Ensimmäinen ihmisen kliininen tutkimus Stup-001: stä, in vivo suoran solujen muuntamisgeeniterapia AIS-A/B-kroonisen selkäydinvaurion suhteen (STUP-001)
Yksikeski, tulevaisuuden tutkijan aloittama tutkimus Stup-001: n turvallisuuden ja tutkivan tehokkuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on krooninen selkäydinvaurio AIS-A- tai B-tasolla
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Traumaattinen selkäydinvaurio (TSCI) johtaa usein peruuttamattomaan halvaantumiseen ja heikentää vakavasti elämänlaatua. Perusteellisesta vaikutuksestaan huolimatta perustavanlaatuista hoitoa ei tällä hetkellä ole saatavana.
Stand Up Therapeutics, Inc. -yrityksen kehittämä STP-001 Dr. Junsang Yoo: n johdolla on tutkittava in vivo -geeniterapia, jonka tarkoituksena on muuntaa astrosyytit suoraan selkäytimen funktionaalisiksi neuroneiksi. Prekliinisissä tutkimuksissa STUP-001 osoitti sekä onnistuneen astrosyytin ja neuronin muuntamisen että motorisen toiminnan tarkoituksenmukaiset parannukset.
Näiden havaintojen perusteella tämä yksikeskus, tulevaisuuden tutkijan aloittama kliininen tutkimus-"yhden keskuksen, tulevaisuuden tutkijan aloittama tutkimus Stup-001: n turvallisuuden ja tutkivan tehokkuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on krooninen selkäydinvaurio AIS-A- tai B-tasolla"-tavoitteena on arvioida 196-vuotiaiden turvallisuus- ja tutkimus- ja tutkimusluokituksen tehokkuus. Seulontavaihe, jokaiselle osallistujalle tehdään 7 kuukauden arviointijakso, jonka aikana tarkkailtaan tarkkaan turvallisuutta, siedettävyyttä ja alustavia tehokkuuspisteitä.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Junsang Yoo, Ph D.
- Puhelinnumero: 82-2-512-0912
- Sähköposti: info@stutps.com
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Chunggu Kim, Ph D.
- Puhelinnumero: +82-10-9784-2722
- Sähköposti: chunggoo@stutps.com
Opiskelupaikat
-
-
-
Seoul, Korean tasavalta
- Rekrytointi
- Severance Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Yoon Ha, MD. Ph. D.
- Puhelinnumero: +82-2-2228-5559
- Sähköposti: info@stutps.com
-
Ottaa yhteyttä:
- chunggoo Kim, Ph. D.
- Puhelinnumero: +82-2-512-0912
- Sähköposti: chunggoo@stutps.com
-
Päätutkija:
- Yoon Ha, MD. Ph D.
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Miesten ja naisten aikuiset, joiden ikä on 19–60 vuotta, saadaan tietoisen suostumuksensa.
Potilaat, joilla on diagnosoitu traumaattinen selkäytimen vamma, luokiteltu Aasian arvonalentumisasteikkoksi (AIS) -luokka A tai B:
- AIS-A: Aistien ja moottorin toiminnan täydellinen menetys.
- AIS-B: Aistifunktion osittainen säilyttäminen täydellisellä motorisella halvauksella
- Potilaat, joille on diagnosoitu traumaattinen selkäytimen vamma vähintään 6 kuukauden ajan seulontahetkellä.
Seulontahetkellä naisten on annettava todisteita ei-viihdyttämättömästä asemasta täyttämällä ainakin yksi seuraavista kriteereistä:
(a) Postmenopausaaliset naiset: määritelty yli 50 -vuotiaiksi naisiksi, jotka ovat olleet amenorreaisia vähintään 12 peräkkäisen kuukauden ajan kaikkien eksogeenisten hormonaalisten hoidojen lopettamisen jälkeen.
(b) Naiset, joilla on peruuttamaton kirurginen hedelmättömyys, mukaan lukien hysterektomia, kahdenvälinen ooporektomia tai kahdenvälinen salpingektomia. (MUBAL -ligaatiota ei hyväksytä.) c) Naiset vähintään 50 vuotta tai nuorempia, jotka ovat olleet amenorreaisia vähintään 12 peräkkäisen kuukauden ajan kaikkien eksogeenisten hormonaalisten hoidojen lopettamisen jälkeen ja niillä on luteinisoiva hormoni (LH) ja follikkelia stimuloivat hormonitasot (FSH) postmenopausaalisella alueella, jonka tutkimuspaikka on määritelty.
Hyväksyviä ehkäisymenetelmiä ovat:
- Täydellinen pidättäytyminen.
- Tyhjennän sterilointi.
- Hormonaaliset ehkäisyvalmisteet, joilla ei ole tunnettuja lääkekaasuja (esim. Levonorgestrel -kohdunsisäinen järjestelmä (IUS) (Mirena), medroksiprogesteroni).
- Kupari kohdunsisäinen laite (IUD).
- Kumppani vasektomia. (Huomaa: Jaksolliset pidättäytymismenetelmät (esim. Ovulaation ajoitus, oireoterminen menetelmä tai ovulaation jälkeiset menetelmät) ja vetäytymistä ei pidetä hyväksyttävinä ehkäisymenetelmissä.)
- Henkilöt, jotka pystyvät ymmärtämään toimitetut tiedot ja voivat vapaaehtoisesti allekirjoittaa kirjallisen tietoisen suostumuksen (tai heillä on laillisesti valtuutettu edustaja merkki heidän puolestaan).
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, joilla on diagnosoitu traumaattinen selkäytimen vamma (SCI), luokiteltu AIS-C: ksi tai D: ksi seulontahetkellä.
Potilaat, joilla on seuraavat sydän- ja verisuoniolosuhteet seulontahetkellä:
- Sydäninfarkti tai epävakaa angina viimeisen 6 kuukauden aikana.
- QTC -aika ≥ 450 ms tai kliinisesti merkitsevät elektrokardiografiset (EKG) poikkeavuudet.
- Kongestiivinen sydämen vajaatoiminta (CHF), joka on luokiteltu New York Heart Association (NYHA) -luokan II tai korkeammaksi.
- Aivohalvaus tai ohimenevä iskeeminen hyökkäys (TIA) viimeisen 6 kuukauden aikana.
- Potilaat, joilla on hallitsematon diabetes mellitus (esim. HbA1c> 8% seulonnassa).
- Potilaat, joilla on hallitsematon verenpainetauti (esim. Systolinen BP> 180 mmHg tai diastolinen BP> 100 mmHg).
- Potilailla, joilla on diagnosoitu, hoidettaessa pahanlaatuisuutta tai on ollut viimeisen viiden vuoden aikana seulontahetkellä.
- Potilaat, joilla on positiivisia serologisia testituloksia HBsAG: lle, anti-HCV AB: lle tai anti-HIV AB: lle seulonnan yhteydessä. Potilaat, joilla on positiivinen anti-HCV AB, voivat kuitenkin olla tukikelpoisia, jos HCV RNA -koetulokset ovat negatiivisia hoidon jälkeen.
- Potilaat, joilla on kliinisesti merkittäviä vakavia infektioita, tutkijan määräämä (esim. Infektiot, jotka vaativat jatkuvaa samanaikaista lääkitystä ≥3 viikon ajan kliinisen tutkimuksen aikana).
- Potilaat, joilla on ollut yliherkkyys mille tahansa tutkimuslääkkeen komponentille.
- Potilaat, joilla on aiemmin ollut geeni- tai soluterapia, johon AAV2.
Potilaat, joilla on seuraavat epänormaalit laboratoriotestitulokset seulonnassa:
- WBC <2000/mm³
- Verihiutaleiden määrä <100 000/mm³
- Hemoglobiini <10,0 g/dl
- Seerumin kreatiniini> 1,5 × ULN
- Bilirubiini> 1,5 × ULN
- AST, ALT> 3 × ULN
- PT-inR/APTT> 1,5 × ULN
- Potilaat, joilla on päihteiden väärinkäyttö, alkoholiriippuvuus tai psykiatriset häiriöt.
- Potilaat, jotka eivät pysty suorittamaan yleistä anestesiaa.
- Raskaana tai imettäviä naisia tai niitä, joilla on positiivinen raskaustesti seulonnassa.
- Potilaat, jotka ovat saaneet uuden tutkintalääke 4 viikon kuluessa ennen seulontaa. Potilaat, jotka eivät ole saaneet tutkintalääkettä tai osallistuneet epäterveellisiin havainnollisiin tutkimuksiin, voivat olla kelvollisia.
- Kaikki muut henkilöt, joita ei pidä kliinisessä tutkimuksessa tutkijan harkinnan mukaan.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Stup-001 (1/2x)
Kroonisella selkäydinvauriolla olevalle osallistujalle annettiin yhteensä 25 μl selkäydinten sisäisen reitin kautta.
|
in vivo suoran solun muuntamisen geeniterapian tutkintatuote
|
|
Kokeellinen: Stup-001 (1x)
Kroonisella selkäydinvauriolla olevalle osallistujalle annettiin yhteensä 50 μl selkäydinten sisäisen reitin kautta.
|
in vivo suoran solun muuntamisen geeniterapian tutkintatuote
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
DOS-LIMIT-toksisuuden arviointi stup-001-antaminen
Aikaikkuna: 4 viikko post stup-001 hallinto
|
Kansalliset syöpäinstituutti-comone-terminologiakriteerit haittavaikutuksille v5.0 (NCI-CTCAE V5.0)
|
4 viikko post stup-001 hallinto
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- STUP-001_PRT
- Stand Up Tx1 (Muu tunniste: Stand Up Therapeutics, Inc.)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .