmung der Berechtigung und erfordert keine Bestätigung. Die Identifizierung der Variante als "pathogen" oder "wahrscheinlich pathogen" wird gemäß einer gemeinsamen Konsensempfehlung der American College of Medical Genetics and Genomics und der Assoziation für molekulare Pathologie bevorzugt. In Ermangelung einer solchen Identifizierung muss die klinische Bewertung der Pathogenität in den medizinischen Unterlagen dokumentiert werden.
Patienten können entweder sein:
- Nach dem Standard der Pflege, vorausgesetzt, es liegt in stabilen Dosen
- Nicht im Standard der Pflege
- Wenn Frauen mit Geburtspotential (WOCBP): bereit sein und in der Lage sein, hochwirksame Methoden zur Geburtenkontrolle zu verwenden.
Ausschlusskriterien:
- Eine andere chronische chronische entzündliche oder Bindegewebeerkrankung als ausgewählte Interferonopathien vom Typ 1, wie vom Forscher bewertet.
- Erhöhtes Risiko für infektiöse Komplikationen aufgrund des Urteils des Ermittlers.
- Nachweis eines potenziellen mittelschweren bis schweren Verlusts der Nierenfunktion.
- Nachweis einer Leberbeeinträchtigung.
- Bei diagnostiziertem AICARDI-GOUTIères-Syndrom (AGS) oder einer anderen Interferonopathie mit neurologischer Beteiligung ist die AGS-Schweregradskala> 3.
- Weitere Ausschlusskriterien gelten.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: BI 3000202
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Bi 3000202_low Dosis
BI 3000202_High Dosis
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
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Auftreten jeglicher Behandlung mit Behandlungen, die als im Zusammenhang mit dem Studienmedikament bewertet wurden
Zeitfenster: Ungefähr 72 Wochen
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Ungefähr 72 Wochen
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
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Maximale gemessene Konzentration von BI 3000202 im Plasma im stationären Zustand (Cmax, SS)
Zeitfenster: An Tagen 29 und 85
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An Tagen 29 und 85
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Prädosekonzentration von BI 3000202 im Plasma im stationären Zustand unmittelbar vor Verabreichung der nächsten Dosis (CPRE, SS)
Zeitfenster: An Tagen 29 und 85
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An Tagen 29 und 85
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Änderung vom Ausgangswert im Interferon -Gen -Score (IGS)
Zeitfenster: Zu Studienbeginn in Woche 12
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Zu Studienbeginn in Woche 12
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Fläche unter der Konzentrationskurve von BI 3000202 in Plasma ab Zeit 0 bis 4 Stunden nach Verabreichung der ersten Dosis (AUC0-4)
Zeitfenster: Am Tag 1
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Am Tag 1
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Maximale gemessene Konzentration von BI 3000202 im Plasma nach Verabreichung der ersten Dosis (CMAX)
Zeitfenster: Am Tag 1
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Am Tag 1
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Fläche unter der Konzentrationskurve von BI 3000202 in Plasma ab Zeit von 0 bis 4 Stunden im stationären Zustand (AUC0-4, SS)
Zeitfenster: An Tagen 29 und 85
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An Tagen 29 und 85
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Nützliche Links
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
29. Juli 2025
Primärer Abschluss (Geschätzt)
6. Dezember 2026
Studienabschluss (Geschätzt)
7. Dezember 2026
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
13. März 2025
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
13. März 2025
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
17. März 2025
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
15. September 2026
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
14. September 2026
Zuletzt verifiziert
1. September 2026
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Andere Studien-ID-Nummern
- 1509-0003
- 2024-514942-35-00 (Registrierungskennung: CTIS)
- U1111-1309-4909 (Andere Kennung: WHO International Clinical Trials Registry Platform (ICTRP))
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
JA
Beschreibung des IPD-Plans
Sobald die Kriterien in Abschnitt "Zeitrahmen" erfüllt sind, können Forscher den folgenden Link verwenden https://www.mystudywindow.com/msw/datasharing Um Zugang zu den klinischen Studiendokumenten zu dieser Studie zu beantragen und nach einem unterzeichneten "Dokumentaustauschvertrag".
Darüber hinaus können Forscher den Zugriff auf die klinischen Studiendaten, für diese und andere gelistete Studien, nach Einreichung eines Forschungsvorschlags und gemäß den auf der Website beschriebenen Begriffen anfordern.
IPD-Sharing-Zeitrahmen
Nachdem strukturierte Ergebnisse veröffentlicht wurden, werden alle regulatorischen Aktivitäten in den USA und in der EU für das Produkt und die Indikation abgeschlossen und nach der Veröffentlichung des primären Manuskripts angenommen.
IPD-Sharing-Zugriffskriterien
Für Studiendokumente - nach Unterzeichnung einer "Dokumentvereinbarung".
Für Studiendaten - 1. Nach der Einreichung und Genehmigung des Forschungsvorschlags (Schecks werden vom Sponsor und/oder des unabhängigen Überprüfungsgremiums durchgeführt, einschließlich der Überprüfung, ob die geplante Analyse nicht mit dem Publikationsplan des Sponsors konkurriert); 2. und nach Unterzeichnung einer rechtlichen Vereinbarung.
Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen
- STUDIENPROTOKOLL
- SAFT
- CSR
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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