Studie bezpečnosti po autorizaci iptakopanu u dospělých pacientů s paroxysmální noční hemoglobinurií (PNH) pomocí údajů z registru IPIG PNH
19. června 2026 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals
Studie bezpečnosti po autorizaci iptakopanu u dospělých pacientů s paroxysmální noční hemoglobinurií (PNH) s použitím údajů z neintervenčního registru IPIG PNH
Jedná se o observační jednoramennou popisovou kohortovou studii založenou na sekundárním používání údajů shromážděných u pacientů s iptakopanem s paroxysmální noční hemoglobinurií (PNH) prostřednictvím Mezinárodního registru PNH Group (IPIG).
Přehled studie
Detailní popis
Tato nadnárodní, neintervenční, deskriptivní jednoramenná kohortová studie je založena na sekundární analýze dat shromážděných v Iptacopanově silo v registru IPIG PNH (údaje o pacientů ošetřených iptakopanem poskytované Novartis).
Jedná se o neintervenční studii využívající sekundární údaje a je považována za „studii založenou na registru“.
Registr IPIG PNH (CT.gov
NCT06524726), rodičovský registr, zahrnuje specializované drogové silo pro shromažďování údajů od pacientů používajících iptacopan v rutinní péči.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Odhadovaný)
200
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Basel, Švýcarsko
- Novartis Investigative Site
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Dospělí pacienti s PNH, kteří jsou zapsáni do registru IPIG PNH, nově léčeni iptakopanem.
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Podepsáno informovaný souhlas s účastí na registru IPIG PNH
- PNH potvrzeno průtokovou cytometrií
- Incident uživatelé iptacopanu
- Ve věku nejméně 18 let při iniciaci iptacopanu
Kritéria pro vyloučení:
- Účast na intervenčním klinickém hodnocení
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Iptacopan
Dospělí pacienti s PNH léčeni iptakopanem v rutinní péči.
|
Dospělí pacienti s PNH léčeni iptakopanem
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet pacientů s infekcemi způsobenými zapouzdřenými bakteriemi
Časové okno: Od zahájení iptakopanu až do přerušení + 3 dny nebo konce sledování až 5 let.
|
Popsat riziko infekcí způsobených zapouzdřenými bakteriemi u pacientů s PNH léčených iptakopanem v rutinní klinické praxi.
Infekce způsobené zapouzdřenými bakteriemi (Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae, Haemophilus influenzae).
|
Od zahájení iptakopanu až do přerušení + 3 dny nebo konce sledování až 5 let.
|
|
Kumulativní výskyt infekcí (pravděpodobnost události jako funkce času), způsobený zapouzdřenými bakteriemi
Časové okno: Od zahájení iptakopanu až do přerušení + 3 dny nebo konce sledování až 5 let.
|
Popsat riziko infekcí způsobených zapouzdřenými bakteriemi u pacientů s PNH léčených iptakopanem v rutinní klinické praxi.
Infekce způsobené zapouzdřenými bakteriemi (Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae, Haemophilus influenzae).
|
Od zahájení iptakopanu až do přerušení + 3 dny nebo konce sledování až 5 let.
|
|
Počet pacientů s infekcemi na 100 účastníků -Roční (incidence) způsobené zapouzdřenými bakteriemi
Časové okno: Od zahájení iptakopanu až do přerušení + 3 dny nebo konce sledování až 5 let.
|
Popsat riziko infekcí způsobených zapouzdřenými bakteriemi u pacientů s PNH léčených iptakopanem v rutinní klinické praxi.
Infekce způsobené zapouzdřenými bakteriemi (Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae, Haemophilus influenzae).
|
Od zahájení iptakopanu až do přerušení + 3 dny nebo konce sledování až 5 let.
|
|
Počet epizod infekcí na 100 pacientů -Roční (míra výskytu) způsobené zapouzdřenými bakteriemi
Časové okno: Od zahájení iptakopanu až do přerušení + 3 dny nebo konce sledování až 5 let.
|
Popsat riziko infekcí způsobených zapouzdřenými bakteriemi u pacientů s PNH léčených iptakopanem v rutinní klinické praxi.
Infekce způsobené zapouzdřenými bakteriemi (Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae, Haemophilus influenzae).
|
Od zahájení iptakopanu až do přerušení + 3 dny nebo konce sledování až 5 let.
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet pacientů s vážnými infekcemi způsobenými zapouzdřenými bakteriemi a veškerou vážnou infekcí
Časové okno: Od zahájení iptakopanu až do přerušení + 3 dny nebo konce sledování až 5 let.
|
Popsat krátkodobé a dlouhodobé riziko vážných infekcí u pacientů s PNH léčeným iptakopanem v rutinní klinické praxi.
Infekce způsobené zapouzdřenými bakteriemi (Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae, Haemophilus chřipka) a veškerá vážná infekce.
|
Od zahájení iptakopanu až do přerušení + 3 dny nebo konce sledování až 5 let.
|
|
Kumulativní výskyt závažných infekcí způsobený zapouzdřenými bakteriemi a veškerou vážnou infekcí (pravděpodobnost události jako funkce času)
Časové okno: Od zahájení iptakopanu až do přerušení + 3 dny nebo konce sledování až 5 let.
|
Popsat krátkodobé a dlouhodobé riziko vážných infekcí u pacientů s PNH léčeným iptakopanem v rutinní klinické praxi.
Infekce způsobené zapouzdřenými bakteriemi (Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae, Haemophilus chřipka) a veškerá vážná infekce.
|
Od zahájení iptakopanu až do přerušení + 3 dny nebo konce sledování až 5 let.
|
|
Počet pacientů s závažnými infekcemi na 100 pacientů -Roční (incidence) způsobené zapouzdřenými bakteriemi a veškerou vážnou infekcí
Časové okno: Od zahájení iptakopanu až do přerušení + 3 dny nebo konce sledování až 5 let.
|
Popsat krátkodobé a dlouhodobé riziko vážných infekcí u pacientů s PNH léčeným iptakopanem v rutinní klinické praxi.
Infekce způsobené zapouzdřenými bakteriemi (Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae, Haemophilus chřipka) a veškerá vážná infekce.
|
Od zahájení iptakopanu až do přerušení + 3 dny nebo konce sledování až 5 let.
|
|
Počet epizod vážných infekcí na 100 pacientů -Roční (míra výskytu) způsobené zapouzdřenými bakteriemi a veškerou vážnou infekcí
Časové okno: Od zahájení iptakopanu až do přerušení + 3 dny nebo konce sledování až 5 let.
|
Popsat krátkodobé a dlouhodobé riziko vážných infekcí u pacientů s PNH léčeným iptakopanem v rutinní klinické praxi.
Infekce způsobené zapouzdřenými bakteriemi (Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae, Haemophilus chřipka) a veškerá vážná infekce.
|
Od zahájení iptakopanu až do přerušení + 3 dny nebo konce sledování až 5 let.
|
|
Počet pacientů s potenciální průlomovou hemolýzou, solidními nádory, hematologické malignity, hlavní nepříznivé vaskulární příhody (Maves), závažné nežádoucí účinky (SAE), hyperlipidemie a trombocytopenie
Časové okno: Od zahájení iptakopanu až do přerušení + 3 dny nebo konce sledování až 5 let.
|
Popsat krátkodobé a dlouhodobé riziko potenciální průlomové hemolýzy, solidních nádorů, hematologických malignit, maves, SAE, hyperlipidemie a trombocytopenie u pacientů s PNH léčených iptakopanem v rutinní klinické praxi.
|
Od zahájení iptakopanu až do přerušení + 3 dny nebo konce sledování až 5 let.
|
|
Kumulativní výskyt potenciální průlomové hemolýzy, pevných nádorů, hematologických malignit, maves, SAE, hyperlipidemie a trombocytopenie (pravděpodobnost události jako funkce času)
Časové okno: Od zahájení iptakopanu až do přerušení + 3 dny nebo konce sledování až 5 let.
|
Popsat krátkodobé a dlouhodobé riziko potenciální průlomové hemolýzy, solidních nádorů, hematologických malignit, maves, SAE, hyperlipidemie a trombocytopenie u pacientů s PNH léčených iptakopanem v rutinní klinické praxi.
|
Od zahájení iptakopanu až do přerušení + 3 dny nebo konce sledování až 5 let.
|
|
Počet pacientů s potenciální průlomovou hemolýzou, solidními nádory, hematologickými malignity, maves, SAE, hyperlipidemií a trombocytopenií na 100 pacientů -roční (výskyt) (incidence) (incidence)
Časové okno: Od zahájení iptakopanu až do přerušení + 3 dny nebo konce sledování až 5 let.
|
Popsat krátkodobé a dlouhodobé riziko potenciální průlomové hemolýzy, solidních nádorů, hematologických malignit, maves, SAE, hyperlipidemie a trombocytopenie u pacientů s PNH léčených iptakopanem v rutinní klinické praxi.
|
Od zahájení iptakopanu až do přerušení + 3 dny nebo konce sledování až 5 let.
|
|
Počet potenciálních průlomových hemolýzy, pevných nádorů, hematologických malignit, maves, SAE, hyperlipidemie a trombocytopenií na 100 pacientů -rok (výskyt) (výskyt) (výskyt)
Časové okno: Od zahájení iptakopanu až do přerušení + 3 dny nebo konce sledování až 5 let.
|
Popsat krátkodobé a dlouhodobé riziko potenciální průlomové hemolýzy, solidních nádorů, hematologických malignit, maves, SAE, hyperlipidemie a trombocytopenie u pacientů s PNH léčených iptakopanem v rutinní klinické praxi.
|
Od zahájení iptakopanu až do přerušení + 3 dny nebo konce sledování až 5 let.
|
|
Počet pacientů se smrtí z důvodu jakékoli příčiny
Časové okno: Od zahájení iptakopanu až do přerušení + 3 dny nebo konce sledování až 5 let.
|
Popsat krátkodobé a dlouhodobé riziko úmrtnosti na všechny příčiny u pacientů s PNH léčeným iptakopanem v rutinní klinické praxi.
|
Od zahájení iptakopanu až do přerušení + 3 dny nebo konce sledování až 5 let.
|
|
Kumulativní výskyt úmrtí z důvodu jakékoli příčiny (pravděpodobnost události jako funkce času)
Časové okno: Od zahájení iptakopanu až do přerušení + 3 dny nebo konce sledování až 5 let.
|
Popsat krátkodobé a dlouhodobé riziko úmrtnosti na všechny příčiny u pacientů s PNH léčeným iptakopanem v rutinní klinické praxi.
|
Od zahájení iptakopanu až do přerušení + 3 dny nebo konce sledování až 5 let.
|
|
Počet pacientů se smrtí v důsledku jakékoli příčiny na 100 pacientů -rok (incidence)
Časové okno: Od zahájení iptakopanu až do přerušení + 3 dny nebo konce sledování až 5 let.
|
Popsat krátkodobé a dlouhodobé riziko úmrtnosti na všechny příčiny u pacientů s PNH léčeným iptakopanem v rutinní klinické praxi.
|
Od zahájení iptakopanu až do přerušení + 3 dny nebo konce sledování až 5 let.
|
|
Počet pacientů očkovaných proti Neisseria Meningitidis, Streptococcus pneumoniae, Haemophilus influenzae při každé návštěvě studie
Časové okno: Od zahájení iptakopanu až do přerušení + 3 dny nebo konce sledování až 5 let.
|
Popsat počet pacientů, kteří dostávají povinné a doporučené očkování proti zapouzdřeným bakteriím.
|
Od zahájení iptakopanu až do přerušení + 3 dny nebo konce sledování až 5 let.
|
|
Počet pacientů s vážnou hemolýzou po přerušení iptakopanu
Časové okno: Z přerušení iptacopanu až do 14 dnů
|
Popsat riziko vážné hemolýzy po přerušení iptakopanu u pacientů s PNH léčeným iptakopanem v rutinní klinické praxi.
|
Z přerušení iptacopanu až do 14 dnů
|
|
Počet pacientů, kteří otěhotněli během léčby iptakopanem, charakteristiky expozice (např. Trimestr expozice) a výsledky narození
Časové okno: Od posledního menstruačního období po výsledek těhotenství (v případě živého narození, až 12 měsíců po dodání)
|
Pro popis frekvence používání iptakopanu během těhotenství u pacientů s PNH, charakteristiky těhotenství vystavené iptakopanu a frekvenci vybraných výsledků těhotenství a narození.
|
Od posledního menstruačního období po výsledek těhotenství (v případě živého narození, až 12 měsíců po dodání)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
31. března 2025
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. října 2029
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. října 2029
Termíny zápisu do studia
První předloženo
24. března 2025
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
24. března 2025
První zveřejněno (Aktuální)
30. března 2025
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
23. června 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
19. června 2026
Naposledy ověřeno
1. června 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- CLNP023C12003
- EUPAS1000000457 (Jiný identifikátor: EU PAS number)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .