Um estudo para testar o quão bem o BI 3000202 é tolerado por pessoas com interferonopatias tipo 1
14 de setembro de 2026 atualizado por: Boehringer Ingelheim
Estudo de rótulo aberto de braço único para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e farmacodinâmica de BI 3000202 em pacientes adultos com interferonopatias selecionadas tipo 1
Este estudo está aberto a adultos com interferonopatias selecionadas do tipo 1. As pessoas podem ingressar no estudo se tiverem síndrome de Aicardi-Goutières (AGS), síndrome da subunidade da matrômer (COPA), lúpus familiar de Chilblain (FCL) ou outra interferonopatia do tipo 1 com uma mutação específica de genes.
O objetivo deste estudo é descobrir como o BI 3000202 é tolerado em pessoas com interferonopatias tipo 1 selecionadas. Os participantes tomam uma dose mais baixa de BI 3000202 como comprimidos por 4 semanas. Posteriormente, eles tomam uma dose mais alta de BI 3000202 como comprimidos por 8 semanas. Os participantes podem continuar seu tratamento regular para sua condição durante o estudo.
Os participantes estão no estudo por cerca de 6 meses. Durante esse período, eles visitam o local do estudo 9 vezes. Os médicos verificam a saúde dos participantes e observam quaisquer problemas de saúde que poderiam ter sido causados pelo BI 3000202.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
16
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Dresden, Alemanha, 01307
- Universitätsklinikum Carl Gustav Carus Dresden
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Hanover, Alemanha, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover
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Tübingen, Alemanha, 72076
- Universitatsklinikum Tubingen
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Ghent, Bélgica, 9000
- Universitair Ziekenhuis Gent
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Barcelona, Espanha, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
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Madrid, Espanha, 28046
- Hospital Universitario La Paz
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Seville, Espanha, 41013
- Hospital Virgen Del Rocio
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California
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
- University of California San Francisco
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Texas Children's Hospital
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Montpellier, França, 34295
- Hôpital Gui de Chauliac
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Paris, França, 75015
- Hopital Necker
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Paris, França, 75020
- HOP Tenon
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Ashkelon, Israel, 7830604
- Barzilai Medical Center
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Brescia, Itália, 25123
- ASST degli Spedali Civili di Brescia
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Trieste, Itália, 34124
- Azienda sanitaria universitaria Giuliano Isontina
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Lisbon, Portugal, 1649-035
- ULS de Santa Maria, E.P.E
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Porto, Portugal, 4099-001
- ULS de Santo Antônio, E.P.E - Centro Hospitalar Universitário de Santo António
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Edinburgh, Reino Unido, EH16 4SA
- Royal Infirmary of Edinburgh
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London, Reino Unido, NW3 2QG
- Royal Free Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios de inclusão:
- Pacientes adultos masculinos e femininos de ≥ 18 anos (ou idade alternativa para adultos com base em regulamentos locais) a <75 anos.
- Diagnóstico genético com mutações nos seguintes genes afetados: três primeiros reparos exonuclease 1 (Trex1), ribonuclease H2 Subunidade A, B ou C (RNaseH2B, RNaseH2C, RNaseH2a), SAM e hd contendo trílofosfato de rNaseh2a 1 (hdsiato de trílofosfato de rNaseh2a 1 (hidmato de tríco-fosfo-hidro-hidro-hidro-hidrolase de desoxinuchofato de desoxinu-smófato 1) (LSM11), componente de RNA do U7 SNRNP (RNU7-1) para AGS; Subunidade Alpha (COPA) para a síndrome da COPA; Trex1, SAM e domínio HD contendo triphofosfato de desoxinucleosídeo triphofosfo -hidrolase 1 (SAMHD1) para lúpus de chilblain familiar (FCL); Nuclease de DNA 2 (DNase2), domínio AAA da família de trifosfato sintase de adenosina contendo 3A (ATAD3A) para outras interferonopatias do tipo 1. O genótipo documentado no histórico médico é suficiente para a determinação da elegibilidade e não requer confirmação. A identificação variante como "patogênica" ou "provável patogênica" é preferida de acordo com uma recomendação conjunta de consenso da Faculdade Americana de Genética e Genômica Médica e da Associação de Patologia Molecular. Na ausência de tal identificação, é necessário que a avaliação clínica da patogenicidade seja documentada nos registros médicos.
Os pacientes podem ser:
- No padrão de atendimento, desde que seja em doses estáveis
- Não no padrão de atendimento
- Se as mulheres do potencial de gravidez (WOCBP): devem estar prontas e capazes de usar métodos altamente eficazes de controle de natalidade.
Critérios de exclusão:
- Principais doenças inflamatórias crônicas ou do tecido conjuntivo que não sejam interferonopatias selecionadas do tipo 1, conforme avaliado pelo investigador.
- Maior risco de complicações infecciosas com base no julgamento do investigador.
- Evidência de potencial perda moderada a grave da função renal.
- Evidência de comprometimento hepático.
- Se diagnosticado com síndrome de Aicardi-Goutières (AGS) ou outra interferonopatia com envolvimento neurológico, Escala de Gravidade AGS> 3.
- Critérios de exclusão adicionais se aplicam.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: BI 3000202
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BI 3000202_low Dose
BI 3000202_HELO DOSE
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Ocorrência de qualquer evento adverso emergente de tratamento avaliado como relacionado ao medicamento para estudo
Prazo: Aproximadamente 72 semanas
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Aproximadamente 72 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
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Concentração máxima medida de BI 3000202 no plasma em estado estacionário (CMAX, SS)
Prazo: Aos dias 29 e 85
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Aos dias 29 e 85
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Prevendo a concentração de BI 3000202 no plasma em estado estacionário imediatamente antes da administração da próxima dose (CPRE, SS)
Prazo: Aos dias 29 e 85
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Aos dias 29 e 85
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Mudança da linha de base na pontuação do gene do interferon (IGS)
Prazo: Na linha de base, na semana 12
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Na linha de base, na semana 12
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Área sob a curva de concentração-tempo de BI 3000202 no plasma de tempo 0 a 4 horas após a administração da primeira dose (AUC0-4)
Prazo: No dia 1
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No dia 1
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A concentração máxima medida de BI 3000202 no plasma após a administração da primeira dose (CMAX)
Prazo: No dia 1
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No dia 1
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Área sob a curva de concentração de tempo de BI 3000202 no plasma de 0 a 4 horas em estado estacionário (AUC0-4, SS)
Prazo: Aos dias 29 e 85
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Aos dias 29 e 85
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
29 de julho de 2025
Conclusão Primária (Estimado)
6 de dezembro de 2026
Conclusão do estudo (Estimado)
7 de dezembro de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
13 de março de 2025
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
13 de março de 2025
Primeira postagem (Real)
17 de março de 2025
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
15 de setembro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
14 de setembro de 2026
Última verificação
1 de setembro de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Outros números de identificação do estudo
- 1509-0003
- 2024-514942-35-00 (Identificador de registro: CTIS)
- U1111-1309-4909 (Outro identificador: WHO International Clinical Trials Registry Platform (ICTRP))
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
Depois que os critérios na seção "período de tempo" forem cumpridos, os pesquisadores podem usar o seguinte link https://www.mystudywindow.com/msw/datasharing Para solicitar o acesso aos documentos de estudo clínico sobre este estudo e após um "Contrato de compartilhamento de documentos" assinado.
Além disso, os pesquisadores podem solicitar acesso aos dados do estudo clínico, para este e outros estudos listados, após o envio de uma proposta de pesquisa e de acordo com os termos descritos no site.
Prazo de Compartilhamento de IPD
Após os resultados estruturados terem sido publicados, todas as atividades regulatórias são concluídas nos EUA e na UE para o produto e indicação e após o manuscrito primário ter sido aceito para publicação.
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
Para documentos de estudo - ao assinar um 'contrato de compartilhamento de documentos'.
Para os dados do estudo - 1. Após o envio e aprovação da proposta de pesquisa (os cheques serão realizados pelo Patrocinador e/ou pelo Painel de Revisão Independente, incluindo a verificação de que a análise planejada não competirá com o plano de publicação do patrocinador); 2. E ao assinar um acordo legal.
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
- CSR
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .