Tutkimus, jolla on tyypin 1 interferonopatiat, sietävät tutkimuksen, kuinka hyvin BI 3000202 on siedetty
maanantai 14. syyskuuta 2026 päivittänyt: Boehringer Ingelheim
BI 3000202: n yhden käsivarren avoimen merkinnän tutkimus turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikan ja farmakodynamiikan arvioimiseksi aikuisilla potilailla, joilla on valitut tyypin 1 interferonopatiat
Tämä tutkimus on avoin aikuisille, joilla on valitut tyypin 1 interferonopatiat. Ihmiset voivat liittyä tutkimukseen, jos heillä on AICARDI-GOUTIères-oireyhtymä (AGS), Cokutomer-alayksikön alfa (COPA) -oireyhtymä, perheen chilblain lupus (FCL) tai toisen tyypin 1 interferonopatian, jolla on spesifinen geenimutaatio.
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on selvittää, kuinka BI 3000202 siedetään ihmisillä, joilla on valitut tyypin 1 interferonopatiat. Osallistujat ottavat pienemmän annoksen Bi 3000202 tabletteina 4 viikon ajan. Jälkeenpäin he ottavat suuremman annoksen Bi 3000202 tabletteiksi 8 viikon ajan. Osallistujat voivat jatkaa säännöllistä hoitoa sairauteensa tutkimuksen aikana.
Osallistujat ovat tutkimuksessa noin 6 kuukautta. Tänä aikana he vierailevat opintopaikalla 9 kertaa. Lääkärit tarkistavat osallistujien terveyden ja merkitsevät kaikki terveysongelmat, jotka olisivat voineet aiheuttaa BI 3000202.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
16
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Ghent, Belgia, 9000
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
Madrid, Espanja, 28046
- Hospital Universitario La Paz
-
Seville, Espanja, 41013
- Hospital Virgen Del Rocio
-
-
-
-
-
Ashkelon, Israel, 7830604
- Barzilai Medical Center
-
-
-
-
-
Brescia, Italia, 25123
- ASST degli Spedali Civili di Brescia
-
Trieste, Italia, 34124
- Azienda sanitaria universitaria Giuliano Isontina
-
-
-
-
-
Lisbon, Portugali, 1649-035
- ULS de Santa Maria, E.P.E
-
Porto, Portugali, 4099-001
- ULS de Santo Antônio, E.P.E - Centro Hospitalar Universitário de Santo António
-
-
-
-
-
Montpellier, Ranska, 34295
- Hôpital Gui de Chauliac
-
Paris, Ranska, 75015
- Hopital Necker
-
Paris, Ranska, 75020
- HOP Tenon
-
-
-
-
-
Dresden, Saksa, 01307
- Universitätsklinikum Carl Gustav Carus Dresden
-
Hanover, Saksa, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover
-
Tübingen, Saksa, 72076
- Universitatsklinikum Tubingen
-
-
-
-
-
Edinburgh, Yhdistynyt kuningaskunta, EH16 4SA
- Royal Infirmary of Edinburgh
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW3 2QG
- Royal Free Hospital
-
-
-
-
California
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
- University of California San Francisco
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Texas Children's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies- ja naispuoliset aikuiset potilaat, jotka ovat ≥ 18 vuotta (tai vaihtoehtoinen ikä aikuisille paikallisten määräysten perusteella) - <75 vuoteen.
- Geneettinen diagnoosi, jolla on mutaatiot seuraavissa sairastuneissa geeneissä: kolme pääkorjauksen eksonukleaasi 1 (TREX1), ribonukleaasi H2-alayksikkö A, B tai C (RNaaseh2B, RNaasH2C, RNaaseh2A), SAM- ja HD-domeenia, jotka sisältävät deoksynukleosidi-trifosfaatti-trifohydrolaasi 1: tä (SAMHD1), u7: n pienen ydinproteiinia. (LSM11), U7 SNRNP: n (RNU7-1) RNA-komponentti AGS: lle; Cocatomer -alayksikön alfa (Copa) Copa -oireyhtymälle; TREX1-, SAM- ja HD -domeeni, joka sisältää deoksynukleosidi -trifosfaattia trifosfohydrolaasi 1 (SAMHD1) perinnölliselle Chilblain -lupukselle (FCL); DNA -nukleaasi 2 (DNaasi2), adenosiinitrifosfaattisyntaasiperheen AAA -domeeni, joka sisältää 3a (ATAD3A) muille tyypin 1 interferonopatioille. Sairaushistoriassa dokumentoitu genotyyppi riittää kelpoisuuden määrittämiseen eikä vaadi vahvistusta. Vaihtoehtoinen tunnistaminen "patogeeniseksi" tai "todennäköiseksi patogeeniseksi" on edullinen American Medical Genetics and Genomicsin ja molekyylipatologian yhdistyksen yhteisymmärryksen suosituksen mukaan. Jos tällaista tunnistamista ei ole, sairauskertomuksissa on dokumentoitava patogeenisyyden kliininen arviointi.
Potilaat voivat olla joko:
- Hoitostandardissa, jos se on vakaina annoksissa
- Ei huoletonta
- Jos lastenpotentiaalin naisten (WOCBP): On oltava valmiita ja kykenevät käyttämään erittäin tehokkaita ehkäisymenetelmiä.
Poissulkemiskriteerit:
- Tutkija arvioi tärkeimmät krooniset tulehdukselliset tai sidekudosairaudet kuin valitut tyypin 1 interferonopatiat.
- Lisääntynyt tartuntakomplikaatioiden riski tutkijan tuomioon perustuen.
- Todisteet potentiaalisesta kohtalaisesta tai vaikeasta munuaisten toiminnan menetyksestä.
- Todisteet maksan vajaatoiminnasta.
- Jos diagnosoitu AICARDI-GOUTIères-oireyhtymä (AGS) tai muu interferonopatia, jolla on neurologinen osallistuminen, AGS: n vakavuusasteikko> 3.
- Lisäkriteerejä sovelletaan.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: BI 3000202
|
Bi 3000202_low -annos
Bi 3000202_high -annos
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Kaikkien hoidon esiintyvien haittavaikutusten esiintyminen, jotka arvioidaan tutkimuslääkkeeseen liittyvänä
Aikaikkuna: Noin 72 viikkoa
|
Noin 72 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Bi 3000202: n enimmäiskonsentraatio plasmassa tasapainotilassa (CMAX, SS)
Aikaikkuna: Päivinä 29 ja 85
|
Päivinä 29 ja 85
|
|
BI 3000202: n ennalta pitoisuus plasmassa tasapainotilassa välittömästi ennen seuraavan annoksen antamista (CPRE, SS)
Aikaikkuna: Päivinä 29 ja 85
|
Päivinä 29 ja 85
|
|
Muutos lähtötasosta interferonigeenipisteissä (IGS)
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa, viikolla 12
|
Lähtötilanteessa, viikolla 12
|
|
Pinta-ala bi 3000202: n pitoisuusajan käyrällä plasmassa ajan 0–4 tuntia ensimmäisen annoksen antamisen jälkeen (AUC0-4)
Aikaikkuna: Päivänä 1
|
Päivänä 1
|
|
Bi 3000202: n enimmäispitoisuus plasmassa ensimmäisen annoksen antamisen jälkeen (CMAX)
Aikaikkuna: Päivänä 1
|
Päivänä 1
|
|
Pinta-ala bi 3000202: n pitoisuusajan käyrällä plasmassa ajan 0–4 tuntia tasapainotilassa (AUC0-4, SS)
Aikaikkuna: Päivinä 29 ja 85
|
Päivinä 29 ja 85
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 29. heinäkuuta 2025
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 6. joulukuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 7. joulukuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 13. maaliskuuta 2025
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 13. maaliskuuta 2025
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 17. maaliskuuta 2025
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 15. syyskuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 14. syyskuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. syyskuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muut tutkimustunnusnumerot
- 1509-0003
- 2024-514942-35-00 (Rekisterin tunniste: CTIS)
- U1111-1309-4909 (Muu tunniste: WHO International Clinical Trials Registry Platform (ICTRP))
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Kun osion "aikataulu" kriteerit on täytetty, tutkijat voivat käyttää seuraavaa linkkiä https://www.mystudywindow.com/msw/datasing Pyydä pääsyä tähän tutkimukseen liittyviin kliinisiin tutkimuksiin asiakirjoihin ja allekirjoitetulle "asiakirjojen jakamissopimukseen".
Lisäksi tutkijat voivat pyytää pääsyä kliinisiin tutkimustietoihin tälle ja muille lueteltuille tutkimuksille tutkimusehdotuksen esittämisen jälkeen ja verkkosivustolla esitettyjen ehtojen mukaan.
IPD-jaon aikakehys
Kun jäsennellyt tulokset on lähetetty, kaikki sääntelytoimet saadaan päätökseen Yhdysvalloissa ja EU: ssa tuotteelle ja indikaatiolle, ja ensisijainen käsikirjoitus on hyväksytty julkaisemiseen.
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Opinto -asiakirjoihin - allekirjoittaessaan ”asiakirjan jakamissopimuksen”.
Tutkimustiedot - 1. Tutkimusehdotuksen lähettämisen ja hyväksynnän jälkeen (sponsori ja/tai riippumaton tarkistuspaneeli suorittaa sekit, mukaan lukien tarkistaminen, että suunniteltu analyysi ei kilpaile sponsorin julkaisusuunnitelman kanssa); 2. Ja allekirjoitettuna laillinen sopimus.
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- CSR
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .