Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhedsundersøgelse efter autorisering af IPTACOPAN hos voksne patienter med paroxysmal natlig hæmoglobinuri (PNH) ved hjælp af data fra IPIG PNH-registreringsdatabasen

19. juni 2026 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

Sikkerhedsundersøgelse efter autorisering af IPTACOPAN hos voksne patienter med paroxysmal natlig hæmoglobinuri (PNH) ved hjælp af data fra den ikke-interventions IPIG PNH-registreringsdatabase

Dette er en observationsmæssig enkelt-arm-beskrivende kohortundersøgelse baseret på den sekundære anvendelse af data indsamlet på IPTACOPAN-behandlede patienter med paroxysmal natlig hæmoglobinuri (PNH) gennem International PNH Interest Group (IPIG) PNH-registeret.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne multinationale, ikke-interventionelle, beskrivende enkeltarm-kohortundersøgelse er baseret på sekundær analyse af data indsamlet inden for IPTACOPAN-silo fra IPIG PNH-registreringsdatabasen (data om IPTACOPAN-behandlede patienter, der er stillet til rådighed for Novartis). Dette er en ikke-interventionel undersøgelse, der anvender sekundære data og betragtes som en "registreringsdatabase-baseret undersøgelse." IPIG PNH -registreringsdatabasen (Ct.Gov NCT06524726), overordnet register, inkluderer en dedikeret lægemiddel silo til at indsamle data fra patienter, der bruger IPTACOPAN i rutinemæssig pleje.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

200

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Schweiz
      • Basel, Schweiz
        • Novartis Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Voksne patienter med PNH, der er indskrevet i IPIG PNH -registreringsdatabasen, nyligt behandlet med IPTACOPAN.

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • Underskrevet informeret samtykke til at deltage i IPIG PNH -registreringsdatabasen
  • PNH bekræftet ved flowcytometri
  • Hændelsesbrugere af iptacopan
  • I alderen mindst 18 år ved Iptacopan -initieringen

Ekskluderingskriterier:

  • Deltagelse i et interventionelt klinisk forsøg

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Iptacopan
Voksne patienter med PNH behandlet med IPTACOPAN i rutinemæssig pleje.
Medicin: Iptacopan
Voksne patienter med PNH behandlet med iptacopan
Andre navne:
  • Fabhalta

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal patienter med infektioner forårsaget af indkapslede bakterier
Tidsramme: Fra påbegyndelse af IPTACOPAN indtil seponering + 3 dage eller afslutningen af ​​opfølgningen op til 5 år.
For at beskrive risikoen for infektioner forårsaget af indkapslede bakterier hos patienter med PNH behandlet med IPTACOPAN i rutinemæssig klinisk praksis. Infektioner forårsaget af indkapslede bakterier (Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae, Haemophilus influenzae).
Fra påbegyndelse af IPTACOPAN indtil seponering + 3 dage eller afslutningen af ​​opfølgningen op til 5 år.
Kumulativ forekomst af infektioner (begivenhedssandsynlighed som en funktion af tiden), forårsaget af indkapslede bakterier
Tidsramme: Fra påbegyndelse af IPTACOPAN indtil seponering + 3 dage eller afslutningen af ​​opfølgningen op til 5 år.
For at beskrive risikoen for infektioner forårsaget af indkapslede bakterier hos patienter med PNH behandlet med IPTACOPAN i rutinemæssig klinisk praksis. Infektioner forårsaget af indkapslede bakterier (Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae, Haemophilus influenzae).
Fra påbegyndelse af IPTACOPAN indtil seponering + 3 dage eller afslutningen af ​​opfølgningen op til 5 år.
Antal patienter med infektionsbegivenheder pr. 100 deltagere -år (forekomst) forårsaget af indkapslede bakterier
Tidsramme: Fra påbegyndelse af IPTACOPAN indtil seponering + 3 dage eller afslutningen af ​​opfølgningen op til 5 år.
For at beskrive risikoen for infektioner forårsaget af indkapslede bakterier hos patienter med PNH behandlet med IPTACOPAN i rutinemæssig klinisk praksis. Infektioner forårsaget af indkapslede bakterier (Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae, Haemophilus influenzae).
Fra påbegyndelse af IPTACOPAN indtil seponering + 3 dage eller afslutningen af ​​opfølgningen op til 5 år.
Antal infektioner Episoder pr. 100 patienter -år (forekomsthastigheder) forårsaget af indkapslede bakterier
Tidsramme: Fra påbegyndelse af IPTACOPAN indtil seponering + 3 dage eller afslutningen af ​​opfølgningen op til 5 år.
For at beskrive risikoen for infektioner forårsaget af indkapslede bakterier hos patienter med PNH behandlet med IPTACOPAN i rutinemæssig klinisk praksis. Infektioner forårsaget af indkapslede bakterier (Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae, Haemophilus influenzae).
Fra påbegyndelse af IPTACOPAN indtil seponering + 3 dage eller afslutningen af ​​opfølgningen op til 5 år.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal patienter med alvorlige infektioner forårsaget af indkapslede bakterier og al alvorlig infektion
Tidsramme: Fra påbegyndelse af IPTACOPAN indtil seponering + 3 dage eller afslutningen af ​​opfølgningen op til 5 år.
At beskrive den kort- og langtidsrisiko for de alvorlige infektioner hos patienter med PNH behandlet med IPTACOPAN i rutinemæssig klinisk praksis. Infektioner forårsaget af indkapslede bakterier (Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae, haemophilus influenzae) og al alvorlig infektion.
Fra påbegyndelse af IPTACOPAN indtil seponering + 3 dage eller afslutningen af ​​opfølgningen op til 5 år.
Kumulativ forekomst af alvorlige infektioner, forårsaget af indkapslede bakterier og al alvorlig infektion (begivenhedssandsynlighed som en funktion af tiden)
Tidsramme: Fra påbegyndelse af IPTACOPAN indtil seponering + 3 dage eller afslutningen af ​​opfølgningen op til 5 år.
At beskrive den kort- og langtidsrisiko for de alvorlige infektioner hos patienter med PNH behandlet med IPTACOPAN i rutinemæssig klinisk praksis. Infektioner forårsaget af indkapslede bakterier (Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae, haemophilus influenzae) og al alvorlig infektion.
Fra påbegyndelse af IPTACOPAN indtil seponering + 3 dage eller afslutningen af ​​opfølgningen op til 5 år.
Antal patienter med alvorlige infektioner Begivenheder pr. 100 patienter -år (forekomst) forårsaget af indkapslede bakterier og al alvorlig infektion
Tidsramme: Fra påbegyndelse af IPTACOPAN indtil seponering + 3 dage eller afslutningen af ​​opfølgningen op til 5 år.
At beskrive den kort- og langtidsrisiko for de alvorlige infektioner hos patienter med PNH behandlet med IPTACOPAN i rutinemæssig klinisk praksis. Infektioner forårsaget af indkapslede bakterier (Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae, haemophilus influenzae) og al alvorlig infektion.
Fra påbegyndelse af IPTACOPAN indtil seponering + 3 dage eller afslutningen af ​​opfølgningen op til 5 år.
Antal seriøse infektioner Episoder pr. 100 patienter -år (forekomsthastigheder) forårsaget af indkapslede bakterier og al alvorlig infektion
Tidsramme: Fra påbegyndelse af IPTACOPAN indtil seponering + 3 dage eller afslutningen af ​​opfølgningen op til 5 år.
At beskrive den kort- og langtidsrisiko for de alvorlige infektioner hos patienter med PNH behandlet med IPTACOPAN i rutinemæssig klinisk praksis. Infektioner forårsaget af indkapslede bakterier (Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae, haemophilus influenzae) og al alvorlig infektion.
Fra påbegyndelse af IPTACOPAN indtil seponering + 3 dage eller afslutningen af ​​opfølgningen op til 5 år.
Antal patienter med potentiel gennembrud hæmolyse, faste tumorer, hæmatologiske maligniteter, store ugunstige vaskulære begivenheder (Maves), alvorlige bivirkninger (SAE'er), hyperlipidæmi og thrombocytopeni
Tidsramme: Fra påbegyndelse af IPTACOPAN indtil seponering + 3 dage eller afslutningen af ​​opfølgningen op til 5 år.
For at beskrive den kort- og langsigtede risiko for potentiel gennembrud hæmolyse, faste tumorer, hæmatologiske maligniteter, maves, SAE'er, hyperlipidæmi og thrombocytopeni hos patienter med PNH behandlet med IPTACOPAN i rutinemæssig klinisk praksis.
Fra påbegyndelse af IPTACOPAN indtil seponering + 3 dage eller afslutningen af ​​opfølgningen op til 5 år.
Kumulativ forekomst af potentiel gennembrud hæmolyse, faste tumorer, hæmatologiske maligniteter, maves, SAE'er, hyperlipidæmi og thrombocytopeni (begivenhedssandsynlighed som en funktion af tiden)
Tidsramme: Fra påbegyndelse af IPTACOPAN indtil seponering + 3 dage eller afslutningen af ​​opfølgningen op til 5 år.
For at beskrive den kort- og langsigtede risiko for potentiel gennembrud hæmolyse, faste tumorer, hæmatologiske maligniteter, maves, SAE'er, hyperlipidæmi og thrombocytopeni hos patienter med PNH behandlet med IPTACOPAN i rutinemæssig klinisk praksis.
Fra påbegyndelse af IPTACOPAN indtil seponering + 3 dage eller afslutningen af ​​opfølgningen op til 5 år.
Antal patienter med potentiel gennembrud hæmolyse, faste tumorer, hæmatologiske maligniteter, maves, SAE'er, hyperlipidæmi og thrombocytopenia -begivenheder pr. 100 patienter -år (forekomst)
Tidsramme: Fra påbegyndelse af IPTACOPAN indtil seponering + 3 dage eller afslutningen af ​​opfølgningen op til 5 år.
For at beskrive den kort- og langsigtede risiko for potentiel gennembrud hæmolyse, faste tumorer, hæmatologiske maligniteter, maves, SAE'er, hyperlipidæmi og thrombocytopeni hos patienter med PNH behandlet med IPTACOPAN i rutinemæssig klinisk praksis.
Fra påbegyndelse af IPTACOPAN indtil seponering + 3 dage eller afslutningen af ​​opfølgningen op til 5 år.
Antal potentielle gennembrud hæmolyse, faste tumorer, hæmatologiske maligniteter, maves, saes, hyperlipidæmi og thrombocytopenia -episoder pr. 100 patienter -år (forekomsthastigheder)
Tidsramme: Fra påbegyndelse af IPTACOPAN indtil seponering + 3 dage eller afslutningen af ​​opfølgningen op til 5 år.
For at beskrive den kort- og langsigtede risiko for potentiel gennembrud hæmolyse, faste tumorer, hæmatologiske maligniteter, maves, SAE'er, hyperlipidæmi og thrombocytopeni hos patienter med PNH behandlet med IPTACOPAN i rutinemæssig klinisk praksis.
Fra påbegyndelse af IPTACOPAN indtil seponering + 3 dage eller afslutningen af ​​opfølgningen op til 5 år.
Antal patienter med død på grund af nogen årsag
Tidsramme: Fra påbegyndelse af IPTACOPAN indtil seponering + 3 dage eller afslutningen af ​​opfølgningen op til 5 år.
At beskrive den kort- og langtidsrisiko for dødelighed af al årsag hos patienter med PNH behandlet med IPTACOPAN i rutinemæssig klinisk praksis.
Fra påbegyndelse af IPTACOPAN indtil seponering + 3 dage eller afslutningen af ​​opfølgningen op til 5 år.
Kumulativ dødsforekomst på grund af enhver årsag (begivenhedssandsynlighed som en funktion af tiden)
Tidsramme: Fra påbegyndelse af IPTACOPAN indtil seponering + 3 dage eller afslutningen af ​​opfølgningen op til 5 år.
At beskrive den kort- og langtidsrisiko for dødelighed af al årsag hos patienter med PNH behandlet med IPTACOPAN i rutinemæssig klinisk praksis.
Fra påbegyndelse af IPTACOPAN indtil seponering + 3 dage eller afslutningen af ​​opfølgningen op til 5 år.
Antal patienter med død på grund af eventuelle årsagshændelser pr. 100 patienter -år (forekomst)
Tidsramme: Fra påbegyndelse af IPTACOPAN indtil seponering + 3 dage eller afslutningen af ​​opfølgningen op til 5 år.
At beskrive den kort- og langtidsrisiko for dødelighed af al årsag hos patienter med PNH behandlet med IPTACOPAN i rutinemæssig klinisk praksis.
Fra påbegyndelse af IPTACOPAN indtil seponering + 3 dage eller afslutningen af ​​opfølgningen op til 5 år.
Antal patienter, der er vaccineret mod Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae, Haemophilus influenzae ved hvert studiebesøg
Tidsramme: Fra påbegyndelse af IPTACOPAN indtil seponering + 3 dage eller afslutningen af ​​opfølgningen op til 5 år.
For at beskrive antallet af patienter, der modtager obligatoriske og anbefalede vaccinationer mod indkapslede bakterier.
Fra påbegyndelse af IPTACOPAN indtil seponering + 3 dage eller afslutningen af ​​opfølgningen op til 5 år.
Antal patienter med alvorlig hæmolyse efter seponering af IPTACOPAN
Tidsramme: Fra IPTACOPAN -seponering op til 14 dage
For at beskrive risikoen for alvorlig hæmolyse efter seponering af IPTACOPAN hos patienter med PNH behandlet med IPTACOPAN i rutinemæssig klinisk praksis.
Fra IPTACOPAN -seponering op til 14 dage
Antal patienter, der blev gravid under behandling med IPTACOPAN, eksponeringsegenskaber (f.eks. Trimester af eksponering) og fødselsresultater
Tidsramme: Fra den sidste menstruationsperiode til graviditetsresultat (i tilfælde af levende fødsel, op til 12 måneder efter levering)
For at beskrive hyppigheden af ​​anvendelse af IPTACOPAN under graviditet hos PNH -patienter, karakteristika for graviditeter udsat for IPTACOPAN og hyppigheden af ​​udvalgte graviditet og fødselsresultater.
Fra den sidste menstruationsperiode til graviditetsresultat (i tilfælde af levende fødsel, op til 12 måneder efter levering)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

31. marts 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. oktober 2029

Studieafslutning (Anslået)

1. oktober 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

24. marts 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. marts 2025

Først opslået (Faktiske)

30. marts 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

23. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

19. juni 2026

Sidst verificeret

1. juni 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CLNP023C12003
  • EUPAS1000000457 (Anden identifikator: EU PAS number)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner