AIS-A/B 만성 척수 손상에 대한 생체 내 직접 세포 전환 유전자 요법 인 Stup-001의 첫 번째 인간 임상 시험 (STUP-001)
AIS-A 또는 B 수준의 만성 척수 손상 환자에서 STUR-001의 안전성 및 탐색 효능을 평가하기위한 단일 중심의 전향 적 조사자가 시작한 시험.
연구 개요
상세 설명
외상성 척수 손상 (TSCI)은 종종 돌이킬 수없는 마비로 이어지고 삶의 질을 심하게 감소시킵니다. 심오한 영향에도 불구하고 현재 근본적인 치료법은 없습니다.
Junsang Yoo 박사의 리더십하에 Stand Up Therapeutics, Inc.가 개발 한 Stup-001은 성상 세포를 척수 내의 기능적 뉴런으로 직접 변환하도록 설계된 생체 내 유전자 요법입니다. 전임상 연구에서, Stup-001은 성공적인 성상 세포에서 뉴런 전환과 운동 기능의 의미있는 개선을 보여 주었다.
이러한 결과를 바탕 으로이 단일 중심, 전향 적 조사자 개시 임상 시험-"AIS-A 또는 B 수준의 만성 척수 손상 환자에서 STUP-001의 안전성 및 탐색 적 효능을 평가하기위한"단일 센터, 전향 적 조사자 개시 시험 "-19 ~ 60 년의 환자의 안전 및 001의 안전성 및 탐사 효능을 평가하기 위해 AIMS를 평가하기위한 AIMS"- 스크리닝 단계, 각 참가자는 7 개월의 평가 기간을 거쳐 안전, 내약성 및 예비 효능 종점이 면밀히 모니터링됩니다.
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Junsang Yoo, Ph D.
- 전화번호: 82-2-512-0912
- 이메일: info@stutps.com
연구 연락처 백업
- 이름: Chunggu Kim, Ph D.
- 전화번호: +82-10-9784-2722
- 이메일: chunggoo@stutps.com
연구 장소
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Seoul, 대한민국
- 모병
- Severance Hospital
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연락하다:
- Yoon Ha, MD. Ph. D.
- 전화번호: +82-2-2228-5559
- 이메일: info@stutps.com
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연락하다:
- chunggoo Kim, Ph. D.
- 전화번호: +82-2-512-0912
- 이메일: chunggoo@stutps.com
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수석 연구원:
- Yoon Ha, MD. Ph D.
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준 :
- 사전 동의를 얻을 때 19 세에서 60 세 사이의 남성과 여성 성인.
아시아 손상 척도 (AIS) 등급 A 또는 B로 분류 된 외상성 척수 손상으로 진단 된 환자 :
- AIS-A : 감각 및 운동 기능의 완전한 손실.
- AIS-B : 완전한 운동 마비로 감각 기능의 부분 보존
- 선별 당시 최소 6 개월 동안 외상성 척수 손상으로 진단 된 환자.
선별 당시 여성은 다음 기준 중 하나 이상을 충족시킴으로써 비 강제 상태의 증거를 제공해야합니다.
(a) 폐경 후 여성 : 모든 외인성 호르몬 치료를 중단 한 후 최소 12 개월 연속 무월경이 된 50 세 이상의 여성으로 정의됩니다.
(b) 자궁 절제술, 양측 난자 절제술 또는 양측 구제 절제술을 포함하여 돌이킬 수없는 외과 불임이있는 여성. (관실 결찰은 허용되지 않습니다.) (c) 모든 외인성 호르몬 치료를 중단 한 후 최소 12 개월 이상 연속 무질의 50 세 이하의 여성.
허용 가능한 피임 방법은 다음과 같습니다.
- 완전한 금욕.
- 튜브 멸균.
- 알려진 약물 상호 작용이없는 호르몬 피임약 (예 : levonorgestrel 자궁 내 시스템 (IUS) (MIRENA), MedroxyProgesterone).
- 구리 자궁 내 장치 (IUD).
- 파트너 정관 절제술. (참고 :주기적인 금욕 방법 (예 : 배란 타이밍, 증상 기상 방법 또는 관절 후 방법) 및 철수는 허용 가능한 피임 방법으로 간주되지 않습니다.)
- 제공된 정보를 이해할 수 있고 서면 사전 동의에 자발적으로 서명 할 수있는 개인 (또는 법적으로 승인 된 대표 표시가 있음).
제외 기준 :
- 스크리닝시 AIS-C 또는 D로 분류 된 외상성 척수 손상 (SCI)으로 진단 된 환자.
선별 당시 다음과 같은 심혈관 상태가있는 환자 :
- 지난 6 개월 내에 심근 경색 또는 불안정한 협심증.
- QTC 간격 ≥ 450msec 또는 임상 적으로 유의 한 심전도 (ECG) 이상.
- 뉴욕 심장 협회 (NYHA) 클래스 II 이상으로 분류 된 울혈 성 심부전 (CHF).
- 지난 6 개월 이내에 뇌졸중 또는 일시적인 허혈성 공격 (TIA).
- 통제되지 않은 당뇨병 환자 (예 : 스크리닝시 HBA1C> 8%).
- 통제되지 않은 고혈압 환자 (예 : 수축기 BP> 180 MMHG 또는 이완기 BP> 100 MMHG).
- 검사 당시 지난 5 년 동안 진단, 치료 또는 악성 병력으로 진단 된 환자.
- 스크리닝시 HBSAG, 항 -HCV AB 또는 항 -HIV AB에 대한 양성 혈청 검사 결과가있는 환자. 그러나, HCV RNA 시험 결과가 치료 후 음성 인 경우 양성 항 -HCV AB 환자가 적격 할 수있다.
- 조사자에 의해 결정된 바와 같이 임상 적으로 유의 한 중증 감염 환자 (예 : 임상 시험 기간 동안 ≥3 주 동안 연속 동반 약물을 필요로하는 감염).
- 조사 약물의 어떤 성분에 대한 과민성 이력이있는 환자.
- AAV2와 관련된 유전자 또는 세포 요법 병력이있는 환자.
선별시 다음과 같은 비정상 실험실 검사 결과를 가진 환자 :
- WBC <2,000/mm³
- 혈소판 수 <100,000/mm³
- 헤모글로빈 <10.0 g/dl
- 혈청 크레아티닌> 1.5 × uln
- 총 빌리루빈> 1.5 × uln
- AST, ALT> 3 × ULN
- PT-inr/aptt> 1.5 × Uln
- 약물 남용, 알코올 의존성 또는 정신 장애가있는 환자.
- 전신 마취를받을 수없는 환자.
- 임신 또는 모유 수유 여성 또는 검사시 임신 긍정적 인 여성.
- 선별 검사 전 4 주 이내에 또 다른 조사 약물을받은 환자. 그러나, 조사 약물을받지 못했거나 중재적이지 않은 관찰 연구에 참여한 환자는 자격이있을 수 있습니다.
- 다른 개인은 조사자의 재량에 따라 임상 시험에 부적합한 것으로 간주됩니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: Stup-001 (1/2x)
만성 척수 손상을 입은 참가자는 척추 내 경로를 통해 척수로 총 25 μL를 투여 하였다.
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생체 내 직접 세포 전환 유전자 치료 연구
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실험적: Stup-001 (1x)
만성 척수 손상을받은 참가자는 척추 내 경로를 통해 척수로 총 50 μL를 투여 하였다.
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생체 내 직접 세포 전환 유전자 치료 연구
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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DOS- limit 독성 평가 후 Stup-001 투여
기간: 4 주 이후의 The Stup-001 행정부
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부작용 v5.0에 대한 National Cancer Institute-Comone 용어 기준 (NCI-CTCAE v5.0)
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4 주 이후의 The Stup-001 행정부
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공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- STUP-001_PRT
- Stand Up Tx1 (기타 식별자: Stand Up Therapeutics, Inc.)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
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