原発性毛様体ジスキネジアの治療のためのグリシンとマグネシウム+チアミン
2025年11月20日 更新者：Mario H. Vargas、Instituto Nacional de Enfermedades Respiratorias
グリシンおよびマグネシウム+チアミンサプリメントの有効性と安全性を評価する無作為化プラセボ対照臨床試験は、単独または組み合わせて、原発性毛様体ジスキネシア患者に6か月間投与されました
- 原発性毛様体ジスキネジア（PCD）の患者は、粘液から気管支を除去するのに苦労しており、長期的には肺に深刻な損傷を引き起こす可能性があります。 現在、気道の水分補給や姿勢排水などの支持手段を超えたPCDの特定の治療はありません。
- グリシンは、抗炎症特性を備えたアミノ酸であり、問題のある気道クリアランス、嚢胞性線維症を伴う別の疾患で有益であることが証明されました。
- マグネシウムは、粘液の流体化や動員を支持する可能性のあるものを含む、多くの重要な化学反応に関与しています。 チアミン（ビタミンB1）は、クエン酸サイクルで発生するいくつかのミトコンドリア酵素反応でマグネシウムと共同で参加します。
- したがって、グリシンとマグネシウム+チアミンの経口サプリメントは、PCD患者の症状と肺機能を改善する可能性があり、これらのサプリメントを組み合わせると、これらの効果はより良い場合があります。
- この研究では、通常のケアに加えて、PCD患者は6か月間、次の治療の1つを受け取ります。1）0.5 g/kg/日グリシンの経口サプリメント、2）被験者の年齢によると、最大400 mg/日の小学生のマグネシウムと最大10 mg/日シアミンの経口サプリメント、3）Glycine Plus Plus Plus+Magnine supplementsは、a dasisis+supplements a a escisis+chalcines 物質。 すべての処理は、同様のボトルに含まれる白っぽい粉末として投与されます。
- グリシンおよび/またはマグネシウム+チアミンが疾患の増悪を減らし、肺機能と生活の質を改善し、唾液で測定された炎症誘発性化合物を減らすかどうかを評価します。
調査の概要
詳細な説明
バックグラウンドの原発性毛様体ジスキネジア（PCD）は、毛様体の機能障害によって特徴付けられます。気道に粘液蓄積を引き起こし、再発性感染症と気管支拡張症を支持します。 一般的な気道のクリアランスとは別に、PCDには治療的な代替品はほとんど存在しません。これらは通常、嚢胞性線維症などの他の肺疾患から得られた経験から得られます。 PCDに焦点を当てた数少ない臨床試験のうち、6か月間アジスロマイシンを使用すると、呼吸器の増悪の数が減少しましたが、肺機能や生活の質にほとんど影響を与えませんでした。 同様に、嚢胞性線維症に有用ですが、高トンの生理食塩水の吸入とN-アセチルシステインの経口投与は、PCD患者の呼吸症状を改善しませんでした。 したがって、呼吸器の悪化を防ぎ、生活の質を改善し、理想的には肺機能を改善する治療的アプローチを見つけることが緊急です。 多くの科学文献は、以下で説明するように、PCD患者におけるグリシンおよび/またはマグネシウム+チアミンサプリメントの潜在的な有益な効果を支持しています。 したがって、この研究では、PCD患者におけるグリシンとマグネシウム+チアミンの補給の効果を単独または組み合わせて評価します。
グリシングリシンの特性は、非必須で最も単純なアミノ酸です。 物理的には、それは甘い味の白っぽい粉で、水に溶け、比較的安価（kgあたり約27ドル）です。 タンパク質組成への関与は別として、グリシンはそれ自体の特定の受容体（GLYR）のアゴニストであり、膜の過分極を引き起こす塩化物チャネルです。 ニューロンなどの興奮性細胞では、グリシンは阻害性神経伝達物質であり、クプファー細胞、肺胞マクロファージ、好中球などの他の細胞では、このアミノ酸は炎症誘発性刺激に対する感受性を低下させます。 炎症細胞に対するこの安定化効果は、いくつかの研究で裏付けられています。 たとえば、グリシンは、マウス脂肪組織における腫瘍壊死因子（TNF）-αおよびIL-6の発現とレベルを減少させ、リポ多糖刺激肺胞マクロファージ、および3T3-L1細胞のIL-6のTNF-αおよびIL-6のTNF-αおよびスーパーオキシドアニオンの産生を、Il bisの産生、およびIL-6の産生を防止します。したがって、NF-kbリン酸化の。 内毒性ショックの動物モデルでは、グリシンは構造的損傷から保護し、おそらくNF-KBとNLRP3の阻害、およびNRF2の回復を通じて、好中球性炎症と炎症誘発性サイトカイン産生を減少させます。 最近、対照的なクロスオーバー臨床試験で、嚢胞性線維症の子供に8週間、0.5 g/kg/kg/日のグリシンを経口投与しました（Vargas et al。 BMC Pulm Med 2017; 17（1）：206。 doi：10.1186/s12890-017-0528-x）。 この研究は、グリシンが臨床的および肺胞子変数の改善、ならびに血清TNF-αの減少とIL-6およびG-CSFの減少への傾向を誘発することを実証しました。 この研究および他の多くの研究では、経口グリシンは実質的に副作用を欠いていました。
PCD疫学研究におけるマグネシウムとチアミンの役割の可能性は、自己報告された健康な個人の間でさえ、30％が高い一般集団で低マグネシウム血症が非常に一般的であることを示しています。 これは、西型の食事、野菜のマグネシウム濃度の低下、マグネシウムの腸の吸収を減少させる薬物の使用、または腎除去を支持する薬物の使用、およびマグネシウム輸送タンパク質の遺伝的変異を含むいくつかの要因によって説明できます。 したがって、PCD患者では、少なくとも同様の割合がマグネシウム欠乏症を持っていると予想されます。 ヒトでは、マグネシウムは、関連する細胞内シグナル伝達経路に関与するものを含む、少なくとも300の酵素が重要なプロセスに関与する酵素の適切な機能に不可欠な要素であり、たとえばキナーゼ（ATP-MG2+からのリン酸化基質をリン酸化する基質）、アデニル酸シクカーゼのアデニル酸Cyclase（GETPPASSE）およびGETPPASSEのGETPPASES（Ge YingPass）を生成します。受容体）。 したがって、相対的なマグネシウム欠乏は、実質的にあらゆる組織の機能に影響を与える可能性があります。 さらに、外因性rhdNaseまたは内因性DNaseの活性は、微小環境でマグネシウムを必要とすることが示されています。 一方、マグネシウムは、ATP（ATP-MG2+）がダイニンのATPaseドメインによって利用され、毛様体鼓動運動を生成するための不可欠な補因子です。 したがって、マグネシウムは粘液流体化と毛様体機能にも重要です。 Finally, one of the most relevant metabolic pathways where magnesium is essential is the citric acid cycle, which is the main energy (ATP) generator in the mitochondria, since it is a cofactor of pyruvate dehydrogenase, alpha-ketoglutarate dehydrogenase and branched-chain keto amino acid dehydrogenase, as well as other related enzymes such as transketolaseおよび2-ヒドロキシアシルCoA Lyase。 マグネシウムに加えて、これらの酵素はすべてチアミン二リン酸を必要とするため、いずれかの補因子（マグネシウムとチアミン）の欠乏がミトコンドリア機能障害につながることに注意することが重要です。 これは、適切なミトコンドリア機能が繊毛の形成と機能に不可欠であるため、PCDに特に関連しています。
仮説
- PCD患者では、グリシンまたはマグネシウム+チアミンの補給が6か月間、プラセボと比較して呼吸器の増悪の数が25％減少したことと関連しています。
- PCD患者では、6か月間のグリシンとマグネシウム+チアミンのサプリメントを組み合わせた患者は、プラセボと比較して呼吸器の増加数の50％減少と関連しています。
グリシンとマグネシウム+チアミンのサプリメントの単独または組み合わせの効果を評価する主な目的は、呼吸器の増加症の数についてPCD患者に6か月間投与されました。
二次目標
グリシンとマグネシウム+チアミンサプリメントの単独または組み合わせの効果を評価するために、PCD患者に6か月間投与されます。
- 生活の質（QOL-PCDのスペイン語版のアンケート、および考えられる副作用に関するいくつかの質問）。
- 成長と開発（高さ、高さ、年齢、BMI）。
- 末梢酸素飽和度（SPO2）。
- 肺機能検査（鼻窒素酸化物、発振測定、複数の呼気窒素ウォッシュアウト、スパイロメトリー、6分間のウォーキングテスト）。
- 唾液中のバイオマーカー（IL-1β、IL-6、IL-8、TNF-α、MPO）。
研究の説明研究は、メキシコシティにあるエンフェデメデス・レスピラトリアス（INER）で実施されます。 インフォームドコンセントが患者またはその合法的な保護者によって署名されると、参加者は4つの研究群のいずれかにランダムに割り当てられます：1）グリシン、2）マグネシウム+チアミン、3）グリシンおよびマグネシウム+チアミン、4）プラセボ。 グリシンは、最大25 g/日まで0.5 g/kg/kgの用量で投与されます。 マグネシウムの用量は、最大400 mg/日まで、クエン酸マグネシウムとして投与される小学生のマグネシウムの8 mg/kg/日です。 チアミンの用量は、最大10 mg/日までベンフォティアミンとして0.2 mg/kg/日投与されます。 患者またはその法的保護者は、毎週オンライン症状アンケートに記入するように求められます。 最初の訪問と2か月ごとに、次の操作が行われます。肺の悪化に関する調査。体重と身長の測定;身体検査;パルスオキシメトリー; IL-1β、IL-6、IL-8、TNF-α、ミエロペルオキシダーゼ（MPO）およびアルブミンを測定するための唾液サンプリング。鼻一酸化窒素測定;基底振動測定;複数の呼吸窒素ウォッシュアウトテスト。基底肺活量測定;サルブタモール後発振度とスピロメトリ、6分間のウォークテスト。 各訪問を除き、最終訪問を除き、グリシン、マグネシウム+チアミン、および/またはプラセボ（シュガーガラス）の粉末を混合した500 gのプラスチックボトルが、割り当てられたグループによると、患者または担当者に与えられます。 すべてのボトルの外観は同じです。
実現可能性の理由により、サンプルサイズ4つのグループの各グループの参加者の数はn = 15（合計n = 60人の患者）になると考えています。
研究の種類
介入
入学 (推定)
60
段階
- 適用できない
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Mario H. Vargas, MSc
- 電話番号：5556665868
- メール：mhvargasb@yahoo.com.mx
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Mario A. Flores-Valadez, MD
- 電話番号：5160 5554871700
- メール：mario.flores.valadez@gmail.com
研究場所
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Mexico City、メキシコ、14080
- 募集
- Instituto Nacional de Enfermedades Respiratorias
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コンタクト：
- Mario H. Vargas, MSc
- 電話番号：5556665868
- メール：mhvargasb@yahoo.com.mx
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主任研究者：
- Mario H. Vargas, MD, MSc
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副調査官：
- Mario A. Flores-Valadez, MD
-
副調査官：
- Rosangela Del Razo, MD, MSc
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副調査官：
- Jaime Chávez-Alderete, PhD
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副調査官：
- Laura G. Gochicoa-Rangel, PhD
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副調査官：
- Fernanda A. Bañuelos-Macías, MD
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副調査官：
- Juan C. León-Contreras, MD
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副調査官：
- Ericka S. Peña-Mirabal, MD
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準：
- どんなセックス。
- 5歳以上の年齢。
- 国際的な勧告に従って確立された原発性毛様体ジスキネシア（PCD）の診断（Shapiro et al。 Am J Respir Crit Care Med 2018; 197（12）：E24-E39、およびShapiro et al。 PED PLOLMONOL 2016; 51：115-132）。
- 過去30日間にPCDの呼吸器の悪化なし。
- 過去30日間に急性呼吸器感染症なし。
- 患者が署名したインフォームドコンセントの手紙（患者の年齢が18歳以上の場合）。
- 法的保護者によって署名されたインフォームドコンセントの手紙、および患者が署名した同意書（患者の年齢が18歳未満の場合）。
除外基準：
1。治療対策を含む他の研究プロトコルへの参加。
排除基準：
1。なし。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：ダブル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：グリシン
患者は、6か月間、0.5 g/kg/日グリシンの経口サプリメントを、最大25 g/日、毎日3つの摂取量に分割します。
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患者は、6か月間、0.5 g/kg/日グリシンの経口サプリメントを、最大25 g/日、毎日3つの摂取量に分割します。
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実験的：マグネシウム+チアミン
患者は、6か月間、年齢に応じて最大400 mg/日の経口サプリメントを受け取ります。
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患者は、6か月間、年齢に応じて最大400 mg/日の経口サプリメントを受け取ります。
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実験的：グリシンプラスマグネシウム+チアミン
患者は、説明されているように、グリシンとマグネシウム+チアミンの6か月の経口サプリメントを受け取ります。
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患者は、6か月間、0.5 g/kg/日グリシンの経口サプリメントを、最大25 g/日、毎日3つの摂取量に分割します。
患者は、6か月間、年齢に応じて最大400 mg/日の経口サプリメントを受け取ります。
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プラセボコンパレーター：プラセボ
患者は、6か月間のプラセボ（シュガーグラス）、実験的な腕と同様の毎日の量で受け取り、3つの毎日の摂取量で分割されます。
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患者は、6か月間のプラセボ（シュガーグラス）、実験的な腕と同様の毎日の量で受け取り、3つの毎日の摂取量で分割されます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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呼吸器の悪化の数
時間枠：6ヶ月
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呼吸器の悪化は、次のように定義されます。1）抗生物質療法の開始を動機付けた呼吸器症状の増加、または2）動員時のFEV1値に対するFEV1の10％以上の減少。
盲検化された小児呼吸器科医は、すべての症例をレビューして、疑わしいエピソードが実際に呼吸器の悪化であるかどうかを裏付けます。
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6ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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生活の質 - 毛様体ジスキネシアアンケート（QOL-PCD）
時間枠：6ヶ月
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生活の質は、QOL-PCDアンケートのスペイン語版と、オンラインで記入された可能性のある副作用に関するいくつかの質問によって毎週評価されます。
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6ヶ月
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体重が多い
時間枠：6ヶ月
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重量のZスコアは、2か月ごとに子供の成長と発達を評価するためのプロキシとして使用されます。
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6ヶ月
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年齢の高さ
時間枠：6ヶ月
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高さのZスコアは、2か月ごとに子供の成長と発達を評価するためのプロキシとして使用されます。
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6ヶ月
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SPO2
時間枠：6ヶ月
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2か月ごとにパルスオキシメトリーによって測定されるように、末梢血酸素飽和度。
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6ヶ月
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ボディマスインデックス
時間枠：6ヶ月
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ボディマス指数のZスコアは、2か月ごとに子供の成長と発達を評価するためのプロキシとして使用されます
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6ヶ月
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鼻一酸化窒素
時間枠：6ヶ月
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2か月ごとに測定された鼻一酸化窒素のレベル（NL/min）。
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6ヶ月
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R5
時間枠：6ヶ月
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KPA/（L/S）の呼吸系耐性は、5 Hz（総気道耐性の代理）でのインパルスオシロメトリーにより2か月ごとに測定されました。
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6ヶ月
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R20
時間枠：6ヶ月
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KPA/（L/s）の呼吸系耐性は、20 Hz（大きな気道耐性の代理）でのインパルスオシロメトリーによって2か月ごとに測定されました。
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6ヶ月
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R5-R20
時間枠：6ヶ月
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5 Hzと20 Hzでの呼吸系耐性の違いは、インパルス振動測定（末梢気道耐性の代理）によって2か月ごとに測定されました。
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6ヶ月
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（R5-R20）/R5
時間枠：6ヶ月
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5および20 Hzでの呼吸系耐性をR5で割った違いは、衝動発振測定（末梢気道抵抗の代理）によって2か月ごとに測定されました。
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6ヶ月
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X5
時間枠：6ヶ月
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KPA/（L/S）の呼吸器系リアクタンスは、2か月ごとに5 Hz（肺実質/末梢気道状態の代理）でインパルスオシロメトリーによって測定されました。
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6ヶ月
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X20
時間枠：6ヶ月
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KPA/（L/s）の呼吸器系リアクタンスは、20 Hz（肺実質/末梢気道状態の代理）でのインパルスオシロメトリーによって2か月ごとに測定されました。
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6ヶ月
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共鳴の頻度（FRE）
時間枠：6ヶ月
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インパルス振動測定によって2か月ごとに測定されるように、肺の伸長と慣性が平衡状態にあるHz。
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6ヶ月
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リアクタンスの面積（ax）
時間枠：6ヶ月
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KPA/Lの面積は、X5およびFRESによって以下に制限され、ゼロリアクタンスによって制限されています。
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6ヶ月
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複数の呼吸窒素ウォッシュアウト
時間枠：6ヶ月
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肺クリアランス指数は、複数の呼気窒素ウォッシュアウトで2か月ごとに測定されました。
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6ヶ月
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FVC
時間枠：6ヶ月
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2か月ごとにスパイロメトリーによって測定された強制能力容量。
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6ヶ月
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FEV1
時間枠：6ヶ月
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最初の秒での強制呼気量は、2か月ごとに肺活量測定によって測定されました。
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6ヶ月
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FEV1/FVC
時間枠：6ヶ月
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最初の秒での強制呼気量の比率と強制能力能力は、2か月ごとに肺活量測定によって測定されました。
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6ヶ月
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気管支拡張薬（オシロメトリー）への応答
時間枠：6ヶ月
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気管支拡張薬（サルブタモール）の吸入後、振動測定によって評価される肺機能の変化は、2か月ごとに測定されました。
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6ヶ月
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気管支拡張薬への応答（スピロメトリー）
時間枠：6ヶ月
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気管支拡張薬（サルブタモール）の吸入後、肺活量測定によって評価される肺機能の変化は、2か月ごとに測定されました。
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6ヶ月
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6分間のウォークテスト
時間枠：6ヶ月
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2か月ごとに行われた運動テストでは、被験者が平らな表面を6分間歩いて、達成された最大距離を評価しました。
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6ヶ月
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唾液中のIL-1BETA
時間枠：6ヶ月
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唾液サンプルで測定されたインターロイキン1ベータ。
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6ヶ月
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唾液中のIL-6
時間枠：6ヶ月
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唾液サンプルで測定されたインターロイキン6。
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6ヶ月
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唾液中のIL-8
時間枠：6ヶ月
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唾液サンプルで測定されたインターロイキン8。
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6ヶ月
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唾液中のTNF-alpha
時間枠：6ヶ月
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唾液サンプルで測定された腫瘍壊死因子アルファ。
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6ヶ月
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唾液のMPO
時間枠：6ヶ月
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唾液サンプルで測定された好中球ミエロペルオキシダーゼ。
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6ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Mario H. Vargas, MSc、5556665868
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Holland AE, Spruit MA, Troosters T, Puhan MA, Pepin V, Saey D, McCormack MC, Carlin BW, Sciurba FC, Pitta F, Wanger J, MacIntyre N, Kaminsky DA, Culver BH, Revill SM, Hernandes NA, Andrianopoulos V, Camillo CA, Mitchell KE, Lee AL, Hill CJ, Singh SJ. An official European Respiratory Society/American Thoracic Society technical standard: field walking tests in chronic respiratory disease. Eur Respir J. 2014 Dec;44(6):1428-46. doi: 10.1183/09031936.00150314. Epub 2014 Oct 30.
- Graham BL, Steenbruggen I, Miller MR, Barjaktarevic IZ, Cooper BG, Hall GL, Hallstrand TS, Kaminsky DA, McCarthy K, McCormack MC, Oropez CE, Rosenfeld M, Stanojevic S, Swanney MP, Thompson BR. Standardization of Spirometry 2019 Update. An Official American Thoracic Society and European Respiratory Society Technical Statement. Am J Respir Crit Care Med. 2019 Oct 15;200(8):e70-e88. doi: 10.1164/rccm.201908-1590ST.
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2025年10月2日
一次修了 (推定)
2028年3月1日
研究の完了 (推定)
2028年3月1日
試験登録日
最初に提出
2025年4月28日
QC基準を満たした最初の提出物
2025年5月5日
最初の投稿 (実際)
2025年5月6日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年11月25日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年11月20日
最終確認日
2025年10月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- C16-24
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
データは、研究目的で合理的な要求に応じて利用できます。
IPD 共有時間枠
データは、結果の公開後に無期限に利用可能になります。
IPD 共有アクセス基準
主任研究者に向けられた合理的な要求。
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- CSR
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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