Un estudio para probar qué tan bien BI 3000202 es tolerado por personas con interferonopatías tipo 1
14 de septiembre de 2026 actualizado por: Boehringer Ingelheim
Ensayo abierto de un solo brazo para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y la farmacodinámica de BI 3000202 en pacientes adultos con interferonopatías tipo 1 seleccionadas
Este estudio está abierto a adultos con interferonopatías tipo 1 seleccionadas. Las personas pueden unirse al estudio si tienen síndrome de Aicardi-Goutières (AGS), síndrome de subunidad de Coatomer Alpha (COPA), Lupus Chilblain familiar (FCL) u otra interferonopatía tipo 1 con una mutación genética específica.
El propósito de este estudio es averiguar cómo se tolera BI 3000202 en personas con interferonopatías tipo 1 seleccionadas. Los participantes toman una dosis más baja de BI 3000202 como tabletas durante 4 semanas. Posteriormente, toman una dosis más alta de BI 3000202 como tabletas durante 8 semanas. Los participantes pueden continuar su tratamiento regular para su condición durante el estudio.
Los participantes están en el estudio durante unos 6 meses. Durante este tiempo, visitan el sitio de estudio 9 veces. Los médicos verifican la salud de los participantes y observan cualquier problema de salud que podría haber sido causado por BI 3000202.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
16
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Dresden, Alemania, 01307
- Universitätsklinikum Carl Gustav Carus Dresden
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Hanover, Alemania, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover
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Tübingen, Alemania, 72076
- Universitatsklinikum Tubingen
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Ghent, Bélgica, 9000
- Universitair Ziekenhuis Gent
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Barcelona, España, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
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Madrid, España, 28046
- Hospital Universitario La Paz
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Seville, España, 41013
- Hospital Virgen Del Rocio
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California
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
- University of California San Francisco
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Texas Children's Hospital
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Montpellier, Francia, 34295
- Hôpital Gui de Chauliac
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Paris, Francia, 75015
- Hopital Necker
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Paris, Francia, 75020
- HOP Tenon
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Ashkelon, Israel, 7830604
- Barzilai Medical Center
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Brescia, Italia, 25123
- ASST degli Spedali Civili di Brescia
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Trieste, Italia, 34124
- Azienda sanitaria universitaria Giuliano Isontina
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Lisbon, Portugal, 1649-035
- ULS de Santa Maria, E.P.E
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Porto, Portugal, 4099-001
- ULS de Santo Antônio, E.P.E - Centro Hospitalar Universitário de Santo António
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Edinburgh, Reino Unido, EH16 4SA
- Royal Infirmary of Edinburgh
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London, Reino Unido, NW3 2QG
- Royal Free Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes adultos hombres y mujeres de ≥18 años (o edad alternativa para adultos basados en regulaciones locales) a <75 años.
- Diagnóstico genético con mutaciones en los siguientes genes afectados: tres exonucleasas de reparación Prime 1 (Trex1), Ribonucleasa H2 Subunidad A, B o C (RNaseh2b, RNaseh2c, RNaseh2a), SAM y HD El dominio HD que contiene el dominio de la protegido de desoxinucleosido de triphosfato trifosfato 1 (samhd1), Samhd1), el dominio HD que contiene el dominio nuclear asociado a la redesfato nuclear asociada a la smlieta nuclear asociada a la smentucleoside asociada a la redesfato 1 (samhd1), samhd1), samhd1), samhd1), samhd1). (LSM11), componente de ARN del U7 SNRNP (RNU7-1) para AGS; Coatomer Subunit Alpha (COPA) para el síndrome de COPA; Trex1, dominio SAM y HD que contiene desoxinucleósido trifosfato trifosfohidrolasa 1 (SAMHD1) para lupus de chilblain familiar (FCL); La nucleasa 2 de ADN 2 (DNase2), el dominio AAA de la familia de adenosina trifosfato sintasa que contiene 3A (ATAD3A) para otras interferonopatías tipo 1. El genotipo documentado en el historial médico es suficiente para la determinación de elegibilidad y no requiere confirmación. La identificación de la variante como "patógena" o "probable patógeno" se prefiere de acuerdo con una recomendación de consenso conjunta del Colegio Americano de Genética y Genómica Médica y la Asociación de Patología Molecular. En ausencia de dicha identificación, se requiere documentar la evaluación clínica de la patogenicidad en los registros médicos.
Los pacientes pueden ser:
- Sobre el estándar de atención, siempre que esté en dosis estables
- No en el estándar de atención
- Si las mujeres de potencial de maternidad (WOCBP): deben estar listas y capaces de usar métodos de anticonceptivos altamente efectivos.
Criterios de exclusión:
- Enfermedad inflamatoria o conectiva crónica principal que no sean interferonopatías tipo 1 seleccionadas, según lo evaluado por el investigador.
- Mayor riesgo de complicaciones infecciosas basadas en el juicio del investigador.
- Evidencia de pérdida potencial de función renal moderada a severa.
- Evidencia de deterioro hepático.
- Si se diagnostica con el síndrome de Aicardi-Goutières (AGS) u otra interferonopatía con afectación neurológica, Escala de gravedad AG> 3.
- Se aplican criterios de exclusión adicionales.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: BI 3000202
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BI 3000202_LOW Dosis
BI 3000202_HIGH Dosis
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Ocurrencia de cualquier evento adverso emergente de tratamiento evaluado como relacionado con el estudio del medicamento
Periodo de tiempo: Aproximadamente 72 semanas
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Aproximadamente 72 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Concentración máxima medida de BI 3000202 en plasma en estado estacionario (CMAX, SS)
Periodo de tiempo: En los días 29 y 85
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En los días 29 y 85
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Predosis concentración de BI 3000202 en plasma en estado estacionario inmediatamente antes de la administración de la siguiente dosis (CPRE, SS)
Periodo de tiempo: En los días 29 y 85
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En los días 29 y 85
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Cambio desde el inicio en la puntuación del gen Interferon (IGS)
Periodo de tiempo: Al inicio, en la semana 12
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Al inicio, en la semana 12
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Área bajo la curva de tiempo de concentración de BI 3000202 en plasma de tiempo 0 a 4 horas después de la administración de la primera dosis (AUC0-4)
Periodo de tiempo: En el día 1
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En el día 1
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Concentración máxima medida de BI 3000202 en plasma después de la administración de la primera dosis (CMAX)
Periodo de tiempo: En el día 1
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En el día 1
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Área bajo la curva de tiempo de concentración de BI 3000202 en plasma de tiempo 0 a 4 horas en estado estacionario (AUC0-4, SS)
Periodo de tiempo: En los días 29 y 85
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En los días 29 y 85
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
29 de julio de 2025
Finalización primaria (Estimado)
6 de diciembre de 2026
Finalización del estudio (Estimado)
7 de diciembre de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
13 de marzo de 2025
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de marzo de 2025
Publicado por primera vez (Actual)
17 de marzo de 2025
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
15 de septiembre de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
14 de septiembre de 2026
Última verificación
1 de septiembre de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Otros números de identificación del estudio
- 1509-0003
- 2024-514942-35-00 (Identificador de registro: CTIS)
- U1111-1309-4909 (Otro identificador: WHO International Clinical Trials Registry Platform (ICTRP))
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Una vez que se cumplen los criterios en la sección "marco de tiempo", los investigadores pueden usar el siguiente enlace https://www.mystudywindow.com/msw/datasharing Para solicitar acceso a los documentos del estudio clínico con respecto a este estudio, y tras un "acuerdo de intercambio de documentos" firmado.
Además, los investigadores pueden solicitar acceso a los datos del estudio clínico, para este y otros estudios listados, después de la presentación de una propuesta de investigación y de acuerdo con los términos descritos en el sitio web.
Marco de tiempo para compartir IPD
Después de que se hayan publicado resultados estructurados, todas las actividades regulatorias se completan en los EE. UU. Y la UE para el producto y la indicación, y después de que el manuscrito primario haya sido aceptado para su publicación.
Criterios de acceso compartido de IPD
Para documentos de estudio: al firmar un 'acuerdo de intercambio de documentos'.
Para los datos del estudio - 1. Después de la presentación y aprobación de la propuesta de investigación (el patrocinador y/o el panel de revisión independiente realizarán los controles, incluida la verificación de que el análisis planificado no compite con el plan de publicación del patrocinador); 2. Y al firmar un acuerdo legal.
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- RSC
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .