Studie k testování toho, jak dobře jsou BI 3000202 tolerovány lidmi s interferonopatie typu 1
14. září 2026 aktualizováno: Boehringer Ingelheim
Jednorázová studie s otevřeným ramenem pro posouzení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky BI 3000202 u dospělých pacientů s vybranými interferopatiemi typu 1 typu 1
Tato studie je otevřena pro dospělé s vybranými interferopatiemi typu 1. Lidé se mohou připojit ke studii, pokud mají syndrom AICARDI-GOUTIèresův syndrom (AGS), syndrom Coatomer Subject Alpha (COPA), familiární chilblain lupus (FCL) nebo jinou interferonopatii typu 1 se specifickou genovou mutací.
Účelem této studie je zjistit, jak je BI 3000202 tolerován u lidí s vybranými interferonopatiemi typu 1. Účastníci užívají nižší dávku BI 3000202 jako tablety po dobu 4 týdnů. Poté vezmou vyšší dávku BI 3000202 jako tablety po dobu 8 týdnů. Během studie mohou účastníci pokračovat v pravidelné léčbě svého stavu.
Účastníci jsou ve studii asi 6 měsíců. Během této doby navštíví studijní místo 9krát. Lékaři kontrolují zdraví účastníků a všimnou si veškerých zdravotních problémů, které by mohly být způsobeny BI 3000202.
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
16
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Ghent, Belgie, 9000
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
-
-
-
-
Montpellier, Francie, 34295
- Hôpital Gui de Chauliac
-
Paris, Francie, 75015
- Hopital Necker
-
Paris, Francie, 75020
- HOP Tenon
-
-
-
-
-
Brescia, Itálie, 25123
- ASST degli Spedali Civili di Brescia
-
Trieste, Itálie, 34124
- Azienda sanitaria universitaria Giuliano Isontina
-
-
-
-
-
Ashkelon, Izrael, 7830604
- Barzilai Medical Center
-
-
-
-
-
Dresden, Německo, 01307
- Universitätsklinikum Carl Gustav Carus Dresden
-
Hanover, Německo, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover
-
Tübingen, Německo, 72076
- Universitatsklinikum Tubingen
-
-
-
-
-
Lisbon, Portugalsko, 1649-035
- ULS de Santa Maria, E.P.E
-
Porto, Portugalsko, 4099-001
- ULS de Santo Antônio, E.P.E - Centro Hospitalar Universitário de Santo António
-
-
-
-
-
Edinburgh, Spojené království, EH16 4SA
- Royal Infirmary of Edinburgh
-
London, Spojené království, NW3 2QG
- Royal Free Hospital
-
-
-
-
California
-
San Francisco, California, Spojené státy, 94143
- University of California San Francisco
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Texas Children's Hospital
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
Madrid, Španělsko, 28046
- Hospital Universitario La Paz
-
Seville, Španělsko, 41013
- Hospital Virgen Del Rocio
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Dospělí pacienti pro muže a ženy od ≥ 18 let (nebo alternativní věk pro dospělé na základě místních předpisů) do 75 let.
- Genetic diagnosis with mutations in the following affected genes: three prime repair exonuclease 1 (TREX1), ribonuclease H2 subunit A, B or C (RNASEH2B, RNASEH2C, RNASEH2A), SAM And HD domain containing deoxynucleoside triphosphate triphosphohydrolase 1 (SAMHD1), U7 Small Nuclear RNA Associated sm-like protein (LSM11), RNA složka U7 SNRNP (RNU7-1) pro AG; Coatomer Subject Alpha (COPA) pro Syndrom COPA; TREX1, SAM a HD doména obsahující deoxynukleosid triphosfát trihosfohydrolase 1 (SAMHD1) pro familiární chilblain lupus (FCL); DNA Nuclease 2 (DNASE2), rodinná doména AAA adenosin triphosfát syntázy obsahující 3a (ATAD3A) pro jiné interferopatie typu 1. Genotyp zdokumentovaný v anamnéze je dostatečný pro stanovení způsobilosti a nevyžaduje potvrzení. Identifikace varianty jako „patogenní“ nebo „pravděpodobně patogenní“ je preferována podle společného doporučení konsensu Americké vysoké školy lékařské genetiky a genomiky a asociace pro molekulární patologii. Při absenci takové identifikace je třeba zdokumentovat klinické posouzení patogenity v lékařských záznamech.
Pacienti mohou být buď:
- Na úrovni péče za předpokladu, že je na stabilních dávkách
- Ne na úrovni péče
- Pokud ženy s plodným potenciálem (WOCBP): musí být připraveny a schopné používat vysoce účinné metody kontroly porodnosti.
Kritéria pro vyloučení:
- Hodnocení hlavní chronické zánětlivé nebo pojivové onemocnění tkáně než vybrané interferonopatie typu 1, jak bylo hodnoceno vyšetřovatelem.
- Zvýšené riziko infekčních komplikací na základě úsudku vyšetřovatele.
- Důkazy o potenciální mírné až závažné ztrátě funkce ledvin.
- Důkaz o poškození jater.
- Pokud je diagnostikována syndrom AICARDI-GOUTIères (AGS) nebo jinou interferopatií s neurologickou postižením, měřítkem závažnosti AGS> 3.
- Platí další kritéria pro vyloučení.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: BI 3000202
|
BI 3000202_LOW dávka
BI 3000202_High dávka
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Výskyt jakýchkoli nežádoucích účinků ve vztahu ke studijním léku
Časové okno: Přibližně 72 týdnů
|
Přibližně 72 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Maximální naměřená koncentrace BI 3000202 v plazmě v ustáleném stavu (CMAX, SS)
Časové okno: Ve dnech 29 a 85
|
Ve dnech 29 a 85
|
|
Předpovídat koncentraci BI 3000202 v plazmě v ustáleném stavu bezprostředně před podáním další dávky (CPRE, SS)
Časové okno: Ve dnech 29 a 85
|
Ve dnech 29 a 85
|
|
Změna z výchozí hodnoty ve skóre interferonu genu (IGS)
Časové okno: Na začátku, ve 12. týdnu
|
Na začátku, ve 12. týdnu
|
|
Plocha pod křivkou koncentrace BI 3000202 v plazmě od času 0 až 4 hodiny po podání první dávky (AUC0-4)
Časové okno: V den 1
|
V den 1
|
|
Maximální naměřená koncentrace BI 3000202 v plazmě po podání první dávky (CMAX)
Časové okno: V den 1
|
V den 1
|
|
Plocha pod křivkou koncentrace času BI 3000202 v plazmě od času 0 až 4 hodiny v ustáleném stavu (AUC0-4, SS)
Časové okno: Ve dnech 29 a 85
|
Ve dnech 29 a 85
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
29. července 2025
Primární dokončení (Odhadovaný)
6. prosince 2026
Dokončení studie (Odhadovaný)
7. prosince 2026
Termíny zápisu do studia
První předloženo
13. března 2025
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
13. března 2025
První zveřejněno (Aktuální)
17. března 2025
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
15. září 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
14. září 2026
Naposledy ověřeno
1. září 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Další identifikační čísla studie
- 1509-0003
- 2024-514942-35-00 (Identifikátor registru: CTIS)
- U1111-1309-4909 (Jiný identifikátor: WHO International Clinical Trials Registry Platform (ICTRP))
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Jakmile jsou kritéria v části „Časový rámec“ splněna, mohou vědci použít následující odkaz https://www.mystudywindow.com/msw/datasharing požádat o přístup k dokumentům o klinické studii týkající se této studie a na podepsanou „dohodu o sdílení dokumentů“.
Kromě toho mohou vědci požádat o přístup k údajům o klinické studii pro tuto a další uvedené studie po předložení výzkumného návrhu a podle podmínek uvedených na webových stránkách.
Časový rámec sdílení IPD
Po zveřejnění strukturovaných výsledků jsou všechny regulační činnosti dokončeny v USA a EU pro produkt a indikaci a poté, co byl přijímán primární rukopis k zveřejnění.
Kritéria přístupu pro sdílení IPD
Pro studijní dokumenty - po podpisu „dohody o sdílení dokumentů“.
Pro údaje o studiu - 1. po odeslání a schválení návrhu výzkumu (kontroly budou prováděny sponzorem a/nebo nezávislým kontrolním panelem, včetně kontroly, že plánovaná analýza nekonkuruje plánu zveřejnění sponzorů); 2. a po podpisu právní dohody.
Typ podpůrných informací pro sdílení IPD
- PROTOKOL STUDY
- MÍZA
- CSR
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .