Uno studio per testare quanto bene la BI 3000202 è tollerata dalle persone con interferonopatie di tipo 1
14 settembre 2026 aggiornato da: Boehringer Ingelheim
Studio a base di emergenza aperta per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica della BI 3000202 in pazienti adulti con interferonopatie di tipo 1 selezionate
Questo studio è aperto agli adulti con interferonopatie di tipo 1 selezionate. Le persone possono unirsi allo studio se hanno la sindrome di Aicardi-Goutières (AGS), la sindrome alfa (Copa) di Coatomer (Copa), il lupus per bambini familiari (FCL) o un'altra interferonopatia di tipo 1 con una mutazione genica specifica.
Lo scopo di questo studio è scoprire come BI 3000202 è tollerato nelle persone con interferonopatie di tipo 1 selezionate. I partecipanti assumono una dose più bassa di BI 3000202 come compresse per 4 settimane. Successivamente, prendono una dose più elevata di BI 3000202 come compresse per 8 settimane. I partecipanti possono continuare il loro trattamento regolare per le loro condizioni durante lo studio.
I partecipanti sono nello studio per circa 6 mesi. Durante questo periodo, visitano il sito di studio 9 volte. I medici controllano la salute dei partecipanti e notano eventuali problemi di salute che avrebbero potuto essere causati da BI 3000202.
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
16
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
-
Ghent, Belgio, 9000
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
-
-
-
-
Montpellier, Francia, 34295
- Hôpital Gui de Chauliac
-
Paris, Francia, 75015
- Hopital Necker
-
Paris, Francia, 75020
- HOP Tenon
-
-
-
-
-
Dresden, Germania, 01307
- Universitätsklinikum Carl Gustav Carus Dresden
-
Hanover, Germania, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover
-
Tübingen, Germania, 72076
- Universitatsklinikum Tubingen
-
-
-
-
-
Ashkelon, Israele, 7830604
- Barzilai Medical Center
-
-
-
-
-
Brescia, Italia, 25123
- ASST degli Spedali Civili di Brescia
-
Trieste, Italia, 34124
- Azienda sanitaria universitaria Giuliano Isontina
-
-
-
-
-
Lisbon, Portogallo, 1649-035
- ULS de Santa Maria, E.P.E
-
Porto, Portogallo, 4099-001
- ULS de Santo Antônio, E.P.E - Centro Hospitalar Universitário de Santo António
-
-
-
-
-
Edinburgh, Regno Unito, EH16 4SA
- Royal Infirmary of Edinburgh
-
London, Regno Unito, NW3 2QG
- Royal Free Hospital
-
-
-
-
-
Barcelona, Spagna, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
Madrid, Spagna, 28046
- Hospital Universitario La Paz
-
Seville, Spagna, 41013
- Hospital Virgen Del Rocio
-
-
-
-
California
-
San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
- University of California San Francisco
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- Texas Children's Hospital
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criteri di inclusione:
- Pazienti adulti maschi e femmine da ≥18 anni (o età alternativa per gli adulti in base alle normative locali) a <75 anni.
- Diagnosi genetica con mutazioni nei seguenti geni interessati: tre esonucleasi di riparazione 1 (TREX1), subunità ribonucleasi H2 A, B o C (RnaseH2B, RnaseH2C, RNASEH2A), SAM-LASSASSSACE SASS ASSOCT (LSM11), componente RNA dell'U7 SNRNP (RNU7-1) per AGS; Coachomer Subunità Alpha (Copa) per la sindrome della Copa; Trex1, SAM e dominio HD contenente deossinucleo -trifosfato trifosfoidrolasi 1 (SAMHD1) per lupus familiare di peperoncino (FCL); DNA Nuclease 2 (DNASE2), adenosina trifosfato sintasi AAA dominio contenente 3A (ATAD3A) per altre interferonopatie di tipo 1. Il genotipo documentato nella storia medica è sufficiente per la determinazione dell'ammissibilità e non richiede conferma. L'identificazione della variante come "patogena" o "probabile patogena" è preferita secondo una raccomandazione di consenso congiunto dell'American College of Medical Genetics and Genomics e dell'associazione per la patologia molecolare. In assenza di tale identificazione, la valutazione clinica della patogenicità deve essere documentata nelle cartelle cliniche.
