Estudio de seguridad posterior a la autorización de iptacopano en pacientes adultos con hemoglobinuria nocturna paroxística (PNH) utilizando datos del registro de IPIG PNH
19 de junio de 2026 actualizado por: Novartis Pharmaceuticals
Estudio de seguridad posterior a la autorización de iptacopano en pacientes adultos con hemoglobinuria nocturna paroxística (PNH) utilizando datos del Registro de PNH de IPNH no intervencionista
Este es un estudio de cohorte descriptivo de un solo brazo observacional basado en el uso secundario de datos recopilados en pacientes tratados con iptacopan con hemoglobinuria nocturna paroxística (PNH) a través del Registro PNH de PNH del Grupo Internacional de Interés PNH (IPIG).
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este estudio de cohorte de un solo brazo multinacional, no intervencional y descriptivo se basa en el análisis secundario de los datos recopilados dentro del silo iptacopan del Registro IPIG PNH (datos sobre pacientes tratados con iptacopan disponibles en Novartis).
Este es un estudio no intervencionista que utiliza datos secundarios y se considera un "estudio basado en el registro".
El Registro IPIG PNH (CT.gov
NCT06524726), el registro de padres, incluye un silo de drogas dedicado para recopilar datos de pacientes que usan iPtacopan en atención de rutina.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
200
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Basel, Suiza
- Novartis Investigative Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Pacientes adultos con PNH que están inscritos en el registro de IPIG PNH, recién tratados con iptacopan.
Descripción
Criterios de inclusión:
- Consentimiento informado firmado para participar en el registro de IPIG PNH
- PNH confirmado por citometría de flujo
- Usuarios de incidentes de Iptacopan
- De al menos 18 años en la iniciación de iptacopan
Criterios de exclusión:
- Participación en un ensayo clínico intervencionista
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
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Iptacopan
Pacientes adultos con PNH tratados con iptacopan en atención de rutina.
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Pacientes adultos con PNH tratados con iptacopan
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de pacientes con infecciones causadas por bacterias encapsuladas
Periodo de tiempo: Desde el inicio de iptacopan hasta la interrupción + 3 días, o el final del seguimiento, hasta 5 años.
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Describir el riesgo de infecciones causadas por bacterias encapsuladas en pacientes con PNH tratadas con iptacopan en la práctica clínica de rutina.
Infecciones causadas por bacterias encapsuladas (Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae, Haemophilus influenzae).
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Desde el inicio de iptacopan hasta la interrupción + 3 días, o el final del seguimiento, hasta 5 años.
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Incidencia acumulada de infecciones (probabilidad de eventos en función del tiempo), causada por bacterias encapsuladas
Periodo de tiempo: Desde el inicio de iptacopan hasta la interrupción + 3 días, o el final del seguimiento, hasta 5 años.
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Describir el riesgo de infecciones causadas por bacterias encapsuladas en pacientes con PNH tratadas con iptacopan en la práctica clínica de rutina.
Infecciones causadas por bacterias encapsuladas (Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae, Haemophilus influenzae).
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Desde el inicio de iptacopan hasta la interrupción + 3 días, o el final del seguimiento, hasta 5 años.
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Número de pacientes con eventos de infecciones por cada 100 participantes -YOS (tasas de incidencia) causadas por bacterias encapsuladas
Periodo de tiempo: Desde el inicio de iptacopan hasta la interrupción + 3 días, o el final del seguimiento, hasta 5 años.
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Describir el riesgo de infecciones causadas por bacterias encapsuladas en pacientes con PNH tratadas con iptacopan en la práctica clínica de rutina.
Infecciones causadas por bacterias encapsuladas (Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae, Haemophilus influenzae).
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Desde el inicio de iptacopan hasta la interrupción + 3 días, o el final del seguimiento, hasta 5 años.
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Número de episodios de infecciones por cada 100 pacientes -YOS (tasas de ocurrencia) causadas por bacterias encapsuladas
Periodo de tiempo: Desde el inicio de iptacopan hasta la interrupción + 3 días, o el final del seguimiento, hasta 5 años.
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Describir el riesgo de infecciones causadas por bacterias encapsuladas en pacientes con PNH tratadas con iptacopan en la práctica clínica de rutina.
Infecciones causadas por bacterias encapsuladas (Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae, Haemophilus influenzae).
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Desde el inicio de iptacopan hasta la interrupción + 3 días, o el final del seguimiento, hasta 5 años.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de pacientes con infecciones graves causadas por bacterias encapsuladas y todas las infecciones graves
Periodo de tiempo: Desde el inicio de iptacopan hasta la interrupción + 3 días, o el final del seguimiento, hasta 5 años.
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Describir el riesgo a corto y largo plazo de las infecciones graves en pacientes con PNH tratados con iptacopan en la práctica clínica de rutina.
Infecciones causadas por bacterias encapsuladas (Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae, Haemophilus influenzae) y todas las infecciones graves.
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Desde el inicio de iptacopan hasta la interrupción + 3 días, o el final del seguimiento, hasta 5 años.
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Incidencia acumulada de infecciones graves, causada por bacterias encapsuladas y todas las infecciones graves (probabilidad del evento en función del tiempo)
Periodo de tiempo: Desde el inicio de iptacopan hasta la interrupción + 3 días, o el final del seguimiento, hasta 5 años.
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Describir el riesgo a corto y largo plazo de las infecciones graves en pacientes con PNH tratados con iptacopan en la práctica clínica de rutina.
Infecciones causadas por bacterias encapsuladas (Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae, Haemophilus influenzae) y todas las infecciones graves.
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Desde el inicio de iptacopan hasta la interrupción + 3 días, o el final del seguimiento, hasta 5 años.
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Número de pacientes con eventos de infecciones graves por cada 100 pacientes: los años (tasas de incidencia) causadas por bacterias encapsuladas y todas las infecciones graves
Periodo de tiempo: Desde el inicio de iptacopan hasta la interrupción + 3 días, o el final del seguimiento, hasta 5 años.
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Describir el riesgo a corto y largo plazo de las infecciones graves en pacientes con PNH tratados con iptacopan en la práctica clínica de rutina.
Infecciones causadas por bacterias encapsuladas (Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae, Haemophilus influenzae) y todas las infecciones graves.
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Desde el inicio de iptacopan hasta la interrupción + 3 días, o el final del seguimiento, hasta 5 años.
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Número de episodios de infecciones graves por cada 100 pacientes: los años (tasas de ocurrencia) causadas por bacterias encapsuladas y todas las infecciones graves
Periodo de tiempo: Desde el inicio de iptacopan hasta la interrupción + 3 días, o el final del seguimiento, hasta 5 años.
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Describir el riesgo a corto y largo plazo de las infecciones graves en pacientes con PNH tratados con iptacopan en la práctica clínica de rutina.
Infecciones causadas por bacterias encapsuladas (Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae, Haemophilus influenzae) y todas las infecciones graves.
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Desde el inicio de iptacopan hasta la interrupción + 3 días, o el final del seguimiento, hasta 5 años.
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Número de pacientes con potencial hemólisis innovadora, tumores sólidos, neoplasias hematológicas, eventos vasculares adversos importantes (Maves), eventos adversos graves (SAE), hiperlipidemia y trombocitopenia
Periodo de tiempo: Desde el inicio de iptacopan hasta la interrupción + 3 días, o el final del seguimiento, hasta 5 años.
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Describir el riesgo a corto y largo plazo de potencial hemólisis innovadora, tumores sólidos, tumores malignos hematológicos, Maves, SAE, hiperlipidemia y trombocitopenia en pacientes con PNH tratados con iptacopan en la práctica clínica de rutina.
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Desde el inicio de iptacopan hasta la interrupción + 3 días, o el final del seguimiento, hasta 5 años.
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Incidencia acumulada de potencial hemólisis innovadora, tumores sólidos, neoplasias hematológicas, maves, SAE, hiperlipidemia y trombocitopenia (probabilidad del evento en función del tiempo)
Periodo de tiempo: Desde el inicio de iptacopan hasta la interrupción + 3 días, o el final del seguimiento, hasta 5 años.
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Describir el riesgo a corto y largo plazo de potencial hemólisis innovadora, tumores sólidos, tumores malignos hematológicos, Maves, SAE, hiperlipidemia y trombocitopenia en pacientes con PNH tratados con iptacopan en la práctica clínica de rutina.
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Desde el inicio de iptacopan hasta la interrupción + 3 días, o el final del seguimiento, hasta 5 años.
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Número de pacientes con potencial hemólisis innovadora, tumores sólidos, neoplasias hematológicas, maves, SAE, hiperlipidemia y eventos de trombocitopenia por cada 100 pacientes (tasas de incidencia)
Periodo de tiempo: Desde el inicio de iptacopan hasta la interrupción + 3 días, o el final del seguimiento, hasta 5 años.
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Describir el riesgo a corto y largo plazo de potencial hemólisis innovadora, tumores sólidos, tumores malignos hematológicos, Maves, SAE, hiperlipidemia y trombocitopenia en pacientes con PNH tratados con iptacopan en la práctica clínica de rutina.
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Desde el inicio de iptacopan hasta la interrupción + 3 días, o el final del seguimiento, hasta 5 años.
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Número de potencial hemólisis innovadora, tumores sólidos, neoplasias hematológicas, maves, SAE, hiperlipidemia y episodios de trombocitopenia por cada 100 pacientes: años (tasas de aparición)
Periodo de tiempo: Desde el inicio de iptacopan hasta la interrupción + 3 días, o el final del seguimiento, hasta 5 años.
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Describir el riesgo a corto y largo plazo de potencial hemólisis innovadora, tumores sólidos, tumores malignos hematológicos, Maves, SAE, hiperlipidemia y trombocitopenia en pacientes con PNH tratados con iptacopan en la práctica clínica de rutina.
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Desde el inicio de iptacopan hasta la interrupción + 3 días, o el final del seguimiento, hasta 5 años.
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Número de pacientes con muerte debido a cualquier causa
Periodo de tiempo: Desde el inicio de iptacopan hasta la interrupción + 3 días, o el final del seguimiento, hasta 5 años.
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Describir el riesgo a corto y largo plazo de mortalidad por todas las causas en pacientes con PNH tratados con iptacopan en la práctica clínica de rutina.
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Desde el inicio de iptacopan hasta la interrupción + 3 días, o el final del seguimiento, hasta 5 años.
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Incidencia acumulada de la muerte debido a cualquier causa (probabilidad del evento en función del tiempo)
Periodo de tiempo: Desde el inicio de iptacopan hasta la interrupción + 3 días, o el final del seguimiento, hasta 5 años.
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Describir el riesgo a corto y largo plazo de mortalidad por todas las causas en pacientes con PNH tratados con iptacopan en la práctica clínica de rutina.
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Desde el inicio de iptacopan hasta la interrupción + 3 días, o el final del seguimiento, hasta 5 años.
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Número de pacientes con muerte debido a cualquier eventos de causa por cada 100 pacientes: años (tasas de incidencia)
Periodo de tiempo: Desde el inicio de iptacopan hasta la interrupción + 3 días, o el final del seguimiento, hasta 5 años.
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Describir el riesgo a corto y largo plazo de mortalidad por todas las causas en pacientes con PNH tratados con iptacopan en la práctica clínica de rutina.
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Desde el inicio de iptacopan hasta la interrupción + 3 días, o el final del seguimiento, hasta 5 años.
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Número de pacientes vacunados contra Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae, Haemophilus influenzae en cada visita de estudio
Periodo de tiempo: Desde el inicio de iptacopan hasta la interrupción + 3 días, o el final del seguimiento, hasta 5 años.
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Describir el número de pacientes que reciben vacunas obligatorias y recomendadas contra bacterias encapsuladas.
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Desde el inicio de iptacopan hasta la interrupción + 3 días, o el final del seguimiento, hasta 5 años.
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Número de pacientes con hemólisis grave después de la interrupción del iptacopan
Periodo de tiempo: Desde la interrupción iptacopan hasta 14 días
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Describir el riesgo de hemólisis grave después de la interrupción del iptacopano en pacientes con PNH tratados con iptacopan en la práctica clínica de rutina.
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Desde la interrupción iptacopan hasta 14 días
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Número de pacientes que quedaron embarazadas durante el tratamiento con iptacopan, características de exposición (por ejemplo, trimestre de exposición) y resultados de nacimiento
Periodo de tiempo: Desde el último período menstrual hasta el resultado del embarazo (en caso de nacimiento vivo, hasta 12 meses después del parto)
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Para describir la frecuencia de uso de iptacopan durante el embarazo en pacientes con PNH, las características de los embarazos expuestos al iptacopan y la frecuencia de los resultados seleccionados de embarazo y nacimiento.
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Desde el último período menstrual hasta el resultado del embarazo (en caso de nacimiento vivo, hasta 12 meses después del parto)
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
31 de marzo de 2025
Finalización primaria (Estimado)
1 de octubre de 2029
Finalización del estudio (Estimado)
1 de octubre de 2029
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
24 de marzo de 2025
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
24 de marzo de 2025
Publicado por primera vez (Actual)
30 de marzo de 2025
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
23 de junio de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
19 de junio de 2026
Última verificación
1 de junio de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- CLNP023C12003
- EUPAS1000000457 (Otro identificador: EU PAS number)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
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