SUPT-001の人間中臨床試験、AIS-A/B慢性脊髄損傷のためのin vivo直接細胞変換遺伝子治療 (STUP-001)
AIS-AまたはBレベルの慢性脊髄損傷患者におけるSPIT-001の安全性と探索的効果を評価するための単一中心の将来の調査員が開始する試験
調査の概要
詳細な説明
外傷性脊髄損傷（TSCI）は、しばしば不可逆的な麻痺につながり、生活の質を大幅に低下させます。 その深い影響にもかかわらず、現在、基本的な治療は利用できません。
Stand Up Therapeutics、Inc。がJunsang Yoo博士のリーダーシップの下で開発したSUPT-001は、脊髄内の星状細胞を直接変換するように設計されたin vivo遺伝子治療です。 前臨床研究では、SPIT-001は、成功した星状細胞間からニューロンへの変換と運動機能の意味のある改善の両方を実証しました。
これらの調査結果に基づいて、この単一中心の将来の調査員が開始する臨床試験 - 「AIS-AまたはBレベルの慢性脊髄損傷患者におけるSUPT-001の安全性と探索的有効性を評価するための単一中心、前向き、調査員が開始する試験」 - は、SUPT-001 aged aged aged aged aged aged aged aged aged aged aged aged aged aged aseed患者の安全性と探索的有効性を評価することを目的としています。フェーズ、各参加者は7か月の評価期間を受け、その間に安全性、忍容性、および予備的な有効性エンドポイントが綿密に監視されます。
研究の種類
入学 (推定)
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Junsang Yoo, Ph D.
- 電話番号：82-2-512-0912
- メール：info@stutps.com
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Chunggu Kim, Ph D.
- 電話番号：+82-10-9784-2722
- メール：chunggoo@stutps.com
研究場所
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Seoul、大韓民国
- 募集
- Severance Hospital
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コンタクト：
- Yoon Ha, MD. Ph. D.
- 電話番号：+82-2-2228-5559
- メール：info@stutps.com
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コンタクト：
- chunggoo Kim, Ph. D.
- 電話番号：+82-2-512-0912
- メール：chunggoo@stutps.com
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主任研究者：
- Yoon Ha, MD. Ph D.
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準：
- インフォームドコンセントを取得した時点で19〜60歳の男性と女性の成人。
アジア障害スケール（AIS）グレードAまたはBに分類された外傷性脊髄損傷と診断された患者：
- AIS-A：感覚および運動機能の完全な喪失。
- AIS-B：完全な運動麻痺を伴う感覚機能の部分的な保存
- スクリーニング時に少なくとも6か月間外傷性脊髄損傷と診断された患者。
スクリーニングの時点で、女性は以下の基準の少なくとも1つを満たすことにより、非肥料の地位の証拠を提供する必要があります。
（a）閉経後の女性：すべての外因性ホルモン治療を中止してから少なくとも12か月間無月経である50歳以上の女性として定義されています。
（b）子宮摘出術、両側卵巣摘出術、または両側角質摘出術を含む不可逆的な外科的不妊症の女性。 （卵管結紮は受け入れられません。） （c）すべての外因性ホルモン治療を中止してから少なくとも12か月後に無月経であり、研究部位によって定義された閉経後の閉経後範囲内で卵胞刺激ホルモン（FSH）レベルを持つ50歳以下の女性。
避妊の許容可能な方法は次のとおりです。
- 完全な禁欲。
- 尿細管滅菌。
- 既知の薬物相互作用のないホルモン避妊薬（例：レボノルゲストレル子宮内系（IUS）（ミレナ）、メドロキシプロゲステロン）。
- 銅イントラインデバイス（IUD）。
- パートナー血管切除。 （注：定期的な禁欲方法（排卵のタイミング、症状方法、または排出後の方法など）および撤退は、避妊法と見なされないとは見なされません。）
- 提供された情報を理解することができ、書面によるインフォームドコンセントに自発的に署名することができる個人（または、彼らに代わって法的に承認された代表的なサインを持っている）。
除外基準：
- スクリーニング時にAIS-CまたはDに分類された外傷性脊髄損傷（SCI）と診断された患者。
スクリーニング時に次の心血管条件を持つ患者：
- 過去6か月以内に心筋梗塞または不安定な狭心症。
- QTC間隔≥450ミリ秒または臨床的に有意な心電図（ECG）異常。
- ニューヨークハート協会（NYHA）クラスII以上に分類されたうっ血性心不全（CHF）。
- 過去6か月以内に脳卒中または一時的な虚血攻撃（TIA）。
- 制御されていない糖尿病患者（たとえば、スクリーニング時にHBA1C> 8％> 8％）。
- 制御されていない高血圧症の患者（たとえば、収縮期BP> 180 mmHgまたは拡張期BP> 100 mmHg）。
- スクリーニング時に過去5年以内に治療を受けた、治療を受けている、または治療を受けた患者。
- スクリーニング時にHBSAG、抗HCV AB、または抗HIV ABの血清学的検査結果が陽性の患者。 ただし、HCV RNA検査結果が治療後も陰性である場合、抗HCV AB陽性の患者が適格である場合があります。
- 調査員によって決定された臨床的に重度の感染症の患者（たとえば、臨床試験期間中に3週間以上継続的な併用薬を必要とする感染症）。
- 治験薬のあらゆる成分に対して過敏症の病歴を持つ患者。
- AAV2が関与する遺伝子または細胞療法の病歴を持つ患者。
スクリーニング時の次の異常な臨床検査結果を持つ患者：
- WBC <2,000/mm³
- 血小板数<100,000/mm³
- ヘモグロビン<10.0 g/dl
- 血清クレアチニン> 1.5×uln
- 総ビリルビン> 1.5×uln
- AST、alt> 3×uln
- PT-INR/APTT> 1.5×ULN
- 薬物乱用、アルコール依存症、または精神障害のある患者。
- 全身麻酔を受けることができない患者。
- 妊娠中または母乳育児の女性、またはスクリーニング時に妊娠陽性検査を受けた女性。
- スクリーニングの4週間以内に別の治験薬を投与された患者。 ただし、治験薬を受けていない、または非介入の観察研究に参加した患者は資格がある場合があります。
- 他の個人は、調査官の裁量で臨床試験に不適格とみなされます。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：Stall-001（1/2x）
慢性脊髄損傷のある参加者は、脊髄内への麻痺経路を介して合計25μLを投与されました。
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in vivo直接細胞変換遺伝子療法の調査生成物
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実験的：Stall-001（1x）
慢性脊髄損傷のある参加者は、脊髄内への麻痺性経路を介して合計50μLを投与されました。
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in vivo直接細胞変換遺伝子療法の調査生成物
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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DOS-limit毒性評価後のstup-001管理
時間枠：4weeks Post Stup-001管理
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有害事象のための国立がん研究所とコモンの用語基準v5.0（NCI-CTCAE v5.0）
|
4weeks Post Stup-001管理
|
協力者と研究者
スポンサー
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (推定)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- STUP-001_PRT
- Stand Up Tx1 (その他の識別子：Stand Up Therapeutics, Inc.)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
米国で製造され、米国から輸出された製品。
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