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Sicherheitsstudie nach der Authorisierung von Iptacopan bei erwachsenen Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) unter Verwendung von Daten aus dem IPIG-PNH-Register

19. Juni 2026 aktualisiert von: Novartis Pharmaceuticals

Sicherheitsstudie nach der Authorisierungssicherheit von Iptacopan bei erwachsenen Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) unter Verwendung von Daten aus dem nicht interventionellen IPIG-PNH-Register

Dies ist eine Beobachtungsstudie für eine deskriptive Kohorten, die auf der sekundären Verwendung von Daten basiert, die an mit Iptacopan behandelten Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) über das PNH-Register der Internationalen PNH Interessengruppe (IPIG) gesammelt wurden.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese multinationale, nicht interventionelle, deskriptive Ein-Arm-Kohortenstudie basiert auf der sekundären Analyse von Daten, die im IPTACOPAN-Silo des IPIG-PNH-Registers gesammelt wurden (Daten zu Iptacopan-behandelten Patienten, die Novartis zur Verfügung gestellt wurden). Dies ist eine nicht interventionelle Studie, die Sekundärdaten verwendet und als "registrierungsbasierte Studie" angesehen wird. Das IPIG PNH Registry (CT.GOV) NCT06524726), das übergeordnete Register, umfasst ein dediziertes Medikamentsilo zum Sammeln von Daten von Patienten, die Iptacopan in der routinemäßigen Versorgung verwenden.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

200

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Schweiz
      • Basel, Schweiz
        • Novartis Investigative Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Erwachsene Patienten mit PNH, die in das IPIG -PNH -Register eingeschlossen sind, das neu mit Iptacopan behandelt wird.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Unterzeichnete Einverständniserklärung zur Teilnahme am IPIG PNH -Register
  • PNH durch Durchflusszytometrie bestätigt
  • Incident -Benutzer von Iptacopan
  • Mindestens 18 Jahre bei der Iptacopan -Initiation im Alter von mindestens 18 Jahren

Ausschlusskriterien:

  • Teilnahme an einer interventionellen klinischen Studie

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Iptacopan
Erwachsene Patienten mit PNH, die mit Iptacopan in der routinemäßigen Versorgung behandelt wurden.
Arzneimittel: Iptacopan
Erwachsene Patienten mit PNH, die mit Iptacopan behandelt wurden
Andere Namen:
  • Fabilda

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Patienten mit Infektionen, die durch eingekapselte Bakterien verursacht werden
Zeitfenster: Von der Einleitung von Iptacopan bis zum Absetzen von + 3 Tagen oder Ende der Nachuntersuchung bis zu 5 Jahre.
Beschreibung des Risikos von Infektionen, die durch eingekapselte Bakterien bei Patienten mit PNH verursacht wurden, die mit Iptacopan in der routinemäßigen klinischen Praxis behandelt wurden. Infektionen, die durch eingekapselte Bakterien verursacht werden (Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae, Haemophilus -Influenzae).
Von der Einleitung von Iptacopan bis zum Absetzen von + 3 Tagen oder Ende der Nachuntersuchung bis zu 5 Jahre.
Kumulative Inzidenz von Infektionen (Ereigniswahrscheinlichkeit als Funktion der Zeit), die durch eingekapselte Bakterien verursacht wird
Zeitfenster: Von der Einleitung von Iptacopan bis zum Absetzen von + 3 Tagen oder Ende der Nachuntersuchung bis zu 5 Jahre.
Beschreibung des Risikos von Infektionen, die durch eingekapselte Bakterien bei Patienten mit PNH verursacht wurden, die mit Iptacopan in der routinemäßigen klinischen Praxis behandelt wurden. Infektionen, die durch eingekapselte Bakterien verursacht werden (Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae, Haemophilus -Influenzae).
Von der Einleitung von Iptacopan bis zum Absetzen von + 3 Tagen oder Ende der Nachuntersuchung bis zu 5 Jahre.
Anzahl der Patienten mit Infektionseignissen pro 100 Teilnehmer -Jahr (Inzidenzraten), die durch eingekapselte Bakterien verursacht werden
Zeitfenster: Von der Einleitung von Iptacopan bis zum Absetzen von + 3 Tagen oder Ende der Nachuntersuchung bis zu 5 Jahre.
Beschreibung des Risikos von Infektionen, die durch eingekapselte Bakterien bei Patienten mit PNH verursacht wurden, die mit Iptacopan in der routinemäßigen klinischen Praxis behandelt wurden. Infektionen, die durch eingekapselte Bakterien verursacht werden (Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae, Haemophilus -Influenzae).
Von der Einleitung von Iptacopan bis zum Absetzen von + 3 Tagen oder Ende der Nachuntersuchung bis zu 5 Jahre.
Anzahl der Infektions -Episoden pro 100 Patienten -Jahr (Auftrittsraten), die durch eingekapselte Bakterien verursacht werden
Zeitfenster: Von der Einleitung von Iptacopan bis zum Absetzen von + 3 Tagen oder Ende der Nachuntersuchung bis zu 5 Jahre.
Beschreibung des Risikos von Infektionen, die durch eingekapselte Bakterien bei Patienten mit PNH verursacht wurden, die mit Iptacopan in der routinemäßigen klinischen Praxis behandelt wurden. Infektionen, die durch eingekapselte Bakterien verursacht werden (Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae, Haemophilus -Influenzae).
Von der Einleitung von Iptacopan bis zum Absetzen von + 3 Tagen oder Ende der Nachuntersuchung bis zu 5 Jahre.

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Patienten mit schwerwiegenden Infektionen, die durch eingekapselte Bakterien und alle schwerwiegenden Infektionen verursacht werden
Zeitfenster: Von der Einleitung von Iptacopan bis zum Absetzen von + 3 Tagen oder Ende der Nachuntersuchung bis zu 5 Jahre.
Beschreibung des kurz- und langfristigen Risikos der schwerwiegenden Infektionen bei Patienten mit PNH, die mit Iptacopan in der routinemäßigen klinischen Praxis behandelt wurden. Infektionen, die durch eingekapselte Bakterien (Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae, Haemophilus -Influenzae) verursacht werden, und alle schwerwiegenden Infektionen.
Von der Einleitung von Iptacopan bis zum Absetzen von + 3 Tagen oder Ende der Nachuntersuchung bis zu 5 Jahre.
Kumulative Inzidenz schwerwiegender Infektionen, verursacht durch eingekapselte Bakterien und alle schwerwiegenden Infektionen (Ereigniswahrscheinlichkeit als Funktion der Zeit)
Zeitfenster: Von der Einleitung von Iptacopan bis zum Absetzen von + 3 Tagen oder Ende der Nachuntersuchung bis zu 5 Jahre.
Beschreibung des kurz- und langfristigen Risikos der schwerwiegenden Infektionen bei Patienten mit PNH, die mit Iptacopan in der routinemäßigen klinischen Praxis behandelt wurden. Infektionen, die durch eingekapselte Bakterien (Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae, Haemophilus -Influenzae) verursacht werden, und alle schwerwiegenden Infektionen.
Von der Einleitung von Iptacopan bis zum Absetzen von + 3 Tagen oder Ende der Nachuntersuchung bis zu 5 Jahre.
Anzahl der Patienten mit schwerwiegenden Infektionen Ereignissen pro 100 Patienten -Jahr (Inzidenzraten), die durch eingekapselte Bakterien und alle schwerwiegenden Infektionen verursacht werden
Zeitfenster: Von der Einleitung von Iptacopan bis zum Absetzen von + 3 Tagen oder Ende der Nachuntersuchung bis zu 5 Jahre.
Beschreibung des kurz- und langfristigen Risikos der schwerwiegenden Infektionen bei Patienten mit PNH, die mit Iptacopan in der routinemäßigen klinischen Praxis behandelt wurden. Infektionen, die durch eingekapselte Bakterien (Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae, Haemophilus -Influenzae) verursacht werden, und alle schwerwiegenden Infektionen.
Von der Einleitung von Iptacopan bis zum Absetzen von + 3 Tagen oder Ende der Nachuntersuchung bis zu 5 Jahre.
Anzahl der schwerwiegenden Infektionen Episoden pro 100 Patienten -Jahr (Auftrittsraten), die durch eingekapselte Bakterien und alle schwerwiegenden Infektionen verursacht werden
Zeitfenster: Von der Einleitung von Iptacopan bis zum Absetzen von + 3 Tagen oder Ende der Nachuntersuchung bis zu 5 Jahre.
Beschreibung des kurz- und langfristigen Risikos der schwerwiegenden Infektionen bei Patienten mit PNH, die mit Iptacopan in der routinemäßigen klinischen Praxis behandelt wurden. Infektionen, die durch eingekapselte Bakterien (Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae, Haemophilus -Influenzae) verursacht werden, und alle schwerwiegenden Infektionen.
Von der Einleitung von Iptacopan bis zum Absetzen von + 3 Tagen oder Ende der Nachuntersuchung bis zu 5 Jahre.
Anzahl der Patienten mit potenzieller Durchbruchhämolyse, festen Tumoren, hämatologischen Malignitäten, wichtigen unerwünschten Gefäßereignissen (Maves), schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs), Hyperlipidämie und Thrombozytopenie
Zeitfenster: Von der Einleitung von Iptacopan bis zum Absetzen von + 3 Tagen oder Ende der Nachuntersuchung bis zu 5 Jahre.
Um das kurz- und langfristige Risiko einer möglichen Durchbruch der Hämolyse, soliden Tumoren, hämatologischen Malignitäten, Maves, SAEs, Hyperlipidämie und Thrombozytopenie bei Patienten mit PNH in der routinemäßigen klinischen Praxis zu beschreiben.
Von der Einleitung von Iptacopan bis zum Absetzen von + 3 Tagen oder Ende der Nachuntersuchung bis zu 5 Jahre.
Kumulative Inzidenz potenzieller Durchbruch Hämolyse, feste Tumoren, hämatologische Malignitäten, Maves, SAES, Hyperlipidämie und Thrombozytopenie (Ereigniswahrscheinlichkeit als Funktion der Zeit)
Zeitfenster: Von der Einleitung von Iptacopan bis zum Absetzen von + 3 Tagen oder Ende der Nachuntersuchung bis zu 5 Jahre.
Um das kurz- und langfristige Risiko einer möglichen Durchbruch der Hämolyse, soliden Tumoren, hämatologischen Malignitäten, Maves, SAEs, Hyperlipidämie und Thrombozytopenie bei Patienten mit PNH in der routinemäßigen klinischen Praxis zu beschreiben.
Von der Einleitung von Iptacopan bis zum Absetzen von + 3 Tagen oder Ende der Nachuntersuchung bis zu 5 Jahre.
Anzahl der Patienten mit potenzieller Durchbruchhämolyse, festen Tumoren, hämatologischen Malignitäten, Maves, SAEs, Hyperlipidämie und Thrombozytopenieereignisse pro 100 Patienten (Inzidenzraten)
Zeitfenster: Von der Einleitung von Iptacopan bis zum Absetzen von + 3 Tagen oder Ende der Nachuntersuchung bis zu 5 Jahre.
Um das kurz- und langfristige Risiko einer möglichen Durchbruch der Hämolyse, soliden Tumoren, hämatologischen Malignitäten, Maves, SAEs, Hyperlipidämie und Thrombozytopenie bei Patienten mit PNH in der routinemäßigen klinischen Praxis zu beschreiben.
Von der Einleitung von Iptacopan bis zum Absetzen von + 3 Tagen oder Ende der Nachuntersuchung bis zu 5 Jahre.
Anzahl der potenziellen Durchbruchshämolyse, feste Tumoren, hämatologische Malignitäten, Maves, SAEs, Hyperlipidämie und Thrombozytopenie -Episoden pro 100 Patienten -Jahre (Auftrittsraten)
Zeitfenster: Von der Einleitung von Iptacopan bis zum Absetzen von + 3 Tagen oder Ende der Nachuntersuchung bis zu 5 Jahre.
Um das kurz- und langfristige Risiko einer möglichen Durchbruch der Hämolyse, soliden Tumoren, hämatologischen Malignitäten, Maves, SAEs, Hyperlipidämie und Thrombozytopenie bei Patienten mit PNH in der routinemäßigen klinischen Praxis zu beschreiben.
Von der Einleitung von Iptacopan bis zum Absetzen von + 3 Tagen oder Ende der Nachuntersuchung bis zu 5 Jahre.
Anzahl der Patienten mit Tod aufgrund irgendeiner Ursache
Zeitfenster: Von der Einleitung von Iptacopan bis zum Absetzen von + 3 Tagen oder Ende der Nachuntersuchung bis zu 5 Jahre.
Beschreibung des kurz- und langfristigen Risikos einer Gesamtmortalität bei Patienten mit PNH, die mit Iptacopan in der routinemäßigen klinischen Praxis behandelt wurden.
Von der Einleitung von Iptacopan bis zum Absetzen von + 3 Tagen oder Ende der Nachuntersuchung bis zu 5 Jahre.
Kumulative Todesfälle aufgrund jeglicher Ursache (Ereigniswahrscheinlichkeit als Funktion der Zeit)
Zeitfenster: Von der Einleitung von Iptacopan bis zum Absetzen von + 3 Tagen oder Ende der Nachuntersuchung bis zu 5 Jahre.
Beschreibung des kurz- und langfristigen Risikos einer Gesamtmortalität bei Patienten mit PNH, die mit Iptacopan in der routinemäßigen klinischen Praxis behandelt wurden.
Von der Einleitung von Iptacopan bis zum Absetzen von + 3 Tagen oder Ende der Nachuntersuchung bis zu 5 Jahre.
Anzahl der Patienten mit Todesfällen aufgrund aller Ursache Ereignisse pro 100 Patienten (Inzidenzraten)
Zeitfenster: Von der Einleitung von Iptacopan bis zum Absetzen von + 3 Tagen oder Ende der Nachuntersuchung bis zu 5 Jahre.
Beschreibung des kurz- und langfristigen Risikos einer Gesamtmortalität bei Patienten mit PNH, die mit Iptacopan in der routinemäßigen klinischen Praxis behandelt wurden.
Von der Einleitung von Iptacopan bis zum Absetzen von + 3 Tagen oder Ende der Nachuntersuchung bis zu 5 Jahre.
Anzahl der gegen Neisseria meningitidis geimpften Patienten, Streptococcus pneumoniae, Haemophilus -Influenzae bei jedem Studienbesuch
Zeitfenster: Von der Einleitung von Iptacopan bis zum Absetzen von + 3 Tagen oder Ende der Nachuntersuchung bis zu 5 Jahre.
Beschreibung der Anzahl der Patienten, die obligatorische und empfohlene Impfungen gegen eingekapselte Bakterien erhalten.
Von der Einleitung von Iptacopan bis zum Absetzen von + 3 Tagen oder Ende der Nachuntersuchung bis zu 5 Jahre.
Anzahl der Patienten mit schwerer Hämolyse nach Absetzen von Iptacopan
Zeitfenster: Aus dem Absetzen von Iptacopan bis zu 14 Tagen
Beschreibung des Risikos schwerer Hämolyse nach Absetzen von Iptacopan bei Patienten mit PNH, die in der routinemäßigen klinischen Praxis mit Iptacopan behandelt wurden.
Aus dem Absetzen von Iptacopan bis zu 14 Tagen
Anzahl der Patienten, die während der Behandlung mit Iptacopan schwanger wurden, Expositionseigenschaften (z. B. Expositionstrimester) und Geburtsergebnisse
Zeitfenster: Von der letzten Menstruationszeit bis zum Schwangerschaftsergebnis (bei Lebendgeburten bis zu 12 Monaten nach der Entbindung)
Um die Häufigkeit der Verwendung von Iptacopan während der Schwangerschaft bei PNH -Patienten zu beschreiben, sind Merkmale von Schwangerschaften, die Iptacopan ausgesetzt sind, und der Häufigkeit ausgewählter Schwangerschafts- und Geburtsergebnisse.
Von der letzten Menstruationszeit bis zum Schwangerschaftsergebnis (bei Lebendgeburten bis zu 12 Monaten nach der Entbindung)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

31. März 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Oktober 2029

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Oktober 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

24. März 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

24. März 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

30. März 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

23. Juni 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

19. Juni 2026

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CLNP023C12003
  • EUPAS1000000457 (Andere Kennung: EU PAS number)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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