1 형 간섭 병증을 가진 사람들이 BI 3000202를 얼마나 잘 견딜 수 있는지 테스트하는 연구
2026년 9월 14일 업데이트: Boehringer Ingelheim
선택된 1 형 간섭 병증이있는 성인 환자에서 BI 3000202의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 평가하기위한 단일 암 오픈 라벨 시험
이 연구는 선택된 1 형 간섭 요법을 가진 성인에게 개방되어 있습니다. 사람들은 AICARDI-GOUTIères 증후군 (AGS), 코토머 서브 유닛 알파 (COPA) 증후군, 가족 성 chilblain 루푸스 (FCL) 또는 특정 유전자 돌연변이를 갖는 다른 유형 1 간섭 병증이있는 경우 연구에 참여할 수 있습니다.
이 연구의 목적은 선택된 유형 1 간섭 요법을 가진 사람들에게 BI 3000202가 어떻게 허용되는지 알아내는 것입니다. 참가자는 4 주 동안 정제로 BI 3000202의 낮은 복용량을 복용합니다. 그 후, 그들은 8 주 동안 정제로 더 많은 양의 BI 3000202를 복용합니다. 참가자는 연구 중에 자신의 상태에 대한 정기적 인 치료를 계속할 수 있습니다.
참가자들은 약 6 개월 동안 연구 중입니다. 이 기간 동안 그들은 연구 현장을 9 번 방문합니다. 의사는 참가자의 건강을 확인하고 BI 3000202로 인해 발생할 수있는 건강 문제에 주목합니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
16
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Dresden, 독일, 01307
- Universitätsklinikum Carl Gustav Carus Dresden
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Hanover, 독일, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover
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Tübingen, 독일, 72076
- Universitatsklinikum Tubingen
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California
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San Francisco, California, 미국, 94143
- University of California San Francisco
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Texas Children's Hospital
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Ghent, 벨기에, 9000
- Universitair Ziekenhuis Gent
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Barcelona, 스페인, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
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Madrid, 스페인, 28046
- Hospital Universitario La Paz
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Seville, 스페인, 41013
- Hospital Virgen Del Rocio
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Edinburgh, 영국, EH16 4SA
- Royal Infirmary of Edinburgh
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London, 영국, NW3 2QG
- Royal Free Hospital
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Ashkelon, 이스라엘, 7830604
- Barzilai Medical Center
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Brescia, 이탈리아, 25123
- ASST degli Spedali Civili di Brescia
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Trieste, 이탈리아, 34124
- Azienda sanitaria universitaria Giuliano Isontina
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Lisbon, 포르투갈, 1649-035
- ULS de Santa Maria, E.P.E
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Porto, 포르투갈, 4099-001
- ULS de Santo Antônio, E.P.E - Centro Hospitalar Universitário de Santo António
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Montpellier, 프랑스, 34295
- Hôpital Gui de Chauliac
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Paris, 프랑스, 75015
- Hopital Necker
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Paris, 프랑스, 75020
- HOP Tenon
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준 :
- ≥18 세 (또는 지역 규정에 따라 성인의 대체 연령)에서 75 세 미만의 남성 및 여성 성인 환자.
- 다음과 같은 영향을받는 유전자에서 돌연변이를 이용한 유전자 진단 : 3 개의 프라임 복구 엑소 뉴 클레아 제 1 (TREX1), 리보 뉴 클레아 제 H2 서브 유닛 A, B 또는 C (RNaseH2B, RNaseH2C, RNaseH2A), SAM 및 HD 도메인 Deoxynucleoside 트리 포스페이트 트립 포스 포아 드롤라 제 1 (SamHD1), U7 Small rancul rna futspited sm-likehdrolase 1을 함유하는 HD 도메인. (LSM11), AGS에 대한 U7 SNRNP (RNU7-1)의 RNA 성분; COPA 증후군에 대한 코토 머 서브 유닛 알파 (COPA); 가족 성 chilblain 루푸스 (FCL)에 대한 데 옥시 뉴 클레오 시드 트리 포스페이트 트리 포스 포수 하이드로 라제 1 (SAMHD1)을 함유하는 TREX1 및 HD 도메인; DNA 뉴 클레아 제 2 (DNASE2), 다른 유형 1 간섭 병증에 대한 3A (ATAD3A)를 함유하는 아데노신 트리 포스페이트 신타 제 패밀리 AAA 도메인. 병력에 기록 된 유전자형은 자격 결정에 충분하며 확인이 필요하지 않습니다. "병원성"또는 "병원성"으로서 변형 식별은 미국 의료 유전학 및 유전체학 대학의 공동 합의 권고와 분자 병리 협회에 따라 선호됩니다. 이러한 확인이 없으면 병원성의 임상 평가는 의료 기록에 문서화되어야합니다.
환자는 다음 중 하나 일 수 있습니다.
- 안정적인 복용량이라면 치료 표준에 따라
- 치료의 표준이 아닙니다
- 가임 잠재력을 가진 여성 (WOCBP)의 경우 : 준비가되어 매우 효과적인 피임 방법을 사용할 수 있어야합니다.
제외 기준 :
- 조사자가 평가 한 바와 같이, 선택된 1 형 간섭 병증 이외의 주요 만성 염증성 또는 결합 조직 질환.
- 수사관의 판단에 근거한 전염성 합병증의 위험 증가.
- 신장 기능의 중등도 내지 심각한 손실의 증거.
- 간 장애의 증거.
- AICARDI-GOUTIères 증후군 (AGS) 또는 신경 학적 관여와의 다른 간섭 병증으로 진단 된 경우, AGS 심각도 척도> 3.
- 추가 제외 기준이 적용됩니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: BI 3000202
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BI 3000202_LOW 용량
BI 3000202_High 복용량
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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연구 약물과 관련하여 평가 된 치료 응급 부작용의 발생
기간: 약 72 주
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약 72 주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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정상 상태에서 혈장에서 BI 3000202의 최대 측정 농도 (CMAX, SS)
기간: 29 일과 85 일에
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29 일과 85 일에
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다음 용량의 투여 직전에 정상 상태에서 혈장에서 BI 3000202의 농도 농도 (CPRE, SS)
기간: 29 일과 85 일에
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29 일과 85 일에
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인터페론 유전자 점수 (IGS)의 기준선에서 변화
기간: 기준선, 12 주차
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기준선, 12 주차
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제 1 용량의 투여 후 0 내지 4 시간으로부터 혈장에서 BI 3000202의 농도 시간 곡선 하의 영역 (AUC0-4)
기간: 1 일에
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1 일에
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제 1 용량의 투여 후 혈장에서 BI 3000202의 최대 측정 농도 (CMAX)
기간: 1 일에
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1 일에
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정상 상태에서 0 ~ 4 시간 사이의 혈장에서 BI 3000202의 농도 시간 곡선 하의 영역 (AUC0-4, SS)
기간: 29 일과 85 일에
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29 일과 85 일에
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
유용한 링크
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2025년 7월 29일
기본 완료 (추정된)
2026년 12월 6일
연구 완료 (추정된)
2026년 12월 7일
연구 등록 날짜
최초 제출
2025년 3월 13일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2025년 3월 13일
처음 게시됨 (실제)
2025년 3월 17일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 9월 15일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 9월 14일
마지막으로 확인됨
2026년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- 1509-0003
- 2024-514942-35-00 (레지스트리 식별자: CTIS)
- U1111-1309-4909 (기타 식별자: WHO International Clinical Trials Registry Platform (ICTRP))
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
"시간 프레임"섹션의 기준이 충족되면 연구원들은 다음 링크 https://www.mystudywindow.com/msw/datasharing을 사용할 수 있습니다. 이 연구에 관한 임상 연구 문서와 서명 된 "문서 공유 계약"에 대한 접근을 요청합니다.
또한 연구자들은 연구 제안서 제출 후 및 웹 사이트에 요약 된 용어에 따라 임상 연구 데이터,이 나열된 연구에 대한 임상 연구 데이터에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다.
IPD 공유 기간
구조화 된 결과가 게시 된 후, 모든 규제 활동은 제품 및 표시에 대해 미국과 EU에서 완료되며 1 차 원고 후 출판을 위해 수락되었습니다.
IPD 공유 액세스 기준
학습 문서의 경우 - '문서 공유 계약'에 서명하면.
연구 데이터의 경우 -1. 연구 제안서의 제출 및 승인 후 (검사는 스폰서 및/또는 독립 검토 패널이 계획된 분석이 스폰서의 간행 계획과 경쟁하지 않는지 확인하는 것을 포함하여 수행됩니다); 2. 법적 계약에 서명 한 후.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- CSR
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .