Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus, jolla on tyypin 1 interferonopatiat, sietävät tutkimuksen, kuinka hyvin BI 3000202 on siedetty

torstai 12. marraskuuta 2026 päivittänyt: Boehringer Ingelheim

BI 3000202: n yhden käsivarren avoimen merkinnän tutkimus turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikan ja farmakodynamiikan arvioimiseksi aikuisilla potilailla, joilla on valitut tyypin 1 interferonopatiat

This study is open to adults with selected type 1 interferonopathies. People can join the study if they have Aicardi-Goutières syndrome (AGS), Coatomer subunit alpha (COPA) syndrome, Familial chilblain lupus (FCL), or another type 1 interferonopathy with a specific gene mutation.

The purpose of this study is to find out how BI 3000202 is tolerated in people with selected type 1 interferonopathies. Participants take a lower dose of BI 3000202 as tablets for 4 weeks. Afterwards, they take a higher dose of BI 3000202 as tablets for 36 weeks. They may continue with the study treatment until every participant has completed 40 weeks of treatment (about 9 months). The participants may also continue their regular treatment for their condition during the study.

During this study, participants visit the study site 13 times or more, depending on when they start their participation. The doctors check the health of the participants and note any health problems that could have been caused by BI 3000202.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

16

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Belgia
      • Ghent, Belgia, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Madrid, Espanja, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Seville, Espanja, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
  • Israel
      • Ashkelon, Israel, 7830604
        • Barzilai Medical Center
  • Italia
      • Brescia, Italia, 25123
        • ASST degli Spedali Civili di Brescia
      • Trieste, Italia, 34124
        • Azienda Sanitaria Universitaria Giuliano Isontina
  • Portugali
      • Lisbon, Portugali, 1649-035
        • ULS de Santa Maria, E.P.E - Hospital de Santa Maria
      • Porto, Portugali, 4099-001
        • ULS de Santo Antônio, E.P.E - Centro Hospitalar Universitário de Santo António
  • Ranska
      • Montpellier, Ranska, 34295
        • Hôpital Gui de Chauliac
      • Paris, Ranska, 75015
        • Hopital Necker
      • Paris, Ranska, 75020
        • HOP Tenon
  • Saksa
      • Dresden, Saksa, 01307
        • Universitätsklinikum Carl Gustav Carus Dresden
      • Hanover, Saksa, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Tübingen, Saksa, 72076
        • Universitätsklinikum Tübingen
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Edinburgh, Yhdistynyt kuningaskunta, EH16 4SA
        • Royal Infirmary of Edinburgh
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
  • Yhdysvallat
    • California
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
        • University of California San Francisco
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Texas Children's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 74 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Inclusion Criteria:

  • Male and female adult patients from ≥18 years (or alternative age for adults based on local regulations) to <75 years.

  • Genetic diagnosis with mutations in the following affected genes: three prime repair exonuclease 1 (TREX1), ribonuclease H2 subunit A, B or C (RNASEH2B, RNASEH2C, RNASEH2A), SAM And HD domain containing deoxynucleoside triphosphate triphosphohydrolase 1 (SAMHD1), U7 Small Nuclear RNA Associated sm-like protein (LSM11), RNA component of the U7 snRNP (RNU7-1) for AGS; Coatomer subunit alpha (COPA) for COPA syndrome; TREX1, SAM And HD domain containing deoxynucleoside triphosphate triphosphohydrolase 1 (SAMHD1) for Familial chilblain lupus (FCL); DNA nuclease 2 (DNASE2), Adenosine triphosphate synthase family AAA domain containing 3A (ATAD3A) for other type 1 interferonopathies. Genotype documented in medical history is sufficient for eligibility determination and does not require confirmation. Variant identification as "pathogenic" or "likely pathogenic" is preferred according to a joint consensus recommendation of the American College of Medical Genetics and Genomics and the Association for Molecular Pathology. In the absence of such identification, clinical assessment of pathogenicity is required to be documented in the medical records.

  • Patients may be either:

    • On standard of care, provided it is on stable doses
    • Not on standard of care

  • If women of childbearing potential (WOCBP): must be ready and able to use highly effective methods of birth control. Non-vasectomised male trial participants whose sexual partner is a woman of childbearing potential must be ready and able to use male contraception.

Exclusion Criteria:

  • Major chronic inflammatory or connective tissue disease other than selected type 1 interferonopathies, as assessed by the investigator.
  • Increased risk of infectious complications based on investigator's judgement.
  • Evidence of potential moderate to severe loss of kidney function.
  • Evidence of hepatic impairment.
  • Further exclusion criteria apply.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: BI 3000202
Lääke: BI 3000202_low dose

BI 3000202_low dose

Lääke: BI 3000202_high dose

BI 3000202_high dose

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Kaikkien hoidon esiintyvien haittavaikutusten esiintyminen, jotka arvioidaan tutkimuslääkkeeseen liittyvänä
Aikaikkuna: Noin 72 viikkoa
Noin 72 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Bi 3000202: n enimmäiskonsentraatio plasmassa tasapainotilassa (CMAX, SS)
Aikaikkuna: Päivinä 29 ja 85
Päivinä 29 ja 85
BI 3000202: n ennalta pitoisuus plasmassa tasapainotilassa välittömästi ennen seuraavan annoksen antamista (CPRE, SS)
Aikaikkuna: Päivinä 29 ja 85
Päivinä 29 ja 85
Muutos lähtötasosta interferonigeenipisteissä (IGS)
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa, viikolla 12
Lähtötilanteessa, viikolla 12
Pinta-ala bi 3000202: n pitoisuusajan käyrällä plasmassa ajan 0–4 tuntia ensimmäisen annoksen antamisen jälkeen (AUC0-4)
Aikaikkuna: Päivänä 1
Päivänä 1
Bi 3000202: n enimmäispitoisuus plasmassa ensimmäisen annoksen antamisen jälkeen (CMAX)
Aikaikkuna: Päivänä 1
Päivänä 1
Pinta-ala bi 3000202: n pitoisuusajan käyrällä plasmassa ajan 0–4 tuntia tasapainotilassa (AUC0-4, SS)
Aikaikkuna: Päivinä 29 ja 85
Päivinä 29 ja 85

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Boehringer Ingelheim

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 29. heinäkuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 10. joulukuuta 2029

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 20. joulukuuta 2029

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 13. maaliskuuta 2025

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 13. maaliskuuta 2025

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 17. maaliskuuta 2025

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 13. marraskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 12. marraskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. marraskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 1509-0003
  • 2024-514942-35-00 (Rekisterin tunniste: CTIS)
  • U1111-1309-4909 (Muu tunniste: WHO International Clinical Trials Registry Platform (ICTRP))

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Once the criteria in section "Time Frame" are fulfilled, researchers can use the following link https://www.clinicalstudies.boehringer-ingelheim.com/msw/datasharing to request access to the clinical study documents regarding this study, and upon a signed "Document Sharing Agreement".

Furthermore, researchers can request access to the clinical study data, for this and other listed studies, after the submission of a research proposal and according to the terms outlined in the website.

IPD-jaon aikakehys

After structured results have been posted, all regulatory activities are completed in the US and EU for the product and indication, and after the primary manuscript has been accepted for publication.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

For study documents - upon signing of a 'Document Sharing Agreement'. For study data - 1. after the submission and approval of the research proposal (checks will be performed by the sponsor and/or the independent review panel, including checking that the planned analysis does not compete with sponsor's publication plan); 2. and upon signing of a legal agreement.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • CSR

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa