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遺伝性出血性毛細血管拡張症縦断的評価研究における出血の治療のためのポマリドマイド (PATH-HHT ATLAS)

2025年9月22日 更新者：Hanny Al-Samkari, MD、Massachusetts General Hospital

試験縦断評価研究（Path-HHT Atlas）後の遺伝性出血性毛細血管拡張症における出血の治療のためのポマリドマイド

これは、HHTの治療のためにポマリドマイドのPATH-HHT臨床試験に参加した遺伝性出血性毛細血管拡張症の患者を評価する多施設の米国縦断研究です。 この研究は、二重盲検プラセボ対照研究の完了後の臨床試験参加者におけるHHTにおけるポマリドマイドの安全性と有効性の縦断的評価です。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

詳細な説明

遺伝性出血性毛細血管拡張症（HHT）は、5,000人に1人に影響を与える障害の血管新生を特徴とする常染色体優性状態です。 その結果、重度の再発性の発現、胃腸出血、慢性鉄欠乏性貧血（および輸血依存の可能性）、高出力心不全など、多くの臨床合併症が生じます。 血管内皮成長因子（VEGF）のレベルの上昇がHHTで上昇していることを認識して、現在、HHT関連の出血を管理するためにHHTオフラベルの治療に抗血管新生薬が使用されています。 この目的に使用される主要な薬剤は、抗血管新生特性を備えた経口免疫調節薬であるポマリドマイドです。 ポマリドマイドは、多施設米国のランダム化比較パスHHT研究で6か月の治療期間にわたって有効であることが実証されました。 本研究は、Path-HHTの後継者であるPath-HHT Atlas（試験縦断的評価研究の後）です。 この研究では、ポマリドマイドがエピスタキス（検証済みのESS、エピスタキシス重症度スコアで測定）、胃腸出血、および鉄欠乏性貧血（ヘモグロビン測定、赤血球輸血、および鉄in骨浸潤によって評価される）に対するポマリドマイドの長期的な影響を評価します。

研究の種類

観察的

入学 (実際)

62

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • San Diego、California、アメリカ、92093
        • University of California-San Diego
      • San Francisco、California、アメリカ、94143
        • University of California-San Francisco
    • Florida
      • Gainesville、Florida、アメリカ、32610
        • University of Florida
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21218
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
        • Mayo Clinic
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27599
        • University of North Carolina, Chapel Hill
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • University of Pennsylvania
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84112
        • University of Utah
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
        • Medical College of Wisconsin

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

以前にPath-HTトライアルに登録した遺伝性出血性毛細血管拡張症および中程度から重度の出血を有する個人

説明

包含基準：

  1. Curacaoの基準で定義されているHHTの臨床診断
  2. 18歳以上
  3. ポマリドマイド開始の前の血小板数≥100x109/L
  4. ポマリドマイド開始前のWBC≥2.5x 109/L
  5. INR≤1.4および正常±2秒の局所的な実験室基準により、部分的なトロンボプラスチン時間（APTT）を活性化しました（ワルファリンまたは直接口腔抗凝固剤の安定した用量の患者を除く）
  6. エピスタキシスの重症度スコア≥3前月に測定
  7. 地元の実験室の正常範囲によって決定される貧血の要件、および/または少なくとも250 mgの鉄の非経口注入またはスクリーニング訪問の前の24週間にわたって1単位の血液の輸血の要件
  8. すべての研究参加者は、FDAの義務付けられたPomalyst REMSプログラムに登録されることに同意し、Pomalyst REMSプログラムの要件を喜んで遵守することができなければなりません
  9. 出産可能性の女性（FCBP）†Pomalyst REMSプログラムによって義務付けられている妊娠検査スケジュールに従わなければなりません

  10. Path-HHT研究への以前の登録（NCT03910244）

    • 出産の可能性のある女性は、性的に成熟した女性です。1）子宮摘出術または両側卵巣摘出術を受けていません。または2）少なくとも24ヶ月連続して自然に閉経後の閉経後ではありませんでした（つまり、過去24か月の連続していつでも月経を食べました）。

除外基準：

  1. 現在、授乳中または妊娠している女性
  2. 腎不全、血清クレアチニン> 2.0 mg/dl
  3. 肝不全、ビリルビン> 2.0（またはギルバート症候群の以前の臨床診断または遺伝子診断の設定で> 4.0）またはトランスアミナーゼ> 3.0x正常
  4. 過去6か月以内に、サリドマイドまたは他の非ポマリドマイド免疫調節イミド薬（IMIDS）による事前の治療
  5. 過去6週間以内にベバシズマブ（全身性または鼻）による事前の治療
  6. 過去6週間以内にパゾパニブによる事前の治療
  7. 前月中のオクトレオチドまたはエストロゲンの使用
  8. 静脈超音波またはその他の画像モダリティによって確認された以前の誘発されていない血栓塞栓症の歴史
  9. 神経学的相談によって確認された既知の末梢神経障害
  10. 基礎となる低増殖性貧血（すなわち 骨髄異形成、非形質性貧血）
  11. 現在、他の薬物試験に登録されています
  12. サリドマイドまたはレナリドマイドに対する既知の過敏症
  13. サリドマイドまたは類似の薬物を服用している間に絶滅した発疹を特徴とする場合、紅斑の発生
  14. 既知のSMAD-4変異は、正常な（陰性）結果を伴う大腸内視鏡検査がなければ、または患者が過去の18か月以内に完全に除去された5つの小さい（胃腸科医の意見）を持っていない場合を除きます。
  15. 調査員の意見では、研究の完了を妨げる可能性が高いものはすべて

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Epistaxisの重大度スコア
時間枠：12か月
HHTの検証済み出血スケールは0〜10でスコアを獲得し、スコアが高いほど出血が悪化することを示します
12か月

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
血清ヘモグロビン（g/dl）
時間枠：12か月
12か月
血液学的サポートスコア
時間枠：12か月
複合血液学的エンドポイント、より高いスコアは、より多くの血液学的サポート要件を示しています
12か月
静脈内鉄注入（Mg元素鉄）
時間枠：12か月
12か月
赤血球輸血（詰め込まれた赤血球の単位）
時間枠：12か月
12か月
治療に発生する有害事象の発生率（安全性）
時間枠：12か月
12か月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Massachusetts General Hospital

協力者

Johns Hopkins University
Mayo Clinic
University of Pennsylvania
University of California, San Diego
The Cleveland Clinic
University of Florida
Medical College of Wisconsin
University of California, San Francisco
University of North Carolina, Chapel Hill
University of Utah

捜査官

  • スタディディレクター：Ellen Zhang, MD、Stanford University

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2024年5月1日

一次修了 (実際)

2025年4月8日

研究の完了 (推定)

2026年6月1日

試験登録日

最初に提出

2025年5月28日

QC基準を満たした最初の提出物

2025年6月4日

最初の投稿 (実際)

2025年6月12日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

2025年9月23日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年9月22日

最終確認日

2025年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • InHIBIT-002

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

未定

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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