En undersøgelse for at teste, hvor godt BI 3000202 tolereres af mennesker med type 1 -interferonopatier
14. september 2026 opdateret af: Boehringer Ingelheim
Open-label-forsøg med enkeltarm for at vurdere sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og farmakodynamik af BI 3000202 hos voksne patienter med udvalgte type 1-interferonopatier
Denne undersøgelse er åben for voksne med udvalgte interferonopatier af type 1. Mennesker kan deltage i undersøgelsen, hvis de har Aicardi-Goutières syndrom (AGS), Coatomer-underenhed Alpha (COPA) syndrom, familiær chilblain lupus (FCL) eller en anden type 1-interferonopati med en specifik genmutation.
Formålet med denne undersøgelse er at finde ud af, hvordan BI 3000202 tolereres hos mennesker med udvalgte interferonopatier af type 1. Deltagerne tager en lavere dosis af BI 3000202 som tabletter i 4 uger. Bagefter tager de en højere dosis af BI 3000202 som tabletter i 8 uger. Deltagerne kan fortsætte deres regelmæssige behandling af deres tilstand under undersøgelsen.
Deltagerne er i undersøgelsen i cirka 6 måneder. I løbet af denne tid besøger de undersøgelsesstedet 9 gange. Lægerne kontrollerer deltagernes sundhed og bemærker eventuelle sundhedsmæssige problemer, der kunne have været forårsaget af BI 3000202.
Studieoversigt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
16
Fase
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Ghent, Belgien, 9000
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
-
-
-
-
Edinburgh, Det Forenede Kongerige, EH16 4SA
- Royal Infirmary of Edinburgh
-
London, Det Forenede Kongerige, NW3 2QG
- Royal Free Hospital
-
-
-
-
California
-
San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
- University of California San Francisco
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
- Texas Children's Hospital
-
-
-
-
-
Montpellier, Frankrig, 34295
- Hôpital Gui de Chauliac
-
Paris, Frankrig, 75015
- Hopital Necker
-
Paris, Frankrig, 75020
- HOP Tenon
-
-
-
-
-
Ashkelon, Israel, 7830604
- Barzilai Medical Center
-
-
-
-
-
Brescia, Italien, 25123
- ASST degli Spedali Civili di Brescia
-
Trieste, Italien, 34124
- Azienda sanitaria universitaria Giuliano Isontina
-
-
-
-
-
Lisbon, Portugal, 1649-035
- ULS de Santa Maria, E.P.E
-
Porto, Portugal, 4099-001
- ULS de Santo Antônio, E.P.E - Centro Hospitalar Universitário de Santo António
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
Madrid, Spanien, 28046
- Hospital Universitario La Paz
-
Seville, Spanien, 41013
- Hospital Virgen Del Rocio
-
-
-
-
-
Dresden, Tyskland, 01307
- Universitätsklinikum Carl Gustav Carus Dresden
-
Hanover, Tyskland, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover
-
Tübingen, Tyskland, 72076
- Universitatsklinikum Tubingen
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inkluderingskriterier:
- Mandlige og kvindelige voksne patienter fra ≥18 år (eller alternativ alder for voksne baseret på lokale regler) til <75 år.
- Genetic diagnosis with mutations in the following affected genes: three prime repair exonuclease 1 (TREX1), ribonuclease H2 subunit A, B or C (RNASEH2B, RNASEH2C, RNASEH2A), SAM And HD domain containing deoxynucleoside triphosphate triphosphohydrolase 1 (SAMHD1), U7 Small Nuclear RNA Associated sm-like Protein (LSM11), RNA-komponent i U7 SNRNP (RNU7-1) for AGS; Coatomer underenhed Alpha (COPA) til COPA -syndrom; Trex1, SAM og HD -domæne indeholdende deoxynucleosid -triphosphattriphosphohydrolase 1 (SAMHD1) til familiær chilblain lupus (FCL); DNA -nuklease 2 (DNASE2), adenosintriphosphatsynthase -familie AAA -domæne indeholdende 3A (ATAD3A) til andre type 1 interferonopatier. Genotype dokumenteret i medicinsk historie er tilstrækkelig til bestemmelse af støtteberettigelse og kræver ikke bekræftelse. Variantidentifikation som "patogen" eller "sandsynligvis patogen" foretrækkes i henhold til en fælles konsensusanbefaling fra American College of Medical Genetics and Genomics og Association for Molecular Pathology. I mangel af en sådan identifikation kræves klinisk vurdering af patogenicitet dokumenteret i de medicinske poster.
Patienter kan være enten:
- På plejestandard, forudsat at det er på stabile doser
- Ikke på plejestandard
- Hvis kvinder med fødedygtige potentiale (WOCBP): skal være klar og i stand til at bruge meget effektive metoder til fødselsbekæmpelse.
Ekskluderingskriterier:
- Større kroniske kroniske inflammatoriske eller bindevævssygdom bortset fra udvalgte interferonopatier af type 1, som vurderet af efterforskeren.
- Øget risiko for infektiøse komplikationer baseret på efterforskerens dom.
- Bevis for potentielt moderat til alvorligt tab af nyrefunktion.
- Bevis for nedsat leverfunktion.
- Hvis diagnosticeret med Aicardi-Goutières syndrom (AGS) eller anden interferonopati med neurologisk involvering, AGS sværhedsgrad> 3.
- Yderligere ekskluderingskriterier gælder.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: BI 3000202
|
BI 3000202_LOW -dosis
BI 3000202_High dosis
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Forekomst af eventuelle bivirkninger af behandlingsfremstilling vurderet som relateret til undersøgelsesmedicin
Tidsramme: Cirka 72 uger
|
Cirka 72 uger
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Maksimal målt koncentration af BI 3000202 i plasma ved stabil tilstand (Cmax, SS)
Tidsramme: På dag 29 og 85
|
På dag 29 og 85
|
|
Predose -koncentration af BI 3000202 i plasma ved stabil tilstand umiddelbart før administration af den næste dosis (CPRE, SS)
Tidsramme: På dag 29 og 85
|
På dag 29 og 85
|
|
Skift fra baseline i Interferon Gene Score (IGS)
Tidsramme: Ved baseline, i uge 12
|
Ved baseline, i uge 12
|
|
Område under koncentrationstidskurven for BI 3000202 i plasma fra tid 0 til 4 timer efter administration af den første dosis (AUC0-4)
Tidsramme: På dag 1
|
På dag 1
|
|
Maksimal målt koncentration af BI 3000202 i plasma efter administration af den første dosis (Cmax)
Tidsramme: På dag 1
|
På dag 1
|
|
Område under koncentrationstidskurven for BI 3000202 i plasma fra tid 0 til 4 timer i Steady State (AUC0-4, SS)
Tidsramme: På dag 29 og 85
|
På dag 29 og 85
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Hjælpsomme links
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
29. juli 2025
Primær færdiggørelse (Anslået)
6. december 2026
Studieafslutning (Anslået)
7. december 2026
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
13. marts 2025
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
13. marts 2025
Først opslået (Faktiske)
17. marts 2025
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
15. september 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
14. september 2026
Sidst verificeret
1. september 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Andre undersøgelses-id-numre
- 1509-0003
- 2024-514942-35-00 (Registry Identifier: CTIS)
- U1111-1309-4909 (Anden identifikator: WHO International Clinical Trials Registry Platform (ICTRP))
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Når kriterierne i afsnittet "Tidsramme" er opfyldt, kan forskere bruge følgende link https://www.mystudywindow.com/msw/datasharing At anmode om adgang til de kliniske undersøgelsesdokumenter vedrørende denne undersøgelse og efter et underskrevet "dokumentdelingsaftale".
Derudover kan forskere anmode om adgang til de kliniske undersøgelsesdata, for dette og andre børsnoterede studier, efter indsendelse af et forskningsforslag og i henhold til de vilkår, der er beskrevet på webstedet.
IPD-delingstidsramme
Efter at der er sendt strukturerede resultater, afsluttes alle lovgivningsmæssige aktiviteter i USA og EU for produktet og indikationen, og efter det primære manuskript er er blevet accepteret til offentliggørelse.
IPD-delingsadgangskriterier
Til undersøgelsesdokumenter - efter underskrift af en 'dokumentdelingsaftale'.
Til undersøgelsesdata - 1. efter indsendelse og godkendelse af forskningsforslaget (kontrolleres kontroller af sponsoren og/eller det uafhængige gennemgangspanel, herunder kontrol af, at den planlagte analyse ikke konkurrerer med sponsorens publikationsplan); 2. og ved underskrivelse af en juridisk aftale.
IPD-deling Understøttende informationstype
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- CSR
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .