IPIG PNHレジストリからのデータを使用して、発作性夜間hemoglobinuria（PNH）の成人患者におけるイプタコパンの免罪後安全研究
2026年6月19日 更新者：Novartis Pharmaceuticals
非介在性のIPIG PNHレジストリのデータを使用して、発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）の成人患者におけるイプタコパンの承認後安全研究
これは、国際PNH利息グループ（IPIG）PNHレジストリを通じて、発作性の血色尿症（PNH）を伴うイプタコパン治療患者（PNH）で収集されたデータの二次的使用に基づく観察的単腕記述コホート研究です。
調査の概要
詳細な説明
この多国籍の、非介在性の記述的な単一腕コホート研究は、IPIG PNHレジストリのイプタコパンサイロ内で収集されたデータの二次分析に基づいています（ノバルティスが利用できるイプタコパン治療患者に関するデータ）。
これは、二次データを利用する非介入研究であり、「レジストリベースの研究」と見なされます。
IPIG PNHレジストリ（Ct.Gov
親レジストリであるNCT06524726）は、日常的なケアでイプタコパンを使用している患者からデータを収集するための専用の薬物サイロを含んでいます。
研究の種類
観察的
入学 (推定)
200
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Basel、スイス
- Novartis Investigative Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
IPIG PNHレジストリに登録されているPNHの成人患者、Iptacopanで新たに治療されました。
説明
包含基準：
- IPIG PNHレジストリに参加するためのインフォームドインフォームドコンセント
- フローサイトメトリーによって確認されたPNH
- IPTACOPANのインシデントユーザー
- イプタコパンの開始で少なくとも18歳
除外基準：
- 介入臨床試験への参加
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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イプタコパン
PNHの成人患者は、日常的なケアでイプタコパンで治療されました。
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Iptacopanで治療されたPNHの成人患者
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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カプセル化された細菌によって引き起こされる感染症の患者の数
時間枠：イプタコパンの開始から中止まで + 3日間、または最大5年までのフォローアップの終了まで。
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日常的な臨床診療でイプタコパンで治療されたPNH患者のカプセル化された細菌によって引き起こされる感染のリスクを説明する。
カプセル化された細菌（Neisseria Meningitidis、肺炎連鎖球菌、インフルエンザなど）によって引き起こされる感染。
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イプタコパンの開始から中止まで + 3日間、または最大5年までのフォローアップの終了まで。
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カプセル化された細菌によって引き起こされる感染の累積発生率（時間の関数としてのイベント確率）
時間枠：イプタコパンの開始から中止まで + 3日間、または最大5年までのフォローアップの終了まで。
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日常的な臨床診療でイプタコパンで治療されたPNH患者のカプセル化された細菌によって引き起こされる感染のリスクを説明する。
カプセル化された細菌（Neisseria Meningitidis、肺炎連鎖球菌、インフルエンザなど）によって引き起こされる感染。
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イプタコパンの開始から中止まで + 3日間、または最大5年までのフォローアップの終了まで。
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感染症の患者の数100人あたり100人の参加者あたりのイベント - カプセル化された細菌によって引き起こされる年（発生率）
時間枠：イプタコパンの開始から中止まで + 3日間、または最大5年までのフォローアップの終了まで。
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日常的な臨床診療でイプタコパンで治療されたPNH患者のカプセル化された細菌によって引き起こされる感染のリスクを説明する。
カプセル化された細菌（Neisseria Meningitidis、肺炎連鎖球菌、インフルエンザなど）によって引き起こされる感染。
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イプタコパンの開始から中止まで + 3日間、または最大5年までのフォローアップの終了まで。
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患者100人あたりの感染症のエピソード - カプセル化された細菌によって引き起こされる年（発生率）
時間枠：イプタコパンの開始から中止まで + 3日間、または最大5年までのフォローアップの終了まで。
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日常的な臨床診療でイプタコパンで治療されたPNH患者のカプセル化された細菌によって引き起こされる感染のリスクを説明する。
カプセル化された細菌（Neisseria Meningitidis、肺炎連鎖球菌、インフルエンザなど）によって引き起こされる感染。
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イプタコパンの開始から中止まで + 3日間、または最大5年までのフォローアップの終了まで。
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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カプセル化された細菌とすべての深刻な感染によって引き起こされる深刻な感染症の患者の数
時間枠：イプタコパンの開始から中止まで + 3日間、または最大5年までのフォローアップの終了まで。
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日常的な臨床診療においてイプタコパンで治療されたPNH患者の重篤な感染症の短期および長期リスクを説明する。
カプセル化された細菌（Neisseria Meningitidis、肺炎連鎖球菌、インフルエンザhe造形成菌）およびすべての深刻な感染によって引き起こされる感染。
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イプタコパンの開始から中止まで + 3日間、または最大5年までのフォローアップの終了まで。
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カプセル化された細菌とすべての深刻な感染症（時間の関数としてのイベント確率）によって引き起こされる深刻な感染の累積発生率
時間枠：イプタコパンの開始から中止まで + 3日間、または最大5年までのフォローアップの終了まで。
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日常的な臨床診療においてイプタコパンで治療されたPNH患者の重篤な感染症の短期および長期リスクを説明する。
カプセル化された細菌（Neisseria Meningitidis、肺炎連鎖球菌、インフルエンザhe造形成菌）およびすべての深刻な感染によって引き起こされる感染。
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イプタコパンの開始から中止まで + 3日間、または最大5年までのフォローアップの終了まで。
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重篤な感染症の患者の数100人あたり100人あたりのイベント - カプセル化された細菌とすべての深刻な感染によって引き起こされる年（発生率）
時間枠：イプタコパンの開始から中止まで + 3日間、または最大5年までのフォローアップの終了まで。
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日常的な臨床診療においてイプタコパンで治療されたPNH患者の重篤な感染症の短期および長期リスクを説明する。
カプセル化された細菌（Neisseria Meningitidis、肺炎連鎖球菌、インフルエンザhe造形成菌）およびすべての深刻な感染によって引き起こされる感染。
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イプタコパンの開始から中止まで + 3日間、または最大5年までのフォローアップの終了まで。
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患者100人あたりの重篤な感染エピソードの数 - カプセル化された細菌とすべての深刻な感染によって引き起こされる年（発生率）
時間枠：イプタコパンの開始から中止まで + 3日間、または最大5年までのフォローアップの終了まで。
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日常的な臨床診療においてイプタコパンで治療されたPNH患者の重篤な感染症の短期および長期リスクを説明する。
カプセル化された細菌（Neisseria Meningitidis、肺炎連鎖球菌、インフルエンザhe造形成菌）およびすべての深刻な感染によって引き起こされる感染。
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イプタコパンの開始から中止まで + 3日間、または最大5年までのフォローアップの終了まで。
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潜在的なブレークスルー溶血、固形腫瘍、血液悪性腫瘍、主要な有害血管イベント（Maves）、重篤な有害事象（SAE）、高脂血症、血小板細胞骨症の潜在的な患者の数
時間枠：イプタコパンの開始から中止まで + 3日間、または最大5年までのフォローアップの終了まで。
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潜在的な突破口溶血、固形腫瘍、血液学的悪性腫瘍、Maves、SAE、高脂血症、血小板減少症の短期的および長期的なリスクを説明するために、日常の臨床診療でイプタコパンで治療されたPNH患者。
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イプタコパンの開始から中止まで + 3日間、または最大5年までのフォローアップの終了まで。
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潜在的な突破口溶血、固形腫瘍、血液学的悪性腫瘍、Maves、SAE、高脂血症、血小板減少症の累積発生率（時間の関数としてのイベント確率）
時間枠：イプタコパンの開始から中止まで + 3日間、または最大5年までのフォローアップの終了まで。
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潜在的な突破口溶血、固形腫瘍、血液学的悪性腫瘍、Maves、SAE、高脂血症、血小板減少症の短期的および長期的なリスクを説明するために、日常の臨床診療でイプタコパンで治療されたPNH患者。
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イプタコパンの開始から中止まで + 3日間、または最大5年までのフォローアップの終了まで。
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潜在的なブレークスルー溶血、固形腫瘍、血液腫瘍、MAVES、SAE、100人の患者あたりの高脂血症および血栓細胞性イベントのイベントを有する患者の数-YEARS（発生率）
時間枠：イプタコパンの開始から中止まで + 3日間、または最大5年までのフォローアップの終了まで。
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潜在的な突破口溶血、固形腫瘍、血液学的悪性腫瘍、Maves、SAE、高脂血症、血小板減少症の短期的および長期的なリスクを説明するために、日常の臨床診療でイプタコパンで治療されたPNH患者。
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イプタコパンの開始から中止まで + 3日間、または最大5年までのフォローアップの終了まで。
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潜在的なブレークスルー溶血、固形腫瘍、血液学的悪性腫瘍、MAVES、SAE、高脂血症、血小板減少症エピソード100人あたり100年あたりの血小板減少症エピソード（発生率）
時間枠：イプタコパンの開始から中止まで + 3日間、または最大5年までのフォローアップの終了まで。
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潜在的な突破口溶血、固形腫瘍、血液学的悪性腫瘍、Maves、SAE、高脂血症、血小板減少症の短期的および長期的なリスクを説明するために、日常の臨床診療でイプタコパンで治療されたPNH患者。
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イプタコパンの開始から中止まで + 3日間、または最大5年までのフォローアップの終了まで。
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原因による死亡患者の数
時間枠：イプタコパンの開始から中止まで + 3日間、または最大5年までのフォローアップの終了まで。
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日常的な臨床診療でイプタコパンで治療されたPNH患者の全死因死亡の短期および長期リスクを説明する。
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イプタコパンの開始から中止まで + 3日間、または最大5年までのフォローアップの終了まで。
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原因による死亡の累積発生率（時間の関数としてのイベント確率）
時間枠：イプタコパンの開始から中止まで + 3日間、または最大5年までのフォローアップの終了まで。
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日常的な臨床診療でイプタコパンで治療されたPNH患者の全死因死亡の短期および長期リスクを説明する。
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イプタコパンの開始から中止まで + 3日間、または最大5年までのフォローアップの終了まで。
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100人の患者あたりの原因イベントによる死亡患者の数 - 年（発生率）
時間枠：イプタコパンの開始から中止まで + 3日間、または最大5年までのフォローアップの終了まで。
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日常的な臨床診療でイプタコパンで治療されたPNH患者の全死因死亡の短期および長期リスクを説明する。
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イプタコパンの開始から中止まで + 3日間、または最大5年までのフォローアップの終了まで。
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各研究訪問でインフルエンザ菌、肺炎連鎖球菌、肺炎球菌、肺炎菌、菌菌、菌菌、菌虫症にワクチンを接種した患者の数
時間枠：イプタコパンの開始から中止まで + 3日間、または最大5年までのフォローアップの終了まで。
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カプセル化された細菌に対する必須および推奨予防接種を受けている患者の数を説明する。
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イプタコパンの開始から中止まで + 3日間、または最大5年までのフォローアップの終了まで。
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イプタコパンの中止後の重度の溶血患者の数
時間枠：イプタコパンの中止から最大14日間
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日常的な臨床診療でイプタコパンで治療されたPNH患者におけるイプタコパンの中止後の重度の溶血のリスクを説明する。
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イプタコパンの中止から最大14日間
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イプタコパンの治療中に妊娠した患者の数、暴露特性（妊娠後期の症状）および出生結果
時間枠：最後の月経期から妊娠の結果まで（出生の場合、出産後最大12か月まで）
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PNH患者の妊娠中のイプタコパンの使用頻度、イプタコパンにさらされた妊娠の特性、および選択された妊娠および出生結果の頻度を説明するため。
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最後の月経期から妊娠の結果まで（出生の場合、出産後最大12か月まで）
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2025年3月31日
一次修了 (推定)
2029年10月1日
研究の完了 (推定)
2029年10月1日
試験登録日
最初に提出
2025年3月24日
QC基準を満たした最初の提出物
2025年3月24日
最初の投稿 (実際)
2025年3月30日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年6月23日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年6月19日
最終確認日
2026年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- CLNP023C12003
- EUPAS1000000457 (その他の識別子：EU PAS number)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
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