I pazienti possono essere neanche:
- In base allo standard di cura, a condizione che sia a dosi stabili
- Non su standard di cura
- Se le donne di potenziale di gravidanza (WOCBP): devono essere pronte e in grado di utilizzare metodi altamente efficaci di controllo delle nascite.
Criteri di esclusione:
- Malattia di tessuto infiammatorio cronico o connettivo cronico diverse dall'interferonopatie di tipo 1 selezionate, come valutato dal ricercatore.
- Aumento del rischio di complicanze infettive basate sul giudizio dell'investigatore.
- Prove di potenziale perdita da moderata a grave della funzione renale.
- Prove di compromissione epatica.
- Se diagnosticato la sindrome di Aicardi-Goutières (AGS) o altre interferonopatia con coinvolgimento neurologico, scala di gravità AGS> 3.
- Si applicano ulteriori criteri di esclusione.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Sperimentale: BI 3000202
|
Dose BI 3000202_low
Dose BI 3000202_high
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
|
Presenza di eventi avversi emergenti dal trattamento valutati in relazione al farmaco di studio
Lasso di tempo: Circa 72 settimane
|
Circa 72 settimane
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
|
Concentrazione massima misurata di BI 3000202 nel plasma a stato stazionario (CMAX, SS)
Lasso di tempo: Ai giorni 29 e 85
|
Ai giorni 29 e 85
|
|
Previsione della concentrazione di BI 3000202 nel plasma allo stato stazionario immediatamente prima della somministrazione della dose successiva (CPRE, SS)
Lasso di tempo: Ai giorni 29 e 85
|
Ai giorni 29 e 85
|
|
Modifica dal basale nel punteggio del gene interferone (IGS)
Lasso di tempo: Al basale, alla settimana 12
|
Al basale, alla settimana 12
|
|
Area sotto la curva del tempo di concentrazione di BI 3000202 nel plasma dal tempo 0 a 4 ore dopo la somministrazione della prima dose (AUC0-4)
Lasso di tempo: Al giorno 1
|
Al giorno 1
|
|
Concentrazione massima misurata di BI 3000202 nel plasma dopo la somministrazione della prima dose (CMAX)
Lasso di tempo: Al giorno 1
|
Al giorno 1
|
|
Area sotto la curva del tempo di concentrazione di BI 3000202 nel plasma dal tempo 0 a 4 ore allo stato stazionario (AUC0-4, SS)
Lasso di tempo: Ai giorni 29 e 85
|
Ai giorni 29 e 85
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
29 luglio 2025
Completamento primario (Stimato)
6 dicembre 2026
Completamento dello studio (Stimato)
7 dicembre 2026
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
13 marzo 2025
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
13 marzo 2025
Primo Inserito (Effettivo)
17 marzo 2025
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
15 settembre 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
14 settembre 2026
Ultimo verificato
1 settembre 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Altri numeri di identificazione dello studio
- 1509-0003
- 2024-514942-35-00 (Identificatore di registro: CTIS)
- U1111-1309-4909 (Altro identificatore: WHO International Clinical Trials Registry Platform (ICTRP))
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
Una volta soddisfatti i criteri nella sezione "lasso di tempo", i ricercatori possono utilizzare il seguente link https://www.mystudywindow.com/msw/datasharing richiedere l'accesso ai documenti di studio clinico riguardanti questo studio e su un "accordo di condivisione dei documenti" firmato.
Inoltre, i ricercatori possono richiedere l'accesso ai dati di studio clinico, per questo e altri studi elencati, dopo la presentazione di una proposta di ricerca e secondo i termini indicati nel sito Web.
Periodo di condivisione IPD
Dopo che sono stati pubblicati risultati strutturati, tutte le attività normative sono state completate negli Stati Uniti e nell'UE per il prodotto e l'indicazione e dopo che il manoscritto primario è stato accettato per la pubblicazione.
Criteri di accesso alla condivisione IPD
Per i documenti di studio - alla firma di un "accordo di condivisione dei documenti".
Per i dati di studio - 1. Dopo l'invio e l'approvazione della proposta di ricerca (i controlli saranno eseguiti dallo sponsor e/o dal pannello di revisione indipendente, incluso il controllo che l'analisi prevista non compete con il piano di pubblicazione dello sponsor); 2. E alla firma di un accordo legale.
Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD
- STUDIO_PROTOCOLLO
- LINFA
- RSI
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .