Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa po autoryzacji IPTACOPAN u dorosłych pacjentów z napadową nocną hemoglobinurią (PNH) z wykorzystaniem danych z rejestru IPIG PNH

19 czerwca 2026 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals

Badanie bezpieczeństwa IPTACOPAN po autoryzacji u dorosłych pacjentów z napadową nocną hemoglobinurią (PNH) z wykorzystaniem danych z nieinterwencjonalnego rejestru IPIG PNH

Jest to obserwacyjne opisowe badanie kohortowe jednoramienne oparte na wtórnym wykorzystaniu danych zebranych u pacjentów leczonych IPTACOPAN z napadową hemoglobinurią (PNH) za pośrednictwem Międzynarodowej Grupy Interesy PNH (IPIG) PNH.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To międzynarodowe, nieinterwencjonalne, opisowe badanie kohortowe jednoramienne oparte jest na wtórnej analizie danych zebranych w silosie IPTACOPAN rejestru IPIG PNH (dane dotyczące pacjentów leczonych IPTACOPAN udostępnionych Novartis). Jest to nie interwencyjne badanie wykorzystujące dane wtórne i jest uważane za „badanie oparte na rejestrze”. Rejestr IPIG PNH (CT.gov NCT06524726), rejestr macierzysty, obejmuje dedykowany silosek leku do zbierania danych od pacjentów z IPTACOPAN w rutynowej opiece.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

200

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Szwajcaria
      • Basel, Szwajcaria
        • Novartis Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Dorośli pacjenci z PNH, którzy są włączeni do rejestru IPIG PNH, nowo leczonych IPTACOPAN.

Opis

Kryteria włączenia:

  • Podpisano świadomą zgodę na udział w rejestrze IPIG PNH
  • PNH potwierdzone cytometrią przepływową
  • Użytkownicy incydentów IPTACOPAN
  • W wieku co najmniej 18 lat na inicjacji IPTACOPAN

Kryteria wykluczenia:

  • Udział w interwencyjnym badaniu klinicznym

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Iptacopan
Dorośli pacjenci z PNH leczone IPTACOPAN pod względem rutynowej opieki.
Lek: Iptacopan
Dorośli pacjenci z PNH leczone IPTACOPAN
Inne nazwy:
  • Fabhalta

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba pacjentów z infekcjami spowodowanymi przez bakterie kapsułkowane
Ramy czasowe: Od inicjowania IPTACOPAN do przerwania + 3 dni lub zakończenia obserwacji, do 5 lat.
Aby opisać ryzyko zakażeń spowodowanych zamkniętymi bakteriami u pacjentów z PNH leczonych IPTACOPAN w rutynowej praktyce klinicznej. Zakażenia spowodowane przez kapsułkowane bakterie (Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae, Haemophilus influenzae).
Od inicjowania IPTACOPAN do przerwania + 3 dni lub zakończenia obserwacji, do 5 lat.
Skumulowana częstość występowania infekcji (prawdopodobieństwo zdarzenia w funkcji czasu), spowodowane przez enkapsulowane bakterie
Ramy czasowe: Od inicjowania IPTACOPAN do przerwania + 3 dni lub zakończenia obserwacji, do 5 lat.
Aby opisać ryzyko zakażeń spowodowanych zamkniętymi bakteriami u pacjentów z PNH leczonych IPTACOPAN w rutynowej praktyce klinicznej. Zakażenia spowodowane przez kapsułkowane bakterie (Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae, Haemophilus influenzae).
Od inicjowania IPTACOPAN do przerwania + 3 dni lub zakończenia obserwacji, do 5 lat.
Liczba pacjentów z infekcjami zdarzeń na 100 uczestników -Years (wskaźniki zapadalności) spowodowane przez zamknięte bakterie
Ramy czasowe: Od inicjowania IPTACOPAN do przerwania + 3 dni lub zakończenia obserwacji, do 5 lat.
Aby opisać ryzyko zakażeń spowodowanych zamkniętymi bakteriami u pacjentów z PNH leczonych IPTACOPAN w rutynowej praktyce klinicznej. Zakażenia spowodowane przez kapsułkowane bakterie (Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae, Haemophilus influenzae).
Od inicjowania IPTACOPAN do przerwania + 3 dni lub zakończenia obserwacji, do 5 lat.
Liczba epizodów infekcji na 100 pacjentów -Tak
Ramy czasowe: Od inicjowania IPTACOPAN do przerwania + 3 dni lub zakończenia obserwacji, do 5 lat.
Aby opisać ryzyko zakażeń spowodowanych zamkniętymi bakteriami u pacjentów z PNH leczonych IPTACOPAN w rutynowej praktyce klinicznej. Zakażenia spowodowane przez kapsułkowane bakterie (Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae, Haemophilus influenzae).
Od inicjowania IPTACOPAN do przerwania + 3 dni lub zakończenia obserwacji, do 5 lat.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba pacjentów z poważnymi infekcjami spowodowanymi przez bakterie kapsułkowane i wszystkie poważne infekcje
Ramy czasowe: Od inicjowania IPTACOPAN do przerwania + 3 dni lub zakończenia obserwacji, do 5 lat.
Opisać krótko- i długoterminowe ryzyko poważnych infekcji u pacjentów z PNH leczonych IPTACOPAN w rutynowej praktyce klinicznej. Zakażenia spowodowane kapsułkowanymi bakteriami (Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae, Haemophilus influenzae) i wszelkie poważne infekcje.
Od inicjowania IPTACOPAN do przerwania + 3 dni lub zakończenia obserwacji, do 5 lat.
Skumulowana częstość występowania poważnych infekcji, spowodowana zamkniętymi bakteriami i wszelkimi poważnymi infekcjami (prawdopodobieństwo zdarzenia w funkcji czasu)
Ramy czasowe: Od inicjowania IPTACOPAN do przerwania + 3 dni lub zakończenia obserwacji, do 5 lat.
Opisać krótko- i długoterminowe ryzyko poważnych infekcji u pacjentów z PNH leczonych IPTACOPAN w rutynowej praktyce klinicznej. Zakażenia spowodowane kapsułkowanymi bakteriami (Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae, Haemophilus influenzae) i wszelkie poważne infekcje.
Od inicjowania IPTACOPAN do przerwania + 3 dni lub zakończenia obserwacji, do 5 lat.
Liczba pacjentów z poważnymi infekcjami zdarzeń na 100 pacjentów -Years (wskaźniki zapadalności) spowodowane zamkniętymi bakteriami i wszystkimi poważnymi infekcjami
Ramy czasowe: Od inicjowania IPTACOPAN do przerwania + 3 dni lub zakończenia obserwacji, do 5 lat.
Opisać krótko- i długoterminowe ryzyko poważnych infekcji u pacjentów z PNH leczonych IPTACOPAN w rutynowej praktyce klinicznej. Zakażenia spowodowane kapsułkowanymi bakteriami (Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae, Haemophilus influenzae) i wszelkie poważne infekcje.
Od inicjowania IPTACOPAN do przerwania + 3 dni lub zakończenia obserwacji, do 5 lat.
Liczba epizodów poważnych zakażeń na 100 pacjentów -Years (wskaźniki występowania) spowodowane przez zamknięte bakterie i wszystkie poważne infekcje
Ramy czasowe: Od inicjowania IPTACOPAN do przerwania + 3 dni lub zakończenia obserwacji, do 5 lat.
Opisać krótko- i długoterminowe ryzyko poważnych infekcji u pacjentów z PNH leczonych IPTACOPAN w rutynowej praktyce klinicznej. Zakażenia spowodowane kapsułkowanymi bakteriami (Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae, Haemophilus influenzae) i wszelkie poważne infekcje.
Od inicjowania IPTACOPAN do przerwania + 3 dni lub zakończenia obserwacji, do 5 lat.
Liczba pacjentów z potencjalną przełomową hemolizą, guzami litych, nowotworami hematologicznymi, głównymi niepożądanymi zdarzeniami naczyniowymi (MAVES), poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE), hiperlipidemią i trombocytopenia
Ramy czasowe: Od inicjowania IPTACOPAN do przerwania + 3 dni lub zakończenia obserwacji, do 5 lat.
Opisać krótko- i długoterminowe ryzyko potencjalnej przełomowej hemolizy, guzy litych, nowotworów hematologicznych, mavów, SAE, hiperlipidemii i małopłytkowości u pacjentów z PNH leczonych IPTACOPAN w rutynowej praktyce klinicznej.
Od inicjowania IPTACOPAN do przerwania + 3 dni lub zakończenia obserwacji, do 5 lat.
Skumulowana częstość występowania potencjalnej przełomowej hemolizy, guzów litych, nowotworów hematologicznych, Maves, SAE, hiperlipidemii i trombocytopenii (prawdopodobieństwo zdarzenia jako funkcja czasu)
Ramy czasowe: Od inicjowania IPTACOPAN do przerwania + 3 dni lub zakończenia obserwacji, do 5 lat.
Opisać krótko- i długoterminowe ryzyko potencjalnej przełomowej hemolizy, guzy litych, nowotworów hematologicznych, mavów, SAE, hiperlipidemii i małopłytkowości u pacjentów z PNH leczonych IPTACOPAN w rutynowej praktyce klinicznej.
Od inicjowania IPTACOPAN do przerwania + 3 dni lub zakończenia obserwacji, do 5 lat.
Liczba pacjentów z potencjalną przełomową hemolizą, guzami litych, nowotworami hematologicznymi, MAVES, SAE, hiperlipidemią i zdarzeniami małopłytkowymi na 100 pacjentów -Years (wskaźniki zapadalności)
Ramy czasowe: Od inicjowania IPTACOPAN do przerwania + 3 dni lub zakończenia obserwacji, do 5 lat.
Opisać krótko- i długoterminowe ryzyko potencjalnej przełomowej hemolizy, guzy litych, nowotworów hematologicznych, mavów, SAE, hiperlipidemii i małopłytkowości u pacjentów z PNH leczonych IPTACOPAN w rutynowej praktyce klinicznej.
Od inicjowania IPTACOPAN do przerwania + 3 dni lub zakończenia obserwacji, do 5 lat.
Liczba potencjalnej przełomowej hemolizy, guzów litych, nowotworów hematologicznych, mavów, SAE, hiperlipidemii i epizodów trombocytopenii na 100 pacjentów -Years (wskaźniki występowania)
Ramy czasowe: Od inicjowania IPTACOPAN do przerwania + 3 dni lub zakończenia obserwacji, do 5 lat.
Opisać krótko- i długoterminowe ryzyko potencjalnej przełomowej hemolizy, guzy litych, nowotworów hematologicznych, mavów, SAE, hiperlipidemii i małopłytkowości u pacjentów z PNH leczonych IPTACOPAN w rutynowej praktyce klinicznej.
Od inicjowania IPTACOPAN do przerwania + 3 dni lub zakończenia obserwacji, do 5 lat.
Liczba pacjentów ze śmiercią z powodu jakiejkolwiek przyczyny
Ramy czasowe: Od inicjowania IPTACOPAN do przerwania + 3 dni lub zakończenia obserwacji, do 5 lat.
Opisać krótko- i długoterminowe ryzyko śmiertelności z jakiejkolwiek przyczyny u pacjentów z PNH leczonych IPTACOPAN w rutynowej praktyce klinicznej.
Od inicjowania IPTACOPAN do przerwania + 3 dni lub zakończenia obserwacji, do 5 lat.
Skumulowana częstość występowania śmierci z powodu jakiejkolwiek przyczyny (prawdopodobieństwo zdarzenia w funkcji czasu)
Ramy czasowe: Od inicjowania IPTACOPAN do przerwania + 3 dni lub zakończenia obserwacji, do 5 lat.
Opisać krótko- i długoterminowe ryzyko śmiertelności z jakiejkolwiek przyczyny u pacjentów z PNH leczonych IPTACOPAN w rutynowej praktyce klinicznej.
Od inicjowania IPTACOPAN do przerwania + 3 dni lub zakończenia obserwacji, do 5 lat.
Liczba pacjentów ze śmiercią z powodu zdarzeń przyczyny na 100 pacjentów -Years (wskaźniki zapadalności)
Ramy czasowe: Od inicjowania IPTACOPAN do przerwania + 3 dni lub zakończenia obserwacji, do 5 lat.
Opisać krótko- i długoterminowe ryzyko śmiertelności z jakiejkolwiek przyczyny u pacjentów z PNH leczonych IPTACOPAN w rutynowej praktyce klinicznej.
Od inicjowania IPTACOPAN do przerwania + 3 dni lub zakończenia obserwacji, do 5 lat.
Liczba pacjentów zaszczepionych przeciwko Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae, Haemophilus influenzae podczas każdej wizyty w badaniu
Ramy czasowe: Od inicjowania IPTACOPAN do przerwania + 3 dni lub zakończenia obserwacji, do 5 lat.
Opisać liczbę pacjentów otrzymujących obowiązkowe i zalecane szczepienia przeciwko kapsułkowanym bakteriom.
Od inicjowania IPTACOPAN do przerwania + 3 dni lub zakończenia obserwacji, do 5 lat.
Liczba pacjentów z poważną hemolizą po odstawieniu IPTACOPAN
Ramy czasowe: Od zaprzestania IPTACOPAN do 14 dni
Opisać ryzyko poważnej hemolizy po odstawieniu IPTACOPAN u pacjentów z PNH leczonych IPTACOPAN w rutynowej praktyce klinicznej.
Od zaprzestania IPTACOPAN do 14 dni
Liczba pacjentów, którzy zaszli w ciążę podczas leczenia za pomocą IPTACOPAN, charakterystyki ekspozycji (np. Transestek ekspozycji) i wyniki porodu
Ramy czasowe: Od ostatniego okresu menstruacyjnego do wyniku ciąży (w przypadku urodzenia żywych, do 12 miesięcy po porodzie)
Aby opisać częstotliwość stosowania IPTACOPAN podczas ciąży u pacjentów z PNH, cechy ciąży narażone na IPTACOPAN i częstotliwość wybranych ciąż i wyników porodowych.
Od ostatniego okresu menstruacyjnego do wyniku ciąży (w przypadku urodzenia żywych, do 12 miesięcy po porodzie)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

31 marca 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 października 2029

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 października 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

24 marca 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 marca 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

30 marca 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

23 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 czerwca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CLNP023C12003
  • EUPAS1000000457 (Inny identyfikator: EU PAS number)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj