Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

IPTAKOPANin valtuuttamisen jälkeinen turvallisuustutkimus aikuisilla potilailla, joilla on paroksysmaalinen yöllinen hemoglobinuria (PNH) käyttämällä IPIG PNH -rekisterin tietoja

perjantai 19. kesäkuuta 2026 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals

IPTAKOPANin valtuuttamisen jälkeinen turvallisuustutkimus aikuisilla potilailla, joilla on paroksysmaalinen yöllinen hemoglobinuria (PNH) käyttämällä tietoja ei-keskitason IPIG PNH -rekisteristä

Tämä on havainnollista yhden käsivarren kuvaava kohorttitutkimus, joka perustuu toissijaiseen tietoon, joka on kerätty Iptacopan-hoidetuilla potilailla, joilla on paroksysmaalinen yöllinen hemoglobinuria (PNH) kansainvälisen PNH-kiinnostusryhmän (IPIG) PNH-rekisterin kautta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä monikansallinen, ei-sisäinen, kuvaava yksiosainen kohorttitutkimus perustuu IPIG PNH -rekisterin Iptacopan-siilossa kerättyjen tietojen toissijaiseen analyysiin (tiedot Iptacopan-käsitellyistä potilaista, jotka asetettiin Novartisille). Tämä on epätasainen tutkimus, jossa käytetään toissijaista tietoa, ja sitä pidetään "rekisteripohjaisena tutkimuksena". IPIG PNH -rekisteri (ct.gov Vanhempien rekisteri NCT06524726) sisältää omistetun lääkkeen siilon, jolla kerätään tietoja potilailta, jotka käyttävät Iptacopania rutiinihoidossa.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

200

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Sveitsi
      • Basel, Sveitsi
        • Novartis Investigative Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

IPIG PNH -rekisteriin ilmoittautuneet PNH -potilaat, jotka ovat äskettäin hoidettuja Iptacopanilla.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Allekirjoitettu tietoinen suostumus osallistumaan IPIG PNH -rekisteriin
  • PNH vahvisti virtaussytometrialla
  • IPTACOPANin tapahtumien käyttäjät
  • Vähintään 18 -vuotias Iptacopanin aloittamisessa

Poissulkemiskriteerit:

  • Osallistuminen interventiokliiniseen tutkimukseen

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
Iptacopan
Aikuispotilaat, joilla oli PNH, hoidettiin Iptacopanilla rutiinihoidossa.
Lääke: Iptacopan
Aikuiset potilaat, joilla on PNH, hoidettu Iptacopanilla
Muut nimet:
  • Fabhalta

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kapseloitujen bakteerien aiheuttamia potilaita, joilla on infektioita
Aikaikkuna: IPTACOPANin aloittamisesta lopettamiseen + 3 päivään tai seurannan loppuun saakka.
Kuvata kapseloitujen bakteerien aiheuttamien infektioiden riski potilailla, joilla on PNH, jota hoidetaan Iptacopanilla rutiininomaisessa kliinisessä käytännössä. Kapseloitujen bakteerien (Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae, Haemophilus influenzae) aiheuttamat infektiot.
IPTACOPANin aloittamisesta lopettamiseen + 3 päivään tai seurannan loppuun saakka.
Infektioiden kumulatiivinen esiintyvyys (tapahtuman todennäköisyys ajan funktiona), kapseloitujen bakteerien aiheuttama
Aikaikkuna: IPTACOPANin aloittamisesta lopettamiseen + 3 päivään tai seurannan loppuun saakka.
Kuvata kapseloitujen bakteerien aiheuttamien infektioiden riski potilailla, joilla on PNH, jota hoidetaan Iptacopanilla rutiininomaisessa kliinisessä käytännössä. Kapseloitujen bakteerien (Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae, Haemophilus influenzae) aiheuttamat infektiot.
IPTACOPANin aloittamisesta lopettamiseen + 3 päivään tai seurannan loppuun saakka.
Potilaiden lukumäärä, joilla on infektiotapahtumia 100 osallistujaa kohti -kapseloitujen bakteerien aiheuttamat vuodet (esiintyvyys)
Aikaikkuna: IPTACOPANin aloittamisesta lopettamiseen + 3 päivään tai seurannan loppuun saakka.
Kuvata kapseloitujen bakteerien aiheuttamien infektioiden riski potilailla, joilla on PNH, jota hoidetaan Iptacopanilla rutiininomaisessa kliinisessä käytännössä. Kapseloitujen bakteerien (Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae, Haemophilus influenzae) aiheuttamat infektiot.
IPTACOPANin aloittamisesta lopettamiseen + 3 päivään tai seurannan loppuun saakka.
Infektioiden lukumäärä 100 potilasta kohti -kapseloitujen bakteerien aiheuttamat (esiintymisaste)
Aikaikkuna: IPTACOPANin aloittamisesta lopettamiseen + 3 päivään tai seurannan loppuun saakka.
Kuvata kapseloitujen bakteerien aiheuttamien infektioiden riski potilailla, joilla on PNH, jota hoidetaan Iptacopanilla rutiininomaisessa kliinisessä käytännössä. Kapseloitujen bakteerien (Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae, Haemophilus influenzae) aiheuttamat infektiot.
IPTACOPANin aloittamisesta lopettamiseen + 3 päivään tai seurannan loppuun saakka.

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Potilaiden lukumäärä, joilla on vakavia infektioita, jotka ovat kapseloitujen bakteerien ja kaiken vakavan infektion aiheuttamat infektiot
Aikaikkuna: IPTACOPANin aloittamisesta lopettamiseen + 3 päivään tai seurannan loppuun saakka.
Kuvailemaan lyhyen ja pitkäaikaisen vakavien infektioiden riskin PNH-potilailla, joita hoidetaan Iptacopanilla rutiininomaisessa kliinisessä käytännössä. Kapseloitujen bakteerien (Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae, Haemophilus influenzae) aiheuttamat infektiot ja kaiken vakavan infektion.
IPTACOPANin aloittamisesta lopettamiseen + 3 päivään tai seurannan loppuun saakka.
Kapseloitujen bakteerien ja kaiken vakavan infektion aiheuttamat vakavien infektioiden kumulatiivinen esiintyvyys (tapahtuman todennäköisyys ajan funktiona)
Aikaikkuna: IPTACOPANin aloittamisesta lopettamiseen + 3 päivään tai seurannan loppuun saakka.
Kuvailemaan lyhyen ja pitkäaikaisen vakavien infektioiden riskin PNH-potilailla, joita hoidetaan Iptacopanilla rutiininomaisessa kliinisessä käytännössä. Kapseloitujen bakteerien (Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae, Haemophilus influenzae) aiheuttamat infektiot ja kaiken vakavan infektion.
IPTACOPANin aloittamisesta lopettamiseen + 3 päivään tai seurannan loppuun saakka.
Potilaiden lukumäärä, joilla on vakavia infektiotapahtumia 100 potilasta kohti -kapseloitujen bakteerien aiheuttamat ja kaikki vakavat infektiot (esiintyvyys)
Aikaikkuna: IPTACOPANin aloittamisesta lopettamiseen + 3 päivään tai seurannan loppuun saakka.
Kuvailemaan lyhyen ja pitkäaikaisen vakavien infektioiden riskin PNH-potilailla, joita hoidetaan Iptacopanilla rutiininomaisessa kliinisessä käytännössä. Kapseloitujen bakteerien (Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae, Haemophilus influenzae) aiheuttamat infektiot ja kaiken vakavan infektion.
IPTACOPANin aloittamisesta lopettamiseen + 3 päivään tai seurannan loppuun saakka.
Kapseloitujen bakteerien ja kaiken vakavan tartunnan aiheuttamat vakavat infektioiden jaksot 100 potilasta (esiintymisaste)
Aikaikkuna: IPTACOPANin aloittamisesta lopettamiseen + 3 päivään tai seurannan loppuun saakka.
Kuvailemaan lyhyen ja pitkäaikaisen vakavien infektioiden riskin PNH-potilailla, joita hoidetaan Iptacopanilla rutiininomaisessa kliinisessä käytännössä. Kapseloitujen bakteerien (Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae, Haemophilus influenzae) aiheuttamat infektiot ja kaiken vakavan infektion.
IPTACOPANin aloittamisesta lopettamiseen + 3 päivään tai seurannan loppuun saakka.
Potilaiden lukumäärä, joilla on potentiaalinen läpimurtohemolyysi, kiinteät kasvaimet, hematologiset pahanlaatuiset kasvaimet, suuret haitalliset verisuonitapahtumat (MAVE), vakavat haittavaikutukset (SAE), hyperlipidemia ja trombosytopenia
Aikaikkuna: IPTACOPANin aloittamisesta lopettamiseen + 3 päivään tai seurannan loppuun saakka.
Kuvailemaan potentiaalisen läpimurtohemolyysin lyhyen ja pitkäaikaisen riskin, kiinteät kasvaimet, hematologiset pahanlaatuiset kasvaimet, mavit, SAE: t, hyperlipidemia ja trombosytopenia potilailla, joilla on PNH, jota hoidetaan Iptakopaanilla rutiininomaisessa kliinisessä käytännössä.
IPTACOPANin aloittamisesta lopettamiseen + 3 päivään tai seurannan loppuun saakka.
Mahdollisen läpimurtohemolyysin, kiinteiden kasvainten, hematologisten pahanlaatuisten kasvaimien, maves, SAE: n, hyperlipidemian ja trombosytopenian kumulatiivinen esiintyvyys (tapahtuman todennäköisyys ajan funktiona)
Aikaikkuna: IPTACOPANin aloittamisesta lopettamiseen + 3 päivään tai seurannan loppuun saakka.
Kuvailemaan potentiaalisen läpimurtohemolyysin lyhyen ja pitkäaikaisen riskin, kiinteät kasvaimet, hematologiset pahanlaatuiset kasvaimet, mavit, SAE: t, hyperlipidemia ja trombosytopenia potilailla, joilla on PNH, jota hoidetaan Iptakopaanilla rutiininomaisessa kliinisessä käytännössä.
IPTACOPANin aloittamisesta lopettamiseen + 3 päivään tai seurannan loppuun saakka.
Potilaiden lukumäärä, joilla on potentiaalinen läpimurtohemolyysi, kiinteät kasvaimet, hematologiset pahanlaatuiset kasvaimet, maves, say -vuodet, hyperlipidemia ja trombosytopeniatapahtumat 100 potilasta kohti (esiintyvyys)
Aikaikkuna: IPTACOPANin aloittamisesta lopettamiseen + 3 päivään tai seurannan loppuun saakka.
Kuvailemaan potentiaalisen läpimurtohemolyysin lyhyen ja pitkäaikaisen riskin, kiinteät kasvaimet, hematologiset pahanlaatuiset kasvaimet, mavit, SAE: t, hyperlipidemia ja trombosytopenia potilailla, joilla on PNH, jota hoidetaan Iptakopaanilla rutiininomaisessa kliinisessä käytännössä.
IPTACOPANin aloittamisesta lopettamiseen + 3 päivään tai seurannan loppuun saakka.
Potentiaalisten läpimurtohemolyysin, kiinteiden kasvainten, hematologisten pahanlaatuisten kasvaimien, maves, SAES, hyperlipidemia ja trombosytopeniajaksot 100 potilasta (esiintyminen)
Aikaikkuna: IPTACOPANin aloittamisesta lopettamiseen + 3 päivään tai seurannan loppuun saakka.
Kuvailemaan potentiaalisen läpimurtohemolyysin lyhyen ja pitkäaikaisen riskin, kiinteät kasvaimet, hematologiset pahanlaatuiset kasvaimet, mavit, SAE: t, hyperlipidemia ja trombosytopenia potilailla, joilla on PNH, jota hoidetaan Iptakopaanilla rutiininomaisessa kliinisessä käytännössä.
IPTACOPANin aloittamisesta lopettamiseen + 3 päivään tai seurannan loppuun saakka.
Kuoleman aiheuttamien potilaiden lukumäärä mistä tahansa syystä
Aikaikkuna: IPTACOPANin aloittamisesta lopettamiseen + 3 päivään tai seurannan loppuun saakka.
Kuvailemaan kaikkien syiden kuolleisuuden lyhyen ja pitkän aikavälin riski PNH-potilailla, joita hoidetaan Iptacopanilla rutiininomaisessa kliinisessä käytännössä.
IPTACOPANin aloittamisesta lopettamiseen + 3 päivään tai seurannan loppuun saakka.
Kumulatiivinen kuoleman esiintyvyys mistä tahansa syystä (tapahtuman todennäköisyys ajan funktiona)
Aikaikkuna: IPTACOPANin aloittamisesta lopettamiseen + 3 päivään tai seurannan loppuun saakka.
Kuvailemaan kaikkien syiden kuolleisuuden lyhyen ja pitkän aikavälin riski PNH-potilailla, joita hoidetaan Iptacopanilla rutiininomaisessa kliinisessä käytännössä.
IPTACOPANin aloittamisesta lopettamiseen + 3 päivään tai seurannan loppuun saakka.
Potilaiden lukumäärä, joilla on kuolemaa, mikä johtuu kaikista syistä tapahtumista 100 potilasta -vuodessa (esiintyvyys)
Aikaikkuna: IPTACOPANin aloittamisesta lopettamiseen + 3 päivään tai seurannan loppuun saakka.
Kuvailemaan kaikkien syiden kuolleisuuden lyhyen ja pitkän aikavälin riski PNH-potilailla, joita hoidetaan Iptacopanilla rutiininomaisessa kliinisessä käytännössä.
IPTACOPANin aloittamisesta lopettamiseen + 3 päivään tai seurannan loppuun saakka.
Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae, haemophilus influenzae, rokotettu potilaiden lukumäärä jokaisessa tutkimuksessa
Aikaikkuna: IPTACOPANin aloittamisesta lopettamiseen + 3 päivään tai seurannan loppuun saakka.
Kuvailemaan potilaiden lukumäärää, jotka saavat pakollisia ja suositeltuja rokotuksia kapseloituja bakteereja vastaan.
IPTACOPANin aloittamisesta lopettamiseen + 3 päivään tai seurannan loppuun saakka.
Potilaiden lukumäärä, joilla on vakava hemolyysi Iptacopanin lopettamisen jälkeen
Aikaikkuna: IPTACOPANin lopettamisesta jopa 14 päivään
Kuvailemaan vakavan hemolyysin riski Iptacopanin lopettamisen jälkeen potilailla, joilla on PNH, jota hoidetaan Iptacopanilla rutiininomaisessa kliinisessä käytännössä.
IPTACOPANin lopettamisesta jopa 14 päivään
Potilaiden lukumäärä, jotka tulivat raskaaksi iptakopaanin hoidon aikana, altistumisominaisuudet (esim. Altistumisen kolmanneksen) ja syntymätulokset
Aikaikkuna: Viimeisestä kuukautiskaudesta raskauden lopputulokseen (elävän syntymän tapauksessa jopa 12 kuukautta synnytyksen jälkeen)
Iptakopaanin käytön tiheyden kuvaamiseksi raskauden aikana PNH -potilailla raskauden ominaisuudet, jotka ovat alttiina Iptakopaanille ja valittujen raskauden ja syntymätulosten tiheydelle.
Viimeisestä kuukautiskaudesta raskauden lopputulokseen (elävän syntymän tapauksessa jopa 12 kuukautta synnytyksen jälkeen)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Novartis Pharmaceuticals

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 31. maaliskuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. lokakuuta 2029

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. lokakuuta 2029

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 24. maaliskuuta 2025

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 24. maaliskuuta 2025

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Sunnuntai 30. maaliskuuta 2025

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 23. kesäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 19. kesäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. kesäkuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CLNP023C12003
  • EUPAS1000000457 (Muu tunniste: EU PAS number)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa