Studio sulla sicurezza post-autorizzazione dell'iptacopan in pazienti adulti con emoglobinuria notturna parossistica (PNH) utilizzando i dati del registro IPIG PNH
19 giugno 2026 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals
Studio di sicurezza post-autorizzazione dell'iptacopan in pazienti adulti con emoglobinuria notturna parossistica (PNH) utilizzando dati del registro IPig PNH non intervenzionale
Si tratta di uno studio di coorte descrittiva a braccio singolo osservazionale basato sull'uso secondario dei dati raccolti su pazienti trattati con iptacopan con emoglobinuria notturna parossistica (PNH) attraverso il registro PNH di interesse internazionale PNH (IPIG).
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo studio multinazionale, non intervenzionale e descrittivo a braccio singolo si basa sull'analisi secondaria dei dati raccolti all'interno del silo iptacopan del registro IPIG PNH (dati sui pazienti trattati con iptacopan resi disponibili a Novartis).
Questo è uno studio non intervenzionale che utilizza dati secondari ed è considerato uno "studio basato sul registro".
Il registro IPig PNH (CT.GOV
NCT06524726), il registro dei genitori, include un silo farmacologico dedicato per raccogliere dati da pazienti che utilizzano iptacopan nelle cure di routine.
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Stimato)
200
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Basel, Svizzera
- Novartis Investigative Site
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
Pazienti adulti con PNH che sono arruolati nel registro IPig PNH, appena curati con iptacopan.
Descrizione
Criteri di inclusione:
- Consenso informato firmato per partecipare al registro IPig PNH
- PNH confermato dalla citometria a flusso
- Utenti incidenti di iptacopan
- Di età compresa tra 18 anni all'iniziazione iptacopan
Criteri di esclusione:
- Partecipazione a una sperimentazione clinica interventistica
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
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Iptacopan
Pazienti adulti con PNH trattati con iptacopan in cure di routine.
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Pazienti adulti con PNH trattati con iptacopan
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Numero di pazienti con infezioni causate da batteri incapsulati
Lasso di tempo: Dall'iniziazione di Iptacopan fino alla sospensione + 3 giorni o alla fine del follow-up, fino a 5 anni.
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Descrivere il rischio di infezioni causate da batteri incapsulati in pazienti con PNH trattati con iptacopan nella pratica clinica di routine.
Infezioni causate da batteri incapsulati (Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae, Haemophilus influenzae).
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Dall'iniziazione di Iptacopan fino alla sospensione + 3 giorni o alla fine del follow-up, fino a 5 anni.
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Incidenza cumulativa delle infezioni (probabilità dell'evento in funzione del tempo), causata da batteri incapsulati
Lasso di tempo: Dall'iniziazione di Iptacopan fino alla sospensione + 3 giorni o alla fine del follow-up, fino a 5 anni.
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Descrivere il rischio di infezioni causate da batteri incapsulati in pazienti con PNH trattati con iptacopan nella pratica clinica di routine.
Infezioni causate da batteri incapsulati (Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae, Haemophilus influenzae).
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Dall'iniziazione di Iptacopan fino alla sospensione + 3 giorni o alla fine del follow-up, fino a 5 anni.
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Numero di pazienti con eventi di infezione per 100 partecipanti, anni (tassi di incidenza) causati da batteri incapsulati
Lasso di tempo: Dall'iniziazione di Iptacopan fino alla sospensione + 3 giorni o alla fine del follow-up, fino a 5 anni.
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Descrivere il rischio di infezioni causate da batteri incapsulati in pazienti con PNH trattati con iptacopan nella pratica clinica di routine.
Infezioni causate da batteri incapsulati (Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae, Haemophilus influenzae).
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Dall'iniziazione di Iptacopan fino alla sospensione + 3 giorni o alla fine del follow-up, fino a 5 anni.
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Numero di episodi di infezione per 100 pazienti, anni (tassi di occorrenza) causati da batteri incapsulati
Lasso di tempo: Dall'iniziazione di Iptacopan fino alla sospensione + 3 giorni o alla fine del follow-up, fino a 5 anni.
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Descrivere il rischio di infezioni causate da batteri incapsulati in pazienti con PNH trattati con iptacopan nella pratica clinica di routine.
Infezioni causate da batteri incapsulati (Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae, Haemophilus influenzae).
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Dall'iniziazione di Iptacopan fino alla sospensione + 3 giorni o alla fine del follow-up, fino a 5 anni.
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Numero di pazienti con infezioni gravi causate da batteri incapsulati e tutte le infezioni gravi
Lasso di tempo: Dall'iniziazione di Iptacopan fino alla sospensione + 3 giorni o alla fine del follow-up, fino a 5 anni.
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Descrivere il rischio a breve e lungo termine delle infezioni gravi nei pazienti con PNH trattati con iptacopan nella pratica clinica di routine.
Infezioni causate da batteri incapsulati (Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae, Haemophilus influenzae) e tutte le infezioni gravi.
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Dall'iniziazione di Iptacopan fino alla sospensione + 3 giorni o alla fine del follow-up, fino a 5 anni.
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Incidenza cumulativa di gravi infezioni, causata da batteri incapsulati e tutte le infezioni gravi (probabilità dell'evento in funzione del tempo)
Lasso di tempo: Dall'iniziazione di Iptacopan fino alla sospensione + 3 giorni o alla fine del follow-up, fino a 5 anni.
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Descrivere il rischio a breve e lungo termine delle infezioni gravi nei pazienti con PNH trattati con iptacopan nella pratica clinica di routine.
Infezioni causate da batteri incapsulati (Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae, Haemophilus influenzae) e tutte le infezioni gravi.
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Dall'iniziazione di Iptacopan fino alla sospensione + 3 giorni o alla fine del follow-up, fino a 5 anni.
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Numero di pazienti con eventi di infezione gravi per 100 pazienti, anni (tassi di incidenza) causati da batteri incapsulati e tutte le infezioni gravi
Lasso di tempo: Dall'iniziazione di Iptacopan fino alla sospensione + 3 giorni o alla fine del follow-up, fino a 5 anni.
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Descrivere il rischio a breve e lungo termine delle infezioni gravi nei pazienti con PNH trattati con iptacopan nella pratica clinica di routine.
Infezioni causate da batteri incapsulati (Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae, Haemophilus influenzae) e tutte le infezioni gravi.
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Dall'iniziazione di Iptacopan fino alla sospensione + 3 giorni o alla fine del follow-up, fino a 5 anni.
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Numero di episodi di infezioni gravi per 100 pazienti, anni (tassi di occorrenza) causati da batteri incapsulati e tutte le infezioni gravi
Lasso di tempo: Dall'iniziazione di Iptacopan fino alla sospensione + 3 giorni o alla fine del follow-up, fino a 5 anni.
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Descrivere il rischio a breve e lungo termine delle infezioni gravi nei pazienti con PNH trattati con iptacopan nella pratica clinica di routine.
Infezioni causate da batteri incapsulati (Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae, Haemophilus influenzae) e tutte le infezioni gravi.
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Dall'iniziazione di Iptacopan fino alla sospensione + 3 giorni o alla fine del follow-up, fino a 5 anni.
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Numero di pazienti con potenziale emolisi rivoluzionaria, tumori solidi, neoplasie ematologiche, principali eventi vascolari avversi (MAVE), eventi avversi gravi (SAE), iperlipidemia e trombocitopenia
Lasso di tempo: Dall'iniziazione di Iptacopan fino alla sospensione + 3 giorni o alla fine del follow-up, fino a 5 anni.
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Per descrivere il rischio a breve e lungo termine di potenziale emolisi rottura, tumori solidi, neoplasie ematologiche, mave, SAE, iperlipidemia e trombocitopenia in pazienti con PNH trattati con iptacopan nella pratica clinica di routine.
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Dall'iniziazione di Iptacopan fino alla sospensione + 3 giorni o alla fine del follow-up, fino a 5 anni.
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Incidenza cumulativa di potenziale emolisi rivoluzionaria, tumori solidi, neoplasie ematologiche, mate, SAE, iperlipidemia e trombocitopenia (probabilità dell'evento in funzione del tempo)
Lasso di tempo: Dall'iniziazione di Iptacopan fino alla sospensione + 3 giorni o alla fine del follow-up, fino a 5 anni.
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Per descrivere il rischio a breve e lungo termine di potenziale emolisi rottura, tumori solidi, neoplasie ematologiche, mave, SAE, iperlipidemia e trombocitopenia in pazienti con PNH trattati con iptacopan nella pratica clinica di routine.
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Dall'iniziazione di Iptacopan fino alla sospensione + 3 giorni o alla fine del follow-up, fino a 5 anni.
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Numero di pazienti con potenziale emolisi rivoluzionaria, tumori solidi, neoplasie ematologiche, mate, SAE, iperlipidemia e eventi di trombocitopenia per 100 pazienti -anni (tassi di incidenza)
Lasso di tempo: Dall'iniziazione di Iptacopan fino alla sospensione + 3 giorni o alla fine del follow-up, fino a 5 anni.
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Per descrivere il rischio a breve e lungo termine di potenziale emolisi rottura, tumori solidi, neoplasie ematologiche, mave, SAE, iperlipidemia e trombocitopenia in pazienti con PNH trattati con iptacopan nella pratica clinica di routine.
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Dall'iniziazione di Iptacopan fino alla sospensione + 3 giorni o alla fine del follow-up, fino a 5 anni.
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Numero di potenziale emolisi rivoluzionaria, tumori solidi, neoplasie ematologiche, mate, SAE, iperlipidemia e episodi di trombocitopenia per 100 pazienti -anni (tassi di occorrenza)
Lasso di tempo: Dall'iniziazione di Iptacopan fino alla sospensione + 3 giorni o alla fine del follow-up, fino a 5 anni.
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Per descrivere il rischio a breve e lungo termine di potenziale emolisi rottura, tumori solidi, neoplasie ematologiche, mave, SAE, iperlipidemia e trombocitopenia in pazienti con PNH trattati con iptacopan nella pratica clinica di routine.
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Dall'iniziazione di Iptacopan fino alla sospensione + 3 giorni o alla fine del follow-up, fino a 5 anni.
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Numero di pazienti con morte a causa di qualsiasi causa
Lasso di tempo: Dall'iniziazione di Iptacopan fino alla sospensione + 3 giorni o alla fine del follow-up, fino a 5 anni.
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Descrivere il rischio a breve e lungo termine di mortalità per tutte le cause in pazienti con PNH trattati con iptacopan nella pratica clinica di routine.
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Dall'iniziazione di Iptacopan fino alla sospensione + 3 giorni o alla fine del follow-up, fino a 5 anni.
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Incidenza cumulativa della morte dovuta a qualsiasi causa (probabilità dell'evento in funzione del tempo)
Lasso di tempo: Dall'iniziazione di Iptacopan fino alla sospensione + 3 giorni o alla fine del follow-up, fino a 5 anni.
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Descrivere il rischio a breve e lungo termine di mortalità per tutte le cause in pazienti con PNH trattati con iptacopan nella pratica clinica di routine.
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Dall'iniziazione di Iptacopan fino alla sospensione + 3 giorni o alla fine del follow-up, fino a 5 anni.
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Numero di pazienti con morte a causa di eventuali eventi per 100 pazienti, anni (tassi di incidenza)
Lasso di tempo: Dall'iniziazione di Iptacopan fino alla sospensione + 3 giorni o alla fine del follow-up, fino a 5 anni.
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Descrivere il rischio a breve e lungo termine di mortalità per tutte le cause in pazienti con PNH trattati con iptacopan nella pratica clinica di routine.
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Dall'iniziazione di Iptacopan fino alla sospensione + 3 giorni o alla fine del follow-up, fino a 5 anni.
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Numero di pazienti vaccinati contro Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae, Haemophilus influenzae ad ogni visita di studio
Lasso di tempo: Dall'iniziazione di Iptacopan fino alla sospensione + 3 giorni o alla fine del follow-up, fino a 5 anni.
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Descrivere il numero di pazienti che ricevono vaccinazioni obbligatorie e raccomandate contro batteri incapsulati.
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Dall'iniziazione di Iptacopan fino alla sospensione + 3 giorni o alla fine del follow-up, fino a 5 anni.
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Numero di pazienti con grave emolisi a seguito di interruzione dell'itacopan
Lasso di tempo: Dall'interruzione di iptacopan fino a 14 giorni
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Descrivere il rischio di grave emolisi a seguito di interruzione dell'itacopan nei pazienti con PNH trattati con iptacopan nella pratica clinica di routine.
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Dall'interruzione di iptacopan fino a 14 giorni
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Numero di pazienti che sono rimasti in gravidanza durante il trattamento con iptacopan, caratteristiche di esposizione (ad esempio trimestre di esposizione) e esiti di nascita
Lasso di tempo: Dall'ultimo periodo mestruale all'esito della gravidanza (in caso di nascita dal vivo, fino a 12 mesi dopo il parto)
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Per descrivere la frequenza di utilizzo dell'iptacopan durante la gravidanza nei pazienti con PNH, le caratteristiche delle gravidanze esposte all'iptacopan e la frequenza di gravidanza selezionata e esiti di nascita.
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Dall'ultimo periodo mestruale all'esito della gravidanza (in caso di nascita dal vivo, fino a 12 mesi dopo il parto)
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
31 marzo 2025
Completamento primario (Stimato)
1 ottobre 2029
Completamento dello studio (Stimato)
1 ottobre 2029
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
24 marzo 2025
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
24 marzo 2025
Primo Inserito (Effettivo)
30 marzo 2025
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
23 giugno 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
19 giugno 2026
Ultimo verificato
1 giugno 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- CLNP023C12003
- EUPAS1000000457 (Altro identificatore: EU PAS number)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
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