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Estudo de segurança pós-autorização de iptacopano em pacientes adultos com hemoglobinúria noturna paroxística (PNH) usando dados do registro IPIG PNH

19 de junho de 2026 atualizado por: Novartis Pharmaceuticals

Estudo de segurança pós-autorização do iptacopano em pacientes adultos com hemoglobinúria noturna paroxística (PNH) usando dados do registro não intervencional do IPIG PNH

Este é um estudo de coorte descritivo de braço único observacional baseado no uso secundário de dados coletados em pacientes tratados com iptacópanos com hemoglobinúria nocturnal paroxística (PNH) através do Registro de PNH do Grupo de Interesse PNH (IPIG).

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este estudo de coorte de braço único multinacional, não intervencional e descritivo é baseado na análise secundária dos dados coletados no silo iptacopano do registro do IPIG PNH (dados sobre pacientes tratados com IPTACOPAN disponibilizados para o Novartis). Este é um estudo não intervencional que utiliza dados secundários e é considerado um "estudo baseado no registro". O Registro IPIG PNH (CT.gov NCT06524726), o registro dos pais inclui um silo de medicamento dedicado para coletar dados de pacientes que usam iptacopan em cuidados de rotina.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

200

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Suíça
      • Basel, Suíça
        • Novartis Investigative Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Pacientes adultos com PNH que estão inscritos no registro IPIG PNH, recém -tratados com iptacopan.

Descrição

Critérios de inclusão:

  • Consentimento informado assinado para participar do Registro IPIG PNH
  • PNH confirmado por citometria de fluxo
  • Usuários incidentes de iptacopan
  • Com pelo menos 18 anos na iniciação de Iptacopan

Critérios de exclusão:

  • Participação em um ensaio clínico intervencionista

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Iptacopan
Pacientes adultos com PNH tratados com iptacopano em cuidados de rotina.
Medicamento: Iptacopan
Pacientes adultos com PNH tratados com iptacopan
Outros nomes:
  • Fabhalta

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de pacientes com infecções causados ​​por bactérias encapsuladas
Prazo: Desde o início do iptacopano até a descontinuação + 3 dias ou o final do acompanhamento, até 5 anos.
Descrever o risco de infecções causadas por bactérias encapsuladas em pacientes com PNH tratados com iptacopano na prática clínica de rotina. Infecções causadas por bactérias encapsuladas (Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae, Haemophilus influenzae).
Desde o início do iptacopano até a descontinuação + 3 dias ou o final do acompanhamento, até 5 anos.
Incidência cumulativa de infecções (probabilidade de evento em função do tempo), causada por bactérias encapsuladas
Prazo: Desde o início do iptacopano até a descontinuação + 3 dias ou o final do acompanhamento, até 5 anos.
Descrever o risco de infecções causadas por bactérias encapsuladas em pacientes com PNH tratados com iptacopano na prática clínica de rotina. Infecções causadas por bactérias encapsuladas (Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae, Haemophilus influenzae).
Desde o início do iptacopano até a descontinuação + 3 dias ou o final do acompanhamento, até 5 anos.
Número de pacientes com eventos de infecções por 100 participantes -anos (taxas de incidência) causados ​​por bactérias encapsuladas
Prazo: Desde o início do iptacopano até a descontinuação + 3 dias ou o final do acompanhamento, até 5 anos.
Descrever o risco de infecções causadas por bactérias encapsuladas em pacientes com PNH tratados com iptacopano na prática clínica de rotina. Infecções causadas por bactérias encapsuladas (Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae, Haemophilus influenzae).
Desde o início do iptacopano até a descontinuação + 3 dias ou o final do acompanhamento, até 5 anos.
Número de episódios de infecções por 100 pacientes -anos (taxas de ocorrência) causados ​​por bactérias encapsuladas
Prazo: Desde o início do iptacopano até a descontinuação + 3 dias ou o final do acompanhamento, até 5 anos.
Descrever o risco de infecções causadas por bactérias encapsuladas em pacientes com PNH tratados com iptacopano na prática clínica de rotina. Infecções causadas por bactérias encapsuladas (Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae, Haemophilus influenzae).
Desde o início do iptacopano até a descontinuação + 3 dias ou o final do acompanhamento, até 5 anos.

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de pacientes com infecções graves causadas por bactérias encapsuladas e toda infecção grave
Prazo: Desde o início do iptacopano até a descontinuação + 3 dias ou o final do acompanhamento, até 5 anos.
Descrever o risco de curto e longo prazo de infecções graves em pacientes com PNH tratados com iptacopano na prática clínica de rotina. Infecções causadas por bactérias encapsuladas (Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae, Haemophilus influenzae) e toda infecção grave.
Desde o início do iptacopano até a descontinuação + 3 dias ou o final do acompanhamento, até 5 anos.
Incidência cumulativa de infecções graves, causadas por bactérias encapsuladas e toda a infecção grave (probabilidade de evento em função do tempo)
Prazo: Desde o início do iptacopano até a descontinuação + 3 dias ou o final do acompanhamento, até 5 anos.
Descrever o risco de curto e longo prazo de infecções graves em pacientes com PNH tratados com iptacopano na prática clínica de rotina. Infecções causadas por bactérias encapsuladas (Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae, Haemophilus influenzae) e toda infecção grave.
Desde o início do iptacopano até a descontinuação + 3 dias ou o final do acompanhamento, até 5 anos.
Número de pacientes com eventos de infecções graves por 100 pacientes -anos (taxas de incidência) causadas por bactérias encapsuladas e toda a infecção grave
Prazo: Desde o início do iptacopano até a descontinuação + 3 dias ou o final do acompanhamento, até 5 anos.
Descrever o risco de curto e longo prazo de infecções graves em pacientes com PNH tratados com iptacopano na prática clínica de rotina. Infecções causadas por bactérias encapsuladas (Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae, Haemophilus influenzae) e toda infecção grave.
Desde o início do iptacopano até a descontinuação + 3 dias ou o final do acompanhamento, até 5 anos.
Número de episódios de infecções graves por 100 pacientes -anos (taxas de ocorrência) causados ​​por bactérias encapsuladas e toda a infecção grave
Prazo: Desde o início do iptacopano até a descontinuação + 3 dias ou o final do acompanhamento, até 5 anos.
Descrever o risco de curto e longo prazo de infecções graves em pacientes com PNH tratados com iptacopano na prática clínica de rotina. Infecções causadas por bactérias encapsuladas (Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae, Haemophilus influenzae) e toda infecção grave.
Desde o início do iptacopano até a descontinuação + 3 dias ou o final do acompanhamento, até 5 anos.
Número de pacientes com potencial hemólise inovadora, tumores sólidos, neoplasias hematológicas, grandes eventos vasculares adversos (MAVES), eventos adversos graves (SAEs), hiperlipidemia e trombocitopenia
Prazo: Desde o início do iptacopano até a descontinuação + 3 dias ou o final do acompanhamento, até 5 anos.
Descrever o risco de curto e longo prazo de potencial hemólise inovadora, tumores sólidos, neoplasias hematológicas, MAVES, SAES, Hiperlipidemia e trombocitopenia em pacientes com PNH tratados com iptacopan na prática clínica de rotina.
Desde o início do iptacopano até a descontinuação + 3 dias ou o final do acompanhamento, até 5 anos.
Incidência cumulativa de potencial hemólise inovadora, tumores sólidos, neoplasias hematológicas, maves, SAEs, hiperlipidemia e trombocitopenia (probabilidade de evento em função do tempo)
Prazo: Desde o início do iptacopano até a descontinuação + 3 dias ou o final do acompanhamento, até 5 anos.
Descrever o risco de curto e longo prazo de potencial hemólise inovadora, tumores sólidos, neoplasias hematológicas, MAVES, SAES, Hiperlipidemia e trombocitopenia em pacientes com PNH tratados com iptacopan na prática clínica de rotina.
Desde o início do iptacopano até a descontinuação + 3 dias ou o final do acompanhamento, até 5 anos.
Número de pacientes com potencial hemólise inovadora, tumores sólidos, neoplasias hematológicas, maves, SAEs, hiperlipidemia e eventos de trombocitopenia por 100 pacientes -anos (taxas de incidência)
Prazo: Desde o início do iptacopano até a descontinuação + 3 dias ou o final do acompanhamento, até 5 anos.
Descrever o risco de curto e longo prazo de potencial hemólise inovadora, tumores sólidos, neoplasias hematológicas, MAVES, SAES, Hiperlipidemia e trombocitopenia em pacientes com PNH tratados com iptacopan na prática clínica de rotina.
Desde o início do iptacopano até a descontinuação + 3 dias ou o final do acompanhamento, até 5 anos.
Número de potenciais hemólise inovadora, tumores sólidos, neoplasias hematológicas, maves, SAEs, hiperlipidemia e episódios de trombocitopenia por 100 pacientes -anos (taxas de ocorrência)
Prazo: Desde o início do iptacopano até a descontinuação + 3 dias ou o final do acompanhamento, até 5 anos.
Descrever o risco de curto e longo prazo de potencial hemólise inovadora, tumores sólidos, neoplasias hematológicas, MAVES, SAES, Hiperlipidemia e trombocitopenia em pacientes com PNH tratados com iptacopan na prática clínica de rotina.
Desde o início do iptacopano até a descontinuação + 3 dias ou o final do acompanhamento, até 5 anos.
Número de pacientes com morte devido a qualquer causa
Prazo: Desde o início do iptacopano até a descontinuação + 3 dias ou o final do acompanhamento, até 5 anos.
Descrever o risco de curto e longo prazo de mortalidade por todas as causas em pacientes com PNH tratados com iptacopano na prática clínica de rotina.
Desde o início do iptacopano até a descontinuação + 3 dias ou o final do acompanhamento, até 5 anos.
Incidência cumulativa de morte devido a qualquer causa (probabilidade de evento em função do tempo)
Prazo: Desde o início do iptacopano até a descontinuação + 3 dias ou o final do acompanhamento, até 5 anos.
Descrever o risco de curto e longo prazo de mortalidade por todas as causas em pacientes com PNH tratados com iptacopano na prática clínica de rotina.
Desde o início do iptacopano até a descontinuação + 3 dias ou o final do acompanhamento, até 5 anos.
Número de pacientes com morte devido a eventos de causa por 100 pacientes -anos (taxas de incidência)
Prazo: Desde o início do iptacopano até a descontinuação + 3 dias ou o final do acompanhamento, até 5 anos.
Descrever o risco de curto e longo prazo de mortalidade por todas as causas em pacientes com PNH tratados com iptacopano na prática clínica de rotina.
Desde o início do iptacopano até a descontinuação + 3 dias ou o final do acompanhamento, até 5 anos.
Número de pacientes vacinados contra Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae, Haemophilus influenzae em cada visita de estudo
Prazo: Desde o início do iptacopano até a descontinuação + 3 dias ou o final do acompanhamento, até 5 anos.
Descrever o número de pacientes que recebem vacinas obrigatórias e recomendadas contra bactérias encapsuladas.
Desde o início do iptacopano até a descontinuação + 3 dias ou o final do acompanhamento, até 5 anos.
Número de pacientes com hemólise grave após a descontinuação de iptacopan
Prazo: Da descontinuação de iptacopan até 14 dias
Descrever o risco de hemólise grave após a descontinuação do iptacopano em pacientes com PNH tratados com iptacopano na prática clínica de rotina.
Da descontinuação de iptacopan até 14 dias
Número de pacientes que engravidaram durante o tratamento com iptacopano, características de exposição (por exemplo, trimestre de exposição) e resultados de nascimento
Prazo: Desde o último período menstrual até o resultado da gravidez (em caso de parto vivo, até 12 meses após o parto)
Para descrever a frequência de uso de iptacopano durante a gravidez em pacientes com PNH, características de gestações expostas ao iptacopano e frequência de gravidez e resultados selecionados.
Desde o último período menstrual até o resultado da gravidez (em caso de parto vivo, até 12 meses após o parto)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Novartis Pharmaceuticals

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

31 de março de 2025

Conclusão Primária (Estimado)

1 de outubro de 2029

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de outubro de 2029

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

24 de março de 2025

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

24 de março de 2025

Primeira postagem (Real)

30 de março de 2025

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

23 de junho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

19 de junho de 2026

Última verificação

1 de junho de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CLNP023C12003
  • EUPAS1000000457 (Outro identificador: EU PAS number)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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