Badanie, aby sprawdzić, jak dobrze BI 3000202 jest tolerowane przez osoby z interferonopatią typu 1
14 września 2026 zaktualizowane przez: Boehringer Ingelheim
Jednoamroome badanie otwarte w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki BI 3000202 u dorosłych pacjentów z wybranymi interferonopatiami typu 1
To badanie jest otwarte dla dorosłych z wybranymi interferonopatiami typu 1. Ludzie mogą dołączyć do badania, jeśli mają zespół Aicardi-Goutières (AGS), zespół podjednostki Coatomer Alpha (COPA), rodzinny toczeń chilblain (FCL) lub inną interferopatię typu 1 z konkretną mutacją genu.
Celem tego badania jest ustalenie, w jaki sposób BI 3000202 jest tolerowane u osób z wybranymi interferonopatiami typu 1. Uczestnicy przyjmują niższą dawkę BI 3000202 jako tabletki przez 4 tygodnie. Następnie przyjmują wyższą dawkę BI 3000202 jako tabletki przez 8 tygodni. Uczestnicy mogą kontynuować regularne leczenie stanu podczas badania.
Uczestnicy są w badaniu przez około 6 miesięcy. W tym czasie odwiedzają stronę badawczą 9 razy. Lekarze sprawdzają zdrowie uczestników i odnotowują wszelkie problemy zdrowotne, które mogły być spowodowane przez BI 3000202.
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
16
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Ghent, Belgia, 9000
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
-
-
-
-
Montpellier, Francja, 34295
- Hôpital Gui de Chauliac
-
Paris, Francja, 75015
- Hopital Necker
-
Paris, Francja, 75020
- HOP Tenon
-
-
-
-
-
Barcelona, Hiszpania, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
Madrid, Hiszpania, 28046
- Hospital Universitario La Paz
-
Seville, Hiszpania, 41013
- Hospital Virgen Del Rocio
-
-
-
-
-
Ashkelon, Izrael, 7830604
- Barzilai Medical Center
-
-
-
-
-
Dresden, Niemcy, 01307
- Universitätsklinikum Carl Gustav Carus Dresden
-
Hanover, Niemcy, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover
-
Tübingen, Niemcy, 72076
- Universitatsklinikum Tubingen
-
-
-
-
-
Lisbon, Portugalia, 1649-035
- ULS de Santa Maria, E.P.E
-
Porto, Portugalia, 4099-001
- ULS de Santo Antônio, E.P.E - Centro Hospitalar Universitário de Santo António
-
-
-
-
California
-
San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
- University of California San Francisco
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- Texas Children's Hospital
-
-
-
-
-
Brescia, Włochy, 25123
- ASST degli Spedali Civili di Brescia
-
Trieste, Włochy, 34124
- Azienda sanitaria universitaria Giuliano Isontina
-
-
-
-
-
Edinburgh, Zjednoczone Królestwo, EH16 4SA
- Royal Infirmary of Edinburgh
-
London, Zjednoczone Królestwo, NW3 2QG
- Royal Free Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria włączenia:
- Pacjenci dorosłych mężczyzn i samic od ≥18 lat (lub alternatywny wiek dla dorosłych na podstawie lokalnych przepisów) do <75 lat.
- Diagnoza genetyczna z mutacjami w następujących dotkniętych genach: Trzy główna egzonukleaza 1 (TREX1), podjednostka A, Ribonukleaza H2 A, B lub C (RNASEH2B, RNASEH2C, RNASEH2A), SAM i domena HD zawierającej protein trifosforan trifosfenu 1 (SAMHD1), Mały nuklearny RNA SM-LIKE-LIKE (LSM11), składnik RNA U7 SNRNP (RNU7-1) dla AGS; Podjednostka podjednostkowa alfa (COPA) dla zespołu COPA; Trex1, SAM i HD domeny zawierające trihosfohosfohydrolazę 1 (SAMHD1) (FCL) (FCL) trifosfleozydowa deoksynukleozydowa (FCL); Nukleaza DNA 2 (DNASE2), rodzina syntazy trifosforanu adenozyny AAA zawierająca 3a (Atad3a) dla innych interferonopatii typu 1. Genotyp udokumentowany w historii medycznej jest wystarczający do ustalenia kwalifikowalności i nie wymaga potwierdzenia. Identyfikacja wariantu jako „patogenna” lub „prawdopodobna patogenna” jest preferowana zgodnie ze wspólnym konsensusem zalecenia American College of Medical Genetics and Genomics oraz powiązania patologii molekularnej. W przypadku braku takiej identyfikacji wymagana jest kliniczna patogenność w dokumentacji medycznej.
Pacjenci mogą być:
- Na standardach opieki, pod warunkiem, że jest ono na stabilnych dawkach
- Nie na standardu opieki
- Jeśli kobiety o potencjale dziecięcej (WOCBP): Muszą być gotowe i zdolne do użycia wysoce skutecznych metod kontroli urodzeń.
Kryteria wykluczenia:
- Główna przewlekła choroba zapalna lub tkanki łącznej inna niż wybrane interferonopatie typu 1, jak oceniono przez badacza.
- Zwiększone ryzyko powikłań zakaźnych w oparciu o osąd badacza.
- Dowody potencjalnej umiarkowanej do ciężkiej utraty czynności nerek.
- Dowód utraty wątroby.
- W przypadku zdiagnozowania zespołu Aicardi-Goutières (AGS) lub innej interferonopatii z zaangażowaniem neurologicznym, skala nasilenia AGS> 3.
- Obowiązują dalsze kryteria wykluczenia.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: BI 3000202
|
BI 3000202_LOW Dawka
BI 3000202_HIGH Dawka
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Występowanie jakichkolwiek zdarzeń niepożądanych leczenia oceniane jako związane z badanym lekiem
Ramy czasowe: Około 72 tygodni
|
Około 72 tygodni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Maksymalne zmierzone stężenie BI 3000202 w osoczu w stanie ustalonym (CMAX, SS)
Ramy czasowe: W dniach 29 i 85
|
W dniach 29 i 85
|
|
Drużyj stężenie BI 3000202 w osoczu w stanie ustalonym bezpośrednio przed podaniem następnej dawki (CPRE, SS)
Ramy czasowe: W dniach 29 i 85
|
W dniach 29 i 85
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej w wyniku genu interferonu (IGS)
Ramy czasowe: Na początku, w 12. tygodniu
|
Na początku, w 12. tygodniu
|
|
Obszar pod krzywą stężenia BI 3000202 w osoczu od 0 do 4 godzin po podaniu pierwszej dawki (AUC0-4)
Ramy czasowe: W dniu 1
|
W dniu 1
|
|
Maksymalne zmierzone stężenie BI 3000202 w osoczu po podaniu pierwszej dawki (CMAX)
Ramy czasowe: W dniu 1
|
W dniu 1
|
|
Obszar pod krzywą czasu stężenia BI 3000202 w osoczu od 0 do 4 godzin w stanie ustalonym (AUC0-4, SS)
Ramy czasowe: W dniach 29 i 85
|
W dniach 29 i 85
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
29 lipca 2025
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
6 grudnia 2026
Ukończenie studiów (Szacowany)
7 grudnia 2026
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
13 marca 2025
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
13 marca 2025
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
17 marca 2025
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
15 września 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
14 września 2026
Ostatnia weryfikacja
1 września 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Inne numery identyfikacyjne badania
- 1509-0003
- 2024-514942-35-00 (Identyfikator rejestru: CTIS)
- U1111-1309-4909 (Inny identyfikator: WHO International Clinical Trials Registry Platform (ICTRP))
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Po spełnieniu kryteriów w sekcji „Ramy czasowe” naukowcy mogą użyć następującego linku https://www.mystudywindow.com/msw/datasharing Aby poprosić o dostęp do dokumentów badań klinicznych dotyczących tego badania oraz po podpisanej „umowie o udostępnianiu dokumentów”.
Ponadto naukowcy mogą poprosić o dostęp do danych z badań klinicznych, w przypadku tych i innych wymienionych badań, po złożeniu propozycji badań i zgodnie z warunkami przedstawionymi na stronie internetowej.
Ramy czasowe udostępniania IPD
Po opublikowaniu ustrukturyzowanych wyników wszystkie działania regulacyjne są ukończone w USA i UE w zakresie produktu i wskazania, a po zaakceptowaniu podstawowego manuskryptu do publikacji.
Kryteria dostępu do udostępniania IPD
W przypadku dokumentów badawczych - po podpisaniu „umowy udostępniania dokumentów”.
W przypadku danych badań - 1. Po złożeniu i zatwierdzeniu propozycji badań (kontrole zostaną wykonane przez sponsora i/lub niezależnego panelu recenzji, w tym sprawdzanie, czy planowana analiza nie konkuruje z planem publikacji sponsora); 2. I po podpisaniu umowy prawnej.
Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD
- PROTOKÓŁ BADANIA
- SOK ROŚLINNY
- CSR
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .